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Estudo de acompanhamento de longo prazo em indivíduos que receberam Voretigene Neparvovec-rzyl (AAV2-hRPE65v2)

15 de abril de 2025 atualizado por: Spark Therapeutics, Inc.

Um estudo de acompanhamento de longo prazo em indivíduos que receberam um sorotipo 2 de vetor viral associado a adenovírus contendo o gene humano RPE65 (AAV2-hRPE65v2, Voretigene Neparvovec-rzyl) administrado por injeção sub-retiniana

Estudo observacional multissítio, não randomizado, por até 15 anos após a administração subretiniana de AAV2-hRPE65v2 para cada indivíduo. O estudo é um estudo de acompanhamento não intervencional de indivíduos que participaram de ensaios clínicos anteriores de terapia genética AAV2-hRPE65v2.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo observacional de acompanhamento de indivíduos que participaram dos ensaios clínicos anteriores de Fase 1 e Fase 3 da terapia gênica AAV2-hRPE65v2 (voretigene neparvovec-rzyl) para avaliar a durabilidade e segurança a longo prazo por 15 anos após a administração sub-retiniana.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

41

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Indivíduos que receberam a administração subretiniana de AAV2-hRPE65v2 (voretigene neparvovec-rzyl) nos ensaios clínicos de Fase 1 ou Fase 3

Descrição

Critério de inclusão:

1. Indivíduos que participaram de estudos clínicos anteriores de terapia gênica sub-retiniana AAV2-hRPE65v2

Critério de exclusão:

  1. Indivíduos que não consentirão no estudo.
  2. Sujeitos que os investigadores acreditam não serem capazes de realizar avaliações do estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Coorte
  • Perspectivas de Tempo: Prospectivo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Teste de mobilidade, Bilateral
Prazo: 15 anos
O teste de mobilidade será gravado em vídeo em cada visita do estudo em que for realizado. Revisores independentes podem avaliar os vídeos de mobilidade dos participantes. Os niveladores usarão uma combinação definida de velocidade e precisão para classificar cada tentativa de curso em uma determinada intensidade de luz. O curso será reconfigurado entre cada tentativa, usando doze modelos padronizados, para reduzir o impacto de um potencial efeito de aprendizagem. Cada sujeito será testado, usando ambos os olhos, sob pelo menos duas e às vezes três diferentes (especificadas) condições de iluminação. Os níveis de luz, selecionados para abranger as condições de iluminação que os indivíduos encontram na vida cotidiana, variam de um estúdio com holofotes (400 lux) ou um escritório bem iluminado (250 lux) até uma calçada mal iluminada à noite (1 lux).
15 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Teste de limiar de sensibilidade à luz (FST) de campo completo
Prazo: 15 anos
O teste FST mede a sensibilidade à luz de todo o campo visual registrando a luminância na qual um sujeito relata ter visto o flash mais fraco. O teste é realizado em indivíduos com olhos dilatados em um estado adaptado ao escuro; os sujeitos estão sentados em frente a uma cúpula Ganzfeld na qual os flashes de luz são gerados. A sensibilidade à luz de cada olho é medida separadamente, tapando um olho (e depois o outro). Um som é gerado e o sujeito pressiona um botão quando vê um flash ou um segundo botão se não vê um flash. Flashes de luminância variável (em uma faixa de aproximadamente 80 dB) são apresentados em ordem aleatória sem flashes, exceto que a série começa com flashes fracos. A partir desses dados, um algoritmo calcula a luminância mínima (para cada olho) na qual o sujeito percebe a luz.
15 anos
Teste de mobilidade, monocular
Prazo: 15 anos
O teste de mobilidade será gravado em vídeo em cada visita do estudo em que for realizado. Revisores independentes podem avaliar os vídeos de mobilidade dos participantes. Os niveladores usarão uma combinação definida de velocidade e precisão para classificar cada tentativa de curso em uma determinada intensidade de luz. O curso será reconfigurado entre cada tentativa, usando doze modelos padronizados, para reduzir o impacto de um potencial efeito de aprendizagem. Cada sujeito será testado, usando o primeiro olho tratado, em pelo menos duas e às vezes três diferentes (especificadas) condições de iluminação. Os níveis de luz, selecionados para abranger as condições de iluminação que os indivíduos encontram na vida cotidiana, variam de um estúdio com holofotes (400 lux) ou um escritório bem iluminado (250 lux) até uma calçada mal iluminada à noite (1 lux).
15 anos
Acuidade visual
Prazo: 15 anos
A acuidade visual mede a visão central usando a capacidade de resolver imagens padrão de optótipos apresentadas como letras correspondentes a diferentes ângulos visuais, ou seja, tamanho da imagem. Esse teste incluirá testes adaptados à idade, como teste ETDRS ou teste HOTV (que usa as letras H, O, T, V, que podem ser identificadas até mesmo por crianças pequenas e todas as quatro centradas em torno de um eixo vertical). O nível de resolução visual central é convertido em uma pontuação de ângulo visual (LogMAR). Os indivíduos podem, em alguns casos, precisar passar por sessões de teste repetidas, inclusive em dias sucessivos, para estabelecer medições consistentes em testes psicofísicos, como a acuidade visual.
15 anos

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Teste de campo visual - Humphrey e/ou Goldmann
Prazo: 15 anos
Os parâmetros do campo visual avaliarão alterações em função de diferentes regiões da retina; campos cinéticos serão medidos com perimetria de Goldmann e campos estáticos com teste computadorizado de Humphrey.
15 anos
Questionário de função visual
Prazo: 15 anos
Os investigadores do estudo de terapia genética desenvolveram um questionário relevante para o déficit experimentado por pacientes com mutações no gene RPE65. Este resultado relatado pelo paciente consiste em 25 questões relativas às atividades da vida diária que dependem da visão ou têm um componente visual. Os sujeitos e/ou seus pais ou responsáveis ​​serão solicitados a fornecer todas as respostas sobre o grau percebido de dificuldade dessas atividades da vida diária.
15 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Spark Therapeutics, Inc.

Investigadores

  • Investigador principal: Albert Maguire, MD, University of Pennsylvania
  • Investigador principal: Stephen Russell, MD, University of Iowa

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de junho de 2015

Conclusão Primária (Estimado)

1 de janeiro de 2030

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de janeiro de 2030

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

18 de julho de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

18 de julho de 2018

Primeira postagem (Real)

27 de julho de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

18 de abril de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

15 de abril de 2025

Última verificação

1 de abril de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • AAV2-hRPE65v2-LTFU-01

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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