Imagem Molecular do Mecanismo Subjacente de Cardiotoxicidade em Pacientes com Amiloidose de Cadeia Leve Usando PET/CT
2 de outubro de 2023 atualizado por: University of Pennsylvania
Imagem Molecular do Mecanismo Subjacente de Cardiotoxicidade em Pacientes com Amiloidose Cardíaca Usando Tomografia por Emissão de Pósitrons (PET/CT)
O estudo de pesquisa está sendo conduzido para testar como dois tipos diferentes de tomografia por emissão de pósitrons (PET/CT) podem ser usados para gerar imagens de um tipo de doença cardíaca chamada amiloidose (AL).
Haverá dois grupos no estudo.
Um grupo fará PET/CT usando um medicamento de imagem chamado 18F-NOS e o outro grupo fará PET/CT usando um medicamento chamado Florbetaben.
o sujeito será designado para um dos grupos quando concordar em participar do estudo.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A amiloidose (AL) de cadeia leve (AL) de imunoglobulina é um distúrbio proliferativo de plasmócitos monoclonais subdiagnosticado causado pela deposição extracelular de fibrilas AL em vários tecidos e órgãos, causando doença por danificar progressivamente a estrutura e a função do tecido/órgão afetado.
O coração é o órgão mais comumente envolvido (~75%),9 e a extensão e a gravidade do envolvimento cardíaco continuam a ser a principal limitação para o sucesso do tratamento.
Embora permaneça alta, a taxa de mortalidade em 6 meses melhorou significativamente na última década (24% vs. 37%; P<0,001) devido ao diagnóstico precoce, melhores opções de tratamento e ao advento de biomarcadores sorológicos sensíveis para avaliar precocemente resposta ao tratamento,10 em particular cadeias leves livres séricas (FLC), que permitem diferenciar os pacientes que atingem resposta completa (CR) e resposta parcial muito boa (VGPR) daqueles com resposta parcial ou sem resposta.
O fragmento N-terminal do pró-peptídeo natriurético cerebral (NT-proBNP) também se tornou um biomarcador chave para detecção e estratificação de risco de pacientes com amiloidose AL cardíaca e agora é rotineiramente empregado em ensaios clínicos como um ponto final substituto para a sobrevivência .
Uma grande análise retrospectiva de marcos estabeleceu que a obtenção de um CR ou VGPR 6 meses após o início da terapia, ou a obtenção de uma resposta NTproBNP 6 meses após o início da terapia, definida como uma redução de 30% e redução absoluta ≥ 300 pg/mL a partir da linha de base para indivíduos com níveis de linha de base ≥ 650 pg/mL, foi fortemente associado à melhora da sobrevida geral (inserir Palladini et al, JCO 2012).
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
20
Estágio
- Fase inicial 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Erin Schubert
- Número de telefone: 215-573-6569
- E-mail: erinshu@pennmedicine.upenn.edu
Locais de estudo
-
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Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Recrutamento
- University of Pennsylvania
-
Contato:
- Erin Schubert
- Número de telefone: 215-573-6569
- E-mail: erinschu@pennmedicine.upenn.edu
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Os participantes terão pelo menos 18 anos de idade
- Ter um diagnóstico estabelecido de amiloidose AL com base em critérios padrão e planejamento para iniciar a terapia sistêmica.
Ter envolvimento cardíaco conforme definido por todos os itens a seguir:
- Sinais e sintomas clínicos documentados no passado ou observados atualmente que dão suporte a um diagnóstico de insuficiência cardíaca no contexto de um diagnóstico confirmado de amiloidose AL na ausência de uma explicação alternativa para insuficiência cardíaca
- Uma biópsia endomiocárdica demonstrando amiloidose AL ou um ecocardiograma demonstrando uma espessura média da parede ventricular esquerda na diástole > 12mm na ausência de outras causas (p. hipertensão grave, estenose aórtica), o que explicaria adequadamente o grau de espessamento da parede
- NT-proBNP ≥ 650 pg/mL
Os participantes devem se enquadrar em 1 das 2 categorias a seguir:
- Naïve ao tratamento ou não completou mais de 1 ciclo de terapia inicial, OU
- Recaída após 1 ou mais terapias anteriores e pelo menos 6 meses desde o último tratamento
- Apresentar diferencial de cadeia leve livre (FLC) no soro (definido como FLC formadora de amilóide menos FLC não formadora de amilóide) ≥ 50 mg/L.
- Os participantes devem ser informados sobre a natureza investigativa deste estudo e estar dispostos a fornecer consentimento informado por escrito e participar deste estudo de acordo com as diretrizes institucionais e federais antes dos procedimentos específicos do estudo.
Critério de exclusão:
- Mulheres grávidas ou amamentando no momento da PET/CT não serão elegíveis para este estudo; um teste de gravidez na urina será realizado em mulheres com potencial para engravidar antes da injeção do radiofármaco.
- Incapacidade de tolerar procedimentos de imagem na opinião de um investigador ou médico assistente
- Qualquer condição médica, doença ou distúrbio atual, conforme avaliado por revisão de prontuário médico e/ou autorrelatado, considerado por um investigador médico como uma condição que pode comprometer a segurança do participante ou a participação bem-sucedida no estudo
- Menos de 6 meses de expectativa de vida, conforme considerado por um médico assistente
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Outro
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Grupo de inflamação
Paciente diagnosticado com Amiloidose Cardíaca
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O medicamento de imagem usado para este grupo é chamado 18F-NOS, é um medicamento de imagem experimental que ainda não foi aprovado pela Food and Drug Administration (FDA) para uso, exceto em um estudo de pesquisa.
O sujeito não receberá os resultados ou feedback da participação no estudo, as imagens podem ser revisadas com o sujeito ou seu médico mediante solicitação, mas não serão usadas para tomar decisões sobre os cuidados médicos do sujeito.
Outros nomes:
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Experimental: Grupo amiloide
Paciente diagnosticado com Amiloidose Cardíaca
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O medicamento de imagem usado para este grupo é chamado Florbetaben, é um rastreador de PET radioativo aprovado pela FDA usado para obter imagens de placas amilóides no corpo.
Embora ainda não tenha sido aprovado pela FDA para esse fim, já foi usado clinicamente para obter imagens de amilóide em outras partes do corpo.
O sujeito não receberá os resultados ou feedback da participação no estudo, as imagens podem ser revisadas com o sujeito ou seu médico mediante solicitação, mas não serão usadas para tomar decisões sobre os cuidados médicos do sujeito.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Medir a captação de [18F]NOS e Florbetaben em pacientes com AL antes e ~4 meses (2 +/- semanas) após o início da terapia padrão usando PET/CT
Prazo: 4 meses
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Meça a captação de [18F]NOS e Florbetaben em pacientes com AL antes e ~4 meses (2 +/- semanas) após o início da terapia padrão e descreva as distribuições dos valores de captação em cada ponto de tempo.
Calcule a alteração da dobra pós-/pré-tratamento na absorção de [18F]NOS e Florbetaben e descreva sua distribuição.
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4 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Descreva as alterações na captação de [18F]NOS em pacientes que têm uma resposta completa ou resposta parcial muito boa versus pacientes que têm uma resposta parcial ou nenhuma resposta à terapia em ~ 4 meses.
Prazo: 4 meses
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Descreva as alterações na captação de [18F]NOS em pacientes que têm uma resposta completa ou resposta parcial muito boa versus pacientes que têm uma resposta parcial ou nenhuma resposta à terapia em ~ 4 meses.
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4 meses
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Descrever as alterações na captação de [18F]NOS em pacientes que têm uma resposta NT-proBNP em ~ 4 meses versus pacientes que não têm resposta ou progressão
Prazo: 4 meses
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Descrever as alterações na captação de [18F]NOS em pacientes que têm uma resposta NT-proBNP em ~ 4 meses versus pacientes que não têm resposta ou progressão
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4 meses
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Descrever as alterações na absorção de Florbetaben em pacientes que têm uma resposta NT-proBNP em ~ 4 meses versus pacientes que não têm resposta ou progressão
Prazo: 4 meses
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Descrever as alterações na absorção de Florbetaben em pacientes que têm uma resposta NT-proBNP em ~ 4 meses versus pacientes que não têm resposta ou progressão
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4 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Paco Bravo, University of Pennsylvania
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de outubro de 2019
Conclusão Primária (Estimado)
1 de outubro de 2025
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de outubro de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
18 de setembro de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
24 de setembro de 2019
Primeira postagem (Real)
26 de setembro de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
4 de outubro de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
2 de outubro de 2023
Última verificação
1 de outubro de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 833485
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
Ensaios clínicos em FNOS
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Yale UniversityNational Center for Complementary and Integrative Health (NCCIH); Brain & Behavior...Concluído