Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Molekylær billeddannelse af den underliggende mekanisme for kardiotoksicitet hos patienter med letkædeamyloidose ved hjælp af PET/CT

2. oktober 2023 opdateret af: University of Pennsylvania

Molekylær billeddannelse af den underliggende mekanisme for kardiotoksicitet hos patienter med hjerteamyloidose ved hjælp af positronemissionstomografi (PET/CT)

Forskningsstudiet udføres for at teste, hvordan to forskellige typer Positron Emission Tomography (PET/CT)-scanninger kan bruges til at afbilde en type hjertesygdom kaldet amyloidose (AL). Der vil være to grupper i undersøgelsen. Den ene gruppe vil have PET/CT-scanninger ved hjælp af et billeddannende lægemiddel kaldet 18F-NOS, og den anden gruppe vil have PET/CT-scanninger ved hjælp af et lægemiddel kaldet Florbetaben. emnet vil blive tildelt en af ​​grupperne, når hun/han accepterer at deltage i undersøgelsen.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Immunoglobulin let kæde (LC) amyloidose (AL) er en underdiagnosticeret monoklonal plasmacelleproliferativ lidelse forårsaget af ekstracellulær aflejring af AL-fibriller i forskellige væv og organer, der forårsager sygdom ved gradvist at beskadige strukturen og funktionen af ​​det berørte væv/organ. Hjertet er det mest involverede organ (~75%),9 og omfanget og sværhedsgraden af ​​hjertepåvirkning er fortsat den væsentligste begrænsning for vellykket behandling. Selvom den forbliver høj, er 6-måneders dødelighedsraten forbedret betydeligt i løbet af det sidste årti (24 % vs. 37 %; P<0,001) på grund af tidligere diagnose, bedre behandlingsmuligheder og fremkomsten af ​​følsomme serologiske biomarkører til tidlig vurdering behandlingsrespons,10 især serumfrie lette kæder (FLC), som tillader differentiering af patienter, der opnår fuldstændig respons (CR) og meget god partiel respons (VGPR) fra patienter med delvis eller ingen respons. N-terminalt fragment af det pro-hjerne-natriuretiske peptid (NT-proBNP) er også blevet en vigtig biomarkør til påvisning og risiko-stratificering af patienter med hjerte-AL-amyloidose og anvendes nu rutinemæssigt i kliniske forsøg som et surrogat-slutpunkt for overlevelse . En stor retrospektiv skelsættende analyse viste, at opnåelse af en CR eller VGPR 6 måneder efter behandlingsstart eller opnåelse af et NTproBNP-respons 6 måneder efter behandlingsstart, defineret som en 30 % reduktion og absolut reduktion ≥ 300 pg/ml fra baseline for forsøgspersoner med baseline-niveauer ≥ 650 pg/mL, var stærkt forbundet med forbedret samlet overlevelse (indsæt Palladini et al, JCO 2012).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

20

Fase

  • Tidlig fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Deltagerne vil være mindst 18 år
  2. Har en etableret diagnose af AL-amyloidose baseret på standardkriterier og planlægger at starte systemisk behandling.

  3. Har hjerteinvolvering som defineret af alle følgende:

    • Tidligere dokumenterede eller i øjeblikket noterede kliniske tegn og symptomer, der understøtter en diagnose af hjertesvigt i forbindelse med en bekræftet diagnose af AL-amyloidose i mangel af en alternativ forklaring på hjertesvigt
    • Enten en endomyokardiebiopsi, der viser AL-amyloidose, eller et ekkokardiogram, der viser en gennemsnitlig venstre ventrikelvægtykkelse ved diastole >12 mm i fravær af andre årsager (f.eks. svær hypertension, aortastenose), hvilket ville forklare graden af ​​vægfortykkelse tilstrækkeligt
    • NT-proBNP ≥ 650 pg/ml

  4. Deltagere skal falde ind under 1 af følgende 2 kategorier:

    1. Behandlingsnaiv eller ikke har fuldført mere end 1 cyklus med indledende behandling, ELLER
    2. Tilbagefald efter 1 eller flere tidligere behandlinger og mindst 6 måneder fra sidste behandling
  5. Har serumfri let kæde (FLC) differential (defineret som amyloiddannende FLC minus ikke-amyloiddannende FLC) ≥ 50 mg/L.
  6. Deltagerne skal informeres om undersøgelsens karakter af denne undersøgelse og være villige til at give skriftligt informeret samtykke og deltage i denne undersøgelse i overensstemmelse med institutionelle og føderale retningslinjer forud for undersøgelsesspecifikke procedurer.

Ekskluderingskriterier:

  1. Kvinder, der er gravide eller ammer på tidspunktet for PET/CT-scanningen, vil ikke være berettiget til denne undersøgelse; en uringraviditetstest vil blive udført hos kvinder i den fødedygtige alder før injektionen af ​​radiotracer.
  2. Manglende evne til at tolerere billedbehandlingsprocedurer efter en efterforskers eller behandlende læges mening
  3. Enhver aktuel medicinsk tilstand, sygdom eller lidelse som vurderet ved journalgennemgang og/eller selvrapporteret, som af en læge undersøger anses for at være en tilstand, der kan kompromittere deltagernes sikkerhed eller vellykket deltagelse i undersøgelsen
  4. Mindre end 6 måneders forventet levetid som vurderet af en behandlende læge

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Andet
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Inflammationsgruppe
Patient diagnosticeret med hjerteamyloidose
Medicin: FNOS
Det billeddannende lægemiddel, der bruges til denne gruppe, kaldes 18F-NOS, det er et eksperimentelt billeddannende lægemiddel, der endnu ikke er godkendt af Food and Drug Administration (FDA) til brug undtagen i et forskningsstudie. Forsøgspersonen vil ikke modtage resultaterne eller feedback fra undersøgelsesdeltagelsen, billederne kan blive gennemgået med forsøgspersonen eller hendes/hans læge efter anmodning, men vil ikke blive brugt til at træffe beslutninger om emnets lægebehandling.
Andre navne:
  • [18F]-6-(2-fluor-propyl)-4-methylpyridin-2-amin
Eksperimentel: Amyloid gruppe
Patient diagnosticeret med hjerteamyloidose
Medicin: Florbetaben
Det billeddannende lægemiddel, der bruges til denne gruppe, hedder Florbetaben, det er et FDA-godkendt radioaktivt PET-sporstof, der bruges til at afbilde amyloide plaques i kroppen. Selvom det endnu ikke er godkendt af FDA til dette formål, er det allerede blevet brugt klinisk til at afbilde amyloid i andre dele af kroppen. Forsøgspersonen vil ikke modtage resultaterne eller feedback fra undersøgelsesdeltagelsen, billederne kan blive gennemgået med forsøgspersonen eller hendes/hans læge efter anmodning, men vil ikke blive brugt til at træffe beslutninger om emnets lægebehandling.
Andre navne:
  • Neuraceq

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Mål optagelsen af ​​[18F]NOS og Florbetaben hos patienter med AL før og ~4 måneder (2 +/- uger) efter start af standardbehandling med PET/CT
Tidsramme: 4 måneder
Mål optagelsen af ​​[18F]NOS og Florbetaben hos patienter med AL før og ~4 måneder (2 +/- uger) efter start af standardterapi og beskriv fordelingen af ​​optagelsesværdier på hvert tidspunkt. Beregn post-/forbehandlingsfoldændring i [18F]NOS og Florbetaben-optagelse og beskriv dens fordeling.
4 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Beskriv foldændringer i [18F]NOS-optagelse hos patienter, der har et fuldstændigt respons eller meget godt delvist respons versus patienter, der har et delvist eller intet respons på behandlingen efter ~4 måneder.
Tidsramme: 4 måneder
Beskriv foldændringer i [18F]NOS-optagelse hos patienter, der har et fuldstændigt respons eller meget godt delvist respons versus patienter, der har et delvist eller intet respons på behandlingen efter ~4 måneder.
4 måneder
Beskriv foldændringer i [18F]NOS-optagelse hos patienter, der har et NT-proBNP-respons ved ~4 måneder versus patienter, der ikke har noget respons eller progression
Tidsramme: 4 måneder
Beskriv foldændringer i [18F]NOS-optagelse hos patienter, der har et NT-proBNP-respons ved ~4 måneder versus patienter, der ikke har noget respons eller progression
4 måneder
Beskriv foldændringer i Florbetaben-optagelse hos patienter, der har et NT-proBNP-respons ved ~4 måneder versus patienter, der ikke har noget respons eller progression
Tidsramme: 4 måneder
Beskriv foldændringer i Florbetaben-optagelse hos patienter, der har et NT-proBNP-respons ved ~4 måneder versus patienter, der ikke har noget respons eller progression
4 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Pennsylvania

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Paco Bravo, University of Pennsylvania

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. oktober 2019

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. oktober 2025

Studieafslutning (Anslået)

1. oktober 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. september 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. september 2019

Først opslået (Faktiske)

26. september 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

4. oktober 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. oktober 2023

Sidst verificeret

1. oktober 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 833485

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hjerte amyloidose

Kliniske forsøg med FNOS

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Armenia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner