Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Molekylär avbildning av den underliggande mekanismen för kardiotoxicitet hos patienter med lätt kedja amyloidos med PET/CT

2 oktober 2023 uppdaterad av: University of Pennsylvania

Molekylär avbildning av den underliggande mekanismen för kardiotoxicitet hos patienter med hjärtamyloidos med hjälp av positronemissionstomografi (PET/CT)

Forskningsstudien genomförs för att testa hur två olika typer av Positron Emission Tomography (PET/CT) skanningar kan användas för att avbilda en typ av hjärtsjukdom som kallas amyloidos (AL). Det kommer att finnas två grupper i studien. En grupp kommer att ha PET/CT-skanningar med ett avbildningsläkemedel som kallas 18F-NOS och den andra gruppen kommer att ha PET/CT-skanningar med ett läkemedel som heter Florbetaben. ämnet kommer att tilldelas en av grupperna när hon/han samtycker till att delta i studien.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Immunoglobulin lätt kedja (LC) amyloidos (AL) är en underdiagnostiserad monoklonal plasmacellsproliferativ störning som orsakas av extracellulär avsättning av AL-fibriller i olika vävnader och organ, vilket orsakar sjukdom genom att progressivt skada strukturen och funktionen hos den drabbade vävnaden/organet. Hjärtat är det organ som oftast är involverat (~75 %),9 och omfattningen och svårighetsgraden av hjärtinblandning är fortfarande den huvudsakliga begränsningen för framgångsrik behandling. Även om den är fortsatt hög, har 6-månaders dödligheten förbättrats avsevärt under det senaste decenniet (24 % mot 37 %; P<0,001) på grund av tidigare diagnos, bättre behandlingsalternativ och tillkomsten av känsliga serologiska biomarkörer att utvärdera för tidig bedömning behandlingssvar,10 i synnerhet serumfria lätta kedjor (FLC), som tillåter differentiering av patienter som uppnår fullständigt svar (CR) och mycket bra partiellt svar (VGPR) från de med partiellt eller inget svar. N-terminalt fragment av den pro-brain natriuretiska peptiden (NT-proBNP) har också blivit en nyckelbiomarkör för upptäckt och riskstratifiering av patienter med hjärt-AL-amyloidos och används nu rutinmässigt i kliniska prövningar som en surrogatslutpunkt för överlevnad . En stor retrospektiv milstolpeanalys fastställde att uppnåendet av en CR eller VGPR 6 månader efter behandlingsstart, eller uppnående av ett NTproBNP-svar 6 månader efter terapistart, definierat som en 30 % minskning och absolut minskning ≥ 300 pg/ml från baslinjen för försökspersoner med baslinjenivåer ≥ 650 pg/ml, var starkt associerad med förbättrad total överlevnad (infoga Palladini et al, JCO 2012).

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

20

Fas

  • Tidig fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Deltagarna kommer att vara minst 18 år gamla
  2. Ha en fastställd diagnos av AL-amyloidos baserat på standardkriterier och planerar att starta systemisk terapi.

  3. Har hjärtpåverkan enligt definitionen av alla följande:

    • Tidigare dokumenterade eller för närvarande noterade kliniska tecken och symtom som stöder en diagnos av hjärtsvikt i samband med en bekräftad diagnos av AL-amyloidos i avsaknad av en alternativ förklaring till hjärtsvikt
    • Antingen en endomyokardiell biopsi som visar AL-amyloidos eller ett ekokardiogram som visar en genomsnittlig väggtjocklek på vänster kammare vid diastole >12 mm i frånvaro av andra orsaker (t.ex. svår hypertoni, aortastenos), vilket på ett adekvat sätt skulle förklara graden av väggförtjockning
    • NT-proBNP ≥ 650 pg/ml

  4. Deltagare bör falla i 1 av följande 2 kategorier:

    1. Behandlingsnaiv eller har inte genomfört mer än 1 cykel av initial behandling, ELLER
    2. Återfall efter 1 eller flera tidigare behandlingar och minst 6 månader från senaste behandling
  5. Har serumfri lätt kedja (FLC) differential (definierad som amyloidbildande FLC minus icke-amyloidbildande FLC) ≥ 50 mg/L.
  6. Deltagarna måste informeras om denna studies undersökningskaraktär och vara villiga att ge skriftligt informerat samtycke och delta i denna studie i enlighet med institutionella och federala riktlinjer före studiespecifika procedurer.

Exklusions kriterier:

  1. Kvinnor som är gravida eller ammar vid tidpunkten för PET/CT-skanningen kommer inte att vara berättigade till denna studie; ett uringraviditetstest kommer att utföras på kvinnor i fertil ålder före injektionen av radiospårämne.
  2. Oförmåga att tolerera bildbehandlingsförfaranden enligt en utredares eller behandlande läkares åsikt
  3. Varje aktuellt medicinskt tillstånd, sjukdom eller störning som bedömts genom journalgranskning och/eller självrapporterad som av en läkare anses vara ett tillstånd som kan äventyra deltagarnas säkerhet eller framgångsrikt deltagande i studien
  4. Mindre än 6 månaders förväntad livslängd enligt bedömning av en behandlande läkare

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Övrig
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Inflammationsgrupp
Patient med diagnosen hjärtamyloidos
Läkemedel: FNOS
Bildläkemedlet som används för denna grupp kallas 18F-NOS, det är ett experimentellt bildläkemedel som ännu inte har godkänts av Food and Drug Administration (FDA) för användning förutom i en forskningsstudie. Försökspersonen kommer inte att få resultaten eller feedback från studiedeltagandet, bilderna kan granskas med försökspersonen eller hennes/hans läkare på begäran men kommer inte att användas för att fatta beslut om ämnet medicinsk vård.
Andra namn:
  • [18F]-6-(2-fluor-propyl)-4-metylpyridin-2-amin
Experimentell: Amyloidgrupp
Patient med diagnosen hjärtamyloidos
Läkemedel: Florbetaben
Avbildningsläkemedlet som används för denna grupp heter Florbetaben, det är ett FDA-godkänt radioaktivt PET-spårämne som används för att avbilda amyloidplack i kroppen. Även om den ännu inte är godkänd av FDA för detta ändamål, har den redan använts kliniskt för att avbilda amyloid i andra delar av kroppen. Försökspersonen kommer inte att få resultaten eller feedback från studiedeltagandet, bilderna kan granskas med försökspersonen eller hennes/hans läkare på begäran men kommer inte att användas för att fatta beslut om ämnet medicinsk vård.
Andra namn:
  • Neuraceq

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Mät upptaget av [18F]NOS och Florbetaben hos patienter med AL före och ~4 månader (2 +/- veckor) efter start av standardbehandling med PET/CT
Tidsram: 4 månader
Mät upptaget av [18F]NOS och Florbetaben hos patienter med AL före och ~4 månader (2 +/- veckor) efter start av standardterapi och beskriv fördelningarna av upptagsvärden vid varje tidpunkt. Beräkna efter-/förbehandlingsveckändring i [18F]NOS och Florbetaben-upptag och beskriv dess fördelning.
4 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Beskriv veckförändringar i [18F]NOS-upptag hos patienter som har ett fullständigt svar eller mycket bra partiellt svar jämfört med patienter som har ett partiellt eller inget svar på terapi vid ~4 månader.
Tidsram: 4 månader
Beskriv veckförändringar i [18F]NOS-upptag hos patienter som har ett fullständigt svar eller mycket bra partiellt svar jämfört med patienter som har ett partiellt eller inget svar på terapi vid ~4 månader.
4 månader
Beskriv gånger förändringar i [18F]NOS-upptag hos patienter som har ett NT-proBNP-svar vid ~4 månader jämfört med patienter som inte har något svar eller progression
Tidsram: 4 månader
Beskriv gånger förändringar i [18F]NOS-upptag hos patienter som har ett NT-proBNP-svar vid ~4 månader jämfört med patienter som inte har något svar eller progression
4 månader
Beskriv förändringar i florbetabenupptag hos patienter som har ett NT-proBNP-svar vid ~4 månader jämfört med patienter som inte har något svar eller progression
Tidsram: 4 månader
Beskriv förändringar i florbetabenupptag hos patienter som har ett NT-proBNP-svar vid ~4 månader jämfört med patienter som inte har något svar eller progression
4 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University of Pennsylvania

Utredare

  • Huvudutredare: Paco Bravo, University of Pennsylvania

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 oktober 2019

Primärt slutförande (Beräknad)

1 oktober 2025

Avslutad studie (Beräknad)

1 oktober 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

18 september 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

24 september 2019

Första postat (Faktisk)

26 september 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

4 oktober 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

2 oktober 2023

Senast verifierad

1 oktober 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 833485

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Hjärtamyloidos

Kliniska prövningar på FNOS

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Portugal

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera