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Eficácia e segurança de REC-4881 em participantes com polipose adenomatosa familiar (PAF) (TUPELO)

3 de junho de 2026 atualizado por: Recursion Pharmaceuticals Inc.

Um estudo de fase 2, multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a eficácia, segurança e farmacocinética do REC-4881 em pacientes com polipose adenomatosa familiar (FAP)

Este é um estudo de Fase 2, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a eficácia, segurança e farmacocinética do REC-4881 em participantes com Polipose Adenomatosa Familiar (FAP).

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um ensaio de Fase 2 para avaliar eficácia, segurança, farmacocinética (PK) e farmacodinâmica (PD) de REC-4881 em participantes com PAF. Este estudo de duas partes foi projetado para caracterizar a segurança, tolerabilidade, PK, PD e atividade preliminar de REC-4881 administrado por via oral (PO) em doses múltiplas em uma programação uma vez ao dia em participantes com PAF clássica fenotípica com envolvimento da doença do duodeno ou o cólon/reto/bolsa residual como local primário da doença.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

67

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85259
        • Ativo, não recrutando
        • Mayo Clinic - Scottsdale
      • Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85715
        • Retirado
        • Del Sol Research Management
    • California
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Retirado
        • Medical Associates Research Group
    • Florida
      • Naples, Florida, Estados Unidos, 34102
        • Retirado
        • GI Pros
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32825
        • Rescindido
        • Digestive and Liver Center of Florida
    • Indiana
      • New Albany, Indiana, Estados Unidos, 47150
        • Retirado
        • Gastroenterology Health Partners, PLLC
    • Louisiana
      • Marrero, Louisiana, Estados Unidos, 70072
        • Rescindido
        • Tandem Clinical Research
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
        • Ativo, não recrutando
        • Corewell Health (Spectrum Health Hospitals Colorectal Cancer Multis)
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Ativo, não recrutando
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Recrutamento
        • Washington University School of Medicine
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Paul Wise, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Recrutamento
        • University of Pennsylvania
        • Investigador principal:
          • Bryson Katona, MD
        • Contato:
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Estados Unidos, 38108
        • Rescindido
        • Gastro One-8110 Walnut Rs
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Recrutamento
        • Vanderbilt Digestive Center
        • Investigador principal:
          • Reid Ness, MD
        • Contato:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • Recrutamento
        • Genetic Cancer Prevention Clinic - UT Southwestern
        • Investigador principal:
          • Luke Engelking, MD
        • Contato:
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Recrutamento
        • MD Anderson Cancer Center
        • Investigador principal:
          • Eduardo Vilar-Sanchez, MD
        • Contato:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
        • Recrutamento
        • Huntsman Cancer Institute and University of Utah
        • Investigador principal:
          • Jessica Stout, MD
        • Contato:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98101
        • Recrutamento
        • Benaroya Research Institute at Virginia Mason
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Gautam Mankaney, MD
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. ≥ 18 anos de idade
  2. Diagnóstico de PAF clássica fenotípica com envolvimento da doença do duodeno e/ou cólon/reto/bolsa residual
  3. Diagnóstico genético de FAP com mutação do gene APC (parte 2 apenas)
  4. Foi submetido a colectomia ou colectomia subtotal; indivíduo pode não ter um cólon intacto

Critério de exclusão:

  1. Irradiação pélvica prévia
  2. Doença gastrointestinal ou procedimento gastrointestinal recente que possa interferir na absorção oral do REC-4881, incluindo dificuldade em engolir cápsulas
  3. Recebeu tratamento com outros agentes em investigação nas 4 semanas anteriores à dosagem inicial com o medicamento do estudo
  4. Tratamento com outra terapia medicamentosa direcionada à FAP (incluindo celecoxibe, sulindaco ou óleo de peixe) dentro de 8 semanas da triagem do estudo
  5. Uso regular de aspirina em excesso de 700 mg por semana ou AINEs em qualquer dose.
  6. Uso de ácidos graxos ômega-3 ou corticosteroides orais dentro de 30 dias após a dosagem inicial com o medicamento do estudo.
  7. Atualmente tomando quaisquer inibidores ou indutores fortes do CYP3A [Os participantes podem interromper o uso desses agentes pelo menos 14 dias antes da triagem e ser elegíveis]
  8. História de uma anormalidade ocular em curso ou recém-diagnosticada
  9. Câncer na biópsia na triagem no trato gastrointestinal (incluindo estômago, duodeno e cólon/reto/bolsa)
  10. Recebeu tratamento com outro inibidor de MEK dentro de 2 meses após a triagem.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Placebo (Parte 1)
Os participantes receberão uma dose única de placebo administrada por via oral e, após 14-28 dias, os participantes iniciarão a toma diária (QD) durante mais 14 dias.
Medicamento: Placebo
Cápsulas de placebo
Experimental: REC-4881 4 mg (Parte 1)
Os participantes receberão REC-4881 4 miligramas (mg) administrado por via oral e, após 14-28 dias, os participantes iniciarão a dosagem QD por mais 14 dias.
Medicamento: REC-4881
Cápsulas REC-4881
Experimental: REC-4881 4 mg (Parte 2): Regime de Tratamento QD
Os participantes receberão REC-4881 4 mg administrado por via oral QD durante 12 semanas, seguido de um período de 12 semanas sem tratamento.
Medicamento: REC-4881
Cápsulas REC-4881
Experimental: REC-4881 8 mg (Parte 2): Regime de Tratamento QD
Os participantes receberão 8 mg de REC-4881 administrado oralmente uma vez por dia durante 12 semanas, seguido por um período de 12 semanas sem tratamento.
Medicamento: REC-4881
Cápsulas REC-4881
Experimental: REC-4881 4 mg (Parte 2): Regime de Tratamento com Administração Intervalada
Os participantes receberão REC-4881 4 mg administrado por via oral num esquema de 7 dias com e sem tratamento durante 24 semanas.
Medicamento: REC-4881
Cápsulas REC-4881

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Parte 1: Concentração Máxima (de Pico) do Fármaco no Plasma (Cmax) de REC-4881
Prazo: Dia 1 a Dia 43
Dia 1 a Dia 43
Parte 1: Tempo para Alcançar Cmax (Tmax) do REC-4881
Prazo: Dia 1 a Dia 43
Dia 1 a Dia 43
Parte 1: Área sob a Curva de Concentração Plasmática-Tempo (AUC) do REC-4881
Prazo: Dia 1 ao Dia 43
Dia 1 ao Dia 43
Parte 2: Número de Participantes com Toxicidades Limitantes de Dose (TLDs)
Prazo: Primeiros 28 dias de tratamento
Primeiros 28 dias de tratamento
Parte 2: Número de Participantes com Eventos Adversos Emergentes do Tratamento (TEAEs) e Eventos Adversos Graves (SAEs)
Prazo: Dia 1 até à Semana 37
Dia 1 até à Semana 37
Parte 2: Número de Participantes que Interromperam o Tratamento
Prazo: Dia 1 até à Semana 37
Dia 1 até à Semana 37
Parte 2: Número de Participantes com Modificação de Dose Devido a Toxicidade
Prazo: Dia 1 até à Semana 37
Dia 1 até à Semana 37
Parte 2: Alteração Percentual em Relação à Linha de Base na Carga de Pólipos
Prazo: Linha de base, até à Semana 37
Linha de base, até à Semana 37

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Parte 2: Cmax do REC-4881
Prazo: Semana 1 e Semana 3
Semana 1 e Semana 3
Parte 2: Tmax do REC-4881
Prazo: Semana 1 e Semana 3
Semana 1 e Semana 3
Parte 2: Área Sob a Curva de Concentração Plasmática-tempo Durante um Intervalo de Administração (AUCtau) do REC-4881
Prazo: Semana 1 e Semana 3
Semana 1 e Semana 3
Parte 1: Número de Participantes com EATs e EASs
Prazo: Dia 1 ao Dia 29
Dia 1 ao Dia 29
Parte 1: Número de Participantes que Descontinuaram o Tratamento
Prazo: Dia 1 até Dia 29
Dia 1 até Dia 29
Parte 1: Número de Participantes com Modificação da Dose Devido a Toxicidade
Prazo: Dia 1 a Dia 29
Dia 1 a Dia 29
Parte 2: Alteração Relativamente à Linha de Base no Número de Pólipos
Prazo: Baseline, até à Semana 37
Baseline, até à Semana 37
Parte 2: Alteração em Relação à Linha de Base no Número de Pólipos >5 Milímetros (mm)
Prazo: Linha de base, até à Semana 37
Linha de base, até à Semana 37
Parte 2: Alteração em Relação à Linha de Base no Grau Histológico Mais Elevado do Pólipo
Prazo: Baseline, até à Semana 37
Baseline, até à Semana 37
Parte 2: Alteração em Relação à Linha de Base na Classificação do Estádio de Spigelman para Pólipos Duodenais
Prazo: Linha de base, até à Semana 37
Linha de base, até à Semana 37
Parte 2: Alteração em Relação à Linha de Base no Estágio inSiGHT para Polipose Retal/Pouch
Prazo: Baseline, até à Semana 37
Baseline, até à Semana 37

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Recursion Pharmaceuticals Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

10 de julho de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

1 de junho de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de setembro de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

14 de setembro de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

20 de setembro de 2022

Primeira postagem (Real)

23 de setembro de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

5 de junho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

3 de junho de 2026

Última verificação

1 de junho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • REC-4881-201
  • 2026-525282-50 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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