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Eficácia e segurança de REC-4881 em participantes com polipose adenomatosa familiar (PAF) (TUPELO)

18 de março de 2024 atualizado por: Recursion Pharmaceuticals Inc.

Um estudo de fase 2, multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a eficácia, segurança e farmacocinética do REC-4881 em pacientes com polipose adenomatosa familiar (FAP)

Este é um estudo de Fase 2, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a eficácia, segurança e farmacocinética do REC-4881 em participantes com Polipose Adenomatosa Familiar (FAP).

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um ensaio de Fase 2 para avaliar eficácia, segurança, farmacocinética (PK) e farmacodinâmica (PD) de REC-4881 em participantes com PAF. Este estudo de duas partes foi projetado para caracterizar a segurança, tolerabilidade, PK, PD e atividade preliminar de REC-4881 administrado por via oral (PO) em doses múltiplas em uma programação uma vez ao dia em participantes com PAF clássica fenotípica com envolvimento da doença do duodeno ou o cólon/reto/bolsa residual como local primário da doença.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

73

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85715
        • Recrutamento
        • Del Sol Research Management
        • Contato:
    • California
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Recrutamento
        • Medical Associates Research Group
        • Contato:
    • Florida
      • Naples, Florida, Estados Unidos, 34102
    • Louisiana
      • Marrero, Louisiana, Estados Unidos, 70072
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98101

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. ≥ 18 anos de idade
  2. Diagnóstico de PAF clássica fenotípica com envolvimento da doença do duodeno e/ou cólon/reto/bolsa residual
  3. Diagnóstico genético de FAP com mutação do gene APC (parte 2 apenas)
  4. Foi submetido a colectomia ou colectomia subtotal; indivíduo pode não ter um cólon intacto

Critério de exclusão:

  1. Irradiação pélvica prévia
  2. Doença gastrointestinal ou procedimento gastrointestinal recente que possa interferir na absorção oral do REC-4881, incluindo dificuldade em engolir cápsulas
  3. Recebeu tratamento com outros agentes em investigação nas 4 semanas anteriores à dosagem inicial com o medicamento do estudo
  4. Tratamento com outra terapia medicamentosa direcionada à FAP (incluindo celecoxibe, sulindaco ou óleo de peixe) dentro de 8 semanas da triagem do estudo
  5. Uso regular de aspirina em excesso de 700 mg por semana ou AINEs em qualquer dose.
  6. Uso de ácidos graxos ômega-3 ou corticosteroides orais dentro de 30 dias após a dosagem inicial com o medicamento do estudo.
  7. Atualmente tomando quaisquer inibidores ou indutores fortes do CYP3A [Os participantes podem interromper o uso desses agentes pelo menos 14 dias antes da triagem e ser elegíveis]
  8. História de uma anormalidade ocular em curso ou recém-diagnosticada
  9. Câncer na biópsia na triagem no trato gastrointestinal (incluindo estômago, duodeno e cólon/reto/bolsa)
  10. Recebeu tratamento com outro inibidor de MEK dentro de 2 meses após a triagem.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Placebo (Parte 1)
Os participantes receberão placebo PO administrado uma vez ao dia
Medicamento: Placebo
Cápsulas de placebo
Experimental: REC-4881 4mg (Parte 1)
Os participantes receberão REC-4881 4 mg PO administrado uma vez ao dia
Medicamento: REC-4881
REC-4881 cápsulas de 4 mg
Experimental: REC-4881 4mg (Parte 2)
Os participantes receberão REC-4881 4 mg PO administrado uma vez ao dia
Medicamento: REC-4881
REC-4881 cápsulas de 4 mg
Experimental: REC-4881 8mg (Parte 2)
Os participantes receberão REC-4881 8 mg PO administrado uma vez ao dia
Medicamento: REC-4881
REC-4881 cápsulas de 4 mg
Experimental: REC-4881 12mg (Parte 2)
Os participantes receberão REC-4881 12 mg PO administrado uma vez ao dia
Medicamento: REC-4881
REC-4881 cápsulas de 4 mg

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Caracterizar os parâmetros farmacocinéticos plasmáticos (PK) do REC-4881
Prazo: Avaliado em vários momentos do Dia 1 até 43 dias na Parte 1
Concentração plasmática máxima (pico) do medicamento (Cmax), tempo para atingir a concentração plasmática máxima (pico) (Tmax) e área sob a curva concentração plasmática-tempo (AUC)
Avaliado em vários momentos do Dia 1 até 43 dias na Parte 1
Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento
Prazo: 16 semanas (Parte 2)
Tratamento de eventos adversos emergentes, eventos adversos graves e descontinuação do tratamento e modificação da dose devido à toxicidade
16 semanas (Parte 2)
Avalie a totalidade dos dados para determinar a Dose Recomendada da Fase 2 (RP2D)
Prazo: 16 semanas (Parte 2)
Determinação do RP2D
16 semanas (Parte 2)
Alteração percentual da linha de base na carga de pólipos
Prazo: 12 semanas (Parte 2)
Efeito do REC-4881 em adenomas duodenais e adenomas retais/bolsa
12 semanas (Parte 2)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento
Prazo: 43 dias (Parte 1)
Tratamento de eventos adversos emergentes, eventos adversos graves e descontinuação do tratamento e modificação da dose devido à toxicidade
43 dias (Parte 1)
Caracterizar os parâmetros farmacocinéticos plasmáticos (PK) do REC-4881
Prazo: Avaliado em vários momentos do dia 1 até a semana 3 (parte 2)
Concentração plasmática máxima (pico) do medicamento (Cmax), tempo para atingir a concentração plasmática máxima (pico) (Tmax) e área sob a curva concentração plasmática-tempo (AUC)
Avaliado em vários momentos do dia 1 até a semana 3 (parte 2)
Avalie o efeito farmacodinâmico (PD) do REC-4881 e a correlação entre PD e resultado clínico
Prazo: Dia 1 até Semana 3 (Parte 2)
Inibição percentual de pERK em vários momentos
Dia 1 até Semana 3 (Parte 2)
Avalie o efeito do REC-4881 no número de pólipos, grau histológico e pontuação da doença
Prazo: 12 semanas (Parte 2)
Alteração da linha de base no número de pólipos, número de pólipos >5 mm, grau histológico mais alto, classificação de estágio Spigelman para pólipos duodenais e estágio inSiGHT para pólipos retais/em bolsa
12 semanas (Parte 2)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Recursion Pharmaceuticals Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

10 de julho de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

1 de julho de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de julho de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

14 de setembro de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

20 de setembro de 2022

Primeira postagem (Real)

23 de setembro de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

20 de março de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

18 de março de 2024

Última verificação

1 de março de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • REC-4881-201

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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