Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekt og sikkerhet av REC-4881 hos deltakere med familiær adenomatøs polypose (FAP) (TUPELO)

18. mars 2024 oppdatert av: Recursion Pharmaceuticals Inc.

En fase 2, multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å evaluere effektivitet, sikkerhet og farmakokinetikk av REC-4881 hos pasienter med familiær adenomatøs polypose (FAP)

Dette er en fase 2, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å evaluere effekt, sikkerhet og farmakokinetikk av REC-4881 hos deltakere med familiær adenomatøs polypose (FAP).

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en fase 2-studie for å evaluere effekt, sikkerhet, farmakokinetikk (PK) og farmakodynamikk (PD) til REC-4881 hos deltakere med FAP. Denne todelte studien er designet for å karakterisere sikkerheten, tolerabiliteten, PK, PD og den foreløpige aktiviteten til REC-4881 administrert oralt (PO) i flere doser på en én gang daglig tidsplan hos deltakere med fenotypisk klassisk FAP med sykdomsinvolvering av duodenum eller den gjenværende tykktarmen/endetarmen/posen som det primære sykdomsstedet.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

73

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Forente stater, 85715
        • Rekruttering
        • Del Sol Research Management
        • Ta kontakt med:
    • California
      • San Diego, California, Forente stater, 92123
        • Rekruttering
        • Medical Associates Research Group
        • Ta kontakt med:
    • Florida
      • Naples, Florida, Forente stater, 34102
    • Louisiana
      • Marrero, Louisiana, Forente stater, 70072
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84112
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98101

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. ≥ 18 år
  2. Diagnose av fenotypisk klassisk FAP med sykdomsinvolvering av tolvfingertarmen og/eller gjenværende tykktarm/endetarm/pose
  3. Genetisk diagnose av FAP med APC-genmutasjon (kun del 2)
  4. Har gjennomgått kolektomi eller subtotal kolektomi; individ kan ikke ha en intakt kolon

Ekskluderingskriterier:

  1. Tidligere bekkenbestråling
  2. Gastrointestinal sykdom eller nylig gastrointestinal prosedyre som kan forstyrre oral absorpsjon av REC-4881, inkludert problemer med å svelge kapsler
  3. Fikk behandling med andre undersøkelsesmidler innen 4 uker før initial dosering med studiemedisin
  4. Behandling med annen FAP-rettet medikamentell behandling (inkludert celecoxib, sulindac eller fiskeolje) innen 8 uker etter studiescreening
  5. Regelmessig bruk av aspirin i overkant av 700 mg per uke eller NSAIDs i alle doser.
  6. Bruk av omega-3 fettsyrer eller orale kortikosteroider innen 30 dager etter initial dosering med studiemedisin.
  7. Tar for øyeblikket noen sterke CYP3A-hemmere eller induktorer [Deltakere kan slutte å bruke disse midlene minst 14 dager før screening og være kvalifisert]
  8. Historie om en pågående eller nylig diagnostisert øyeabnormitet
  9. Kreft på biopsi ved screening i mage-tarmkanalen (inkludert mage, tolvfingertarm og tykktarm/endetarm/pose)
  10. Fikk behandling med en annen MEK-hemmer innen 2 måneder etter screening.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo (del 1)
Deltakerne vil motta placebo PO dosert én gang daglig
Legemiddel: Placebo
Placebo kapsler
Eksperimentell: REC-4881 4 mg (del 1)
Deltakerne vil motta REC-4881 4mg PO dosert én gang daglig
Legemiddel: REC-4881
REC-4881 4mg kapsler
Eksperimentell: REC-4881 4 mg (del 2)
Deltakerne vil motta REC-4881 4mg PO dosert én gang daglig
Legemiddel: REC-4881
REC-4881 4mg kapsler
Eksperimentell: REC-4881 8 mg (del 2)
Deltakerne vil motta REC-4881 8 mg PO dosert én gang daglig
Legemiddel: REC-4881
REC-4881 4mg kapsler
Eksperimentell: REC-4881 12 mg (del 2)
Deltakerne vil motta REC-4881 12 mg PO dosert én gang daglig
Legemiddel: REC-4881
REC-4881 4mg kapsler

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Karakteriser plasmafarmakokinetiske (PK) parametere for REC-4881
Tidsramme: Vurdert på flere tidspunkter fra dag 1 til og med 43 dager i del 1
Maksimal (topp) plasmalegemiddelkonsentrasjon (Cmax), tid for å nå maksimal (topp) plasmakonsentrasjon (Tmax) og areal under plasmakonsentrasjon-tid-kurven (AUC)
Vurdert på flere tidspunkter fra dag 1 til og med 43 dager i del 1
Forekomst av behandlingsoppståtte bivirkninger
Tidsramme: 16 uker (del 2)
Behandling Nye uønskede hendelser, alvorlige bivirkninger og behandlingsavbrudd og doseendring på grunn av toksisitet
16 uker (del 2)
Evaluer totalen av data for å bestemme den anbefalte fase 2-dosen (RP2D)
Tidsramme: 16 uker (del 2)
Bestemmelse av RP2D
16 uker (del 2)
Prosentvis endring fra baseline i polyppbelastning
Tidsramme: 12 uker (del 2)
Effekt av REC-4881 på duodenale adenomer og rektale/poseadenomer
12 uker (del 2)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av behandlingsoppståtte bivirkninger
Tidsramme: 43 dager (del 1)
Behandling Nye uønskede hendelser, alvorlige bivirkninger og behandlingsavbrudd og doseendring på grunn av toksisitet
43 dager (del 1)
Karakteriser plasmafarmakokinetiske (PK) parametere for REC-4881
Tidsramme: Vurdert på flere tidspunkter fra dag 1 til uke 3 (del 2)
Maksimal (topp) plasmalegemiddelkonsentrasjon (Cmax), tid for å nå maksimal (topp) plasmakonsentrasjon (Tmax) og areal under plasmakonsentrasjon-tid-kurven (AUC)
Vurdert på flere tidspunkter fra dag 1 til uke 3 (del 2)
Vurder den farmakodynamiske (PD) effekten av REC-4881, og korrelasjon mellom PD og klinisk utfall
Tidsramme: Dag 1 til og med uke 3 (del 2)
Prosentvis hemming av pERK på flere tidspunkter
Dag 1 til og med uke 3 (del 2)
Vurder effekten av REC-4881 på polyppantall, histologisk karakter og sykdomsskåre
Tidsramme: 12 uker (del 2)
Endring fra baseline i polyppantall, polyppantall >5 mm, høyeste histologiske karakter, spigelman-stadiumklassifisering for duodenale polypper, og inSiGHT-stadium for rektale/pouchpolypper
12 uker (del 2)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Recursion Pharmaceuticals Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

10. juli 2023

Primær fullføring (Antatt)

1. juli 2026

Studiet fullført (Antatt)

1. juli 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

14. september 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

20. september 2022

Først lagt ut (Faktiske)

23. september 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

20. mars 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

18. mars 2024

Sist bekreftet

1. mars 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • REC-4881-201

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Placebo

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere