Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost a bezpečnost REC-4881 u účastníků s familiární adenomatózní polypózou (FAP) (TUPELO)

18. března 2024 aktualizováno: Recursion Pharmaceuticals Inc.

Fáze 2, multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti a farmakokinetiky REC-4881 u pacientů s familiární adenomatózní polypózou (FAP)

Toto je fáze 2, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti a farmakokinetiky REC-4881 u účastníků s familiární adenomatózní polypózou (FAP).

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je fáze 2, studie k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti, farmakokinetiky (PK) a farmakodynamiky (PD) REC-4881 u účastníků s FAP. Tato dvoudílná studie je navržena tak, aby charakterizovala bezpečnost, snášenlivost, PK, PD a předběžnou aktivitu REC-4881 podávaného perorálně (PO) ve více dávkách podle schématu jednou denně u účastníků s fenotypovou klasickou FAP s postižením duodena. nebo zbytkové tlusté střevo/rektum/vak jako primární místo onemocnění.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

73

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Spojené státy, 85715
        • Nábor
        • Del Sol Research Management
        • Kontakt:
    • California
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123
        • Nábor
        • Medical Associates Research Group
        • Kontakt:
    • Florida
      • Naples, Florida, Spojené státy, 34102
    • Louisiana
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84112
    • Washington

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. ≥ 18 let
  2. Diagnostika fenotypového klasického FAP s postižením duodena a/nebo reziduálního tračníku/rekta/vaku
  3. Genetická diagnostika FAP s mutací genu APC (pouze část 2)
  4. Prodělal kolektomii nebo subtotální kolektomii; jedinec nemusí mít neporušené tlusté střevo

Kritéria vyloučení:

  1. Předchozí ozáření pánve
  2. Gastrointestinální onemocnění nebo nedávný gastrointestinální zákrok, který by mohl narušit perorální absorpci REC-4881, včetně potíží s polykáním tobolek
  3. Během 4 týdnů před počáteční dávkou studovaného léku byla léčena jinými zkoumanými látkami
  4. Léčba jinou lékovou terapií zaměřenou na FAP (včetně celekoxibu, sulindaku nebo rybího oleje) do 8 týdnů od screeningu studie
  5. Pravidelné užívání aspirinu v dávce přesahující 700 mg týdně nebo NSAID v jakékoli dávce.
  6. Použití omega-3 mastných kyselin nebo perorálních kortikosteroidů do 30 dnů od počáteční dávky studovaného léku.
  7. V současné době užíváte jakékoli silné inhibitory nebo induktory CYP3A [Účastníci mohou přerušit užívání těchto látek alespoň 14 dní před screeningem a být způsobilí]
  8. Anamnéza probíhající nebo nově diagnostikované oční abnormality
  9. Rakovina při biopsii při screeningu v GI traktu (včetně žaludku, dvanáctníku a tlustého střeva/rekta/vaku)
  10. Během 2 měsíců od screeningu byla léčena dalším inhibitorem MEK.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo (část 1)
Účastníci dostanou placebo PO v dávce jednou denně
Lék: Placebo
Placebo kapsle
Experimentální: REC-4881 4 mg (část 1)
Účastníci dostanou REC-4881 4 mg PO v dávce jednou denně
Lék: REC-4881
REC-4881 4mg tobolky
Experimentální: REC-4881 4 mg (část 2)
Účastníci dostanou REC-4881 4 mg PO v dávce jednou denně
Lék: REC-4881
REC-4881 4mg tobolky
Experimentální: REC-4881 8 mg (část 2)
Účastníci dostanou REC-4881 8 mg PO v dávce jednou denně
Lék: REC-4881
REC-4881 4mg tobolky
Experimentální: REC-4881 12 mg (část 2)
Účastníci dostanou REC-4881 12 mg PO v dávce jednou denně
Lék: REC-4881
REC-4881 4mg tobolky

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Charakterizujte plazmatické farmakokinetické (PK) parametry REC-4881
Časové okno: Hodnoceno v několika časových bodech od 1. dne do 43 dnů v části 1
Maximální (vrchol) koncentrace léčiva v plazmě (Cmax), čas k dosažení maximální (vrcholové) koncentrace v plazmě (Tmax) a plocha pod křivkou plazmatické koncentrace-čas (AUC)
Hodnoceno v několika časových bodech od 1. dne do 43 dnů v části 1
Výskyt nežádoucích příhod vyžadujících léčbu
Časové okno: 16 týdnů (část 2)
Nežádoucí příhody vznikající při léčbě, závažné nežádoucí příhody a přerušení léčby a úprava dávky z důvodu toxicity
16 týdnů (část 2)
Vyhodnoťte souhrn údajů a určete doporučenou dávku 2. fáze (RP2D)
Časové okno: 16 týdnů (část 2)
Stanovení RP2D
16 týdnů (část 2)
Procentuální změna oproti výchozí hodnotě v zátěži polypy
Časové okno: 12 týdnů (část 2)
Účinek REC-4881 na duodenální adenomy a rektální/vakové adenomy
12 týdnů (část 2)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích příhod vyžadujících léčbu
Časové okno: 43 dní (1. část)
Nežádoucí příhody vznikající při léčbě, závažné nežádoucí příhody a přerušení léčby a úprava dávky z důvodu toxicity
43 dní (1. část)
Charakterizujte plazmatické farmakokinetické (PK) parametry REC-4881
Časové okno: Posuzováno v několika časových bodech od 1. do 3. týdne (část 2)
Maximální (vrchol) koncentrace léčiva v plazmě (Cmax), čas k dosažení maximální (vrcholové) koncentrace v plazmě (Tmax) a plocha pod křivkou plazmatické koncentrace-čas (AUC)
Posuzováno v několika časových bodech od 1. do 3. týdne (část 2)
Posuďte farmakodynamický (PD) účinek REC-4881 a korelaci mezi PD a klinickým výsledkem
Časové okno: Den 1 až týden 3 (část 2)
Procento inhibice pERK ve více časových bodech
Den 1 až týden 3 (část 2)
Posuďte účinek REC-4881 na počet polypů, histologický stupeň a skóre onemocnění
Časové okno: 12 týdnů (část 2)
Změna od výchozího počtu polypů, počet polypů >5 mm, nejvyšší histologický stupeň, klasifikace podle Spigelmanova stadia u duodenálních polypů a stadia inSiGHT u polypů rekta/vaku
12 týdnů (část 2)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Recursion Pharmaceuticals Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

10. července 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. července 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. července 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

14. září 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. září 2022

První zveřejněno (Aktuální)

23. září 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

20. března 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. března 2024

Naposledy ověřeno

1. března 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • REC-4881-201

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Familiární adenomatózní polypóza

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit