Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Efficacité et innocuité du REC-4881 chez les participants atteints de polypose adénomateuse familiale (PAF) (TUPELO)

18 mars 2024 mis à jour par: Recursion Pharmaceuticals Inc.

Un essai de phase 2, multicentrique, randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo pour évaluer l'efficacité, l'innocuité et la pharmacocinétique du REC-4881 chez les patients atteints de polypose adénomateuse familiale (PAF)

Il s'agit d'un essai de phase 2, randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo visant à évaluer l'efficacité, l'innocuité et la pharmacocinétique du REC-4881 chez des participants atteints de polypose adénomateuse familiale (PAF).

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'un essai de phase 2 visant à évaluer l'efficacité, l'innocuité, la pharmacocinétique (PK) et la pharmacodynamique (PD) du REC-4881 chez les participants atteints de FAP. Cette étude en deux parties est conçue pour caractériser l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique, la PD et l'activité préliminaire du REC-4881 administré par voie orale (PO) à plusieurs doses une fois par jour chez les participants atteints de FAP phénotypique classique avec atteinte de la maladie du duodénum. ou le côlon/rectum/poche résiduel comme site principal de la maladie.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

73

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, États-Unis, 85715
        • Recrutement
        • Del Sol Research Management
        • Contact:
    • California
      • San Diego, California, États-Unis, 92123
        • Recrutement
        • Medical Associates Research Group
        • Contact:
    • Florida
      • Naples, Florida, États-Unis, 34102
    • Louisiana
      • Marrero, Louisiana, États-Unis, 70072
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84112
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98101

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. ≥ 18 ans
  2. Diagnostic de la PAF classique phénotypique avec atteinte pathologique du duodénum et/ou du côlon résiduel/du rectum/de la poche
  3. Diagnostic génétique de la PAF avec mutation du gène APC (Partie 2 uniquement)
  4. A subi une colectomie ou une colectomie subtotale ; l'individu peut ne pas avoir un côlon intact

Critère d'exclusion:

  1. Irradiation pelvienne préalable
  2. Maladie gastro-intestinale ou intervention gastro-intestinale récente pouvant interférer avec l'absorption orale du REC-4881, y compris difficulté à avaler les gélules
  3. A reçu un traitement avec d'autres agents expérimentaux dans les 4 semaines précédant le dosage initial avec le médicament à l'étude
  4. Traitement avec un autre traitement médicamenteux dirigé par la FAP (y compris le célécoxib, le sulindac ou l'huile de poisson) dans les 8 semaines suivant le dépistage de l'étude
  5. Utilisation régulière d'aspirine à plus de 700 mg par semaine ou d'AINS à n'importe quelle dose.
  6. Utilisation d'acides gras oméga-3 ou de corticostéroïdes oraux dans les 30 jours suivant l'administration initiale du médicament à l'étude.
  7. Prend actuellement des inhibiteurs ou des inducteurs puissants du CYP3A [Les participants peuvent interrompre l'utilisation de ces agents au moins 14 jours avant le dépistage et être éligibles]
  8. Antécédents d'anomalie oculaire en cours ou nouvellement diagnostiquée
  9. Cancer sur biopsie lors du dépistage dans le tractus gastro-intestinal (y compris l'estomac, le duodénum et le côlon/rectum/poche)
  10. A reçu un traitement avec un autre inhibiteur de MEK dans les 2 mois suivant le dépistage.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo (Partie 1)
Les participants recevront un placebo PO une fois par jour
Médicament: Placebo
Gélules placebos
Expérimental: REC-4881 4mg (Partie 1)
Les participants recevront REC-4881 4 mg PO une fois par jour
Médicament: REC-4881
REC-4881 gélules de 4mg
Expérimental: REC-4881 4mg (Partie 2)
Les participants recevront REC-4881 4 mg PO une fois par jour
Médicament: REC-4881
REC-4881 gélules de 4mg
Expérimental: REC-4881 8 mg (Partie 2)
Les participants recevront REC-4881 8 mg PO une fois par jour
Médicament: REC-4881
REC-4881 gélules de 4mg
Expérimental: REC-4881 12mg (Partie 2)
Les participants recevront REC-4881 12 mg PO une fois par jour
Médicament: REC-4881
REC-4881 gélules de 4mg

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Caractériser les paramètres pharmacocinétiques (PK) plasmatiques du REC-4881
Délai: Évalué à plusieurs moments du jour 1 à 43 jours dans la partie 1
Concentration plasmatique maximale (pic) du médicament (Cmax), temps nécessaire pour atteindre la concentration plasmatique maximale (pic) (Tmax) et aire sous la courbe concentration plasmatique-temps (ASC)
Évalué à plusieurs moments du jour 1 à 43 jours dans la partie 1
Incidence des événements indésirables survenus pendant le traitement
Délai: 16 semaines (Partie 2)
Événements indésirables survenus pendant le traitement, événements indésirables graves, arrêt du traitement et modification de la dose en raison de la toxicité
16 semaines (Partie 2)
Évaluer la totalité des données pour déterminer la dose recommandée de phase 2 (RP2D)
Délai: 16 semaines (Partie 2)
Détermination du RP2D
16 semaines (Partie 2)
Pourcentage de changement par rapport à la valeur initiale de la charge de polypes
Délai: 12 semaines (Partie 2)
Effet du REC-4881 sur les adénomes duodénaux et les adénomes rectaux/de poche
12 semaines (Partie 2)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence des événements indésirables survenus pendant le traitement
Délai: 43 jours (Partie 1)
Événements indésirables survenus pendant le traitement, événements indésirables graves, arrêt du traitement et modification de la dose en raison de la toxicité
43 jours (Partie 1)
Caractériser les paramètres pharmacocinétiques (PK) plasmatiques du REC-4881
Délai: Évalué à plusieurs moments du jour 1 à la semaine 3 (partie 2)
Concentration plasmatique maximale (pic) du médicament (Cmax), temps nécessaire pour atteindre la concentration plasmatique maximale (pic) (Tmax) et aire sous la courbe concentration plasmatique-temps (ASC)
Évalué à plusieurs moments du jour 1 à la semaine 3 (partie 2)
Évaluer l'effet pharmacodynamique (PD) du REC-4881 et la corrélation entre la PD et les résultats cliniques
Délai: Jour 1 à semaine 3 (partie 2)
Pourcentage d'inhibition de pERK à plusieurs moments
Jour 1 à semaine 3 (partie 2)
Évaluer l'effet du REC-4881 sur le nombre de polypes, le grade histologique et le score de la maladie
Délai: 12 semaines (Partie 2)
Modification par rapport à la valeur initiale du nombre de polypes, nombre de polypes > 5 mm, grade histologique le plus élevé, classification au stade Spigelman pour les polypes duodénaux et au stade inSiGHT pour les polypes rectaux/de poche
12 semaines (Partie 2)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Recursion Pharmaceuticals Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

10 juillet 2023

Achèvement primaire (Estimé)

1 juillet 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 juillet 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

14 septembre 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

20 septembre 2022

Première publication (Réel)

23 septembre 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

20 mars 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 mars 2024

Dernière vérification

1 mars 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • REC-4881-201

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur Polypose adénomateuse familiale

Essais cliniques sur Placebo

Rechercher des essais similaires

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

CROs by country

CROs in Bulgaria

Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

Commanditaire / collaborateurs

Emplacements

3
S'abonner