Manutenção Oral de Azacitidina Pós-CPX 351 (ORAZ-351)

Aproximadamente 10% dos pacientes desenvolvem LMA após quimioterapia ou radiação para doença não relacionada (t-AML) e 20% têm LMA com distúrbio hematológico antecedente (AML-MRC). CPX-351 (Vyxeos), uma formulação lipossomal de uma proporção molar fixa (1:5) de daunorrubicina e citarabina, foi aprovada para o tratamento de adultos com t-AML ou AML-MRC recém-diagnosticados. CPX-351 melhorou significativamente a sobrevida global média.

Embora a quimioterapia de indução resulte em remissão em muitos pacientes idosos com LMA, a recaída é comum e a sobrevida global é baixa. Para pacientes não elegíveis para TCTH, são necessárias terapias de manutenção para reduzir o risco de recaída e prolongar a sobrevida global sem causar efeitos adversos indevidos ou comprometer a qualidade de vida relacionada à saúde. A azacitidina oral (ONUREG) foi aprovada pela FDA em setembro de 2020, para tratar pacientes adultos com LMA que alcançaram RC ou CRi após quimioterapia de indução intensiva com ou sem consolidação e que não são capazes de completar a terapia curativa intensiva (não são candidatos ao TCTH) .

O uso de manutenção oral com azacitidina é parte integrante da prática clínica para pacientes com LMA que alcançaram uma primeira remissão completa (RC) ou remissão completa com recuperação incompleta do hemograma (CRi) após quimioterapia de indução intensiva "3+7" e que são incapazes de completar a terapia curativa intensiva.

Mas há poucos dados sobre sua eficácia como agente de manutenção pós-CPX-351 em pacientes com t-AML ou AML-MRC recém-diagnosticados ou LMA de novo. azacitidina oral como manutenção para pacientes com LMA de novo, incluindo t-AML ou AML-MRC que alcançaram remissão completa ou remissão completa com recuperação incompleta do hemograma após CPX-351. A segurança do produto a longo prazo também está sendo estudada