Orale azacitidine-onderhoud na CPX 351 (ORAZ-351)

Ongeveer 10% van de patiënten ontwikkelt AML na chemotherapie of bestraling voor een niet-gerelateerde ziekte (t-AML) en 20% heeft AML met een voorafgaande hematologische aandoening (AML-MRC). CPX-351 (Vyxeos), een liposomale formulering met een vaste molaire verhouding (1:5) daunorubicine en cytarabine, is goedgekeurd voor de behandeling van volwassenen met nieuw gediagnosticeerde t-AML of AML-MRC. CPX-351 verbeterde de mediane algehele overleving aanzienlijk.

Hoewel inductiechemotherapie bij veel oudere patiënten met AML tot remissie leidt, komt terugval vaak voor en is de algehele overleving slecht. Voor patiënten die niet in aanmerking komen voor HSCT zijn onderhoudstherapieën nodig om het risico op terugval te verminderen en de algehele overleving te verlengen zonder onnodige nadelige effecten te veroorzaken of de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven in gevaar te brengen. Orale azacitidine (ONUREG) is in september 2020 door de FDA goedgekeurd voor de behandeling van volwassen patiënten met AML die CR of CRi bereikten na intensieve inductiechemotherapie met of zonder consolidatie en die de intensieve curatieve therapie niet kunnen voltooien (geen kandidaat voor HSCT) .

Het gebruik van orale azacitidine-onderhoudsbehandeling is een integraal onderdeel van de klinische praktijk voor AML-patiënten die een eerste volledige remissie (CR) of volledige remissie hebben bereikt met onvolledig herstel van het bloedbeeld (CRi) na intensieve ""3+7""-inductiechemotherapie en die zijn niet in staat de intensieve curatieve therapie te voltooien.

Maar er zijn weinig gegevens over de werkzaamheid ervan als onderhoudsmiddel na CPX-351 bij patiënten met nieuw gediagnosticeerde t-AML of AML-MRC of de novo AML. Het doel van deze studie is om de verbetering van de algehele overleving aan te tonen met gebruik van oraal Azacitidine als onderhoudsbehandeling voor patiënten met de novo AML, waaronder t-AML of AML-MRC, die volledige remissie bereikten of volledige remissie met onvolledig herstel van het bloedbeeld na CPX-351. Ook de productveiligheid op lange termijn wordt onderzocht