Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Фармакокинетика (ФК), фармакодинамический (ФД) и переносимость осилодростата у педиатрических пациентов с болезнью Кушинга

26 марта 2026 г. обновлено: RECORDATI GROUP

Фаза II, многоцентровое, открытое, несравнительное исследование для оценки фармакокинетики, фармакодинамики и переносимости осилодростата у детей и подростков с болезнью Кушинга

Многоцентровое открытое несравнительное исследование по оценке фармакокинетики, фармакодинамики и переносимости осилодростата у детей и подростков с болезнью Кушинга.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Продолжительность исследования 1 периода составит 12 недель. Исследование будет включать период скрининга продолжительностью до 4 недель до дня 0 (базовый уровень) (чтобы обеспечить адекватный период вымывания от любых лекарств, которые могут изменить уровень кортизола). Всем субъектам, получающим лечение осилодростатом через 12 недель и получающим пользу от терапии, по мнению исследователя, будет предложено участие в дополнительном 9-месячном периоде продления, в течение которого будет проводиться оценка ПД-активности и безопасности/переносимости осилодростата. Пациенты, не вошедшие в необязательный период продления, пройдут контрольный визит через 4 недели.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

12

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Recordati
  • Номер телефона: +4161 205 61 00

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Recordati
  • Номер телефона: +39 0248787456
  • Электронная почта: casi.m@recordati.it

Места учебы

  • Бельгия
    • Brussels Capital
      • Jette, Brussels Capital, Бельгия, 1090
        • Завершенный
        • UZ Brussel
  • Болгария
      • Varna, Болгария, 9010
        • Отозван
        • Multiprofile Hospital for Active Treatment Sveta Marina EAD
  • Италия
      • Roma, Италия, 00165
        • Завершенный
        • Ospedale Bambino Gesu
    • PI
      • Pisa, PI, Италия, 56124
        • Завершенный
        • Aziendal Ospedaliero Universitaria Pisana Presidio Ospedale di Cisanello
  • Словения
      • Ljubljana, Словения, 1525
        • Отозван
        • University Clinical Center Ljubljana
  • Соединенное Королевство
      • Liverpool, Соединенное Королевство, L12 2AP
        • Отозван
        • Alder Hey Childrens Nhs Foundation Trust
      • London, Соединенное Королевство, E11BB
        • Отозван
        • The Royal London Childrens Hospital
  • Соединенные Штаты
    • California
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
        • Рекрутинг
        • University of California San Francisco UCSF
        • Контакт:
          • Maya Lodish
          • Номер телефона: 415-476-3310
          • Электронная почта: maya.lodish@ucsf.edu
    • Florida
      • Cape Coral, Florida, Соединенные Штаты, 33914
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Рекрутинг
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Wendy Brickman
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Соединенные Штаты, 20892
        • Завершенный
        • National Institute of Child Health and Human Development
    • Texas
      • Weslaco, Texas, Соединенные Штаты, 78596
        • Рекрутинг
        • Texas Valley Clinical Research
        • Контакт:
  • Франция
      • Paris, Франция, 75015
        • Завершенный
        • Hôspital Necker Enfants Malades
      • Paris, Франция, 75019
        • Завершенный
        • Robert Debré Hospital
      • Paris, Франция, 94270
        • Завершенный
        • CHU Bicetre APHP Paris Saclay

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 6 лет до 17 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Болезнь Кушинга эндогенного происхождения: те, кому операция не удалась (или), которые ожидают операции (или), для которых операция не является немедленным вариантом.

  • Диагноз болезни Кушинга должен быть подтвержден каждым из следующего:

    • Клинический критерий снижения процентилей роста с увеличением массы тела (о чем свидетельствует наличие контраста в показателях роста и стандартного отклонения (СО) ИМТ, определяемого как показатель стандартного отклонения роста (СОС) < 0 и ИМТ SDS > 0, и сильный клиническое подозрение на болезнь Кушинга, например, фотографическое свидетельство изменения внешности лица);
    • Аномальный тест подавления дексаметазона с низкой дозой (0,5 мг каждые 6 часов x 48 часов), определяемый как уровень кортизола в плазме > 1,8 мкг/дл, в момент времени через 48 часов после первой дозы дексаметазона;
    • Поддающиеся измерению утренние уровни АКТГ, оцененные до 10:00;
    • Два значения свободного кортизола в моче за 24 часа > 1,3 x ВГН
    • Если тест супрессии дексаметазоном не соответствует вышеуказанным критериям, диагноз болезни Кушинга может быть подтвержден следующим: уровень кортизола в сыворотке крови в полночь > верхней границы нормы (ВГН), оцененный во время сна пациента и после предварительной канюляции ( ИЛИ) два образца кортизола слюны поздней ночи выше ВГН для анализа
  • Способен проглотить таблетки исследуемого препарата (не измельченные и не разделенные)
  • Родители или законные опекуны, способные дать согласие / согласие

Критерий исключения:

  • Пациенты с макроаденомой, осложненной компрессионными симптомами (требующие срочного хирургического вмешательства) или с высоким риском развития компрессионных симптомов из-за масс-эффекта опухоли (опасение кортикотрофной опухолевой прогрессии)
  • Гиперкортицизм, не связанный с болезнью Кушинга
  • Недостаточный период вымывания любого другого лекарства, используемого для снижения уровня кортизола (5 периодов полураспада любого лекарства)
  • Использование других исследуемых препаратов во время регистрации, или в течение 30 дней, или до завершения периода вымывания, который составляет не менее 5 периодов полувыведения препарата, на момент регистрации, в зависимости от того, что дольше. Местные правила могут требовать более длительного периода вымывания или устанавливать другие ограничения для участия в исследовательском исследовании, и в этом случае они также будут применяться.
  • Вес тела <30 кг

Может применяться другое включение/исключение, определяемое протоколом.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: LCI699 (Osilodrostat)
Субъекты с синдромом Кушинга, принимающей LCI699 (Osilodrostat)
Лекарство: LCI699
Osilodrostat (LCI699) находится в форме таблеток 1 миллиграмм (мг), 5 мг и 10 мг или в форме капсул 0,1 мг, 0,2 мг, 0,5 мг, 1 мг или 5 мг, обе составы для орального введения
Другие имена:
  • осилодростат

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Основное исследование: оценить фармакокинетику (PK) Osilodrostat с использованием фармакокинетических параметров Osilodrostat до 12 недели у детей и подростков от 2 до менее 18 лет с синдромом Кушинга
Временное ограничение: до 12 недели
Оценить фармакокинетику (PK) Osilodrostat у детей и подростков от 2 до 18 лет с синдромом Кушинга
до 12 недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Основное исследование: процент пациентов со средним средним средним содержанием мочи кортизола (MUFC) на неделе 3, 6, 9 и неделя 12 (или конец лечения)
Временное ограничение: Неделя 3, 6, 9 и неделя 12 (или конец лечения)
Оценка в основной период будет проведена путем принятия процента пациентов с нормальными MUFC на 6 -й и неделе (или в конце лечения).
Неделя 3, 6, 9 и неделя 12 (или конец лечения)
Основное исследование: Изменение с базовой линии в среднем плане без мочи кортизола (MUFC) в течение основного периода исследования
Временное ограничение: Неделя 3, 6, 9 и неделя 12 (или конец лечения)
Оценка будет проведена путем сравнения изменений с базовой линии в MUFC в период основного исследования пациентов
Неделя 3, 6, 9 и неделя 12 (или конец лечения)
Расширение: эффективность Osilodrostat, измеренная с помощью уровней MUFC до 12 месяцев
Временное ограничение: до 12 месяцев
Оценка эффективности Osilodrostat, которая будет измерена путем изменения исходного уровня уровней MUFC до 12 месяцев у пациентов
до 12 месяцев
Расширение: эффективность Osilodrostat, измеренная с помощью уровней MUFC до 12 месяцев
Временное ограничение: до 12 месяцев
Оценка эффективности Osilodrostat для измерения по сравнению с пропорциональной пропорцией пациентов с нормальными уровнями MUFC при каждом посещении до 12 месяцев
до 12 месяцев
Оценка фармакодинамики, безопасность и переносимость Osilodrostat.
Временное ограничение: Неделя 3, 6, 9 и неделя 12 (или конец лечения)
Изменение с базового уровня в весе в период основного периода
Неделя 3, 6, 9 и неделя 12 (или конец лечения)
Оценка фармакодинамики, безопасности и переносимости Osilodrostat до 12 месяцев
Временное ограничение: до 12 месяцев
Изменение с базового уровня веса при каждом посещении в период расширения
до 12 месяцев
Оценка фармакодинамики, безопасность и переносимость Osilodrostat. Оценка фармакодинамики, безопасность и переносимость Osilodrostat.
Временное ограничение: Неделя 3, 6, 9 и неделя 12 (или конец лечения)
Изменение с базовой линии в индексе массы тела в период основного периода
Неделя 3, 6, 9 и неделя 12 (или конец лечения)
Оценка фармакодинамики, безопасность и переносимость Osilodrostat. Оценка фармакодинамики, безопасность и переносимость Osilodrostat.
Временное ограничение: до 12 месяцев
Изменение с базовой линии в индексе массы тела при каждом посещении в период расширения
до 12 месяцев
Оценка фармакодинамики, безопасность и переносимость Osilodrostat.
Временное ограничение: Неделя 3, 6, 9 и неделя 12 (или конец лечения)
Изменение с базовой линии высоты в период основного периода
Неделя 3, 6, 9 и неделя 12 (или конец лечения)
Оценка фармакодинамики, безопасность и переносимость Osilodrostat.
Временное ограничение: до 12 месяцев
Изменение с базовой высоты при каждом посещении в период расширения
до 12 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

RECORDATI GROUP

Следователи

  • Директор по исследованиям: Recordati AG, Recordati AG

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

28 апреля 2021 г.

Первичное завершение (Оцененный)

21 июля 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

21 июля 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

8 октября 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

15 октября 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

17 октября 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

27 марта 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

26 марта 2026 г.

Последняя проверка

1 марта 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CLCI699C2203
  • 2018-001522-25 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Синдром Кушинга

Клинические исследования LCI699

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Kosovo

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться