Фармакокинетика (ФК), фармакодинамический (ФД) и переносимость осилодростата у педиатрических пациентов с болезнью Кушинга

Критерии включения:

• Болезнь Кушинга эндогенного происхождения: те, кому операция не удалась (или), которые ожидают операции (или), для которых операция не является немедленным вариантом.

• Диагноз болезни Кушинга должен быть подтвержден каждым из следующего:

  • Клинический критерий снижения процентилей роста с увеличением массы тела (о чем свидетельствует наличие контраста в показателях роста и стандартного отклонения (СО) ИМТ, определяемого как показатель стандартного отклонения роста (СОС) < 0 и ИМТ SDS > 0, и сильный клиническое подозрение на болезнь Кушинга, например, фотографическое свидетельство изменения внешности лица);
  • Аномальный тест подавления дексаметазона с низкой дозой (0,5 мг каждые 6 часов x 48 часов), определяемый как уровень кортизола в плазме > 1,8 мкг/дл, в момент времени через 48 часов после первой дозы дексаметазона;
  • Поддающиеся измерению утренние уровни АКТГ, оцененные до 10:00;
  • Два значения свободного кортизола в моче за 24 часа > 1,3 x ВГН
  • Если тест супрессии дексаметазоном не соответствует вышеуказанным критериям, диагноз болезни Кушинга может быть подтвержден следующим: уровень кортизола в сыворотке крови в полночь > верхней границы нормы (ВГН), оцененный во время сна пациента и после предварительной канюляции ( ИЛИ) два образца кортизола слюны поздней ночи выше ВГН для анализа
• Способен проглотить таблетки исследуемого препарата (не измельченные и не разделенные)
• Родители или законные опекуны, способные дать согласие / согласие

Критерий исключения:

• Пациенты с макроаденомой, осложненной компрессионными симптомами (требующие срочного хирургического вмешательства) или с высоким риском развития компрессионных симптомов из-за масс-эффекта опухоли (опасение кортикотрофной опухолевой прогрессии)
• Гиперкортицизм, не связанный с болезнью Кушинга
• Недостаточный период вымывания любого другого лекарства, используемого для снижения уровня кортизола (5 периодов полураспада любого лекарства)
• Использование других исследуемых препаратов во время регистрации, или в течение 30 дней, или до завершения периода вымывания, который составляет не менее 5 периодов полувыведения препарата, на момент регистрации, в зависимости от того, что дольше. Местные правила могут требовать более длительного периода вымывания или устанавливать другие ограничения для участия в исследовательском исследовании, и в этом случае они также будут применяться.
• Вес тела <30 кг

Может применяться другое включение/исключение, определяемое протоколом.