Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Трансплантация стволовых клеток при синдромах недостаточности костного мозга

3 декабря 2017 г. обновлено: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Трансплантация костного мозга при незлокачественных врожденных нарушениях функции костного мозга

Исследователи предполагают, что можно будет выполнять неродственные трансплантации костного мозга или пуповинной крови более безопасным способом, используя менее интенсивную терапию, но при этом достичь приемлемого уровня приживления донорских клеток для незлокачественных врожденных заболеваний костного мозга.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Перед трансплантацией субъекты будут получать препараты бусульфан (перорально или через катетер), а также флударабин и антитимоцитарный глобулин (АТГ) через катетер. Бусульфан, флударабин и АТГ будут вводиться вместе с полным облучением лимфоидной ткани (ТОЛ), чтобы помочь новому донорскому костному мозгу прижиться и вырасти после трансплантации.

У пациентов, получающих донорский костный мозг, будут удалены Т-клетки (разновидность лейкоцитов в донорском костном мозге), чтобы снизить риск того, что новый костный мозг будет реагировать на их тело, состояние, называемое болезнью «трансплантат против хозяина» (РТПХ). . После трансплантации костного мозга субъекты будут получать препараты для предотвращения РТПХ, в том числе циклоспорин и микофенолата мофетил (ММФ).

Образцы крови берут на 28-й день, 60-й день, 100-й день, 1 год и, в соответствии с медицинским статусом, ежегодно в течение пяти лет после трансплантации, чтобы оценить, насколько хорошо растет новый костный мозг. Биопсия костного мозга требуется на 21 день, на 100 день и через 1 год.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

10

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

Не старше 35 лет (ВЗРОСЛЫЙ, РЕБЕНОК)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Пациенты, подходящие для трансплантации в соответствии с этим протоколом, должны быть моложе 35 лет, и им будет поставлен диагноз:

    • синдром недостаточности костного мозга, не отвечающий на доступную терапию, включая, помимо прочего, анемию Даймонда-Блэкфана, синдром Швахмана-Даймонда или нейтропению Костманна, но исключая апластическую анемию.

  • Алмазная анемия Блэкфана:

    • У пациентов должны быть доказательства резистентности к стероидам, требующие эквивалента > 6 трансфузий в год, несмотря на стероидную терапию.
    • Доказательства развития аплазии или миелодисплазии также будут критериями для трансплантации.

  • Нейтропения Костманна, синдром Швахмана-Даймонда:

    • Пациенты должны иметь ранее диагностированную клиническую картину, характерную для синдрома Швахмана-Даймонда (экзокринная недостаточность поджелудочной железы, задержка роста, метафизарный дизостоз, нейтропения), или должны иметь аспирацию костного мозга, соответствующую нейтропении Костманна, без признаков острого лейкоза.
    • Пациенты должны иметь неэффективную терапию гранулоцитарно-колониестимулирующим фактором (Г-КСФ), что определяется неспособностью поддерживать абсолютное число нейтрофилов (АНЧ) >750 клеток/мл (3) или проявляться рецидивирующими инфекциями, несмотря на введение Г-КСФ, приводящее к при опасных для жизни инфекциях или повторных госпитализациях (<4 случаев в год).

Критерий исключения:

  • Пациенты старше 35 лет
  • Оценка Карновского <70%
  • Печеночная дисфункция, определяемая билирубином > 3,0, АЛТ > 150 или активным гепатитом.
  • Легочные функциональные тесты с форсированным объемом жизненной емкости легких (ФЖЕЛ) и объемом форсированного выдоха (ОФВ) <70%; Насыщение O2 <94%
  • Нарушение функции почек со скоростью клубочковой фильтрации (СКФ) <30% от должной.
  • Сердечная недостаточность с левосторонней фракцией выброса <45%.
  • Тяжелые, стабильные неврологические нарушения.
  • Положительный результат на вирус иммунодефицита человека (ВИЧ).
  • Беременные или кормящие самки

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: НЕСЛУЧАЙНО
  • Интервенционная модель: ПАРАЛЛЕЛЬ
  • Маскировка: НИКТО

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Заболевания костного мозга
Пациенты с анемией Даймонда-Блэкфана, нейтропенией Костманна, синдромом Швахмана-Даймонда
Процедура: Трансплантация стволовых клеток
Трансплантация стволовых клеток в день 0 - здоровый костный мозг от неродственного человека. Будет собрано минимум 1,0 x 10 ^ 9 / кг ядерных клеток / кг идеальной массы тела с целью 2,0 x 10 ^ 9 / кг.
Другие имена:
  • ТКМ
Лекарство: Флударабин монофосфат
флударабин 175 мг/м^2 (всего) в дни с -6 по -3.
Другие имена:
  • Флудара
Процедура: Тотальное лимфоидное облучение
Доза лучевой терапии 500 сГр на определенные участки тела
Другие имена:
  • TLI
Лекарство: Бусульфан
Бусульфан 8 мг/кг (суммарно) на 8 и -7 Дни (перорально или через катетер),
Другие имена:
  • Бусульфекс
Биологический: антитимоцитарный глобулин
антитимоцитарный глобулин (АТГ) 15 мг/кг в дни -2 и -1 через катетер
Другие имена:
  • АТГ

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество выживших пациентов (выживаемость) через 2 года
Временное ограничение: 2 года
Рассчитывается от 1-го дня трансплантации до последнего контакта.
2 года

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество пациентов, живущих через три года (выживаемость)
Временное ограничение: 3 года
Количество субъектов, выживших через 3 года после трансплантации.
3 года
Количество пациентов с успешным приживлением после трансплантации
Временное ограничение: 42 дня
Количество пациентов, которые получили негенотипически идентичные клетки костного мозга или пуповинной крови с использованием «немиелоаблативного» подготовительного режима и показали приживление трансплантата на 42-й день.
42 дня
Количество пациентов с острой болезнью трансплантат против хозяина 2-4 степени
Временное ограничение: 100 дней
Количество пациентов со 2, 3 и 4 степенью острой (обычно наблюдаемой в течение первых 100 дней) реакции «трансплантат против хозяина». Острая РТПХ классифицируется следующим образом: общая степень (кожа-печень-кишка) с индивидуальной стадией каждого органа от нижней 1 до высокой 4. Пациенты с РТПХ IV степени обычно имеют неблагоприятный прогноз. 2 степень = умеренная, 3 степень = тяжелая, 4 степень = угроза жизни.
100 дней
Количество пациентов с хроническим заболеванием «трансплантат против хозяина»
Временное ограничение: 2 года
Количество пациентов с хронической (обычно через 100 дней) болезнью «трансплантат против хозяина» через 2 года после трансплантации. Хроническая болезнь «трансплантат против хозяина» при длительном течении также может вызывать повреждение соединительной ткани и экзокринных желез.
2 года
Количество пациентов с рецидивом заболевания
Временное ограничение: 2 года
Количество пациентов, у которых развился рецидив заболевания через 2 года.
2 года

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 июня 2000 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 марта 2009 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 марта 2009 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

12 сентября 2005 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

12 сентября 2005 г.

Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)

15 сентября 2005 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

28 декабря 2017 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

3 декабря 2017 г.

Последняя проверка

1 декабря 2017 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • MT2000-18
  • 9504M09637 (ДРУГОЙ: IRB, University of Minnesota)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Трансплантация стволовых клеток

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Paraguay

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться