Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kantasolusiirto luuytimen vajaatoiminnan oireyhtymään

sunnuntai 3. joulukuuta 2017 päivittänyt: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Luuydinsiirto ei-pahanlaatuisten synnynnäisten luuytimen vajaatoiminnan sairauksien varalta

Tutkijat olettavat, että on mahdollista suorittaa toisiinsa liittymättömiä luuytimen tai napanuoraverensiirtoja turvallisemmalla tavalla käyttämällä vähemmän intensiivistä hoitoa, mutta silti saavuttaa hyväksyttävä taso luovuttajasolujen siirtämisestä ei-pahanlaatuisten synnynnäisten luuytimen vajaatoiminnan häiriöiden yhteydessä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Ennen siirtoa koehenkilöt saavat lääkkeitä busulfaania (suun kautta tai katetrin kautta) sekä fludarabiinia ja anti-tymosyyttiglobuliinia (ATG) katetrin kautta. Busulfaania, fludarabiinia ja ATG:tä annetaan Total Lymphoid Irradiationin (TLI) kanssa, jotta uusi luovuttajan luuydin voi ottaa ja kasvaa siirron jälkeen.

Potilailta, jotka saavat luovuttajan luuydintä, poistetaan T-solut (eräs valkosolutyyppi luovuttajan luuytimestä), jotta pienennetään riskiä, ​​että uusi luuydin reagoi heidän kehoonsa. Tämä tila on nimeltään GVHD (graft-versus-host-Disease). . Luuytimensiirron jälkeen koehenkilöt saavat lääkkeitä, jotka auttavat estämään GVHD:tä, mukaan lukien syklosporiini ja mykofenolaattimofetiili (MMF).

Verinäytteet otetaan päivänä 28, päivänä 60, päivänä 100, 1 vuosi ja lääketieteellisen tilan edellyttämällä tavalla vuosittain viiden vuoden ajan siirrosta sen arvioimiseksi, kuinka hyvin uusi luuydin kasvaa. Luuydinbiopsia vaaditaan päivänä 21, päivänä 100 ja 1 vuosi.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

10

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • University of Minnesota Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 35 vuotta (AIKUINEN, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Tämän protokollan mukaan siirtoon kelpaavat potilaat ovat alle 35-vuotiaita, ja heillä diagnosoidaan:

    • luuytimen vajaatoimintaoireyhtymä, joka ei reagoi käytettävissä olevaan hoitoon, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, Diamond-Blackfan-anemia, Shwachman Diamond -oireyhtymä tai Kostmannin neutropenia, mutta ei aplastista anemiaa.

  • Diamond Blackfan anemia:

    • Potilaiden on osoitettava todisteita steroidiresistenssistä, mikä edellyttää > 6 verensiirtoa vuodessa steroidihoidosta huolimatta.
    • Todisteet aplasian tai myelodysplasian kehittymisestä ovat myös elinsiirron kriteereitä.

  • Kostmannin neutropenia, Shwachman-Diamond-oireyhtymä:

    • Potilailla on oltava aiemmin diagnosoitu Shwachman-Diamondin oireyhtymälle tyypillinen kliininen kuva (eksokriininen haiman vajaatoiminta, kasvun hidastuminen, metafyysinen dysostoosi, neutropenia) tai heillä on oltava Kostmannin neutropenian mukainen luuytimen aspiraatti ilman merkkejä akuutista leukemiasta.
    • Potilailla on täytynyt epäonnistua hoito granulosyyttipesäkkeitä stimuloivalla tekijällä (G-CSF), mikä johtuu kyvyttömyydestä ylläpitää absoluuttista neutrofiilien määrää (ANC) > 750 solua/ml (3), tai heillä on toistuvia infektioita huolimatta G-CSF:n antamisesta. henkeä uhkaavissa infektioissa tai toistuvissa sairaalahoidoissa (< 4/vuosi).

Poissulkemiskriteerit:

  • Yli 35-vuotiaat potilaat
  • Karnofskyn tulos <70 %
  • Maksan toimintahäiriö määritettynä bilirubiinilla >3,0, ALAT:lla >150 tai aktiivisella hepatiittilla
  • Keuhkojen toimintakokeet pakotetulla tilavuuden vitaalikapasiteetilla (FVC) ja pakotetulla uloshengitystilavuudella (FEV) <70 %; O2 saturaatio <94 %
  • Munuaisten toimintahäiriö, jossa glomerulussuodatusnopeus (GFR) < 30 % ennustetusta.
  • Sydämen vajaatoiminta, vasemman ejektiofraktion alle 45 %.
  • Vakava, vakaa neurologinen vajaatoiminta.
  • Ihmisen immuunikatovirus (HIV) -positiivisuus.
  • Raskaana olevat tai imettävät naiset

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: EI_SATUNNAISTUJA
  • Inventiomalli: RINNAKKAISET
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: Luuytimen vajaatoiminnan häiriöt
Potilaat, joilla on Diamond-Blackfan-anemia, Kostmannin neutropenia, Shwachman-Diamond-oireyhtymä
Menettely: Kantasolusiirto
Kantasolusiirto päivänä 0 – terve luuydin sukulaiselta henkilöltä. Vähintään 1,0 x 10^9/kg tumallisia soluja/kg ihannepainoa kerätään tavoitteen ollessa 2,0 x 10^9/kg.
Muut nimet:
  • BMT
Lääke: Fludarabiinimonofosfaatti
fludarabiini 175 mg/m^2 (yhteensä) päivinä -6 - -3.
Muut nimet:
  • Fludara
Menettely: Lymfaattinen kokonaissäteilytys
Annostele 500 cGy sädehoitoa tietyille kehon alueille
Muut nimet:
  • TLI
Lääke: Busulfaani
Busulfaani 8 mg/kg (yhteensä) päivinä - 8 ja -7 (suun kautta tai katetrin kautta),
Muut nimet:
  • Busulfex
Biologinen: anti-tymosyyttiglobuliini
anti-tymosyyttiglobuliini (ATG) 15 mg/kg päivinä -2 ja -1 katetrin kautta
Muut nimet:
  • ATG

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Elossa olevien potilaiden määrä (eloonjääminen) 2 vuoden kohdalla
Aikaikkuna: 2 vuotta
Laskettu siirron päivästä 1 viimeiseen kontaktiin.
2 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kolmen vuoden elossa olevien potilaiden määrä (eloonjääminen)
Aikaikkuna: 3 vuotta
Koehenkilöiden lukumäärä, jotka selvisivät 3 vuotta siirrosta.
3 vuotta
Potilaiden lukumäärä, joilla on onnistunut istutus transplantaation jälkeen
Aikaikkuna: 42 päivää
Niiden potilaiden lukumäärä, jotka saivat ei-genotyyppisiä identtisiä luuytimen tai napanuoraveren soluja käyttämällä "ei-myeloablatiivista" preparatiivista hoito-ohjelmaa ja jotka osoittivat siirteen päivänä 42.
42 päivää
Potilaiden määrä, joilla on asteen 2–4 akuutti siirrännäis- isäntätauti
Aikaikkuna: 100 päivää
Potilaiden määrä, joilla on asteen 2, 3 ja 4 akuutti (tavallisesti havaittu ensimmäisten 100 päivän aikana) siirrännäis-isäntätauti. Akuutti GVHD jaetaan seuraavasti: kokonaisaste (iho-maksa-suolisto) ja jokainen elin on jaettu erikseen alimmasta arvosta 1 korkeampaan arvoon 4. Potilailla, joilla on asteen IV GVHD, on yleensä huono ennuste. Aste 2 = kohtalainen, aste 3 = vaikea, aste 4 = hengenvaarallinen.
100 päivää
Potilaiden määrä, joilla on krooninen siirrännäis-isäntätauti
Aikaikkuna: 2 vuotta
Potilaiden lukumäärä, joilla oli krooninen (tapahtuu normaalisti 100 päivän jälkeen) käänteishyljintä -tauti 2 vuoden kuluttua siirrosta. Krooninen siirrännäis-isäntä-sairaus voi pitkällä aikavälillä myös vaurioittaa sidekudosta ja eksokriinisia rauhasia.
2 vuotta
Potilaiden määrä, joilla sairaus uusiutuu
Aikaikkuna: 2 vuotta
Niiden potilaiden määrä, joilla sairaus uusiutui 2 vuoden kuluttua.
2 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Torstai 1. kesäkuuta 2000

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2009

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2009

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 12. syyskuuta 2005

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 12. syyskuuta 2005

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Torstai 15. syyskuuta 2005

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Torstai 28. joulukuuta 2017

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 3. joulukuuta 2017

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. joulukuuta 2017

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • MT2000-18
  • 9504M09637 (MUUTA: IRB, University of Minnesota)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Diamond-Blackfan anemia

Kliiniset tutkimukset Kantasolusiirto

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in China

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa