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Trasplante de células madre para síndromes de insuficiencia de la médula ósea

3 de diciembre de 2017 actualizado por: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Trasplante de médula ósea para trastornos congénitos de insuficiencia de la médula ósea no malignos

Los investigadores plantean la hipótesis de que será posible realizar trasplantes de médula ósea o sangre del cordón umbilical no relacionados de una manera más segura mediante el uso de una terapia menos intensiva y aún así lograr un nivel aceptable de injerto de células del donante para los trastornos congénitos de insuficiencia de la médula ósea no malignos.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Antes del trasplante, los sujetos recibirán busulfán (por vía oral oa través del catéter), así como fludarabina y globulina antitimocito (ATG) a través del catéter. Busulfán, fludarabina y ATG se administrarán con irradiación linfoide total (TLI) para ayudar a que la médula ósea del nuevo donante tome y crezca después del trasplante.

A los pacientes que reciben médula de un donante se les extirparán las células T (un tipo de glóbulo blanco en la médula del donante) para reducir el riesgo de que la nueva médula reaccione a su cuerpo, una afección llamada enfermedad de injerto contra huésped (GVHD, por sus siglas en inglés). . Después del trasplante de médula ósea, los sujetos recibirán medicamentos para ayudar a prevenir la GVHD, incluidos ciclosporina y micofenolato mofetilo (MMF).

Se toman muestras de sangre el día 28, el día 60, el día 100, 1 año y según lo requiera el estado médico anualmente durante cinco años después del trasplante para evaluar qué tan bien está creciendo la nueva médula. Se requiere una biopsia de médula ósea el día 21, el día 100 y 1 año.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

10

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota Medical Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

No mayor que 35 años (ADULTO, NIÑO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Los pacientes elegibles para trasplante bajo este protocolo serán menores de 35 años y serán diagnosticados con:

    • un síndrome de insuficiencia de la médula ósea que no responde a la terapia disponible, que incluye pero no se limita a la anemia de Diamond-Blackfan, el síndrome de Shwachman Diamond o la neutropenia de Kostmann, pero excluye la anemia aplásica.

  • Anemia de Diamond Blackfan:

    • Los pacientes deben mostrar evidencia de resistencia a los esteroides que requieran el equivalente de >6 transfusiones por año a pesar de la terapia con esteroides.
    • La evidencia de desarrollo de aplasia o mielodisplasia también será un criterio para el trasplante.

  • Neutropenia de Kostmann, síndrome de Shwachman-Diamond:

    • Los pacientes deben haber sido diagnosticados previamente con un cuadro clínico característico del síndrome de Shwachman-Diamond (insuficiencia pancreática exocrina, retraso del crecimiento, disostosis metafisaria, neutropenia), o deben tener un aspirado de médula ósea compatible con neutropenia de Kostmann, sin evidencia de leucemia aguda.
    • Los pacientes deben haber fracasado en la terapia con el factor estimulante de colonias de granulocitos (G-CSF), según lo determinado por la incapacidad para mantener un recuento absoluto de neutrófilos (ANC) >750 células/ml(3), o manifestar infecciones recurrentes a pesar de la administración de G-CSF, lo que resulta en en infecciones potencialmente mortales u hospitalizaciones repetidas (<4/año).

Criterio de exclusión:

  • Pacientes > 35 años
  • Puntuación de Karnofsky <70%
  • Disfunción hepática determinada por bilirrubina >3,0, ALT >150 o hepatitis activa
  • Pruebas de función pulmonar con capacidad vital de volumen forzado (FVC) y volumen espiratorio forzado (FEV) <70%; Saturación de O2 <94%
  • Disfunción renal con tasa de filtración glomerular (TFG) <30 % de lo previsto.
  • Compromiso cardíaco, con fracción de eyección izquierda <45%.
  • Deterioro neurológico grave y estable.
  • Positividad al virus de la inmunodeficiencia humana (VIH).
  • Hembras gestantes o lactantes

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: NO_ALEATORIZADO
  • Modelo Intervencionista: PARALELO
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: Trastornos de insuficiencia de la médula ósea
Pacientes con anemia de Diamond-Blackfan, neutropenia de Kostmann, síndrome de Shwachman-Diamond
Procedimiento: Trasplante de células madre
Trasplante de células madre en el día 0: médula sana de un individuo no relacionado. Se recolectará un mínimo de 1,0 x 10^9/kg de células nucleadas/kg de peso corporal ideal con un objetivo de 2,0 x 10^9/kg.
Otros nombres:
  • BMT
Droga: Monofosfato de fludarabina
fludarabina 175 mg/m^2 (total) en los días -6 a -3.
Otros nombres:
  • Fludara
Procedimiento: Irradiación linfoide total
Dosis de 500 cGy de radioterapia en áreas específicas del cuerpo
Otros nombres:
  • TLI
Droga: Busulfán
Busulfan 8 mg/kg (total) en los Días - 8 y -7 (por vía oral o a través del catéter),
Otros nombres:
  • Busulfex
Biológico: globulina antitimocito
globulina antitimocito (ATG) 15 mg/kg los días -2 y -1 vía catéter
Otros nombres:
  • ATG

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de pacientes vivos (supervivencia) a los 2 años
Periodo de tiempo: 2 años
Calculado desde el día 1 del trasplante hasta el último contacto.
2 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de pacientes vivos a los tres años (supervivencia)
Periodo de tiempo: 3 años
Número de sujetos que sobrevivieron 3 años después del trasplante.
3 años
Número de pacientes con injerto exitoso después del trasplante
Periodo de tiempo: 42 días
Número de pacientes que recibieron células de sangre de médula o de cordón umbilical idénticas no genotípicas usando un régimen de preparación "no mieloablativo" y exhibieron injerto en el día 42.
42 días
Número de pacientes con enfermedad aguda de injerto contra huésped de grado 2-4
Periodo de tiempo: 100 días
Número de pacientes con enfermedad de injerto contra huésped aguda de grado 2, 3 y 4 (normalmente observada dentro de los primeros 100 días). La GVHD aguda se clasifica de la siguiente manera: grado general (piel-hígado-intestino) con cada órgano clasificado individualmente desde un mínimo de 1 hasta un máximo de 4. Los pacientes con GVHD de grado IV generalmente tienen un mal pronóstico. Grado 2 = moderado, Grado 3 = grave, Grado 4 = potencialmente mortal.
100 días
Número de pacientes con enfermedad crónica de injerto contra huésped
Periodo de tiempo: 2 años
Número de pacientes que exhibieron enfermedad crónica de injerto contra huésped (normalmente ocurre después de 100 días) a los 2 años después del trasplante. La enfermedad crónica de injerto contra huésped, en su curso a largo plazo, también puede causar daño al tejido conectivo y las glándulas exocrinas.
2 años
Número de pacientes con recurrencia de la enfermedad
Periodo de tiempo: 2 años
Número de pacientes que presentaron recurrencia de la enfermedad a los 2 años.
2 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de junio de 2000

Finalización primaria (ACTUAL)

1 de marzo de 2009

Finalización del estudio (ACTUAL)

1 de marzo de 2009

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

12 de septiembre de 2005

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de septiembre de 2005

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

15 de septiembre de 2005

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

28 de diciembre de 2017

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de diciembre de 2017

Última verificación

1 de diciembre de 2017

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • MT2000-18
  • 9504M09637 (OTRO: IRB, University of Minnesota)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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