Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Stamcellstransplantation för benmärgssviktsyndrom

3 december 2017 uppdaterad av: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Benmärgstransplantation för icke-maligna medfödd benmärgssvikt

Forskarna antar att det kommer att vara möjligt att utföra obesläktade benmärgs- eller navelsträngsblodtransplantationer på ett säkrare sätt genom att använda mindre intensiv terapi men ändå uppnå en acceptabel nivå av donatorcelltransplantation för icke-maligna medfödd benmärgssvikt.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Före transplantation kommer försökspersonerna att få läkemedlen busulfan (oralt eller genom katetern), samt fludarabin och antitymocytglobulin (ATG) via katetern. Busulfan, fludarabin och ATG kommer att ges tillsammans med total lymfoid bestrålning (TLI) för att hjälpa den nya donatorns benmärg att ta och växa efter transplantation.

De patienter som får donatormärg kommer att få T-cellerna (en typ av vita blodkroppar i donatormärgen) borttagna för att minska risken att den nya märgen reagerar på deras kropp, ett tillstånd som kallas Graft-Versus-Host-Disease (GVHD) . Efter benmärgstransplantation kommer försökspersoner att få läkemedel för att förhindra GVHD, inklusive ciklosporin och mykofenolatmofetil (MMF).

Blodprov tas på dag 28, dag 60, dag 100, 1 år och enligt medicinsk status årligen under fem år efter transplantation för att utvärdera hur väl den nya märgen växer. En benmärgsbiopsi krävs dag 21, dag 100 och 1 år.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

10

Fas

  • Fas 2
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
        • University of Minnesota Medical Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Inte äldre än 35 år (VUXEN, BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patienter som är kvalificerade för transplantation enligt detta protokoll kommer att vara <35 år gamla och kommer att diagnostiseras med:

    • ett benmärgssviktsyndrom som inte svarar på tillgänglig terapi, inklusive men inte begränsat till Diamond-Blackfan-anemi, Shwachman Diamonds syndrom eller Kostmanns neutropeni men exklusive aplastisk anemi.

  • Diamond Blackfan Anemia:

    • Patienter måste visa tecken på steroidresistens som kräver motsvarande >6 transfusioner per år trots steroidbehandling.
    • Bevis på att utveckla aplasi eller myelodysplasi kommer också att vara kriterier för transplantation.

  • Kostmanns neutropeni, Shwachman-Diamond syndrom:

    • Patienter måste tidigare ha diagnostiserats med en klinisk bild som är karakteristisk för Shwachman-Diamonds syndrom (exokrin pankreasinsufficiens, tillväxthämning, metafysisk dysostos, neutropeni), eller måste ha en benmärgsaspirat som överensstämmer med Kostmanns neutropeni, utan tecken på akut leukemi.
    • Patienter måste ha misslyckad behandling med granulocyt-kolonistimulerande faktor (G-CSF), vilket bestäms av en oförmåga att upprätthålla ett absolut antal neutrofiler (ANC) >750 celler/ml(3), eller manifestera återkommande infektioner trots G-CSF-administrering. vid livshotande infektioner eller upprepade sjukhusinläggningar (<4 /år).

Exklusions kriterier:

  • Patienter >35 år
  • Karnofsky-poäng <70 %
  • Leverdysfunktion som bestäms av bilirubin >3,0, ALT >150 eller aktiv hepatit
  • Lungfunktionstester med forcerad volym vitalkapacitet (FVC) och forcerad utandningsvolym (FEV) <70 %; O2-mättnad <94 %
  • Njurdysfunktion med glomerulär filtrationshastighet (GFR) <30 % av förväntad.
  • Hjärtkompromiss, med vänster ejektionsfraktion <45%.
  • Allvarlig, stabil neurologisk funktionsnedsättning.
  • Human immunbristvirus (HIV) positivitet.
  • Dräktiga eller ammande honor

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: NON_RANDOMIZED
  • Interventionsmodell: PARALLELL
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
EXPERIMENTELL: Benmärgssvikt
Patienter med Diamond-Blackfan Anemi, Kostmanns neutropeni, Shwachman-Diamond Syndrome
Procedur: Stamcellstransplantation
Stamcellstransplantation på dag 0 - frisk märg från en obesläktad individ. Minst 1,0 x 10^9/kg kärnförsedda celler/kg ideal kroppsvikt kommer att samlas in med ett mål på 2,0 x 10^9/kg.
Andra namn:
  • BMT
Läkemedel: Fludarabinmonofosfat
fludarabin 175 mg/m^2 (totalt) på dagarna -6 till -3.
Andra namn:
  • Fludara
Procedur: Total lymfoid bestrålning
Dosera 500 cGy strålbehandling till specifika delar av kroppen
Andra namn:
  • TLI
Läkemedel: Busulfan
Busulfan 8 mg/kg (totalt) på dagarna - 8 och -7 (oralt eller genom katetern),
Andra namn:
  • Busulfex
Biologisk: anti-tymocytglobulin
anti-tymocytglobulin (ATG) 15 mg/kg dag -2 och -1 via kateter
Andra namn:
  • ATG

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal levande patienter (överlevnad) vid 2 år
Tidsram: 2 år
Beräknat från dag 1 av transplantation till sista kontakt.
2 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal patienter vid liv efter tre år (överlevnad)
Tidsram: 3 år
Antal försökspersoner som överlevde 3 år efter transplantationen.
3 år
Antal patienter med framgångsrik engraftment efter transplantation
Tidsram: 42 dagar
Antal patienter som fick icke-genotypiska identiska märg- eller navelsträngsblodkroppar med en "icke-myeloablativ" preparativ regim och uppvisade engraftment på dag 42.
42 dagar
Antal patienter med grad 2-4 akut graft kontra värdsjukdom
Tidsram: 100 dagar
Antal patienter med Grad 2, 3 och 4 Akut (normalt observeras inom de första 100 dagarna) Graft Versus Host Disease. Akut GVHD stegas enligt följande: övergripande grad (hud-lever-tarm) med varje organ individuellt iscensatt från lägsta 1 till högsta 4. Patienter med grad IV GVHD har vanligtvis en dålig prognos. Grad 2 = måttlig, grad 3 = svår, grad 4 = livshotande.
100 dagar
Antal patienter med kronisk graft kontra värdsjukdom
Tidsram: 2 år
Antal patienter som uppvisade kronisk (uppträder normalt efter 100 dagar) Graft Versus Host Disease 2 år efter transplantation. Kronisk transplantat-mot-värd-sjukdom, under sitt långvariga förlopp, kan också orsaka skador på bindväven och exokrina körtlar.
2 år
Antal patienter med återkommande sjukdom
Tidsram: 2 år
Antal patienter som uppvisade sjukdomsåterfall vid 2 år.
2 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 juni 2000

Primärt slutförande (FAKTISK)

1 mars 2009

Avslutad studie (FAKTISK)

1 mars 2009

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

12 september 2005

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

12 september 2005

Första postat (UPPSKATTA)

15 september 2005

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

28 december 2017

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

3 december 2017

Senast verifierad

1 december 2017

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • MT2000-18
  • 9504M09637 (ÖVRIG: IRB, University of Minnesota)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Diamond-Blackfan Anemi

Kliniska prövningar på Stamcellstransplantation

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Tunisia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera