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Trapianto di cellule staminali per sindromi da insufficienza del midollo osseo

3 dicembre 2017 aggiornato da: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Trapianto di midollo osseo per disturbi congeniti di insufficienza midollare non maligna

I ricercatori ipotizzano che sarà possibile eseguire trapianti di midollo osseo o cordone ombelicale non correlati in modo più sicuro utilizzando una terapia meno intensiva, pur ottenendo un livello accettabile di attecchimento di cellule del donatore per i disturbi congeniti di insufficienza midollare non maligna.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Prima del trapianto, i soggetti riceveranno i farmaci busulfan (per via orale o attraverso il catetere), così come la fludarabina e la globulina anti-timocita (ATG) attraverso il catetere. Busulfan, fludarabina e ATG saranno somministrati con irradiazione linfoide totale (TLI) per aiutare il midollo osseo del nuovo donatore a prelevare e crescere dopo il trapianto.

A quei pazienti che ricevono il midollo del donatore verranno rimosse le cellule T (un tipo di globuli bianchi nel midollo del donatore) per ridurre il rischio che il nuovo midollo reagisca al loro corpo, una condizione chiamata Graft-Versus-Host-Disease (GVHD) . Dopo il trapianto di midollo osseo, i soggetti riceveranno farmaci per aiutare a prevenire la GVHD, tra cui ciclosporina e micofenolato mofetile (MMF).

I campioni di sangue vengono prelevati al giorno 28, giorno 60, giorno 100, 1 anno e come richiesto dallo stato medico ogni anno per cinque anni dopo il trapianto per valutare quanto sta crescendo il nuovo midollo. È necessaria una biopsia del midollo osseo al giorno 21, al giorno 100 e a 1 anno.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

10

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 35 anni (ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • I pazienti idonei al trapianto nell'ambito di questo protocollo avranno meno di 35 anni e verranno diagnosticati:

    • una sindrome da insufficienza del midollo osseo che non risponde alla terapia disponibile, inclusa ma non limitata all'anemia di Diamond-Blackfan, alla sindrome di Shwachman Diamond o alla neutropenia di Kostmann ma esclusa l'anemia aplastica.

  • Anemia Diamond Blackfan:

    • I pazienti devono mostrare segni di resistenza agli steroidi che richiedono l'equivalente di > 6 trasfusioni all'anno nonostante la terapia steroidea.
    • Anche la prova dello sviluppo di aplasia o mielodisplasia sarà un criterio per il trapianto.

  • Neutropenia di Kostmann, sindrome di Shwachman-Diamond:

    • I pazienti devono essere stati precedentemente diagnosticati come aventi un quadro clinico caratteristico della sindrome di Shwachman-Diamond (insufficienza pancreatica esocrina, ritardo della crescita, disostosi metafisaria, neutropenia), o devono avere un aspirato del midollo osseo coerente con la neutropenia di Kostmann, senza evidenza di leucemia acuta.
    • I pazienti devono aver fallito la terapia con il fattore stimolante le colonie di granulociti (G-CSF), come determinato dall'incapacità di mantenere una conta assoluta dei neutrofili (ANC) >750 cellule/ml(3), o manifestare infezioni ricorrenti nonostante la somministrazione di G-CSF risultante nelle infezioni pericolose per la vita o nei ricoveri ripetuti (<4/anno).

Criteri di esclusione:

  • Pazienti di età >35 anni
  • Punteggio Karnofsky <70%
  • Disfunzione epatica determinata da bilirubina >3,0, ALT >150 o epatite attiva
  • Test di funzionalità polmonare con capacità vitale del volume forzato (FVC) e volume espiratorio forzato (FEV) <70%; Saturazione O2 <94%
  • Disfunzione renale con velocità di filtrazione glomerulare (GFR) <30% del previsto.
  • Compromissione cardiaca, con frazione di eiezione sinistra <45%.
  • Compromissione neurologica grave e stabile.
  • Positività al virus dell'immunodeficienza umana (HIV).
  • Donne in gravidanza o in allattamento

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: NON_RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Disturbi da insufficienza del midollo osseo
Pazienti con Anemia di Diamond-Blackfan, Neutropenia di Kostmann, Sindrome di Shwachman-Diamond
Procedura: Trapianto di cellule staminali
Trapianto di cellule staminali il giorno 0 - midollo sano da un individuo non imparentato. Verrà raccolto un minimo di 1.0 x 10^9/kg di cellule nucleate/kg di peso corporeo ideale con un obiettivo di 2.0 x 10^9/kg.
Altri nomi:
  • BMT
Droga: Fludarabina monofosfato
fludarabina 175 mg/m^2 (totale) nei giorni da -6 a -3.
Altri nomi:
  • Fludar
Procedura: Irradiazione linfoide totale
Dosare 500 cGy di radioterapia su aree specifiche del corpo
Altri nomi:
  • TLI
Droga: Busulfano
Busulfan 8 mg/kg (totale) nei giorni -8 e -7 (per via orale o attraverso il catetere),
Altri nomi:
  • Busulfex
Biologico: globulina antitimocitaria
globulina antitimocitaria (ATG) 15 mg/kg nei giorni -2 e -1 tramite catetere
Altri nomi:
  • ATG

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di pazienti vivi (sopravvivenza) a 2 anni
Lasso di tempo: 2 anni
Calcolato dal giorno 1 del trapianto all'ultimo contatto.
2 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di pazienti vivi a tre anni (sopravvivenza)
Lasso di tempo: 3 anni
Numero di soggetti sopravvissuti a 3 anni dopo il trapianto.
3 anni
Numero di pazienti con attecchimento riuscito dopo il trapianto
Lasso di tempo: 42 giorni
Numero di pazienti che hanno ricevuto cellule del midollo o del cordone ombelicale identiche non genotipiche utilizzando un regime preparativo "non mieloablativo" e hanno mostrato attecchimento al giorno 42.
42 giorni
Numero di pazienti con malattia acuta del trapianto contro l'ospite di grado 2-4
Lasso di tempo: 100 giorni
Numero di pazienti con malattia del trapianto contro l'ospite acuta di grado 2, 3 e 4 (normalmente osservata entro i primi 100 giorni). La GVHD acuta è stadiata come segue: grado complessivo (pelle-fegato-intestino) con ciascun organo stadiato individualmente da un minimo di 1 a un massimo di 4. I pazienti con GVHD di grado IV di solito hanno una prognosi infausta. Grado 2 = moderato, Grado 3 = grave, Grado 4 = pericolo di vita.
100 giorni
Numero di pazienti con malattia cronica del trapianto contro l'ospite
Lasso di tempo: 2 anni
Numero di pazienti che hanno manifestato malattia del trapianto contro l'ospite cronica (normalmente si verifica dopo 100 giorni) a 2 anni dal trapianto. La malattia cronica del trapianto contro l'ospite, nel suo decorso a lungo termine, può anche causare danni al tessuto connettivo e alle ghiandole esocrine.
2 anni
Numero di pazienti con recidiva di malattia
Lasso di tempo: 2 anni
Numero di pazienti che hanno manifestato recidiva di malattia a 2 anni.
2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 giugno 2000

Completamento primario (EFFETTIVO)

1 marzo 2009

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

1 marzo 2009

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 settembre 2005

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 settembre 2005

Primo Inserito (STIMA)

15 settembre 2005

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

28 dicembre 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 dicembre 2017

Ultimo verificato

1 dicembre 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MT2000-18
  • 9504M09637 (ALTRO: IRB, University of Minnesota)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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