Исследование плацебо или бозентана для лечения пациентов с физиологией единственного желудочка. (TEMPO)

Целью данного исследования является определение того, является ли бозентан эффективным и безопасным средством лечения подростков и взрослых (15 лет и старше) пациентов, рожденных с одним желудочком сердца вместо двух (физиология одного желудочка) и перенесших ТКПК в качестве паллиативное хирургическое лечение. Цель операции TCPC состоит в том, чтобы использовать один функционирующий желудочек для накачки кровотока в тело, в то время как кровь в легкие поступает непосредственно из полых вен и, таким образом, является пассивным потоком без помощи желудочка. активно перекачивать кровь по малому кругу кровообращения. Поэтому сопротивление в малом круге кровообращения имеет решающее значение для этих пациентов. Эти пациенты имеют заметно более низкую работоспособность в велосипедном тесте, чем в целом. Кроме того, они имеют высокий риск развития осложнений, т.е. потеря белка из кишечника.

Бозентан — это лекарство, снижающее сопротивление в малом круге кровообращения. Он обычно используется для пациентов с легочной гипертензией. Некоторые исследования показали, что препараты, снижающие легочное сопротивление, могут значительно увеличить переносимость физической нагрузки у пациентов с физиологией единственного желудочка.

В этом исследовании 80 пациентов будут получать либо плацебо, либо бозентан в течение 14 недель. До и после лечения будет проведен велосипедный тест вместе с образцами крови, образцами стула и опросами о качестве жизни. Каждые четыре недели во время исследования будут проводиться заборы крови, медицинский осмотр и опрос для обеспечения безопасности лечения.

Исследователи ожидают обнаружить значительное увеличение работоспособности через 14 недель в группе лечения по сравнению с группой плацебо.

Кроме того, исследователи надеются обнаружить снижение потери белка в кишечнике и улучшение качества жизни.