Клофарабин для Лангерганса в Педи
Исследование фазы II клофарабин у пациентов с рецидивирующим или рефрактерным лангергансоклеточным гистиоцитозом
Это научное исследование является клиническим испытанием фазы II. Клинические испытания фазы II проверяют эффективность исследуемого препарата, чтобы узнать, работает ли препарат при лечении конкретного заболевания. «Исследовательский» означает, что препарат все еще изучается и что врачи-исследователи пытаются узнать о нем больше, например, о самой безопасной дозе для использования, побочных эффектах, которые он может вызвать, и об эффективности препарата для лечения различных заболеваний. Это также означает, что FDA еще не одобрило клофарабин для лечения вашего заболевания.
Клофарабин является химиотерапевтическим препаратом, который используется для лечения лейкемии у детей и взрослых. Информация из других исследований свидетельствует о том, что этот препарат также может быть эффективен у пациентов с ГКЛ.
Целью данного исследования является оценка частоты ответа участников с рецидивирующим ГКЛ на клофарабин в каждой из двух групп: а) участники с низким риском с реактивацией заболевания и б) участники с высоким риском с поражением органов риска.
Другими целями являются оценка выживаемости без прогрессирования после лечения клофарабином, оценка выживаемости участников с рефрактерным мультисистемным ГКЛ с поражением органов риска, получавших клофарабин, и описание токсичности клофарабина у участников с ГКЛ.
Обзор исследования
Подробное описание
Если вы желаете принять участие в этом исследовании, вам будет предложено пройти некоторые скрининговые тесты или процедуры, чтобы выяснить, имеете ли вы право на участие. Многие из этих анализов и процедур, вероятно, являются частью регулярного лечения и могут проводиться, даже если выяснится, что вы не принимаете участия в исследовании. Если вы недавно проходили некоторые из этих тестов или процедур, возможно, их придется повторить, а возможно и нет. Эти тесты и процедуры включают следующее: сбор анамнеза, общее состояние здоровья, анализы крови, оценка заболевания и тест на беременность. Если эти тесты покажут, что вы имеете право на участие в исследовании, вы начнете лечение в рамках исследования. Если вы не соответствуете критериям приемлемости, вы не сможете участвовать в этом исследовании. После подтверждения права вам также сделают анализ костного мозга, электрокардиограмму и анализ мочи.
Вы получите максимум 6 циклов исследуемого лечения. Каждый цикл лечения будет длиться примерно 4 недели. В каждом цикле вы будете получать исследуемый препарат клофарабин ежедневно в течение первых 5 дней (дни с 1 по 5) и отдыхать в течение оставшихся дней. Клофарабин будет вводиться внутривенно (в/в) в течение двух часов в клинике или в больнице. Если у вас заболевание высокого риска, доза клофарабина будет выше в течение первых двух циклов.
Перед началом каждого цикла и в конце терапии у вас будет медицинский осмотр, и вам будут заданы вопросы о вашем общем состоянии здоровья и конкретные вопросы о любых ваших проблемах и любых лекарствах, которые вы принимаете. Вам также будут делать анализы крови и мочи для контроля функций органов. Вы также будете проходить оценку вашего заболевания с помощью рентгена, компьютерной томографии, МРТ или ПЭТ или сканирования костей, которые будут выполняться каждые два цикла и в конце исследуемого лечения.
После последней дозы исследуемого препарата будет период последующего наблюдения. Раз в три месяца в течение первого года, два раза в год во второй и третий год, а затем ежегодно вы будете проходить медицинский осмотр и задавать вопросы о вашем общем состоянии здоровья. Вам также сделают анализы крови и мочи.
Дважды в год в течение первых трех лет рентген, компьютерная томография, МРТ, ПЭТ и/или сканирование костей будут повторяться, если ваш врач сочтет их необходимыми.
Тип исследования
Фаза
- Фаза 2
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
Критерии включения:
- Неэффективное лечение первой линии преднизолоном и винбластином
- Клинические признаки поражения системы кроветворения, печени или селезенки
- Имели неудачную спасательную терапию кладрибином/цитарабином или не считаются подходящими для такого лечения
- Готовность использовать эффективные методы контрацепции во время исследования и в течение шести месяцев после окончания исследуемого лечения
- Адекватная функция костного мозга и органов
Критерий исключения:
- Беременные или кормящие грудью
- Получили химиотерапию или лучевую терапию в течение 2 недель после включения в исследование
- Не оправились от нежелательных явлений из-за ранее введенных агентов
- Получение других агентов исследования
- Прием препаратов с известной почечной токсичностью
- Использование альтернативной медицины во время исследуемого лечения
- Неконтролируемое интеркуррентное заболевание
- Наличие в анамнезе другого злокачественного новообразования, за исключением отсутствия признаков заболевания в течение не менее пяти лет или в течение пяти лет для рака шейки матки in situ и базально- и плоскоклеточного рака кожи.
- Известно, что он ВИЧ-инфицирован на антиретровирусной терапии
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Низкий риск
Мультифокальная мультисистема или мультисистема низкого риска Клофарабин, низкая доза, два цикла
|
|
|
Экспериментальный: Высокий риск
Мультисистемный клофарабин с высоким риском, стандартная доза, два цикла
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Расчетная частота ответов
Временное ограничение: 2 года
|
Оценить частоту ответа участников с рецидивирующим ГКЛ на клофарабин в каждой из двух групп: а) участники с низким риском и реактивацией заболевания; и б) участники из группы высокого риска с поражением органов риска, не поддающимся стандартному лечению.
|
2 года
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Расчетное выживание без прогрессии
Временное ограничение: 2 года
|
Оценить выживаемость без прогрессирования после лечения клофарабином.
|
2 года
|
|
Расчетная выживаемость при поражении органов риска
Временное ограничение: 2 года
|
Оценить выживаемость участников с рефрактерным мультисистемным ГКЛ с поражением органов риска, получавших клофарабин.
|
2 года
|
|
Химиотерапия осуществимость
Временное ограничение: 2 года
|
Определить, можно ли проводить терапию клофарабином в соответствии с планом («осуществимость химиотерапии»), и описать токсичность клофарабина у участников с ГКЛ.
|
2 года
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Первичное завершение (Ожидаемый)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Оценивать)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 12-050
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования Лангергансоклеточный гистиоцитоз
-
Center for International Blood and Marrow Transplant...Cellular Dynamics International, Inc. - A FUJIFILM CompanyПрекращеноПроизводство и банковское обслуживание iPS Cell
-
Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University...РекрутингCAR-T Cell | Ph Положительный ВСЕ | ДазатинибКитай
-
China Medical University, ChinaЕще не набираютPD-1 антитело | Желудочно-кишечные опухоли | DC-ячейка | NK-Cell
-
Second Affiliated Hospital of Guangzhou Medical...Guangdong Zhaotai InVivo Biomedicine Co. Ltd.; Hunan Zhaotai Yongren Medical Innovation...РекрутингРак | Рак легких | Иммунотерапия | CAR-T CellКитай
-
Medical College of WisconsinUniversity of Wisconsin, Madison; AmgenРекрутингВ-клеточный острый лимфобластный лейкоз | B-клеточный острый лимфобластный лейкоз у детей | B-Cell ВСЕ, ДетствоСоединенные Штаты
-
ExelixisЗавершенныйКарцинома почек | Папиллярный рак щитовидной железы | Фолликулярный рак щитовидной железы | Рак щитовидной железы Huerthle CellСоединенные Штаты
-
University of Alabama at BirminghamПрекращеноАнапластическая крупноклеточная лимфома | Ангиоиммунобластная Т-клеточная лимфома | Периферические Т-клеточные лимфомы | Т-клеточный лейкоз взрослых | Т-клеточная лимфома взрослых | Периферическая Т-клеточная лимфома неуточненная | Системный тип T/Null Cell | Кожная Т-клеточная лимфома с узловым/висцеральным...Соединенные Штаты