Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Оценка долгосрочной безопасности и переносимости PXT3003 у пациентов с болезнью Шарко-Мари-Тута типа 1A (PLEO-CMT-FU)

16 февраля 2024 г. обновлено: Pharnext S.C.A.

Международное, многоцентровое, открытое, последующее расширенное исследование по оценке долгосрочной безопасности и переносимости PXT3003 у пациентов с болезнью Шарко-Мари-Тута типа 1A

Все рандомизированные пациенты с болезнью Шарко-Мари-Тута типа 1A (CMT1A), которые завершили первичное исследование CLN-PXT3003-02, т. е. лечение PXT3003 или плацебо, имеют право на продолжение в расширенном исследовании CLN-PXT3003-03.

Период 1: Пациенты, рандомизированные для получения дозы 1 PXT3003 или плацебо в основном исследовании (CLN-PXT3003-02), продолжали участвовать в расширенном исследовании, получая дозу 1 PXT3003 (5 мл). Пациенты, рандомизированные для получения дозы 2 PXT3003 (5 мл) в основном исследовании (CLN-PXT3003-02), продолжали участвовать в расширенном исследовании, получая дозу 2 PXT3003 или двойную дозу 1 PXT3003 (2x5 мл).

Период 2: все пациенты продолжают принимать двойную дозу 1 (2×5 мл).

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

PXT3003 представляет собой рациональную конструкцию, фиксированную комбинацию низких доз (RS) баклофена, налтрексона гидрохлорида и D-сорбитола. Использование PXT3003 в многоцентровом рандомизированном плацебо-контролируемом исследовании фазы II (CLN-PXT3003-01) было хорошо переносимым и безопасным у пациентов с CMT1A для трех исследованных уровней доз (Attarian et al., 2014). Средняя и высокая дозы PXT3003 продемонстрировали улучшение инвалидности у этой группы пациентов.

Впоследствии в декабре 2015 года было начато многоцентровое рандомизированное плацебо-контролируемое исследование III фазы (CLN-PXT3003-02) для оценки эффективности и безопасности PXT3003 при лечении пациентов с CMT1A. В марте 2017 года первые пациенты завершили 15-месячное лечение PXT3003 и перешли в расширенное исследование CLN-PXT3003-03.

В течение периода 1 (9 месяцев) пациенты, которые были рандомизированы для получения дозы 1 PXT3003 или плацебо в основном исследовании (CLN-PXT3003-02), продолжали участвовать в расширенном исследовании с дозой 1 PXT3003 (5 мл). Пациенты, рандомизированные для получения дозы 2 PXT3003 (5 мл) в основном исследовании (CLN-PXT3003-02), продолжали участвовать в расширенном исследовании, получая дозу 2 PXT3003 или двойную дозу 1 PXT3003 (2x5 мл). Во время периода 2 все пациенты продолжают принимать двойную дозу 1 (2×5 мл).

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

187

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Бельгия
      • Leuven, Бельгия
        • Departement of Neurology, UZ Leuven
  • Испания
      • Barcelona, Испания
        • Department of neurology, Hospital Univesitario de Bellvitge
      • Madrid, Испания
        • Servicio de Neurología, Hospital Universitario La Paz
      • Sevilla, Испания
        • Centro de Diagnostico y Tratamiento, Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Испания
        • Servicio de Neurologia, Hospital Universitario i Politécnic La Fe
  • Канада
      • Quebec, Канада, G1J 1Z4
        • University Hospital of Quebec
  • Нидерланды
      • Amsterdam, Нидерланды
        • Departement of Neurology, Academic Medical Center
  • Соединенное Королевство
    • Manchester
      • Salford, Manchester, Соединенное Королевство, M6 8HD
        • Department of Neurology, Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90048
        • Department of Neurology, Cedars-Sinai Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610
        • Department of Neurology, McKnight Brain Institute
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109-5322
        • University of Michigan Health System
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
        • Department of Neurology, University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63104-1027
        • Department of Neurology and Psichiatry, Saint Louis University
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Peripheral Neuropathy Center, Neurological Institue Building, Columbia University Medical Center
    • Washington
      • Spokane, Washington, Соединенные Штаты, 99202-1330
        • Saint Luke's Rehabilitation Institute
  • Франция
      • Lille, Франция
        • Cntre de Reference des Maladies Neuromusculaires, Hopital Swynghedauwl, CHU Lille
      • Limoges, Франция
        • Centre de Reference des Neuropathies Peripheriques Rare, Hopital Dupuytren, CHU Limoges
      • Lyon, Франция
        • Service de Neurologie et du Sommeil, CHU Lyon Sud
      • Marseille, Франция
        • Centre de Reference des Maladie Neuromusculaires, CHU la Timone
      • Nantes, Франция
        • Centre de Reference des Maladie Neuromusculaires, Hotel Dieu, CHU de Nantes
      • Paris, Франция
        • Service de Neurologie, Hopital Kremlin Bicetre

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 16 лет до 67 лет (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения после 18 сентября 2017 г.:

  • Пациенты, ранее рандомизированные для исследования CLN-PXT3003-02, получавшие плацебо и дозу 1, и завершившие 15-месячное двойное слепое лечение в этом исследовании, включая все процедуры, необходимые на визите по окончании исследования (V6) или
  • Пациенты, ранее рандомизированные для участия в начальном исследовании CLN-PXT3003-02, получавшие дозу 2, досрочно прекращенные по решению спонсора и выполнившие все процедуры, необходимые на визите по окончании исследования (V6).
  • Пациенты, у которых V6 была выполнена в течение 4 недель до включения в расширенное исследование или если она не была выполнена, должны пройти новый исходный визит (VB).
  • Пациентки женского пола должны дать согласие на продолжение использования утвержденного метода контроля над рождаемостью на протяжении всего дополнительного исследования.
  • Пациенты должны подписать письменное информированное согласие, относящееся к расширенному исследованию, чтобы участвовать в этом исследовании. В случае несовершеннолетних детей в возрасте от 16 до 18 лет необходимо получить согласие родителей и детей.

Критерии включения до 18 сентября 2017 г.:

  • Пациенты должны пройти 15-месячное двойное слепое лечение в рамках первичного исследования CLN-PXT3003-02, включая все процедуры, требуемые во время визита по окончании исследования (V6).
  • Пациентки женского пола должны дать согласие на продолжение использования утвержденного метода контроля над рождаемостью на протяжении всего дополнительного исследования.
  • Пациенты должны подписать письменное информированное согласие, относящееся к расширенному исследованию, чтобы участвовать в этом исследовании. В случае несовершеннолетних детей в возрасте от 16 до 18 лет необходимо получить согласие родителей и детей.

Критерий исключения:

  • Любое клинически значимое изменение состояния здоровья, которое, по мнению исследователя, помешало бы субъекту участвовать в этом исследовании или успешно завершить это исследование.
  • Любое несанкционированное сопутствующее лечение, как в исследовании CLN-PXT3003-02 (например, включая, помимо прочего, баклофен, налтрексон, сорбит (фармацевтическая форма), опиоиды, левотироксин и потенциально нейротоксичные препараты, такие как амиодарон, хлорохин, противораковые препараты, способные вызывать периферическую невропатию)

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Активный компаратор: PXT3003 доза 1
Период 1, PXT3003: жидкий раствор для приема внутрь (0,6 мг/мл баклофена, 0,07 мг/мл налтрексона гидрохлорида и 210 мг/мл D-сорбита), 5 мл два раза в день (принимать утром и вечером во время еды) в течение 9 месяцев подряд.
Лекарство: PXT3003
Жидкий раствор для перорального применения, дважды по 5 мл (доза 1) два раза в день.
Активный компаратор: PXT3003 доза 2

Период 1, PXT3003: жидкий раствор для приема внутрь (1,2 мг/мл баклофена, 0,14 мг/мл налтрексона гидрохлорида и 420 мг/мл D-сорбита), 5 мл два раза в день (принимать утром и вечером во время еды) в течение 9 месяцев подряд.

Период 2, PXT3003: жидкий раствор для приема внутрь (0,6 мг/мл баклофена, 0,07 мг/мл налтрексона гидрохлорида и 210 мг/мл D-сорбита), 10 мл два раза в день (принимать утром и вечером во время еды)
Лекарство: PXT3003
Жидкий раствор для перорального применения, дважды по 5 мл (доза 1) два раза в день.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота нежелательных явлений, возникших во время лечения (TEAE), связанных с PXT3003, во время наблюдения у пациентов с ШМТ1А
Временное ограничение: 9 или 24 месяца
Частота нежелательных явлений, возникших во время лечения (TEAE), связанных с PXT3003, во время наблюдения у пациентов с ШМТ1А
9 или 24 месяца

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота возникновения всех TEAE и их оценка типа/природы, тяжести/интенсивности, серьезности, продолжительности, связи с исследуемым препаратом и исхода.
Временное ограничение: 9 или 24 месяца
Частота возникновения всех TEAE и их оценка типа/природы, тяжести/интенсивности, серьезности, продолжительности, связи с исследуемым препаратом и исхода.
9 или 24 месяца
Частота нежелательных явлений, приведших к отмене исследуемого препарата
Временное ограничение: 9 или 24 месяца
Частота нежелательных явлений, приведших к отмене исследуемого препарата
9 или 24 месяца
Общий балл по шкале ограничения невропатии (ONLS) и ее подпункты для рук и ног
Временное ограничение: 9 или 24 месяца
Общий балл по шкале ограничения невропатии (ONLS) и ее подпункты для рук и ног
9 или 24 месяца
Оценка нейропатии Шарко-Мари-Тута - версия 2 (CMTNS-V2) и ее подпункты
Временное ограничение: 9 или 24 месяца
Оценка нейропатии Шарко-Мари-Тута - версия 2 (CMTNS-V2) и ее подпункты
9 или 24 месяца
Тест на колышки с девятью отверстиями (9-HPT)
Временное ограничение: 9 или 24 месяца
Тест на колышки с девятью отверстиями (9-HPT)
9 или 24 месяца
Количественное мышечное тестирование (QMT) с помощью динамометрии с ручным захватом и дорсифлексией стопы (среднее значение с обеих сторон)
Временное ограничение: 9 или 24 месяца
Количественное мышечное тестирование (QMT) с помощью динамометрии с ручным захватом и дорсифлексией стопы (среднее значение с обеих сторон)
9 или 24 месяца
Время пройти 10 метров
Временное ограничение: 9 или 24 месяца
Время пройти 10 метров
9 или 24 месяца
Потенциал действия сложных мышц (CMAP) на локтевой нерв
Временное ограничение: 9 или 24 месяца
Потенциал действия сложных мышц (CMAP) на локтевой нерв
9 или 24 месяца
Потенциал действия сенсорного нерва (SNAP) на лучевой нерв
Временное ограничение: 9 или 24 месяца
Потенциал действия сенсорного нерва (SNAP) на лучевой нерв
9 или 24 месяца
Скорость нервной проводимости (NCV)
Временное ограничение: 9 или 24 месяца
Скорость нервной проводимости (NCV)
9 или 24 месяца
Качество жизни (EQ-5D)
Временное ограничение: 9 или 24 месяца
Качество жизни (EQ-5D)
9 или 24 месяца
Визуальная аналоговая шкала самооценки индивидуализированных основных нарушений повседневной деятельности (определяется исходно вместе с пациентом)
Временное ограничение: 9 или 24 месяца
Визуальная аналоговая шкала самооценки индивидуализированных основных нарушений повседневной деятельности (определяется исходно вместе с пациентом)
9 или 24 месяца

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Через концентрацию в плазме PXT3003
Временное ограничение: на 6 и 9 месяце
Измерение концентрации баклофена, налтрексона и 6-бета-налтрексона в плазме при сквозном
на 6 и 9 месяце
Пиковая концентрация в плазме PXT3003
Временное ограничение: на 6 и 9 месяце
Измерение концентрации баклофена, налтрексона и 6-бета-налтрексона в плазме при сквозном
на 6 и 9 месяце

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Pharnext S.C.A.

Соавторы

Premier Research Group plc
Eurofins Optimed
Synteract HCR (Syneos Health)
Greenphire
Theradis
Amarex

Следователи

  • Главный следователь: Shahram Attarian, MD, CHU la Timone, Marseille, France
  • Главный следователь: Teresa Sevilla, MD, Hospital Universitario i Politécnico La F, Valencia, Spain
  • Главный следователь: Marianne de Visser, MD, Academic Medical Center, Amsterdam, Netherlands
  • Главный следователь: Mark Roberts, MD, Selor Royal NHS Foundation Trust, Manchester, UK
  • Главный следователь: Florian Thomas, MD PhD, Seton Hall-Hackensack-Meridian School of Medicine, Hackensack, USA

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

7 марта 2017 г.

Первичное завершение (Оцененный)

31 декабря 2024 г.

Завершение исследования (Оцененный)

31 декабря 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

26 декабря 2016 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

13 января 2017 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

18 января 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

20 февраля 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

16 февраля 2024 г.

Последняя проверка

1 февраля 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CLN-PXT3003-03
  • 2015-002379-81 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования PXT3003

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in South Korea

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться