Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Évaluation de l'innocuité et de la tolérabilité à long terme du PXT3003 chez les patients atteints de la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (PLEO-CMT-FU)

16 février 2024 mis à jour par: Pharnext S.C.A.

Étude internationale, multicentrique, ouverte, d'extension de suivi évaluant l'innocuité et la tolérabilité à long terme de PXT3003 chez des patients atteints de la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A

Tous les patients randomisés atteints de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT1A) qui ont terminé l'étude principale CLN-PXT3003-02, c'est-à-dire un traitement avec PXT3003 ou un placebo, sont éligibles pour poursuivre l'étude d'extension CLN-PXT3003-03.

Période 1 : Les patients randomisés pour recevoir PXT3003 dose 1 ou un placebo dans l'étude principale (CLN-PXT3003-02) ont continué dans l'étude d'extension sur PXT3003 dose 1 (5 mL). Les patients randomisés pour recevoir PXT3003 dose 2 (5 ml) dans l'étude primaire (CLN-PXT3003-02) ont continué dans l'étude d'extension sur PXT3003 dose 2 ou PXT3003 deux fois dose 1 (2 x 5 ml).

Période 2 : Tous les patients continuent à recevoir deux fois la dose 1 (2 x 5 mL).

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

PXT3003 est une combinaison fixe de conception rationnelle de baclofène à faible dose (RS), de chlorhydrate de naltrexone et de D-sorbitol. L'utilisation de PXT3003 dans une étude de phase II multicentrique, randomisée et contrôlée par placebo (CLN-PXT3003-01) a été bien tolérée et sûre chez les patients atteints de CMT1A pour les trois niveaux de dose étudiés (Attarian et al., 2014). La dose intermédiaire et élevée de PXT3003 a démontré une amélioration du handicap dans cette population de patients.

Par la suite, une étude de phase III multicentrique, randomisée et contrôlée par placebo (CLN-PXT3003-02) visant à évaluer l'efficacité et la sécurité de PXT3003 dans le traitement des patients atteints de CMT1A a été lancée en décembre 2015. En mars 2017, les premiers patients ont terminé le traitement de 15 mois avec PXT3003 et sont passés à l'étude d'extension CLN-PXT3003-03.

Au cours de la période 1 (9 mois), les patients qui ont été randomisés pour recevoir PXT3003 dose 1 ou un placebo dans l'étude principale (CLN-PXT3003-02) ont poursuivi l'étude d'extension sur PXT3003 dose 1 (5 mL). Les patients randomisés pour recevoir PXT3003 dose 2 (5 mL) dans l'étude primaire (CLN-PXT3003-02) ont continué dans l'étude d'extension sur PXT3003 dose 2 ou PXT3003 deux fois dose 1 (2x5 mL). Au cours de la période 2, tous les patients continuent à prendre deux fois la dose 1 (2 x 5 ml).

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

187

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Belgique
      • Leuven, Belgique
        • Departement of Neurology, UZ Leuven
  • Canada
      • Quebec, Canada, G1J 1Z4
        • University Hospital of Quebec
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne
        • Department of neurology, Hospital Univesitario de Bellvitge
      • Madrid, Espagne
        • Servicio de Neurologia, Hospital Universitario La Paz
      • Sevilla, Espagne
        • Centro de Diagnostico y Tratamiento, Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Espagne
        • Servicio de Neurologia, Hospital Universitario i Politécnic La Fe
  • France
      • Lille, France
        • Cntre de Reference des Maladies Neuromusculaires, Hopital Swynghedauwl, CHU Lille
      • Limoges, France
        • Centre de Reference des Neuropathies Peripheriques Rare, Hopital Dupuytren, CHU Limoges
      • Lyon, France
        • Service de Neurologie et du Sommeil, CHU Lyon Sud
      • Marseille, France
        • Centre de Reference des Maladie Neuromusculaires, CHU la Timone
      • Nantes, France
        • Centre de Reference des Maladie Neuromusculaires, Hotel Dieu, CHU de Nantes
      • Paris, France
        • Service de Neurologie, Hopital Kremlin Bicetre
  • Pays-Bas
      • Amsterdam, Pays-Bas
        • Departement of Neurology, Academic Medical Center
  • Royaume-Uni
    • Manchester
      • Salford, Manchester, Royaume-Uni, M6 8HD
        • Department of Neurology, Salford Royal NHS Foundation Trust
  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90048
        • Department of Neurology, Cedars-Sinai Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
        • Department of Neurology, McKnight Brain Institute
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109-5322
        • University of Michigan Health System
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
        • Department of Neurology, University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63104-1027
        • Department of Neurology and Psichiatry, Saint Louis University
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Peripheral Neuropathy Center, Neurological Institue Building, Columbia University Medical Center
    • Washington
      • Spokane, Washington, États-Unis, 99202-1330
        • Saint Luke's Rehabilitation Institute

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

16 ans à 67 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion après le 18 septembre 2017 :

  • Patients précédemment randomisés pour l'étude CLN-PXT3003-02 sous placebo et dose 1 et ayant terminé 15 mois de traitement en double aveugle dans cette étude, y compris toutes les procédures requises lors de la visite de fin d'étude (V6) ou
  • Patients précédemment randomisés dans l'étude initiale CLN-PXT3003-02 sous dose 2, arrêtés prématurément suite à la décision du sponsor, et ayant effectué toutes les procédures requises lors de la visite de fin d'étude (V6)
  • Les patients dont le V6 a été effectué dans les 4 semaines avant d'entrer dans l'étude d'extension ou s'il n'a pas été effectué doivent avoir une nouvelle visite de base (VB)
  • Les patientes doivent accepter de continuer à utiliser une méthode de contraception approuvée tout au long de l'étude de prolongation
  • Les patients doivent signer un consentement éclairé écrit, spécifique à l'étude d'extension, afin de participer à cette étude. Dans le cas d'enfants mineurs âgés de 16 à 18 ans, les consentements des parents et des enfants doivent être recueillis

Critères d'inclusion jusqu'au 18 septembre 2017 :

  • Les patients doivent avoir terminé 15 mois de traitement en double aveugle dans l'étude primaire CLN-PXT3003-02, y compris toutes les procédures requises lors de la visite de fin d'étude (V6)
  • Les patientes doivent accepter de continuer à utiliser une méthode de contraception approuvée tout au long de l'étude de prolongation
  • Les patients doivent signer un consentement éclairé écrit, spécifique à l'étude d'extension, afin de participer à cette étude. Dans le cas d'enfants mineurs âgés de 16 à 18 ans, les consentements des parents et des enfants doivent être recueillis

Critère d'exclusion:

  • Tout changement cliniquement significatif de l'état de santé qui, de l'avis de l'investigateur, empêcherait le sujet de participer à cette étude ou de mener à bien cette étude
  • Tout traitement concomitant non autorisé, comme dans l'étude CLN-PXT3003-02 (par ex. y compris, mais sans s'y limiter, le baclofène, la naltrexone, le sorbitol (forme pharmaceutique), les opioïdes, la lévothyroxine et les médicaments potentiellement neurotoxiques tels que l'amiodarone, la chloroquine, les médicaments anticancéreux susceptibles d'induire une neuropathie périphérique)

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur actif: PXT3003 dose 1
Période 1, PXT3003 : solution buvable liquide (0,6 mg/mL de baclofène, 0,07 mg/mL de chlorhydrate de naltrexone et 210 mg/mL de D-sorbitol), 5 mL bid (pris matin et soir avec de la nourriture) pendant 9 mois consécutifs
Médicament: PXT3003
Solution buvable liquide, deux fois 5 mL (Dose 1) bid
Comparateur actif: PXT3003 dose 2

Période 1, PXT3003 : solution buvable liquide (1,2 mg/mL de baclofène, 0,14 mg/mL de chlorhydrate de naltrexone et 420 mg/mL de D-sorbitol), 5 mL bid (pris matin et soir avec de la nourriture) pendant 9 mois consécutifs

Période 2, PXT3003 : solution buvable liquide (0,6 mg/mL de baclofène, 0,07 mg/mL de chlorhydrate de naltrexone et 210 mg/mL de D-sorbitol), 10 mL bid (pris matin et soir avec de la nourriture)
Médicament: PXT3003
Solution buvable liquide, deux fois 5 mL (Dose 1) bid

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence des événements indésirables survenus pendant le traitement (EIT) liés au PXT3003 au cours du suivi chez les patients atteints de CMT1A
Délai: 9 ou 24 mois
Incidence des événements indésirables survenus pendant le traitement (EIT) liés au PXT3003 au cours du suivi chez les patients atteints de CMT1A
9 ou 24 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence de tous les EIIT et leur évaluation du type/nature, de la gravité/intensité, de la gravité, de la durée, de la relation avec le médicament à l'étude et des résultats
Délai: 9 ou 24 mois
Incidence de tous les EIIT et leur évaluation du type/nature, de la gravité/intensité, de la gravité, de la durée, de la relation avec le médicament à l'étude et des résultats
9 ou 24 mois
Incidence des événements indésirables ayant conduit à l'arrêt du médicament à l'étude
Délai: 9 ou 24 mois
Incidence des événements indésirables ayant conduit à l'arrêt du médicament à l'étude
9 ou 24 mois
Score global de l'échelle de limitation de la neuropathie (ONLS) et ses sous-éléments du bras et de la jambe
Délai: 9 ou 24 mois
Score global de l'échelle de limitation de la neuropathie (ONLS) et ses sous-éléments du bras et de la jambe
9 ou 24 mois
Score de neuropathie de Charcot-Marie-Tooth - version 2 (CMTNS-V2), et ses sous-éléments
Délai: 9 ou 24 mois
Score de neuropathie de Charcot-Marie-Tooth - version 2 (CMTNS-V2), et ses sous-éléments
9 ou 24 mois
Test de cheville à neuf trous (9-HPT)
Délai: 9 ou 24 mois
Test de cheville à neuf trous (9-HPT)
9 ou 24 mois
Tests Musculaires Quantifiés (QMT) par dynamométrie de la poignée et de la dorsiflexion du pied (moyenne des deux côtés)
Délai: 9 ou 24 mois
Tests Musculaires Quantifiés (QMT) par dynamométrie de la poignée et de la dorsiflexion du pied (moyenne des deux côtés)
9 ou 24 mois
Il est temps de marcher 10 mètres
Délai: 9 ou 24 mois
Il est temps de marcher 10 mètres
9 ou 24 mois
Potentiel d'action musculaire composé (CMAP) sur le nerf cubital
Délai: 9 ou 24 mois
Potentiel d'action musculaire composé (CMAP) sur le nerf cubital
9 ou 24 mois
Potentiel d'action du nerf sensoriel (SNAP) sur le nerf radial
Délai: 9 ou 24 mois
Potentiel d'action du nerf sensoriel (SNAP) sur le nerf radial
9 ou 24 mois
Vitesse de conduction nerveuse (NCV)
Délai: 9 ou 24 mois
Vitesse de conduction nerveuse (NCV)
9 ou 24 mois
Qualité de vie (EQ-5D)
Délai: 9 ou 24 mois
Qualité de vie (EQ-5D)
9 ou 24 mois
Échelle visuelle analogique d'auto-évaluation du principal handicap individualisé dans les activités quotidiennes (défini au départ avec le patient)
Délai: 9 ou 24 mois
Échelle visuelle analogique d'auto-évaluation du principal handicap individualisé dans les activités quotidiennes (défini au départ avec le patient)
9 ou 24 mois

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Grâce à la concentration plasmatique de PXT3003
Délai: aux mois 6 et 9
Mesure de la concentration plasmatique de baclofène, naltrexone et 6-bêta-naltrexone au niveau
aux mois 6 et 9
Concentration plasmatique maximale de PXT3003
Délai: aux mois 6 et 9
Mesure de la concentration plasmatique de baclofène, naltrexone et 6-bêta-naltrexone au niveau
aux mois 6 et 9

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Pharnext S.C.A.

Collaborateurs

Premier Research Group plc
Eurofins Optimed
Synteract HCR (Syneos Health)
Greenphire
Theradis
Amarex

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Shahram Attarian, MD, CHU la Timone, Marseille, France
  • Chercheur principal: Teresa Sevilla, MD, Hospital Universitario i Politécnico La F, Valencia, Spain
  • Chercheur principal: Marianne de Visser, MD, Academic Medical Center, Amsterdam, Netherlands
  • Chercheur principal: Mark Roberts, MD, Selor Royal NHS Foundation Trust, Manchester, UK
  • Chercheur principal: Florian Thomas, MD PhD, Seton Hall-Hackensack-Meridian School of Medicine, Hackensack, USA

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

7 mars 2017

Achèvement primaire (Estimé)

31 décembre 2024

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 décembre 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

26 décembre 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

13 janvier 2017

Première publication (Estimé)

18 janvier 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

20 février 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

16 février 2024

Dernière vérification

1 février 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CLN-PXT3003-03
  • 2015-002379-81 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur Maladie de Charcot-Marie-Tooth, type IA

Essais cliniques sur PXT3003

Rechercher des essais similaires

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

CROs by country

CROs in Latvia

Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

Commanditaire / collaborateurs

Emplacements

3
S'abonner