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Bewertung der langfristigen Sicherheit und Verträglichkeit von PXT3003 bei Patienten mit Charcot-Marie-Tooth-Krankheit Typ 1A (PLEO-CMT-FU)

16. Februar 2024 aktualisiert von: Pharnext S.C.A.

Internationale, multizentrische, offene Folge-Verlängerungsstudie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Verträglichkeit von PXT3003 bei Patienten mit Charcot-Marie-Tooth-Krankheit Typ 1A

Alle randomisierten Patienten mit Charcot-Marie-Tooth Typ 1A (CMT1A), die die Primärstudie CLN-PXT3003-02 abgeschlossen haben, d. h. die Behandlung mit PXT3003 oder Placebo, sind berechtigt, an der Verlängerungsstudie CLN-PXT3003-03 teilzunehmen.

Phase 1: Patienten, die in der Primärstudie (CLN-PXT3003-02) zu PXT3003 Dosis 1 oder Placebo randomisiert wurden, wurden in der Verlängerungsstudie mit PXT3003 Dosis 1 (5 ml) fortgesetzt. Patienten, die in der Primärstudie (CLN-PXT3003-02) auf PXT3003 Dosis 2 (5 ml) randomisiert wurden, setzten die Behandlung in der Verlängerungsstudie mit PXT3003 Dosis 2 oder PXT3003 zweimal Dosis 1 (2 x 5 ml) fort.

Periode 2: Alle Patienten fahren mit der zweimaligen Dosis 1 (2 x 5 ml) fort.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

PXT3003 ist eine rational gestaltete Fixkombination aus niedrig dosiertem (RS) Baclofen, Naltrexonhydrochlorid und D-Sorbitol. Die Anwendung von PXT3003 in einer multizentrischen, randomisierten, placebokontrollierten Phase-II-Studie (CLN-PXT3003-01) war bei Patienten mit CMT1A für die drei untersuchten Dosierungen gut verträglich und sicher (Attarian et al., 2014). Die mittlere und hohe Dosis von PXT3003 zeigten eine Verbesserung der Behinderung in dieser Patientenpopulation.

Anschließend wurde im Dezember 2015 eine multizentrische, randomisierte, placebokontrollierte Phase-III-Studie (CLN-PXT3003-02) zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von PXT3003 bei der Behandlung von Patienten mit CMT1A initiiert. Im März 2017 schlossen die ersten Patienten die 15-monatige Behandlung mit PXT3003 ab und wurden in die Verlängerungsstudie CLN-PXT3003-03 übernommen.

Während Phase 1 (9 Monate) wurden Patienten, die in der Primärstudie (CLN-PXT3003-02) randomisiert PXT3003 Dosis 1 oder Placebo zugeteilt wurden, in der Verlängerungsstudie mit PXT3003 Dosis 1 (5 ml) fortgesetzt. Patienten, die in der Primärstudie (CLN-PXT3003-02) auf PXT3003 Dosis 2 (5 ml) randomisiert wurden, setzten die Behandlung in der Verlängerungsstudie mit PXT3003 Dosis 2 oder PXT3003 zweimal Dosis 1 (2 x 5 ml) fort. Während Periode 2 fahren alle Patienten mit der zweimaligen Dosis 1 (2 x 5 ml) fort.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

187

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Leuven, Belgien
        • Departement of Neurology, UZ Leuven
  • Frankreich
      • Lille, Frankreich
        • Cntre de Reference des Maladies Neuromusculaires, Hopital Swynghedauwl, CHU Lille
      • Limoges, Frankreich
        • Centre de Reference des Neuropathies Peripheriques Rare, Hopital Dupuytren, CHU Limoges
      • Lyon, Frankreich
        • Service de Neurologie et du Sommeil, CHU Lyon Sud
      • Marseille, Frankreich
        • Centre de Reference des Maladie Neuromusculaires, CHU la Timone
      • Nantes, Frankreich
        • Centre de Reference des Maladie Neuromusculaires, Hotel Dieu, CHU de Nantes
      • Paris, Frankreich
        • Service de Neurologie, Hopital Kremlin Bicetre
  • Kanada
      • Quebec, Kanada, G1J 1Z4
        • University Hospital of Quebec
  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande
        • Departement of Neurology, Academic Medical Center
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Department of neurology, Hospital Univesitario de Bellvitge
      • Madrid, Spanien
        • Servicio de Neurologia, Hospital Universitario La Paz
      • Sevilla, Spanien
        • Centro de Diagnostico y Tratamiento, Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Spanien
        • Servicio de Neurologia, Hospital Universitario i Politécnic La Fe
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90048
        • Department of Neurology, Cedars-Sinai Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • Department of Neurology, McKnight Brain Institute
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109-5322
        • University of Michigan Health System
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • Department of Neurology, University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63104-1027
        • Department of Neurology and Psichiatry, Saint Louis University
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Peripheral Neuropathy Center, Neurological Institue Building, Columbia University Medical Center
    • Washington
      • Spokane, Washington, Vereinigte Staaten, 99202-1330
        • Saint Luke's Rehabilitation Institute
  • Vereinigtes Königreich
    • Manchester
      • Salford, Manchester, Vereinigtes Königreich, M6 8HD
        • Department of Neurology, Salford Royal NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre bis 67 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien nach dem 18.09.2017:

  • Patienten, die zuvor für die Studie CLN-PXT3003-02 unter Placebo und Dosis 1 randomisiert wurden und eine 15-monatige doppelblinde Behandlung in dieser Studie abgeschlossen haben, einschließlich aller Verfahren, die beim Studienterminierungsbesuch (V6) oder erforderlich sind
  • Patienten, die zuvor für die ursprüngliche Studie CLN-PXT3003-02 unter Dosis 2 randomisiert wurden, die nach der Entscheidung des Sponsors vorzeitig abgebrochen wurden und alle erforderlichen Verfahren beim Studienterminierungsbesuch (V6) durchgeführt hatten
  • Patienten, deren V6 innerhalb von 4 Wochen vor Eintritt in die Verlängerungsstudie durchgeführt wurde oder wenn dies nicht der Fall war, müssen einen neuen Baseline-Besuch (VB) haben.
  • Patientinnen müssen zustimmen, während der Verlängerungsstudie weiterhin eine zugelassene Methode zur Empfängnisverhütung anzuwenden
  • Patienten müssen eine schriftliche Einverständniserklärung speziell für die Verlängerungsstudie unterzeichnen, um an dieser Studie teilnehmen zu können. Bei minderjährigen Kindern im Alter von 16 bis 18 Jahren sollte die Zustimmung der Eltern und der Kinder eingeholt werden

Einschlusskriterien bis 18.09.2017:

  • Die Patienten müssen 15 Monate doppelblinde Behandlung in der Primärstudie CLN-PXT3003-02 abgeschlossen haben, einschließlich aller Verfahren, die beim Studienabschlussbesuch (V6) erforderlich sind.
  • Patientinnen müssen zustimmen, während der Verlängerungsstudie weiterhin eine zugelassene Methode zur Empfängnisverhütung anzuwenden
  • Patienten müssen eine schriftliche Einverständniserklärung speziell für die Verlängerungsstudie unterzeichnen, um an dieser Studie teilnehmen zu können. Bei minderjährigen Kindern im Alter von 16 bis 18 Jahren sollte die Zustimmung der Eltern und der Kinder eingeholt werden

Ausschlusskriterien:

  • Jede klinisch signifikante Änderung des Gesundheitszustands, die nach Meinung des Prüfarztes den Probanden daran hindern würde, an dieser Studie teilzunehmen oder diese Studie erfolgreich abzuschließen
  • Etwaige nicht zugelassene Begleitbehandlungen, wie in Studie CLN-PXT3003-02 (z. einschließlich, aber nicht beschränkt auf Baclofen, Naltrexon, Sorbitol (pharmazeutische Form), Opioide, Levothyroxin und potenziell neurotoxische Arzneimittel wie Amiodaron, Chloroquin, Krebsmedikamente, die anfällig für eine periphere Neuropathie sind)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: PXT3003 Dosis 1
Zeitraum 1, PXT3003: Flüssige orale Lösung (0,6 mg/ml Baclofen, 0,07 mg/ml Naltrexon-HCl und 210 mg/ml D-Sorbit), 5 ml bid (morgens und abends mit Nahrung eingenommen) für 9 aufeinanderfolgende Monate
Arzneimittel: PXT3003
Flüssige Lösung zum Einnehmen, zweimal 5 ml (Dosis 1) zweimal täglich
Aktiver Komparator: PXT3003 Dosis 2

Zeitraum 1, PXT3003: Flüssige orale Lösung (1,2 mg/ml Baclofen, 0,14 mg/ml Naltrexon-HCl und 420 mg/ml D-Sorbitol), 5 ml bid (morgens und abends mit Nahrung eingenommen) für 9 aufeinanderfolgende Monate

Periode 2, PXT3003: Flüssige orale Lösung (0,6 mg/ml Baclofen, 0,07 mg/ml Naltrexon-HCl und 210 mg/ml D-Sorbitol), 10 ml bid (morgens und abends mit Nahrung eingenommen)
Arzneimittel: PXT3003
Flüssige Lösung zum Einnehmen, zweimal 5 ml (Dosis 1) zweimal täglich

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (TEAEs) im Zusammenhang mit PXT3003 während der Nachbeobachtung bei Patienten mit CMT1A
Zeitfenster: 9 oder 24 Monate
Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (TEAEs) im Zusammenhang mit PXT3003 während der Nachbeobachtung bei Patienten mit CMT1A
9 oder 24 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz aller TEAEs und deren Bewertung nach Art/Art, Schwere/Intensität, Ernsthaftigkeit, Dauer, Zusammenhang mit dem Studienmedikament und Ergebnis
Zeitfenster: 9 oder 24 Monate
Inzidenz aller TEAEs und deren Bewertung nach Art/Art, Schwere/Intensität, Ernsthaftigkeit, Dauer, Zusammenhang mit dem Studienmedikament und Ergebnis
9 oder 24 Monate
Auftreten unerwünschter Ereignisse, die zum Entzug des Studienmedikaments führten
Zeitfenster: 9 oder 24 Monate
Auftreten unerwünschter Ereignisse, die zum Entzug des Studienmedikaments führten
9 oder 24 Monate
Gesamtbewertung der Neuropathie-Limitierungsskala (ONLS) und ihre Unterpunkte für Arm und Bein
Zeitfenster: 9 oder 24 Monate
Gesamtbewertung der Neuropathie-Limitierungsskala (ONLS) und ihre Unterpunkte für Arm und Bein
9 oder 24 Monate
Charcot-Marie-Tooth Neuropathie-Score – Version 2 (CMTNS-V2) und seine Unterpunkte
Zeitfenster: 9 oder 24 Monate
Charcot-Marie-Tooth Neuropathie-Score – Version 2 (CMTNS-V2) und seine Unterpunkte
9 oder 24 Monate
Neun-Loch-Peg-Test (9-HPT)
Zeitfenster: 9 oder 24 Monate
Neun-Loch-Peg-Test (9-HPT)
9 oder 24 Monate
Quantifizierter Muskeltest (QMT) mittels Handgriff und Fußdorsalflexionsdynamometrie (Mittelwert beider Seiten)
Zeitfenster: 9 oder 24 Monate
Quantifizierter Muskeltest (QMT) mittels Handgriff und Fußdorsalflexionsdynamometrie (Mittelwert beider Seiten)
9 oder 24 Monate
Zeit, 10 Meter zu laufen
Zeitfenster: 9 oder 24 Monate
Zeit, 10 Meter zu laufen
9 oder 24 Monate
Zusammengesetztes Muskelaktionspotential (CMAP) am Nervus ulnaris
Zeitfenster: 9 oder 24 Monate
Zusammengesetztes Muskelaktionspotential (CMAP) am Nervus ulnaris
9 oder 24 Monate
Sensorisches Nervenaktionspotential (SNAP) am Radialnerv
Zeitfenster: 9 oder 24 Monate
Sensorisches Nervenaktionspotential (SNAP) am Radialnerv
9 oder 24 Monate
Nervenleitungsgeschwindigkeit (NCV)
Zeitfenster: 9 oder 24 Monate
Nervenleitungsgeschwindigkeit (NCV)
9 oder 24 Monate
Lebensqualität (EQ-5D)
Zeitfenster: 9 oder 24 Monate
Lebensqualität (EQ-5D)
9 oder 24 Monate
Visuelle Analogskala zur Selbsteinschätzung der individuellen Hauptbeeinträchtigung bei alltäglichen Aktivitäten (zu Studienbeginn mit dem Patienten definiert)
Zeitfenster: 9 oder 24 Monate
Visuelle Analogskala zur Selbsteinschätzung der individuellen Hauptbeeinträchtigung bei alltäglichen Aktivitäten (zu Studienbeginn mit dem Patienten definiert)
9 oder 24 Monate

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Durch Plasmakonzentration von PXT3003
Zeitfenster: im 6. und 9. Monat
Messung der Baclofen-, Naltrexon- und 6-beta-Naltrexon-Plasmakonzentration am Durchgang
im 6. und 9. Monat
Spitzenplasmakonzentration von PXT3003
Zeitfenster: im 6. und 9. Monat
Messung der Baclofen-, Naltrexon- und 6-beta-Naltrexon-Plasmakonzentration am Durchgang
im 6. und 9. Monat

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Pharnext S.C.A.

Mitarbeiter

Premier Research Group plc
Eurofins Optimed
Synteract HCR (Syneos Health)
Greenphire
Theradis
Amarex

Ermittler

  • Hauptermittler: Shahram Attarian, MD, CHU la Timone, Marseille, France
  • Hauptermittler: Teresa Sevilla, MD, Hospital Universitario i Politécnico La F, Valencia, Spain
  • Hauptermittler: Marianne de Visser, MD, Academic Medical Center, Amsterdam, Netherlands
  • Hauptermittler: Mark Roberts, MD, Selor Royal NHS Foundation Trust, Manchester, UK
  • Hauptermittler: Florian Thomas, MD PhD, Seton Hall-Hackensack-Meridian School of Medicine, Hackensack, USA

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

7. März 2017

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

26. Dezember 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. Januar 2017

Zuerst gepostet (Geschätzt)

18. Januar 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

20. Februar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

16. Februar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CLN-PXT3003-03
  • 2015-002379-81 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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