Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Beoordeling van de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van PXT3003 bij patiënten met de ziekte van Charcot-Marie-Tooth type 1A (PLEO-CMT-FU)

16 februari 2024 bijgewerkt door: Pharnext S.C.A.

Internationale, multicenter, open-label, follow-up extensiestudie ter beoordeling van de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van PXT3003 bij patiënten met de ziekte van Charcot-Marie-Tooth type 1A

Alle gerandomiseerde patiënten met Charcot-Marie-Tooth Type 1A (CMT1A) die het primaire onderzoek CLN-PXT3003-02 hebben voltooid, d.w.z. behandeling met PXT3003 of placebo, komen in aanmerking om door te gaan in het vervolgonderzoek CLN-PXT3003-03.

Periode 1: Patiënten die in de primaire studie (CLN-PXT3003-02) gerandomiseerd waren naar PXT3003 dosis 1 of placebo, gingen door in de uitbreidingsstudie met PXT3003 dosis 1 (5 ml). Patiënten gerandomiseerd naar PXT3003 dosis 2 (5 ml) in de primaire studie (CLN-PXT3003-02) gingen verder in de verlengingsstudie met PXT3003 dosis 2 of PXT3003 tweemaal dosis 1 (2x5 ml).

Periode 2: Alle patiënten gaan door met tweemaal dosis 1 (2 x 5 ml).

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

PXT3003 is een rationeel ontworpen, vaste combinatie van lage dosis (RS) baclofen, naltrexonhydrochloride en D-sorbitol. Het gebruik van PXT3003 in een multicenter, gerandomiseerde, placebogecontroleerde fase II-studie (CLN-PXT3003-01) werd goed verdragen en veilig bij patiënten met CMT1A voor de drie onderzochte dosisniveaus (Attarian et al., 2014). De gemiddelde en hoge dosis PXT3003 toonde een verbetering van de invaliditeit bij deze patiëntenpopulatie aan.

Vervolgens werd in december 2015 een multicenter, gerandomiseerde, placebogecontroleerde fase III-studie (CLN-PXT3003-02) gestart om de werkzaamheid en veiligheid van PXT3003 bij de behandeling van patiënten met CMT1A te beoordelen. In maart 2017 voltooiden de eerste patiënten de 15 maanden durende behandeling met PXT3003 en gingen ze over naar de uitbreidingsstudie CLN-PXT3003-03.

Tijdens periode 1 (9 maanden) gingen patiënten die in het primaire onderzoek (CLN-PXT3003-02) waren gerandomiseerd naar PXT3003 dosis 1 of placebo, verder in het vervolgonderzoek op PXT3003 dosis 1 (5 ml). Patiënten gerandomiseerd naar PXT3003 dosis 2 (5 ml) in het primaire onderzoek (CLN-PXT3003-02) gingen in het vervolgonderzoek verder met PXT3003 dosis 2 of PXT3003 tweemaal dosis 1 (2x5 ml). Tijdens periode 2 gaan alle patiënten door met tweemaal dosis 1 (2 x 5 ml).

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

187

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
      • Leuven, België
        • Departement of Neurology, UZ Leuven
  • Canada
      • Quebec, Canada, G1J 1Z4
        • University Hospital of Quebec
  • Frankrijk
      • Lille, Frankrijk
        • Cntre de Reference des Maladies Neuromusculaires, Hopital Swynghedauwl, CHU Lille
      • Limoges, Frankrijk
        • Centre de Reference des Neuropathies Peripheriques Rare, Hopital Dupuytren, CHU Limoges
      • Lyon, Frankrijk
        • Service de Neurologie et du Sommeil, CHU Lyon Sud
      • Marseille, Frankrijk
        • Centre de Reference des Maladie Neuromusculaires, CHU la Timone
      • Nantes, Frankrijk
        • Centre de Reference des Maladie Neuromusculaires, Hotel Dieu, CHU de Nantes
      • Paris, Frankrijk
        • Service de Neurologie, Hopital Kremlin Bicetre
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland
        • Departement of Neurology, Academic Medical Center
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje
        • Department of neurology, Hospital Univesitario de Bellvitge
      • Madrid, Spanje
        • Servicio de Neurologia, Hospital Universitario La Paz
      • Sevilla, Spanje
        • Centro de Diagnostico y Tratamiento, Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Spanje
        • Servicio de Neurologia, Hospital Universitario i Politécnic La Fe
  • Verenigd Koninkrijk
    • Manchester
      • Salford, Manchester, Verenigd Koninkrijk, M6 8HD
        • Department of Neurology, Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90048
        • Department of Neurology, Cedars-Sinai Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
        • Department of Neurology, McKnight Brain Institute
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109-5322
        • University of Michigan Health System
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • Department of Neurology, University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63104-1027
        • Department of Neurology and Psichiatry, Saint Louis University
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Peripheral Neuropathy Center, Neurological Institue Building, Columbia University Medical Center
    • Washington
      • Spokane, Washington, Verenigde Staten, 99202-1330
        • Saint Luke's Rehabilitation Institute

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

16 jaar tot 67 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria na 18 september 2017:

  • Patiënten die eerder gerandomiseerd waren naar studie CLN-PXT3003-02 met placebo en dosis 1 en die 15 maanden dubbelblinde behandeling in die studie hebben voltooid, inclusief alle procedures die vereist zijn bij het bezoek aan de beëindiging van de studie (V6) of
  • Patiënten die eerder gerandomiseerd waren naar het initiële onderzoek CLN-PXT3003-02 onder dosis 2, voortijdig gestopt na beslissing van de sponsor en die alle vereiste procedures hebben uitgevoerd tijdens het bezoek aan de beëindiging van het onderzoek (V6)
  • Patiënten bij wie V6 werd uitgevoerd binnen 4 weken voordat ze aan de verlengingsstudie begonnen, of indien niet gedaan, moeten een nieuw basisbezoek (VB) ondergaan
  • Vrouwelijke patiënten moeten ermee instemmen een goedgekeurde methode van anticonceptie te blijven gebruiken tijdens het verlengingsonderzoek
  • Patiënten moeten een schriftelijke geïnformeerde toestemming ondertekenen, specifiek voor de vervolgstudie, om aan deze studie deel te nemen. In het geval van minderjarige kinderen van 16 tot 18 jaar moet de toestemming van zowel de ouders als de kinderen worden verkregen

Inschrijvingscriteria tot 18 september 2017:

  • Patiënten moeten 15 maanden dubbelblinde behandeling hebben voltooid in het primaire onderzoek CLN-PXT3003-02, inclusief alle procedures die vereist zijn bij het bezoek aan de beëindiging van het onderzoek (V6)
  • Vrouwelijke patiënten moeten ermee instemmen een goedgekeurde methode van anticonceptie te blijven gebruiken tijdens het verlengingsonderzoek
  • Patiënten moeten een schriftelijke geïnformeerde toestemming ondertekenen, specifiek voor de vervolgstudie, om aan deze studie deel te nemen. In het geval van minderjarige kinderen van 16 tot 18 jaar moet de toestemming van zowel de ouders als de kinderen worden verkregen

Uitsluitingscriteria:

  • Elke klinisch significante verandering in de gezondheidstoestand die, naar de mening van de onderzoeker, de proefpersoon ervan zou weerhouden deel te nemen aan dit onderzoek of dit onderzoek met succes af te ronden
  • Alle ongeoorloofde gelijktijdige behandelingen, zoals studie CLN-PXT3003-02 (bijv. inclusief maar niet beperkt tot baclofen, naltrexon, sorbitol (farmaceutische vorm), opioïden, levothyroxine en potentieel neurotoxische geneesmiddelen zoals amiodaron, chloroquine, geneesmiddelen tegen kanker die vatbaar zijn voor het induceren van perifere neuropathie)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: PXT3003 dosis 1
Periode 1, PXT3003: vloeibare orale oplossing (0,6 mg/ml baclofen, 0,07 mg/ml naltrexon HCl en 210 mg/ml D-sorbitol), 5 ml tweemaal daags ('s ochtends en 's avonds ingenomen met voedsel) gedurende 9 opeenvolgende maanden
Geneesmiddel: PXT3003
Vloeibare drank, tweemaal 5 ml (dosis 1) tweemaal daags
Actieve vergelijker: PXT3003 dosis 2

Periode 1, PXT3003: Vloeibare orale oplossing (1,2 mg/ml baclofen, 0,14 mg/ml naltrexon HCl en 420 mg/ml D-sorbitol), 5 ml tweemaal daags ('s ochtends en 's avonds ingenomen met voedsel) gedurende 9 opeenvolgende maanden

Periode 2, PXT3003: Vloeibare orale oplossing (0,6 mg/ml baclofen, 0,07 mg/ml naltrexon HCl en 210 mg/ml D-sorbitol), 10 ml bid ('s ochtends en 's avonds ingenomen met voedsel)
Geneesmiddel: PXT3003
Vloeibare drank, tweemaal 5 ml (dosis 1) tweemaal daags

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE’s) gerelateerd aan PXT3003 tijdens de follow-up bij patiënten met CMT1A
Tijdsspanne: 9 of 24 maanden
Incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE’s) gerelateerd aan PXT3003 tijdens de follow-up bij patiënten met CMT1A
9 of 24 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van alle TEAE's en hun evaluatie van type/aard, ernst/intensiteit, ernst, duur, relatie tot onderzoeksgeneesmiddel en resultaat
Tijdsspanne: 9 of 24 maanden
Incidentie van alle TEAE's en hun evaluatie van type/aard, ernst/intensiteit, ernst, duur, relatie tot onderzoeksgeneesmiddel en resultaat
9 of 24 maanden
Incidentie van bijwerkingen die leiden tot stopzetting van het onderzoeksgeneesmiddel
Tijdsspanne: 9 of 24 maanden
Incidentie van bijwerkingen die leiden tot stopzetting van het onderzoeksgeneesmiddel
9 of 24 maanden
Algemene score op de Neuropathy Limitation Scale (ONLS) en de subitems voor armen en benen
Tijdsspanne: 9 of 24 maanden
Algemene score op de Neuropathy Limitation Scale (ONLS) en de subitems voor armen en benen
9 of 24 maanden
Charcot-Marie-Tooth Neuropathiescore - versie 2 (CMTNS-V2), en zijn subitems
Tijdsspanne: 9 of 24 maanden
Charcot-Marie-Tooth Neuropathiescore - versie 2 (CMTNS-V2), en zijn subitems
9 of 24 maanden
Peg-test met negen gaten (9-HPT)
Tijdsspanne: 9 of 24 maanden
Peg-test met negen gaten (9-HPT)
9 of 24 maanden
Gekwantificeerde spiertesten (QMT) met handgreep en dorsaalflexiedynamometrie van de voet (gemiddelde van beide zijden)
Tijdsspanne: 9 of 24 maanden
Gekwantificeerde spiertesten (QMT) met handgreep en dorsaalflexiedynamometrie van de voet (gemiddelde van beide zijden)
9 of 24 maanden
Tijd om 10 meter te lopen
Tijdsspanne: 9 of 24 maanden
Tijd om 10 meter te lopen
9 of 24 maanden
Compound Muscle Action Potential (CMAP) op de ulnaire zenuw
Tijdsspanne: 9 of 24 maanden
Compound Muscle Action Potential (CMAP) op de ulnaire zenuw
9 of 24 maanden
Sensory Nerve Action Potential (SNAP) op de radiale zenuw
Tijdsspanne: 9 of 24 maanden
Sensory Nerve Action Potential (SNAP) op de radiale zenuw
9 of 24 maanden
Zenuwgeleidingssnelheid (NCV)
Tijdsspanne: 9 of 24 maanden
Zenuwgeleidingssnelheid (NCV)
9 of 24 maanden
Kwaliteit van leven (EQ-5D)
Tijdsspanne: 9 of 24 maanden
Kwaliteit van leven (EQ-5D)
9 of 24 maanden
Visueel analoge schaal voor zelfbeoordeling van geïndividualiseerde hoofdstoornissen in dagelijkse activiteiten (gedefinieerd bij baseline met de patiënt)
Tijdsspanne: 9 of 24 maanden
Visueel analoge schaal voor zelfbeoordeling van geïndividualiseerde hoofdstoornissen in dagelijkse activiteiten (gedefinieerd bij baseline met de patiënt)
9 of 24 maanden

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Door plasmaconcentratie van PXT3003
Tijdsspanne: op maand 6 en 9
Meting van baclofen, naltrexon en 6-bèta-naltrexon plasmaconcentratie aan de doorgang
op maand 6 en 9
Piekplasmaconcentratie van PXT3003
Tijdsspanne: op maand 6 en 9
Meting van baclofen, naltrexon en 6-bèta-naltrexon plasmaconcentratie aan de doorgang
op maand 6 en 9

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Pharnext S.C.A.

Medewerkers

Premier Research Group plc
Eurofins Optimed
Synteract HCR (Syneos Health)
Greenphire
Theradis
Amarex

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Shahram Attarian, MD, CHU la Timone, Marseille, France
  • Hoofdonderzoeker: Teresa Sevilla, MD, Hospital Universitario i Politécnico La F, Valencia, Spain
  • Hoofdonderzoeker: Marianne de Visser, MD, Academic Medical Center, Amsterdam, Netherlands
  • Hoofdonderzoeker: Mark Roberts, MD, Selor Royal NHS Foundation Trust, Manchester, UK
  • Hoofdonderzoeker: Florian Thomas, MD PhD, Seton Hall-Hackensack-Meridian School of Medicine, Hackensack, USA

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

7 maart 2017

Primaire voltooiing (Geschat)

31 december 2024

Studie voltooiing (Geschat)

31 december 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

26 december 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 januari 2017

Eerst geplaatst (Geschat)

18 januari 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

20 februari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

16 februari 2024

Laatst geverifieerd

1 februari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CLN-PXT3003-03
  • 2015-002379-81 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Ziekte van Charcot-Marie-Tooth, type IA

Klinische onderzoeken op PXT3003

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren