シャルコー・マリー・トゥース病 1A 型患者における PXT3003 の長期的な安全性と忍容性の評価 (PLEO-CMT-FU)
2024年2月16日 更新者：Pharnext S.C.A.
シャルコー・マリー・トゥース病 1A 型患者における PXT3003 の長期的な安全性と忍容性を評価する、国際的、多施設共同、非盲検、追跡延長試験
主要試験CLN-PXT3003-02、すなわちPXT3003またはプラセボによる治療を完了したCharcot-Marie-Tooth Type 1A（CMT1A）のすべての無作為化患者は、延長試験CLN-PXT3003-03を継続する資格があります。
期間 1: 一次試験 (CLN-PXT3003-02) で PXT3003 用量 1 またはプラセボに無作為に割り付けられた患者は、PXT3003 用量 1 (5 mL) の延長試験を継続しました。 一次試験 (CLN-PXT3003-02) で PXT3003 用量 2 (5 mL) に無作為に割り付けられた患者は、PXT3003 用量 2 または PXT3003 用量 1 の 2 回 (2x5 mL) の延長試験で継続されました。
期間 2: すべての患者は 2 回の用量 1 (2X5mL) を継続します。
調査の概要
詳細な説明
PXT3003 は、低用量 (RS) バクロフェン、塩酸ナルトレキソン、および D-ソルビトールの合理的な設計、固定された組み合わせです。 多施設無作為化プラセボ対照第 II 相試験 (CLN-PXT3003-01) での PXT3003 の使用は、調査した 3 つの用量レベルで CMT1A 患者に十分な忍容性と安全性を示しました (Attarian et al., 2014)。 中用量および高用量の PXT3003 は、この患者集団の障害の改善を示しました。
その後、CMT1A 患者の治療における PXT3003 の有効性と安全性を評価するための多施設無作為化プラセボ対照第 III 相試験 (CLN-PXT3003-02) が 2015 年 12 月に開始されました。 2017 年 3 月、最初の患者が PXT3003 による 15 か月の治療を完了し、延長試験 CLN-PXT3003-03 に移行しました。
期間 1 (9 か月) の間、一次試験 (CLN-PXT3003-02) で PXT3003 用量 1 またはプラセボに無作為に割り付けられた患者は、PXT3003 用量 1 (5 mL) の延長試験を継続しました。 一次試験 (CLN-PXT3003-02) で PXT3003 用量 2 (5 mL) に無作為に割り付けられた患者は、PXT3003 用量 2 または PXT3003 用量 1 の 2 回 (2x5 mL) の延長試験で継続されました。 期間 2 の間、すべての患者は 2 回の用量 1 (2X5mL) を継続します。
研究の種類
介入
入学 (実際)
187
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90048
- Department of Neurology, Cedars-Sinai Medical Center
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Florida
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Gainesville、Florida、アメリカ、32610
- Department of Neurology, McKnight Brain Institute
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Kansas
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Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
- University of Kansas Medical Center
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Brigham and Women's Hospital
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109-5322
- University of Michigan Health System
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
- Department of Neurology, University of Minnesota
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、アメリカ、63104-1027
- Department of Neurology and Psichiatry, Saint Louis University
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New York
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New York、New York、アメリカ、10032
- Peripheral Neuropathy Center, Neurological Institue Building, Columbia University Medical Center
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Washington
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Spokane、Washington、アメリカ、99202-1330
- Saint Luke's Rehabilitation Institute
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Manchester
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Salford、Manchester、イギリス、M6 8HD
- Department of Neurology, Salford Royal NHS Foundation Trust
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Amsterdam、オランダ
- Departement of Neurology, Academic Medical Center
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Quebec、カナダ、G1J 1Z4
- University Hospital of Quebec
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Barcelona、スペイン
- Department of neurology, Hospital Univesitario de Bellvitge
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Madrid、スペイン
- Servicio de Neurologia, Hospital Universitario La Paz
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Sevilla、スペイン
- Centro de Diagnostico y Tratamiento, Hospital Universitario Virgen del Rocio
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Valencia、スペイン
- Servicio de Neurologia, Hospital Universitario i Politécnic La Fe
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Lille、フランス
- Cntre de Reference des Maladies Neuromusculaires, Hopital Swynghedauwl, CHU Lille
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Limoges、フランス
- Centre de Reference des Neuropathies Peripheriques Rare, Hopital Dupuytren, CHU Limoges
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Lyon、フランス
- Service de Neurologie et du Sommeil, CHU Lyon Sud
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Marseille、フランス
- Centre de Reference des Maladie Neuromusculaires, CHU la Timone
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Nantes、フランス
- Centre de Reference des Maladie Neuromusculaires, Hotel Dieu, CHU de Nantes
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Paris、フランス
- Service de Neurologie, Hopital Kremlin Bicetre
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Leuven、ベルギー
- Departement of Neurology, UZ Leuven
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
16年～67年 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
2017 年 9 月 18 日以降の包含基準:
- -以前にプラセボと用量1でCLN-PXT3003-02を研究するために無作為化され、その研究で15か月の二重盲検治療を完了した患者、研究終了訪問時に必要なすべての手順を含む（V6）または
- -患者は以前に最初の研究CLN-PXT3003-02に無作為に割り付けられ、用量2で、スポンサーの決定後に途中で中止され、研究終了の訪問時に必要なすべての手順を実行しました（V6）
- 延長試験に入る前の4週間以内にV6が実施された患者、または実施されなかった場合は、新しいベースライン訪問（VB）が必要です
- -女性患者は、延長試験を通じて承認された避妊方法を引き続き使用することに同意する必要があります
- 患者は、この研究に参加するために、延長研究に固有の書面によるインフォームドコンセントに署名する必要があります。 16歳から18歳までの未成年者の場合は、親と子の両方の同意を得る必要があります
2017 年 9 月 18 日までの包含基準:
- -患者は、主要研究CLN-PXT3003-02で15か月の二重盲検治療を完了している必要があります。これには、研究終了の訪問時に必要なすべての手順が含まれます（V6）
- -女性患者は、延長試験を通じて承認された避妊方法を引き続き使用することに同意する必要があります
- 患者は、この研究に参加するために、延長研究に固有の書面によるインフォームドコンセントに署名する必要があります。 16歳から18歳までの未成年者の場合は、親と子の両方の同意を得る必要があります
除外基準:
- -治験責任医師の意見では、被験者がこの研究に参加すること、またはこの研究を正常に完了することを妨げる健康状態の臨床的に重要な変化
- CLN-PXT3003-02 試験（例： バクロフェン、ナルトレキソン、ソルビトール (医薬品形態)、オピオイド、レボチロキシン、およびアミオダロン、クロロキン、末梢神経障害を誘発しやすい抗がん剤などの潜在的に神経毒性のある薬物を含むがこれらに限定されない)
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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アクティブコンパレータ：PXT3003 1回分
期間 1、PXT3003 : 液体経口溶液 (0.6 mg/mL バクロフェン、0.07 mg/mL ナルトレキソン HCl および 210 mg/mL D-ソルビトール)、5 mL 1 日 2 回 (朝晩、食事と一緒に服用) を 9 か月連続
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液体経口液、5 mL (1回量) 2回 1日2回
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アクティブコンパレータ：PXT3003 用量 2
期間 1、PXT3003: 液体経口溶液 (1.2 mg/mL バクロフェン、0.14 mg/mL ナルトレキソン HCl および 420 mg/mL D-ソルビトール)、5 mL 1 日 2 回 (朝晩、食事と一緒に服用)、9 か月連続 期間 2、PXT3003: 液体経口溶液 (0.6 mg/mL バクロフェン、0.07 mg/mL ナルトレキソン HCl および 210 mg/mL D-ソルビトール)、10 mL 1 日 2 回 (朝晩、食事と一緒に服用) |
液体経口液、5 mL (1回量) 2回 1日2回
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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CMT1A患者の追跡調査中のPXT3003に関連する治療中に発生した有害事象（TEAE）の発生率
時間枠：9か月または24か月
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CMT1A患者の追跡調査中のPXT3003に関連する治療中に発生した有害事象（TEAE）の発生率
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9か月または24か月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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すべてのTEAEの発生率と、種類/性質、重症度/強度、重篤度、期間、治験薬との関係、および転帰の評価
時間枠：9か月または24か月
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すべてのTEAEの発生率と、種類/性質、重症度/強度、重篤度、期間、治験薬との関係、および転帰の評価
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9か月または24か月
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研究薬の中止につながる有害事象の発生率
時間枠：9か月または24か月
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研究薬の中止につながる有害事象の発生率
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9か月または24か月
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全体的な神経障害限界スケール (ONLS) スコアとその腕と脚の下位項目
時間枠：9か月または24か月
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全体的な神経障害限界スケール (ONLS) スコアとその腕と脚の下位項目
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9か月または24か月
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Charcot-Marie-Tooth 神経障害スコア - バージョン 2 (CMTNS-V2) とそのサブ項目
時間枠：9か月または24か月
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Charcot-Marie-Tooth 神経障害スコア - バージョン 2 (CMTNS-V2) とそのサブ項目
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9か月または24か月
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9 穴ペグ テスト (9-HPT)
時間枠：9か月または24か月
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9 穴ペグ テスト (9-HPT)
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9か月または24か月
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ハンドグリップおよび足の背屈ダイナモメトリーによる定量化された筋力テスト (QMT) (両側の平均)
時間枠：9か月または24か月
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ハンドグリップおよび足の背屈ダイナモメトリーによる定量化された筋力テスト (QMT) (両側の平均)
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9か月または24か月
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10メートル歩くのにかかる時間
時間枠：9か月または24か月
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10メートル歩くのにかかる時間
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9か月または24か月
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尺骨神経の複合筋活動電位 (CMAP)
時間枠：9か月または24か月
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尺骨神経の複合筋活動電位 (CMAP)
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9か月または24か月
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橈骨神経の感覚神経活動電位 (SNAP)
時間枠：9か月または24か月
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橈骨神経の感覚神経活動電位 (SNAP)
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9か月または24か月
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神経伝導速度 (NCV)
時間枠：9か月または24か月
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神経伝導速度 (NCV)
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9か月または24か月
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クオリティ・オブ・ライフ (EQ-5D)
時間枠：9か月または24か月
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クオリティ・オブ・ライフ (EQ-5D)
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9か月または24か月
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日常活動における個別の主な障害の自己評価に関する視覚的アナログスケール (患者とのベースラインで定義)
時間枠：9か月または24か月
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日常活動における個別の主な障害の自己評価に関する視覚的アナログスケール (患者とのベースラインで定義)
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9か月または24か月
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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PXT3003の血漿中濃縮による
時間枠：6か月目と9か月目
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通過時のバクロフェン、ナルトレキソンおよび6-ベータ-ナルトレキソン血漿濃度の測定
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6か月目と9か月目
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PXT3003のピーク血漿濃度
時間枠：6か月目と9か月目
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通過時のバクロフェン、ナルトレキソンおよび6-ベータ-ナルトレキソン血漿濃度の測定
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6か月目と9か月目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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協力者
捜査官
- 主任研究者：Shahram Attarian, MD、CHU la Timone, Marseille, France
- 主任研究者：Teresa Sevilla, MD、Hospital Universitario i Politécnico La F, Valencia, Spain
- 主任研究者：Marianne de Visser, MD、Academic Medical Center, Amsterdam, Netherlands
- 主任研究者：Mark Roberts, MD、Selor Royal NHS Foundation Trust, Manchester, UK
- 主任研究者：Florian Thomas, MD PhD、Seton Hall-Hackensack-Meridian School of Medicine, Hackensack, USA
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2017年3月7日
一次修了 (推定)
2024年12月31日
研究の完了 (推定)
2024年12月31日
試験登録日
最初に提出
2016年12月26日
QC基準を満たした最初の提出物
2017年1月13日
最初の投稿 (推定)
2017年1月18日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年2月20日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年2月16日
最終確認日
2024年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- CLN-PXT3003-03
- 2015-002379-81 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
PXT3003の臨床試験
-
Pharnext SA完了
-
Pharnext SA完了シャルコー・マリー・トゥース病1A型アメリカ, イギリス, ベルギー, カナダ, フランス, オランダ, スペイン, ドイツ
-
Tasly GeneNet Pharmaceuticals Co., Ltd募集
-
Pharnext S.C.A.Worldwide Clinical Trials積極的、募集していないシャルコー・マリー・トゥース病アメリカ, スペイン, ベルギー, イタリア, イスラエル, カナダ, デンマーク, フランス, ドイツ