Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Bedömning av långsiktig säkerhet och tolerabilitet för PXT3003 hos patienter med Charcot-Marie-Tooth-sjukdom typ 1A (PLEO-CMT-FU)

16 februari 2024 uppdaterad av: Pharnext S.C.A.

Internationell, multicenter, öppen etikett, uppföljande förlängningsstudie som utvärderar den långsiktiga säkerheten och tolerabiliteten för PXT3003 hos patienter med Charcot-Marie-Tooth-sjukdom typ 1A

Alla randomiserade patienter med Charcot-Marie-Tooth Typ 1A (CMT1A) som genomförde primärstudien CLN-PXT3003-02, dvs behandling med PXT3003 eller placebo, är berättigade att fortsätta i förlängningsstudien CLN-PXT3003-03.

Period 1: Patienter randomiserade till PXT3003 dos 1 eller placebo i primärstudien (CLN-PXT3003-02) fortsatte i förlängningsstudien på PXT3003 dos 1 (5 ml). Patienter som randomiserades till PXT3003 dos 2 (5 ml) i primärstudien (CLN-PXT3003-02) fortsatte i förlängningsstudien med PXT3003 dos 2 eller PXT3003 två gånger dos 1 (2x5 ml).

Period 2: Alla patienter fortsätter med två gånger dos 1 (2X5mL).

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

PXT3003 är en rationell design, fast kombination av lågdos (RS) baklofen, naltrexonhydroklorid och D-sorbitol. Användningen av PXT3003 i en multicenter, randomiserad, placebokontrollerad fas II-studie (CLN-PXT3003-01) var vältolererad och säker hos patienter med CMT1A för de tre undersökta dosnivåerna (Attarian et al., 2014). Den mellanliggande och höga dosen av PXT3003 visade en förbättring av funktionshinder hos denna patientpopulation.

Därefter inleddes en multicenter, randomiserad, placebokontrollerad fas III-studie (CLN-PXT3003-02) för att bedöma effektiviteten och säkerheten av PXT3003 vid behandling av patienter med CMT1A i december 2015. I mars 2017 avslutade de första patienterna den 15 månader långa behandlingen med PXT3003 och rullade över till förlängningsstudien CLN-PXT3003-03.

Under period 1 (9 månader) fortsatte patienter som randomiserades till PXT3003 dos 1 eller placebo i den primära studien (CLN-PXT3003-02) i förlängningsstudien med PXT3003 dos 1 (5 ml). Patienter som randomiserades till PXT3003 dos 2 (5 ml) i den primära studien (CLN-PXT3003-02) fortsatte i förlängningsstudien på PXT3003 dos 2 eller PXT3003 två gånger dos 1 (2x5 ml). Under period 2 fortsätter alla patienter med två gånger dos 1 (2X5 ml).

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

187

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Belgien
      • Leuven, Belgien
        • Departement of Neurology, UZ Leuven
  • Frankrike
      • Lille, Frankrike
        • Cntre de Reference des Maladies Neuromusculaires, Hopital Swynghedauwl, CHU Lille
      • Limoges, Frankrike
        • Centre de Reference des Neuropathies Peripheriques Rare, Hopital Dupuytren, CHU Limoges
      • Lyon, Frankrike
        • Service de Neurologie et du Sommeil, CHU Lyon Sud
      • Marseille, Frankrike
        • Centre de Reference des Maladie Neuromusculaires, CHU la Timone
      • Nantes, Frankrike
        • Centre de Reference des Maladie Neuromusculaires, Hotel Dieu, CHU de Nantes
      • Paris, Frankrike
        • Service de Neurologie, Hopital Kremlin Bicetre
  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90048
        • Department of Neurology, Cedars-Sinai Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
        • Department of Neurology, McKnight Brain Institute
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109-5322
        • University of Michigan Health System
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
        • Department of Neurology, University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63104-1027
        • Department of Neurology and Psichiatry, Saint Louis University
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Peripheral Neuropathy Center, Neurological Institue Building, Columbia University Medical Center
    • Washington
      • Spokane, Washington, Förenta staterna, 99202-1330
        • Saint Luke's Rehabilitation Institute
  • Kanada
      • Quebec, Kanada, G1J 1Z4
        • University Hospital of Quebec
  • Nederländerna
      • Amsterdam, Nederländerna
        • Departement of Neurology, Academic Medical Center
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Department of neurology, Hospital Univesitario de Bellvitge
      • Madrid, Spanien
        • Servicio de Neurologia, Hospital Universitario La Paz
      • Sevilla, Spanien
        • Centro de Diagnostico y Tratamiento, Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Spanien
        • Servicio de Neurologia, Hospital Universitario i Politécnic La Fe
  • Storbritannien
    • Manchester
      • Salford, Manchester, Storbritannien, M6 8HD
        • Department of Neurology, Salford Royal NHS Foundation Trust

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

16 år till 67 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier efter 18 september 2017:

  • Patienter som tidigare randomiserades till studien CLN-PXT3003-02 under placebo och dos 1 och som har genomfört 15 månaders dubbelblind behandling i den studien, inklusive alla procedurer som krävs vid studieavslutningsbesöket (V6) eller
  • Patienter som tidigare randomiserats till den initiala studien CLN-PXT3003-02 under dos 2, avbrutit i förtid efter sponsorbeslut och efter att ha utfört alla procedurer som krävs vid studieavslutningsbesöket (V6)
  • Patienter vars V6 utfördes inom 4 veckor innan de gick in i förlängningsstudien eller om de inte gjordes måste ha ett nytt baslinjebesök (VB)
  • Kvinnliga patienter måste gå med på att fortsätta använda en godkänd preventivmetod under förlängningsstudien
  • Patienter måste underteckna ett skriftligt informerat samtycke, specifikt för förlängningsstudien, för att kunna delta i denna studie. När det gäller minderåriga barn i åldrarna 16 till 18 år ska både föräldrars och barns samtycke samlas in

Inklusionskriterier fram till 18 september 2017:

  • Patienterna måste ha genomfört 15 månaders dubbelblind behandling i primärstudien CLN-PXT3003-02, inklusive alla procedurer som krävs vid studieavslutningsbesöket (V6)
  • Kvinnliga patienter måste gå med på att fortsätta använda en godkänd preventivmetod under förlängningsstudien
  • Patienter måste underteckna ett skriftligt informerat samtycke, specifikt för förlängningsstudien, för att kunna delta i denna studie. När det gäller minderåriga barn i åldrarna 16 till 18 år ska både föräldrars och barns samtycke samlas in

Exklusions kriterier:

  • Varje kliniskt signifikant förändring i hälsotillstånd som, enligt utredarens åsikt, skulle hindra försökspersonen från att delta i denna studie eller framgångsrikt slutföra denna studie
  • Alla otillåtna samtidiga behandlingar, som studie CLN-PXT3003-02 (t.ex. inklusive men inte begränsat till baklofen, naltrexon, sorbitol (läkemedelsform), opioider, levotyroxin och potentiellt neurotoxiska läkemedel såsom amiodaron, klorokin, cancerläkemedel som är känsliga för att inducera perifer neuropati)

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: PXT3003 dos 1
Period 1, PXT3003: Flytande oral lösning (0,6 mg/ml baklofen, 0,07 mg/ml naltrexon HCl och 210 mg/ml D-sorbitol), 5 ml två gånger dagligen (tas morgon och kväll med mat) under 9 månader i följd
Läkemedel: PXT3003
Flytande oral lösning, två gånger 5 ml (dos 1) två gånger
Aktiv komparator: PXT3003 dos 2

Period 1, PXT3003: Flytande oral lösning (1,2 mg/ml baklofen, 0,14 mg/ml naltrexon HCl och 420 mg/ml D-sorbitol), 5 ml två gånger dagligen (tas morgon och kväll med mat) under 9 månader i följd

Period 2, PXT3003: Flytande oral lösning (0,6 mg/ml baklofen, 0,07 mg/ml naltrexon HCl och 210 mg/ml D-sorbitol), 10 ml två gånger dagligen (tas morgon och kväll med mat)
Läkemedel: PXT3003
Flytande oral lösning, två gånger 5 ml (dos 1) två gånger

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Incidensen av behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE) relaterade till PXT3003 under uppföljningen hos patienter med CMT1A
Tidsram: 9 eller 24 månader
Incidensen av behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE) relaterade till PXT3003 under uppföljningen hos patienter med CMT1A
9 eller 24 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förekomst av alla TEAE och deras utvärdering av typ/natur, svårighetsgrad/intensitet, allvar, varaktighet, samband med studieläkemedlet och resultat
Tidsram: 9 eller 24 månader
Förekomst av alla TEAE och deras utvärdering av typ/natur, svårighetsgrad/intensitet, allvar, varaktighet, samband med studieläkemedlet och resultat
9 eller 24 månader
Förekomst av biverkningar som leder till utsättning av studieläkemedlet
Tidsram: 9 eller 24 månader
Förekomst av biverkningar som leder till utsättning av studieläkemedlet
9 eller 24 månader
Total Neuropathy Limitation Scale (ONLS) poäng, och dess underpunkter för arm och ben
Tidsram: 9 eller 24 månader
Total Neuropathy Limitation Scale (ONLS) poäng, och dess underpunkter för arm och ben
9 eller 24 månader
Charcot-Marie-Tooth Neuropathy Score - version 2 (CMTNS-V2), och dess underpunkter
Tidsram: 9 eller 24 månader
Charcot-Marie-Tooth Neuropathy Score - version 2 (CMTNS-V2), och dess underpunkter
9 eller 24 månader
Nio-håls Peg Test (9-HPT)
Tidsram: 9 eller 24 månader
Nio-håls Peg Test (9-HPT)
9 eller 24 månader
Kvantifierad muskeltestning (QMT) med handgrepp och fotdorsiflexionsdynamometri (medelvärde på båda sidor)
Tidsram: 9 eller 24 månader
Kvantifierad muskeltestning (QMT) med handgrepp och fotdorsiflexionsdynamometri (medelvärde på båda sidor)
9 eller 24 månader
Dags att gå 10 meter
Tidsram: 9 eller 24 månader
Dags att gå 10 meter
9 eller 24 månader
Compound Muscle Action Potential (CMAP) på ulnarnerven
Tidsram: 9 eller 24 månader
Compound Muscle Action Potential (CMAP) på ulnarnerven
9 eller 24 månader
Sensorisk nervaktionspotential (SNAP) på nerven radiell
Tidsram: 9 eller 24 månader
Sensorisk nervaktionspotential (SNAP) på nerven radiell
9 eller 24 månader
Nervledningshastighet (NCV)
Tidsram: 9 eller 24 månader
Nervledningshastighet (NCV)
9 eller 24 månader
Livskvalitet (EQ-5D)
Tidsram: 9 eller 24 månader
Livskvalitet (EQ-5D)
9 eller 24 månader
Visuell analog skala för självbedömning av individualiserad huvudsaklig funktionsnedsättning i dagliga aktiviteter (definierad vid baslinjen med patienten)
Tidsram: 9 eller 24 månader
Visuell analog skala för självbedömning av individualiserad huvudsaklig funktionsnedsättning i dagliga aktiviteter (definierad vid baslinjen med patienten)
9 eller 24 månader

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Genom plasmakoncentration av PXT3003
Tidsram: i månad 6 och 9
Mätning av plasmakoncentrationen av baklofen, naltrexon och 6-beta-naltrexon vid den genomgående
i månad 6 och 9
Maximal plasmakoncentration av PXT3003
Tidsram: i månad 6 och 9
Mätning av plasmakoncentrationen av baklofen, naltrexon och 6-beta-naltrexon vid den genomgående
i månad 6 och 9

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Pharnext S.C.A.

Samarbetspartners

Premier Research Group plc
Eurofins Optimed
Synteract HCR (Syneos Health)
Greenphire
Theradis
Amarex

Utredare

  • Huvudutredare: Shahram Attarian, MD, CHU la Timone, Marseille, France
  • Huvudutredare: Teresa Sevilla, MD, Hospital Universitario i Politécnico La F, Valencia, Spain
  • Huvudutredare: Marianne de Visser, MD, Academic Medical Center, Amsterdam, Netherlands
  • Huvudutredare: Mark Roberts, MD, Selor Royal NHS Foundation Trust, Manchester, UK
  • Huvudutredare: Florian Thomas, MD PhD, Seton Hall-Hackensack-Meridian School of Medicine, Hackensack, USA

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

7 mars 2017

Primärt slutförande (Beräknad)

31 december 2024

Avslutad studie (Beräknad)

31 december 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

26 december 2016

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

13 januari 2017

Första postat (Beräknad)

18 januari 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

20 februari 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

16 februari 2024

Senast verifierad

1 februari 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CLN-PXT3003-03
  • 2015-002379-81 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Charcot-Marie-Tooth sjukdom, typ IA

Kliniska prövningar på PXT3003

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Norway

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera