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Evaluación de la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de PXT3003 en pacientes con enfermedad de Charcot-Marie-Tooth tipo 1A (PLEO-CMT-FU)

16 de febrero de 2024 actualizado por: Pharnext S.C.A.

Estudio internacional, multicéntrico, abierto, de extensión de seguimiento que evalúa la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de PXT3003 en pacientes con enfermedad de Charcot-Marie-Tooth tipo 1A

Todos los pacientes aleatorizados con Charcot-Marie-Tooth tipo 1A (CMT1A) que completaron el estudio primario CLN-PXT3003-02, es decir, el tratamiento con PXT3003 o placebo, son elegibles para continuar en el estudio de extensión CLN-PXT3003-03.

Periodo 1: Los pacientes aleatorizados a la dosis 1 de PXT3003 o al placebo en el estudio primario (CLN-PXT3003-02) continuaron en el estudio de extensión con la dosis 1 de PXT3003 (5 ml). Los pacientes aleatorizados a la dosis 2 de PXT3003 (5 ml) en el estudio primario (CLN-PXT3003-02) continuaron en el estudio de extensión con la dosis 2 de PXT3003 o la dosis 1 de PXT3003 dos veces (2x5 ml).

Período 2: Todos los pacientes continúan con el doble de la dosis 1 (2X5mL).

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

PXT3003 es una combinación fija de diseño racional de dosis bajas (RS) de baclofeno, clorhidrato de naltrexona y D-sorbitol. El uso de PXT3003 en un estudio de fase II multicéntrico, aleatorizado y controlado con placebo (CLN-PXT3003-01) fue bien tolerado y seguro en pacientes con CMT1A para los tres niveles de dosis investigados (Attarian et al., 2014). La dosis intermedia y alta de PXT3003 demostró una mejora de la discapacidad en esta población de pacientes.

Posteriormente, en diciembre de 2015 se inició un estudio de fase III multicéntrico, aleatorizado y controlado con placebo (CLN-PXT3003-02) para evaluar la eficacia y seguridad de PXT3003 en el tratamiento de pacientes con CMT1A. En marzo de 2017, los primeros pacientes completaron el tratamiento de 15 meses con PXT3003 y pasaron al estudio de extensión CLN-PXT3003-03.

Durante el Período 1 (9 meses), los pacientes que fueron aleatorizados a la dosis 1 de PXT3003 o al placebo en el estudio primario (CLN-PXT3003-02) continuaron en el estudio de extensión con la dosis 1 de PXT3003 (5 ml). Los pacientes aleatorizados a la dosis 2 de PXT3003 (5 ml) en el estudio primario (CLN-PXT3003-02) continuaron en el estudio de extensión con la dosis 2 de PXT3003 o la dosis 1 de PXT3003 dos veces (2x5 ml). Durante el Período 2, todos los pacientes continúan con el doble de la dosis 1 (2X5mL).

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

187

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Bélgica
      • Leuven, Bélgica
        • Departement of Neurology, UZ Leuven
  • Canadá
      • Quebec, Canadá, G1J 1Z4
        • University Hospital of Quebec
  • España
      • Barcelona, España
        • Department of neurology, Hospital Univesitario de Bellvitge
      • Madrid, España
        • Servicio de Neurologia, Hospital Universitario La Paz
      • Sevilla, España
        • Centro de Diagnostico y Tratamiento, Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, España
        • Servicio de Neurologia, Hospital Universitario i Politécnic La Fe
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
        • Department of Neurology, Cedars-Sinai Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • Department of Neurology, McKnight Brain Institute
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109-5322
        • University of Michigan Health System
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • Department of Neurology, University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63104-1027
        • Department of Neurology and Psichiatry, Saint Louis University
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Peripheral Neuropathy Center, Neurological Institue Building, Columbia University Medical Center
    • Washington
      • Spokane, Washington, Estados Unidos, 99202-1330
        • Saint Luke's Rehabilitation Institute
  • Francia
      • Lille, Francia
        • Cntre de Reference des Maladies Neuromusculaires, Hopital Swynghedauwl, CHU Lille
      • Limoges, Francia
        • Centre de Reference des Neuropathies Peripheriques Rare, Hopital Dupuytren, CHU Limoges
      • Lyon, Francia
        • Service de Neurologie et du Sommeil, CHU Lyon Sud
      • Marseille, Francia
        • Centre de Reference des Maladie Neuromusculaires, CHU la Timone
      • Nantes, Francia
        • Centre de Reference des Maladie Neuromusculaires, Hotel Dieu, CHU de Nantes
      • Paris, Francia
        • Service de Neurologie, Hopital Kremlin Bicetre
  • Países Bajos
      • Amsterdam, Países Bajos
        • Departement of Neurology, Academic Medical Center
  • Reino Unido
    • Manchester
      • Salford, Manchester, Reino Unido, M6 8HD
        • Department of Neurology, Salford Royal NHS Foundation Trust

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

16 años a 67 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión después del 18 de septiembre de 2017:

  • Pacientes previamente aleatorizados para el estudio CLN-PXT3003-02 bajo placebo y dosis 1 y que hayan completado 15 meses de tratamiento doble ciego en ese estudio, incluidos todos los procedimientos requeridos en la visita de finalización del estudio (V6) o
  • Pacientes previamente aleatorizados al estudio inicial CLN-PXT3003-02 con la dosis 2, que discontinuaron prematuramente luego de la decisión del patrocinador y que realizaron todos los procedimientos requeridos en la visita de terminación del estudio (V6)
  • Pacientes cuyo V6 se realizó dentro de las 4 semanas antes de ingresar al estudio de extensión o, si no se realizó, deben tener una nueva visita inicial (VB)
  • Las pacientes femeninas deben aceptar continuar usando un método anticonceptivo aprobado durante todo el estudio de extensión.
  • Los pacientes deben firmar un consentimiento informado por escrito, específico para el estudio de extensión, para poder participar en este estudio. En el caso de hijos menores de edad de 16 a 18 años, se debe obtener el consentimiento de los padres y de los hijos.

Criterios de inclusión hasta el 18 de septiembre de 2017:

  • Los pacientes deben haber completado 15 meses de tratamiento doble ciego en el estudio primario CLN-PXT3003-02, incluidos todos los procedimientos requeridos en la visita de finalización del estudio (V6)
  • Las pacientes femeninas deben aceptar continuar usando un método anticonceptivo aprobado durante todo el estudio de extensión.
  • Los pacientes deben firmar un consentimiento informado por escrito, específico para el estudio de extensión, para poder participar en este estudio. En el caso de hijos menores de edad de 16 a 18 años, se debe obtener el consentimiento de los padres y de los hijos.

Criterio de exclusión:

  • Cualquier cambio clínicamente significativo en el estado de salud que, en opinión del investigador, impediría que el sujeto participara en este estudio o lo completara con éxito.
  • Cualquier tratamiento concomitante no autorizado, como el estudio CLN-PXT3003-02 (p. incluidos, entre otros, baclofeno, naltrexona, sorbitol (forma farmacéutica), opioides, levotiroxina y medicamentos potencialmente neurotóxicos como amiodarona, cloroquina, medicamentos contra el cáncer susceptibles de inducir neuropatía periférica)

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador activo: PXT3003 dosis 1
Período 1, PXT3003: solución oral líquida (0,6 mg/ml de baclofeno, 0,07 mg/ml de clorhidrato de naltrexona y 210 mg/ml de D-sorbitol), 5 ml bid (tomados por la mañana y por la noche con alimentos) durante 9 meses consecutivos
Droga: PXT3003
Solución oral líquida, dos veces 5 ml (dosis 1) dos veces al día
Comparador activo: PXT3003 dosis 2

Período 1, PXT3003: solución oral líquida (1,2 mg/ml de baclofeno, 0,14 mg/ml de clorhidrato de naltrexona y 420 mg/ml de D-sorbitol), 5 ml bid (tomados por la mañana y por la noche con alimentos) durante 9 meses consecutivos

Período 2, PXT3003: solución oral líquida (0,6 mg/ml de baclofeno, 0,07 mg/ml de clorhidrato de naltrexona y 210 mg/ml de D-sorbitol), 10 ml dos veces al día (tomadas por la mañana y por la noche con alimentos)
Droga: PXT3003
Solución oral líquida, dos veces 5 ml (dosis 1) dos veces al día

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) relacionados con PXT3003 durante el seguimiento en pacientes con CMT1A
Periodo de tiempo: 9 o 24 meses
Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) relacionados con PXT3003 durante el seguimiento en pacientes con CMT1A
9 o 24 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia de todos los TEAE y su evaluación de tipo/naturaleza, gravedad/intensidad, gravedad, duración, relación con el fármaco del estudio y resultado
Periodo de tiempo: 9 o 24 meses
Incidencia de todos los TEAE y su evaluación de tipo/naturaleza, gravedad/intensidad, gravedad, duración, relación con el fármaco del estudio y resultado
9 o 24 meses
Incidencia de eventos adversos que llevaron a la retirada del fármaco del estudio
Periodo de tiempo: 9 o 24 meses
Incidencia de eventos adversos que llevaron a la retirada del fármaco del estudio
9 o 24 meses
Puntuación general de la Escala de limitación de neuropatía (ONLS) y sus subítems de brazos y piernas
Periodo de tiempo: 9 o 24 meses
Puntuación general de la Escala de limitación de neuropatía (ONLS) y sus subítems de brazos y piernas
9 o 24 meses
Puntuación de neuropatía de Charcot-Marie-Tooth: versión 2 (CMTNS-V2) y sus subítems
Periodo de tiempo: 9 o 24 meses
Puntuación de neuropatía de Charcot-Marie-Tooth: versión 2 (CMTNS-V2) y sus subítems
9 o 24 meses
Prueba de clavija de nueve orificios (9-HPT)
Periodo de tiempo: 9 o 24 meses
Prueba de clavija de nueve orificios (9-HPT)
9 o 24 meses
Pruebas Musculares Cuantificadas (QMT) mediante dinamometría de agarre manual y dorsiflexión del pie (media de ambos lados)
Periodo de tiempo: 9 o 24 meses
Pruebas Musculares Cuantificadas (QMT) mediante dinamometría de agarre manual y dorsiflexión del pie (media de ambos lados)
9 o 24 meses
Tiempo para caminar 10 metros.
Periodo de tiempo: 9 o 24 meses
Tiempo para caminar 10 metros.
9 o 24 meses
Potencial de acción muscular compuesto (CMAP) en el nervio cubital
Periodo de tiempo: 9 o 24 meses
Potencial de acción muscular compuesto (CMAP) en el nervio cubital
9 o 24 meses
Potencial de acción del nervio sensorial (SNAP) en el nervio radial
Periodo de tiempo: 9 o 24 meses
Potencial de acción del nervio sensorial (SNAP) en el nervio radial
9 o 24 meses
Velocidad de conducción nerviosa (NCV)
Periodo de tiempo: 9 o 24 meses
Velocidad de conducción nerviosa (NCV)
9 o 24 meses
Calidad de vida (EQ-5D)
Periodo de tiempo: 9 o 24 meses
Calidad de vida (EQ-5D)
9 o 24 meses
Escala visual analógica de autoevaluación del deterioro principal individualizado en las actividades diarias (definida basalmente con el paciente)
Periodo de tiempo: 9 o 24 meses
Escala visual analógica de autoevaluación del deterioro principal individualizado en las actividades diarias (definida basalmente con el paciente)
9 o 24 meses

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
A través de la concentración plasmática de PXT3003
Periodo de tiempo: en el mes 6 y 9
Medición de la concentración plasmática de baclofeno, naltrexona y 6-beta-naltrexona en el
en el mes 6 y 9
Concentración plasmática máxima de PXT3003
Periodo de tiempo: en el mes 6 y 9
Medición de la concentración plasmática de baclofeno, naltrexona y 6-beta-naltrexona en el
en el mes 6 y 9

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Pharnext S.C.A.

Colaboradores

Premier Research Group plc
Eurofins Optimed
Synteract HCR (Syneos Health)
Greenphire
Theradis
Amarex

Investigadores

  • Investigador principal: Shahram Attarian, MD, CHU la Timone, Marseille, France
  • Investigador principal: Teresa Sevilla, MD, Hospital Universitario i Politécnico La F, Valencia, Spain
  • Investigador principal: Marianne de Visser, MD, Academic Medical Center, Amsterdam, Netherlands
  • Investigador principal: Mark Roberts, MD, Selor Royal NHS Foundation Trust, Manchester, UK
  • Investigador principal: Florian Thomas, MD PhD, Seton Hall-Hackensack-Meridian School of Medicine, Hackensack, USA

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

7 de marzo de 2017

Finalización primaria (Estimado)

31 de diciembre de 2024

Finalización del estudio (Estimado)

31 de diciembre de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

26 de diciembre de 2016

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de enero de 2017

Publicado por primera vez (Estimado)

18 de enero de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

20 de febrero de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de febrero de 2024

Última verificación

1 de febrero de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CLN-PXT3003-03
  • 2015-002379-81 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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