Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení dlouhodobé bezpečnosti a snášenlivosti PXT3003 u pacientů s onemocněním Charcot-Marie-Tooth typu 1A (PLEO-CMT-FU)

16. února 2024 aktualizováno: Pharnext S.C.A.

Mezinárodní, multicentrická, otevřená, následná rozšiřující studie hodnotící dlouhodobou bezpečnost a snášenlivost PXT3003 u pacientů s onemocněním Charcot-Marie-Tooth typu 1A

Všichni randomizovaní pacienti s Charcot-Marie-Tooth Type 1A (CMT1A), kteří dokončili primární studii CLN-PXT3003-02, tj. léčbu PXT3003 nebo placebem, jsou způsobilí pokračovat v prodloužené studii CLN-PXT3003-03.

Období 1: Pacienti randomizovaní na PXT3003 dávku 1 nebo placebo v primární studii (CLN-PXT3003-02) pokračovali v prodloužené studii s PXT3003 dávkou 1 (5 ml). Pacienti randomizovaní do PXT3003 dávka 2 (5 ml) v primární studii (CLN-PXT3003-02) pokračovali v prodloužené studii s PXT3003 dávkou 2 nebo PXT3003 dvakrát dávkou 1 (2x5 ml).

Období 2: Všichni pacienti pokračují v dávce 1 dvakrát (2X5 ml).

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

PXT3003 je fixní kombinace nízkodávkového (RS) baklofenu, naltrexon hydrochloridu a D-sorbitolu s racionálním designem. Použití PXT3003 v multicentrické, randomizované, placebem kontrolované studii fáze II (CLN-PXT3003-01) bylo dobře tolerováno a bezpečné u pacientů s CMT1A pro tři zkoumané úrovně dávek (Attarian et al., 2014). Střední a vysoká dávka PXT3003 prokázala zlepšení invalidity u této populace pacientů.

Následně byla v prosinci 2015 zahájena multicentrická, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie fáze III (CLN-PXT3003-02) k posouzení účinnosti a bezpečnosti PXT3003 při léčbě pacientů s CMT1A. V březnu 2017 první pacienti dokončili 15měsíční léčbu PXT3003 a přešli do rozšířené studie CLN-PXT3003-03.

Během období 1 (9 měsíců) pacienti, kteří byli randomizováni k PXT3003 dávce 1 nebo placebu v primární studii (CLN-PXT3003-02), pokračovali v prodloužené studii s PXT3003 dávkou 1 (5 ml). Pacienti randomizovaní do PXT3003 dávka 2 (5 ml) v primární studii (CLN-PXT3003-02) pokračovali v prodloužené studii na PXT3003 dávka 2 nebo PXT3003 dvakrát dávka 1 (2x5 ml). Během období 2 všichni pacienti pokračují v dávce 1 dvakrát (2X5 ml).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

187

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Leuven, Belgie
        • Departement of Neurology, UZ Leuven
  • Francie
      • Lille, Francie
        • Cntre de Reference des Maladies Neuromusculaires, Hopital Swynghedauwl, CHU Lille
      • Limoges, Francie
        • Centre de Reference des Neuropathies Peripheriques Rare, Hopital Dupuytren, CHU Limoges
      • Lyon, Francie
        • Service de Neurologie et du Sommeil, CHU Lyon Sud
      • Marseille, Francie
        • Centre de Reference des Maladie Neuromusculaires, CHU la Timone
      • Nantes, Francie
        • Centre de Reference des Maladie Neuromusculaires, Hotel Dieu, CHU de Nantes
      • Paris, Francie
        • Service de Neurologie, Hopital Kremlin Bicetre
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko
        • Departement of Neurology, Academic Medical Center
  • Kanada
      • Quebec, Kanada, G1J 1Z4
        • University Hospital of Quebec
  • Spojené království
    • Manchester
      • Salford, Manchester, Spojené království, M6 8HD
        • Department of Neurology, Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90048
        • Department of Neurology, Cedars-Sinai Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • Department of Neurology, McKnight Brain Institute
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109-5322
        • University of Michigan Health System
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • Department of Neurology, University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63104-1027
        • Department of Neurology and Psichiatry, Saint Louis University
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Peripheral Neuropathy Center, Neurological Institue Building, Columbia University Medical Center
    • Washington
      • Spokane, Washington, Spojené státy, 99202-1330
        • Saint Luke's Rehabilitation Institute
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko
        • Department of neurology, Hospital Univesitario de Bellvitge
      • Madrid, Španělsko
        • Servicio de Neurologia, Hospital Universitario La Paz
      • Sevilla, Španělsko
        • Centro de Diagnostico y Tratamiento, Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Španělsko
        • Servicio de Neurologia, Hospital Universitario i Politécnic La Fe

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

16 let až 67 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení po 18. září 2017:

  • Pacienti dříve randomizovaní do studie CLN-PXT3003-02 s placebem a dávkou 1, kteří v této studii dokončili 15 měsíců dvojitě zaslepené léčby, včetně všech procedur požadovaných při návštěvě ukončení studie (V6) nebo
  • Pacienti dříve randomizovaní do úvodní studie CLN-PXT3003-02 pod dávkou 2, předčasně ukončeni po rozhodnutí sponzora a po provedení všech procedur požadovaných při návštěvě ukončení studie (V6)
  • Pacienti, jejichž V6 byla provedena během 4 týdnů před vstupem do prodloužené studie, nebo pokud nebyla provedena, musí mít novou základní návštěvu (VB)
  • Pacientky musí souhlasit s pokračováním v používání schválené metody antikoncepce během prodloužené studie
  • Pacienti musí podepsat písemný informovaný souhlas, specifický pro rozšířenou studii, aby se mohli této studie zúčastnit. V případě nezletilých dětí ve věku 16 až 18 let je třeba získat souhlas rodičů i dětí

Kritéria pro zařazení do 18. září 2017:

  • Pacienti musí absolvovat 15 měsíců dvojitě zaslepené léčby v primární studii CLN-PXT3003-02, včetně všech procedur požadovaných při návštěvě ukončení studie (V6)
  • Pacientky musí souhlasit s pokračováním v používání schválené metody antikoncepce během prodloužené studie
  • Pacienti musí podepsat písemný informovaný souhlas, specifický pro rozšířenou studii, aby se mohli této studie zúčastnit. V případě nezletilých dětí ve věku 16 až 18 let je třeba získat souhlas rodičů i dětí

Kritéria vyloučení:

  • Jakákoli klinicky významná změna zdravotního stavu, která by podle názoru zkoušejícího bránila subjektu zúčastnit se této studie nebo úspěšně dokončit tuto studii
  • Jakákoli nepovolená souběžná léčba, jako je studie CLN-PXT3003-02 (např. včetně, ale bez omezení na ně, baklofenu, naltrexonu, sorbitolu (léková forma), opioidů, levothyroxinu a potenciálně neurotoxických léků, jako je amiodaron, chlorochin, léky proti rakovině náchylné k vyvolání periferní neuropatie)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: PXT3003 dávka 1
Období 1, PXT3003: Tekutý perorální roztok (0,6 mg/ml baklofenu, 0,07 mg/ml naltrexonu HCl a 210 mg/ml D-sorbitolu), 5 ml dvakrát denně (užívaný ráno a večer s jídlem) po dobu 9 po sobě jdoucích měsíců
Lék: PXT3003
Tekutý perorální roztok, dvakrát 5 ml (dávka 1) dvakrát denně
Aktivní komparátor: PXT3003 dávka 2

Období 1, PXT3003: Tekutý perorální roztok (1,2 mg/ml baklofenu, 0,14 mg/ml naltrexonu HCl a 420 mg/ml D-sorbitolu), 5 ml dvakrát denně (užívaný ráno a večer s jídlem) po dobu 9 po sobě jdoucích měsíců

Období 2, PXT3003: Tekutý perorální roztok (0,6 mg/ml baklofenu, 0,07 mg/ml naltrexonu HCl a 210 mg/ml D-sorbitolu), 10 ml dvakrát denně (užívaný ráno a večer s jídlem)
Lék: PXT3003
Tekutý perorální roztok, dvakrát 5 ml (dávka 1) dvakrát denně

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích příhod souvisejících s léčbou (TEAE) souvisejících s PXT3003 během sledování u pacientů s CMT1A
Časové okno: 9 nebo 24 měsíců
Výskyt nežádoucích příhod souvisejících s léčbou (TEAE) souvisejících s PXT3003 během sledování u pacientů s CMT1A
9 nebo 24 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt všech TEAE a jejich hodnocení typu/povahy, závažnosti/intenzity, závažnosti, trvání, vztahu ke studovanému léku a výsledku
Časové okno: 9 nebo 24 měsíců
Výskyt všech TEAE a jejich hodnocení typu/povahy, závažnosti/intenzity, závažnosti, trvání, vztahu ke studovanému léku a výsledku
9 nebo 24 měsíců
Výskyt nežádoucích účinků vedoucích k vysazení studovaného léku
Časové okno: 9 nebo 24 měsíců
Výskyt nežádoucích účinků vedoucích k vysazení studovaného léku
9 nebo 24 měsíců
Celkové skóre Neuropathy Limitation Scale (ONLS) a její podpoložky pro paže a nohy
Časové okno: 9 nebo 24 měsíců
Celkové skóre Neuropathy Limitation Scale (ONLS) a její podpoložky pro paže a nohy
9 nebo 24 měsíců
Skóre neuropatie Charcot-Marie-Tooth – verze 2 (CMTNS-V2) a její podpoložky
Časové okno: 9 nebo 24 měsíců
Skóre neuropatie Charcot-Marie-Tooth – verze 2 (CMTNS-V2) a její podpoložky
9 nebo 24 měsíců
Test s devíti jamkami (9-HPT)
Časové okno: 9 nebo 24 měsíců
Test s devíti jamkami (9-HPT)
9 nebo 24 měsíců
Kvantifikovaný svalový test (QMT) pomocí úchopu ruky a dynamometrie dorzální flexe nohou (průměr obou stran)
Časové okno: 9 nebo 24 měsíců
Kvantifikovaný svalový test (QMT) pomocí úchopu ruky a dynamometrie dorzální flexe nohou (průměr obou stran)
9 nebo 24 měsíců
Čas jít 10 metrů
Časové okno: 9 nebo 24 měsíců
Čas jít 10 metrů
9 nebo 24 měsíců
Složený svalový akční potenciál (CMAP) na ulnární nerv
Časové okno: 9 nebo 24 měsíců
Složený svalový akční potenciál (CMAP) na ulnární nerv
9 nebo 24 měsíců
Sensory Nerve Action Potential (SNAP) na radiálním nervu
Časové okno: 9 nebo 24 měsíců
Sensory Nerve Action Potential (SNAP) na radiálním nervu
9 nebo 24 měsíců
Rychlost nervového vedení (NCV)
Časové okno: 9 nebo 24 měsíců
Rychlost nervového vedení (NCV)
9 nebo 24 měsíců
Kvalita života (EQ-5D)
Časové okno: 9 nebo 24 měsíců
Kvalita života (EQ-5D)
9 nebo 24 měsíců
Vizuální analogová škála na sebehodnocení individualizovaného hlavního postižení v každodenních činnostech (definované na začátku s pacientem)
Časové okno: 9 nebo 24 měsíců
Vizuální analogová škála na sebehodnocení individualizovaného hlavního postižení v každodenních činnostech (definované na začátku s pacientem)
9 nebo 24 měsíců

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Prostřednictvím plazmatické koncentrace PXT3003
Časové okno: v 6. a 9. měsíci
Měření plazmatické koncentrace baklofenu, naltrexonu a 6-beta-naltrexonu v prům.
v 6. a 9. měsíci
Maximální plazmatická koncentrace PXT3003
Časové okno: v 6. a 9. měsíci
Měření plazmatické koncentrace baklofenu, naltrexonu a 6-beta-naltrexonu v prům.
v 6. a 9. měsíci

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Pharnext S.C.A.

Spolupracovníci

Premier Research Group plc
Eurofins Optimed
Synteract HCR (Syneos Health)
Greenphire
Theradis
Amarex

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Shahram Attarian, MD, CHU la Timone, Marseille, France
  • Vrchní vyšetřovatel: Teresa Sevilla, MD, Hospital Universitario i Politécnico La F, Valencia, Spain
  • Vrchní vyšetřovatel: Marianne de Visser, MD, Academic Medical Center, Amsterdam, Netherlands
  • Vrchní vyšetřovatel: Mark Roberts, MD, Selor Royal NHS Foundation Trust, Manchester, UK
  • Vrchní vyšetřovatel: Florian Thomas, MD PhD, Seton Hall-Hackensack-Meridian School of Medicine, Hackensack, USA

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

7. března 2017

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. prosince 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. prosince 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. prosince 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. ledna 2017

První zveřejněno (Odhadovaný)

18. ledna 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

20. února 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

16. února 2024

Naposledy ověřeno

1. února 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CLN-PXT3003-03
  • 2015-002379-81 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Charcot-Marie-Tooth Disease, typ IA

Klinické studie na PXT3003

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ireland

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit