Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Vurdering af langsigtet sikkerhed og tolerabilitet af PXT3003 hos patienter med Charcot-Marie-Tooth sygdom type 1A (PLEO-CMT-FU)

16. februar 2024 opdateret af: Pharnext S.C.A.

Internationalt, multicenter, åbent label, opfølgende forlængelsesstudie, der vurderer langsigtet sikkerhed og tolerabilitet af PXT3003 hos patienter med Charcot-Marie-Tooth sygdom type 1A

Alle randomiserede patienter med Charcot-Marie-Tooth Type 1A (CMT1A), som gennemførte det primære studie CLN-PXT3003-02, dvs. behandling med PXT3003 eller placebo, er kvalificerede til at fortsætte i forlængelsesstudiet CLN-PXT3003-03.

Periode 1: Patienter randomiseret til PXT3003 dosis 1 eller placebo i det primære studie (CLN-PXT3003-02) fortsatte i forlængelsesstudiet med PXT3003 dosis 1 (5 ml). Patienter randomiseret til PXT3003 dosis 2 (5 ml) i det primære studie (CLN-PXT3003-02) fortsatte i forlængelsesstudiet med PXT3003 dosis 2 eller PXT3003 to gange dosis 1 (2x5 ml).

Periode 2: Alle patienter fortsætter med to gange dosis 1 (2X5mL).

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

PXT3003 er et rationelt design, fast kombination af lavdosis (RS) baclofen, naltrexonhydrochlorid og D-sorbitol. Brugen af ​​PXT3003 i et multicenter, randomiseret, placebokontrolleret fase II-studie (CLN-PXT3003-01) var veltolereret og sikkert hos patienter med CMT1A for de tre undersøgte dosisniveauer (Attarian et al., 2014). Den mellemliggende og høje dosis af PXT3003 viste en forbedring af handicap i denne patientpopulation.

Efterfølgende blev et multicenter, randomiseret, placebokontrolleret fase III-studie (CLN-PXT3003-02) for at vurdere effektiviteten og sikkerheden af ​​PXT3003 i behandlingen af ​​patienter med CMT1A påbegyndt i december 2015. I marts 2017 afsluttede de første patienter den 15-måneders behandling med PXT3003 og rullede over i forlængelsesstudiet CLN-PXT3003-03.

I periode 1 (9 måneder) fortsatte patienter, der blev randomiseret til PXT3003 dosis 1 eller placebo i det primære studie (CLN-PXT3003-02), i forlængelsesstudiet med PXT3003 dosis 1 (5 ml). Patienter randomiseret til PXT3003 dosis 2 (5 ml) i det primære studie (CLN-PXT3003-02) fortsatte i forlængelsesstudiet på PXT3003 dosis 2 eller PXT3003 to gange dosis 1 (2x5 ml). I periode 2 fortsætter alle patienter med to gange dosis 1 (2X5 ml).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

187

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Leuven, Belgien
        • Departement of Neurology, UZ Leuven
  • Canada
      • Quebec, Canada, G1J 1Z4
        • University Hospital of Quebec
  • Det Forenede Kongerige
    • Manchester
      • Salford, Manchester, Det Forenede Kongerige, M6 8HD
        • Department of Neurology, Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90048
        • Department of Neurology, Cedars-Sinai Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • Department of Neurology, McKnight Brain Institute
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109-5322
        • University of Michigan Health System
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • Department of Neurology, University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63104-1027
        • Department of Neurology and Psichiatry, Saint Louis University
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Peripheral Neuropathy Center, Neurological Institue Building, Columbia University Medical Center
    • Washington
      • Spokane, Washington, Forenede Stater, 99202-1330
        • Saint Luke's Rehabilitation Institute
  • Frankrig
      • Lille, Frankrig
        • Cntre de Reference des Maladies Neuromusculaires, Hopital Swynghedauwl, CHU Lille
      • Limoges, Frankrig
        • Centre de Reference des Neuropathies Peripheriques Rare, Hopital Dupuytren, CHU Limoges
      • Lyon, Frankrig
        • Service de Neurologie et du Sommeil, CHU Lyon Sud
      • Marseille, Frankrig
        • Centre de Reference des Maladie Neuromusculaires, CHU la Timone
      • Nantes, Frankrig
        • Centre de Reference des Maladie Neuromusculaires, Hotel Dieu, CHU de Nantes
      • Paris, Frankrig
        • Service de Neurologie, Hopital Kremlin Bicetre
  • Holland
      • Amsterdam, Holland
        • Departement of Neurology, Academic Medical Center
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Department of neurology, Hospital Univesitario de Bellvitge
      • Madrid, Spanien
        • Servicio de Neurología, Hospital Universitario La Paz
      • Sevilla, Spanien
        • Centro de Diagnostico y Tratamiento, Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Spanien
        • Servicio de Neurologia, Hospital Universitario i Politécnic La Fe

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år til 67 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier efter 18. september 2017:

  • Patienter, der tidligere er randomiseret til at studere CLN-PXT3003-02 under placebo og dosis 1, og som har gennemført 15 måneders dobbeltblind behandling i denne undersøgelse, inklusive alle procedurer, der kræves ved undersøgelsesafslutningsbesøget (V6) eller
  • Patienter, der tidligere var randomiseret til det indledende studie CLN-PXT3003-02 under dosis 2, afbrudt for tidligt efter sponsorbeslutning og efter at have udført alle nødvendige procedurer ved besøget til afslutning af undersøgelsen (V6)
  • Patienter, hvis V6 blev udført inden for 4 uger før de gik ind i forlængelsesstudiet, eller hvis det ikke er udført, skal have et nyt baseline-besøg (VB)
  • Kvindelige patienter skal acceptere at fortsætte med at bruge en godkendt præventionsmetode under forlængelsesstudiet
  • Patienter skal underskrive et skriftligt informeret samtykke, specifikt for forlængelsesundersøgelsen, for at deltage i denne undersøgelse. I tilfælde af mindreårige børn i alderen 16 til 18 år skal både forældres og børns samtykke indsamles

Inklusionskriterier indtil 18. september 2017:

  • Patienterne skal have gennemført 15 måneders dobbeltblind behandling i det primære studie CLN-PXT3003-02, inklusive alle procedurer, der kræves ved undersøgelsesafslutningsbesøget (V6)
  • Kvindelige patienter skal acceptere at fortsætte med at bruge en godkendt præventionsmetode under forlængelsesstudiet
  • Patienter skal underskrive et skriftligt informeret samtykke, specifikt for forlængelsesundersøgelsen, for at deltage i denne undersøgelse. I tilfælde af mindreårige børn i alderen 16 til 18 år skal både forældres og børns samtykke indsamles

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver klinisk signifikant ændring i helbredsstatus, der efter investigatorens mening ville forhindre forsøgspersonen i at deltage i denne undersøgelse eller gennemføre denne undersøgelse med succes
  • Eventuelle uautoriserede samtidige behandlinger, som undersøgelse CLN-PXT3003-02 (f.eks. inklusive, men ikke begrænset til, baclofen, naltrexon, sorbitol (farmaceutisk form), opioider, levothyroxin og potentielt neurotoksiske lægemidler såsom amiodaron, chloroquin, kræftlægemidler, der er modtagelige for at inducere perifer neuropati)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: PXT3003 dosis 1
Periode 1, PXT3003: Flydende oral opløsning (0,6 mg/ml baclofen, 0,07 mg/ml naltrexon HCl og 210 mg/ml D-sorbitol), 5 ml to gange dagligt (indtaget morgen og aften med mad) i 9 på hinanden følgende måneder
Medicin: PXT3003
Flydende oral opløsning, to gange 5 ml (dosis 1) to gange
Aktiv komparator: PXT3003 dosis 2

Periode 1, PXT3003: Flydende oral opløsning (1,2 mg/ml baclofen, 0,14 mg/ml naltrexon HCl og 420 mg/ml D-sorbitol), 5 ml to gange dagligt (indtaget morgen og aften med mad) i 9 på hinanden følgende måneder

Periode 2, PXT3003: Flydende oral opløsning (0,6 mg/ml baclofen, 0,07 mg/ml naltrexon HCl og 210 mg/ml D-sorbitol), 10 ml to gange dagligt (indtaget morgen og aften med mad)
Medicin: PXT3003
Flydende oral opløsning, to gange 5 ml (dosis 1) to gange

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af behandlingsudløste bivirkninger (TEAE'er) relateret til PXT3003 under opfølgningen hos patienter med CMT1A
Tidsramme: 9 eller 24 måneder
Forekomst af behandlingsudløste bivirkninger (TEAE'er) relateret til PXT3003 under opfølgningen hos patienter med CMT1A
9 eller 24 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af alle TEAE'er og deres vurdering af type/art, sværhedsgrad/intensitet, alvor, varighed, forhold til undersøgelseslægemidlet og resultat
Tidsramme: 9 eller 24 måneder
Forekomst af alle TEAE'er og deres vurdering af type/art, sværhedsgrad/intensitet, alvor, varighed, forhold til undersøgelseslægemidlet og resultat
9 eller 24 måneder
Forekomst af uønskede hændelser, der fører til tilbagetrækning af undersøgelseslægemidlet
Tidsramme: 9 eller 24 måneder
Forekomst af uønskede hændelser, der fører til tilbagetrækning af undersøgelseslægemidlet
9 eller 24 måneder
Overordnet Neuropati Limitation Scale (ONLS) score, og dens arm og ben underpunkter
Tidsramme: 9 eller 24 måneder
Overordnet Neuropati Limitation Scale (ONLS) score, og dens arm og ben underpunkter
9 eller 24 måneder
Charcot-Marie-Tooth Neuropati Score - version 2 (CMTNS-V2) og dens underpunkter
Tidsramme: 9 eller 24 måneder
Charcot-Marie-Tooth Neuropati Score - version 2 (CMTNS-V2) og dens underpunkter
9 eller 24 måneder
Ni-hullers pindtest (9-HPT)
Tidsramme: 9 eller 24 måneder
Ni-hullers pindtest (9-HPT)
9 eller 24 måneder
Kvantificeret muskeltestning (QMT) ved håndgreb og foddorsalfleksionsdynamometri (gennemsnit af begge sider)
Tidsramme: 9 eller 24 måneder
Kvantificeret muskeltestning (QMT) ved håndgreb og foddorsalfleksionsdynamometri (gennemsnit af begge sider)
9 eller 24 måneder
Tid til at gå 10 meter
Tidsramme: 9 eller 24 måneder
Tid til at gå 10 meter
9 eller 24 måneder
Compound Muscle Action Potential (CMAP) på ulnar nerve
Tidsramme: 9 eller 24 måneder
Compound Muscle Action Potential (CMAP) på ulnar nerve
9 eller 24 måneder
Sensorisk nerveaktionspotentiale (SNAP) på nerve radialis
Tidsramme: 9 eller 24 måneder
Sensorisk nerveaktionspotentiale (SNAP) på nerve radialis
9 eller 24 måneder
Nerveledningshastighed (NCV)
Tidsramme: 9 eller 24 måneder
Nerveledningshastighed (NCV)
9 eller 24 måneder
Livskvalitet (EQ-5D)
Tidsramme: 9 eller 24 måneder
Livskvalitet (EQ-5D)
9 eller 24 måneder
Visuel analog skala for selvvurdering af individualiseret hovedsvækkelse i daglige aktiviteter (defineret ved baseline med patienten)
Tidsramme: 9 eller 24 måneder
Visuel analog skala for selvvurdering af individualiseret hovedsvækkelse i daglige aktiviteter (defineret ved baseline med patienten)
9 eller 24 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gennem plasmakoncentration af PXT3003
Tidsramme: i måned 6 og 9
Måling af plasmakoncentrationen af ​​baclofen, naltrexon og 6-beta-naltrexon ved
i måned 6 og 9
Maksimal plasmakoncentration af PXT3003
Tidsramme: i måned 6 og 9
Måling af plasmakoncentrationen af ​​baclofen, naltrexon og 6-beta-naltrexon ved
i måned 6 og 9

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Pharnext S.C.A.

Samarbejdspartnere

Premier Research Group plc
Eurofins Optimed
Synteract HCR (Syneos Health)
Greenphire
Theradis
Amarex

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Shahram Attarian, MD, CHU la Timone, Marseille, France
  • Ledende efterforsker: Teresa Sevilla, MD, Hospital Universitario i Politécnico La F, Valencia, Spain
  • Ledende efterforsker: Marianne de Visser, MD, Academic Medical Center, Amsterdam, Netherlands
  • Ledende efterforsker: Mark Roberts, MD, Selor Royal NHS Foundation Trust, Manchester, UK
  • Ledende efterforsker: Florian Thomas, MD PhD, Seton Hall-Hackensack-Meridian School of Medicine, Hackensack, USA

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

7. marts 2017

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. december 2024

Studieafslutning (Anslået)

31. december 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. december 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. januar 2017

Først opslået (Anslået)

18. januar 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

20. februar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. februar 2024

Sidst verificeret

1. februar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CLN-PXT3003-03
  • 2015-002379-81 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Charcot-Marie-Tooth sygdom, type IA

Kliniske forsøg med PXT3003

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Kuwait

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner