Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji PXT3003 u pacjentów z chorobą Charcota-Mariego-Tootha typu 1A (PLEO-CMT-FU)

16 lutego 2024 zaktualizowane przez: Pharnext S.C.A.

Międzynarodowe, wieloośrodkowe, otwarte badanie uzupełniające oceniające długoterminowe bezpieczeństwo i tolerancję PXT3003 u pacjentów z chorobą Charcota-Mariego-Tootha typu 1A

Wszyscy randomizowani pacjenci z Charcot-Marie-Tooth typu 1A (CMT1A), którzy ukończyli badanie główne CLN-PXT3003-02, tj. leczenie PXT3003 lub placebo, kwalifikują się do kontynuacji badania przedłużającego CLN-PXT3003-03.

Okres 1: Pacjenci przydzieleni losowo do grupy otrzymującej PXT3003 w dawce 1 lub otrzymującej placebo w badaniu pierwotnym (CLN-PXT3003-02) kontynuowali w rozszerzonym badaniu z zastosowaniem dawki 1 PXT3003 (5 ml). Pacjenci przydzieleni losowo do PXT3003 w dawce 2 (5 ml) w badaniu pierwotnym (CLN-PXT3003-02) kontynuowali w rozszerzonym badaniu, stosując PXT3003 w dawce 2 lub PXT3003 w podwójnej dawce 1 (2x5 ml).

Okres 2: Wszyscy pacjenci kontynuują podawanie podwójnej dawki 1 (2 x 5 ml).

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

PXT3003 to racjonalna konstrukcja, ustalona kombinacja niskodawkowego (RS) baklofenu, chlorowodorku naltreksonu i D-sorbitolu. Stosowanie PXT3003 w wieloośrodkowym, randomizowanym, kontrolowanym placebo badaniu fazy II (CLN-PXT3003-01) było dobrze tolerowane i bezpieczne u pacjentów z CMT1A dla trzech badanych poziomów dawek (Attarian i in., 2014). Pośrednia i wysoka dawka PXT3003 wykazała poprawę niepełnosprawności w tej populacji pacjentów.

Następnie w grudniu 2015 r. rozpoczęto wieloośrodkowe, randomizowane, kontrolowane placebo badanie III fazy (CLN-PXT3003-02) w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa PXT3003 w leczeniu pacjentów z CMT1A. W marcu 2017 r. pierwsi pacjenci zakończyli 15-miesięczną kurację PXT3003 i zostali przeniesieni do kontynuacji badania CLN-PXT3003-03.

W okresie 1 (9 miesięcy) pacjenci, którzy zostali losowo przydzieleni do grupy otrzymującej PXT3003 w dawce 1 lub placebo w badaniu podstawowym (CLN-PXT3003-02), kontynuowali w rozszerzonym badaniu, stosując PXT3003 w dawce 1 (5 ml). Pacjenci przydzieleni losowo do PXT3003 w dawce 2 (5 ml) w badaniu pierwotnym (CLN-PXT3003-02) kontynuowali w rozszerzonym badaniu na PXT3003 w dawce 2 lub PXT3003 w podwójnej dawce 1 (2x5 ml). W okresie 2 wszyscy pacjenci kontynuują przyjmowanie podwójnej dawki 1 (2 x 5 ml).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

187

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Leuven, Belgia
        • Departement of Neurology, UZ Leuven
  • Francja
      • Lille, Francja
        • Cntre de Reference des Maladies Neuromusculaires, Hopital Swynghedauwl, CHU Lille
      • Limoges, Francja
        • Centre de Reference des Neuropathies Peripheriques Rare, Hopital Dupuytren, CHU Limoges
      • Lyon, Francja
        • Service de Neurologie et du Sommeil, CHU Lyon Sud
      • Marseille, Francja
        • Centre de Reference des Maladie Neuromusculaires, CHU la Timone
      • Nantes, Francja
        • Centre de Reference des Maladie Neuromusculaires, Hotel Dieu, CHU de Nantes
      • Paris, Francja
        • Service de Neurologie, Hopital Kremlin Bicetre
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania
        • Department of neurology, Hospital Univesitario de Bellvitge
      • Madrid, Hiszpania
        • Servicio de Neurología, Hospital Universitario La Paz
      • Sevilla, Hiszpania
        • Centro de Diagnostico y Tratamiento, Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Hiszpania
        • Servicio de Neurologia, Hospital Universitario i Politécnic La Fe
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia
        • Departement of Neurology, Academic Medical Center
  • Kanada
      • Quebec, Kanada, G1J 1Z4
        • University Hospital of Quebec
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90048
        • Department of Neurology, Cedars-Sinai Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • Department of Neurology, McKnight Brain Institute
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109-5322
        • University of Michigan Health System
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • Department of Neurology, University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63104-1027
        • Department of Neurology and Psichiatry, Saint Louis University
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Peripheral Neuropathy Center, Neurological Institue Building, Columbia University Medical Center
    • Washington
      • Spokane, Washington, Stany Zjednoczone, 99202-1330
        • Saint Luke's Rehabilitation Institute
  • Zjednoczone Królestwo
    • Manchester
      • Salford, Manchester, Zjednoczone Królestwo, M6 8HD
        • Department of Neurology, Salford Royal NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat do 67 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia po 18 września 2017 r.:

  • Pacjenci wcześniej przydzieleni losowo do badania CLN-PXT3003-02 z placebo i dawką 1, którzy ukończyli 15-miesięczne leczenie metodą podwójnie ślepej próby w tym badaniu, w tym wszystkie procedury wymagane podczas wizyty kończącej badanie (V6) lub
  • Pacjenci uprzednio przydzieleni losowo do badania początkowego CLN-PXT3003-02 w dawce 2, przedwcześnie przerwani po decyzji sponsora i po wykonaniu wszystkich procedur wymaganych podczas wizyty kończącej badanie (V6)
  • Pacjenci, u których V6 wykonano w ciągu 4 tygodni przed włączeniem do badania kontynuacyjnego lub jeśli nie wykonano, muszą odbyć nową wizytę wyjściową (VB)
  • Pacjentki muszą wyrazić zgodę na dalsze stosowanie zatwierdzonej metody antykoncepcji podczas trwania badania przedłużonego
  • Aby wziąć udział w tym badaniu, pacjenci muszą podpisać pisemną świadomą zgodę, specyficzną dla badania przedłużonego. W przypadku małoletnich dzieci w wieku od 16 do 18 lat należy zebrać zgody rodziców i dzieci

Kryteria włączenia do 18 września 2017 r.:

  • Pacjenci muszą przejść 15-miesięczne leczenie metodą podwójnie ślepej próby w badaniu podstawowym CLN-PXT3003-02, w tym wszystkie procedury wymagane podczas wizyty kończącej badanie (V6)
  • Pacjentki muszą wyrazić zgodę na dalsze stosowanie zatwierdzonej metody antykoncepcji podczas trwania badania przedłużonego
  • Aby wziąć udział w tym badaniu, pacjenci muszą podpisać pisemną świadomą zgodę, specyficzną dla badania przedłużonego. W przypadku małoletnich dzieci w wieku od 16 do 18 lat należy zebrać zgody rodziców i dzieci

Kryteria wyłączenia:

  • Każda istotna klinicznie zmiana stanu zdrowia, która zdaniem badacza uniemożliwiłaby uczestnikowi udział w tym badaniu lub pomyślne ukończenie tego badania
  • Wszelkie nieautoryzowane jednoczesne terapie, jak w badaniu CLN-PXT3003-02 (np. w tym między innymi baklofen, naltrekson, sorbitol (postać farmaceutyczna), opioidy, lewotyroksyna i potencjalnie neurotoksyczne leki, takie jak amiodaron, chlorochina, leki przeciwnowotworowe podatne na wywoływanie neuropatii obwodowej)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: PXT3003 dawka 1
Okres 1, PXT3003: Płynny roztwór doustny (0,6 mg/ml baklofenu, 0,07 mg/ml chlorowodorku naltreksonu i 210 mg/ml D-sorbitolu), 5 ml dwa razy dziennie (przyjmowane rano i wieczorem z jedzeniem) przez 9 kolejnych miesięcy
Lek: PXT3003
Płynny roztwór doustny, dwa razy 5 ml (dawka 1) dwa razy na dobę
Aktywny komparator: PXT3003 dawka 2

Okres 1, PXT3003: Płynny roztwór doustny (1,2 mg/ml baklofenu, 0,14 mg/ml chlorowodorku naltreksonu i 420 mg/ml D-sorbitolu), 5 ml dwa razy na dobę (przyjmowane rano i wieczorem z jedzeniem) przez 9 kolejnych miesięcy

Okres 2, PXT3003: Płynny roztwór doustny (0,6 mg/ml baklofenu, 0,07 mg/ml chlorowodorku naltreksonu i 210 mg/ml D-sorbitolu), 10 ml dwa razy na dobę (przyjmowane rano i wieczorem z jedzeniem)
Lek: PXT3003
Płynny roztwór doustny, dwa razy 5 ml (dawka 1) dwa razy na dobę

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE) związanych z PXT3003 podczas obserwacji u pacjentów z CMT1A
Ramy czasowe: 9 lub 24 miesiące
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE) związanych z PXT3003 podczas obserwacji u pacjentów z CMT1A
9 lub 24 miesiące

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania wszystkich TEAE i ich ocena typu/charakteru, ciężkości/intensywności, powagi, czasu trwania, związku z badanym lekiem i wyniku
Ramy czasowe: 9 lub 24 miesiące
Częstość występowania wszystkich TEAE i ich ocena typu/charakteru, ciężkości/intensywności, powagi, czasu trwania, związku z badanym lekiem i wyniku
9 lub 24 miesiące
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych prowadzących do wycofania badanego leku
Ramy czasowe: 9 lub 24 miesiące
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych prowadzących do wycofania badanego leku
9 lub 24 miesiące
Wynik w ogólnej skali ograniczenia neuropatii (ONLS) oraz elementy podrzędne ramion i nóg
Ramy czasowe: 9 lub 24 miesiące
Wynik w ogólnej skali ograniczenia neuropatii (ONLS) oraz elementy podrzędne ramion i nóg
9 lub 24 miesiące
Skala Neuropatii Charcota-Marie-Tootha – wersja 2 (CMTNS-V2) i jej podpunkty
Ramy czasowe: 9 lub 24 miesiące
Skala Neuropatii Charcota-Marie-Tootha – wersja 2 (CMTNS-V2) i jej podpunkty
9 lub 24 miesiące
Test kołków z dziewięcioma otworami (9-HPT)
Ramy czasowe: 9 lub 24 miesiące
Test kołków z dziewięcioma otworami (9-HPT)
9 lub 24 miesiące
Ilościowe badanie mięśni (QMT) za pomocą dynamometrii ściskania dłoni i zgięcia grzbietowego stopy (średnia z obu stron)
Ramy czasowe: 9 lub 24 miesiące
Ilościowe badanie mięśni (QMT) za pomocą dynamometrii ściskania dłoni i zgięcia grzbietowego stopy (średnia z obu stron)
9 lub 24 miesiące
Czas przejść 10 metrów
Ramy czasowe: 9 lub 24 miesiące
Czas przejść 10 metrów
9 lub 24 miesiące
Złożony potencjał czynnościowy mięśni (CMAP) na nerwie łokciowym
Ramy czasowe: 9 lub 24 miesiące
Złożony potencjał czynnościowy mięśni (CMAP) na nerwie łokciowym
9 lub 24 miesiące
Potencjał czynnościowy nerwu czuciowego (SNAP) na nerwie promieniowym
Ramy czasowe: 9 lub 24 miesiące
Potencjał czynnościowy nerwu czuciowego (SNAP) na nerwie promieniowym
9 lub 24 miesiące
Prędkość przewodzenia nerwu (NCV)
Ramy czasowe: 9 lub 24 miesiące
Prędkość przewodzenia nerwu (NCV)
9 lub 24 miesiące
Jakość życia (EQ-5D)
Ramy czasowe: 9 lub 24 miesiące
Jakość życia (EQ-5D)
9 lub 24 miesiące
Wizualna skala analogowa do samooceny zindywidualizowanego głównego upośledzenia w codziennych czynnościach (określanego wyjściowo z pacjentem)
Ramy czasowe: 9 lub 24 miesiące
Wizualna skala analogowa do samooceny zindywidualizowanego głównego upośledzenia w codziennych czynnościach (określanego wyjściowo z pacjentem)
9 lub 24 miesiące

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Poprzez stężenie PXT3003 w osoczu
Ramy czasowe: w 6 i 9 miesiącu
Pomiar stężenia baklofenu, naltreksonu i 6-beta-naltreksonu w osoczu przez
w 6 i 9 miesiącu
Szczytowe stężenie PXT3003 w osoczu
Ramy czasowe: w 6 i 9 miesiącu
Pomiar stężenia baklofenu, naltreksonu i 6-beta-naltreksonu w osoczu przez
w 6 i 9 miesiącu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Pharnext S.C.A.

Współpracownicy

Premier Research Group plc
Eurofins Optimed
Synteract HCR (Syneos Health)
Greenphire
Theradis
Amarex

Śledczy

  • Główny śledczy: Shahram Attarian, MD, CHU la Timone, Marseille, France
  • Główny śledczy: Teresa Sevilla, MD, Hospital Universitario i Politécnico La F, Valencia, Spain
  • Główny śledczy: Marianne de Visser, MD, Academic Medical Center, Amsterdam, Netherlands
  • Główny śledczy: Mark Roberts, MD, Selor Royal NHS Foundation Trust, Manchester, UK
  • Główny śledczy: Florian Thomas, MD PhD, Seton Hall-Hackensack-Meridian School of Medicine, Hackensack, USA

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

7 marca 2017

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 grudnia 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 grudnia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 grudnia 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 stycznia 2017

Pierwszy wysłany (Szacowany)

18 stycznia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

20 lutego 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

16 lutego 2024

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CLN-PXT3003-03
  • 2015-002379-81 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Charcota-Mariego-Tootha, typ IA

Badania kliniczne na PXT3003

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Argentina

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj