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Avaliação da segurança e tolerabilidade a longo prazo do PXT3003 em pacientes com doença de Charcot-Marie-Tooth tipo 1A (PLEO-CMT-FU)

16 de fevereiro de 2024 atualizado por: Pharnext S.C.A.

Estudo de extensão internacional, multicêntrico, aberto e de acompanhamento avaliando a segurança e tolerabilidade a longo prazo do PXT3003 em pacientes com doença de Charcot-Marie-Tooth tipo 1A

Todos os pacientes randomizados com Charcot-Marie-Tooth Tipo 1A (CMT1A) que completaram o estudo primário CLN-PXT3003-02, ou seja, tratamento com PXT3003 ou placebo, são elegíveis para continuar no estudo de extensão CLN-PXT3003-03.

Período 1: Os pacientes randomizados para PXT3003 dose 1 ou placebo no estudo primário (CLN-PXT3003-02) continuaram no estudo de extensão com PXT3003 dose 1 (5 mL). Os pacientes randomizados para PXT3003 dose 2 (5 mL) no estudo primário (CLN-PXT3003-02) continuaram no estudo de extensão com PXT3003 dose 2 ou PXT3003 duas vezes dose 1 (2x5 mL).

Período 2: Todos os pacientes continuam com dose dupla 1 (2X5mL).

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O PXT3003 é uma combinação fixa de design racional de baclofeno de baixa dose (RS), cloridrato de naltrexona e D-sorbitol. O uso de PXT3003 em um estudo de fase II multicêntrico, randomizado e controlado por placebo (CLN-PXT3003-01) foi bem tolerado e seguro em pacientes com CMT1A para os três níveis de dose investigados (Attarian et al., 2014). A dose intermediária e alta de PXT3003 demonstrou uma melhora da incapacidade nessa população de pacientes.

Posteriormente, um estudo de fase III multicêntrico, randomizado e controlado por placebo (CLN-PXT3003-02) para avaliar a eficácia e a segurança do PXT3003 no tratamento de pacientes com CMT1A foi iniciado em dezembro de 2015. Em março de 2017, os primeiros pacientes completaram o tratamento de 15 meses com PXT3003 e passaram para o estudo de extensão CLN-PXT3003-03.

Durante o Período 1 (9 meses), os pacientes que foram randomizados para PXT3003 dose 1 ou placebo no estudo primário (CLN-PXT3003-02) continuaram no estudo de extensão com PXT3003 dose 1 (5 mL). Os pacientes randomizados para PXT3003 dose 2 (5 mL) no estudo primário (CLN-PXT3003-02) continuaram no estudo de extensão em PXT3003 dose 2 ou PXT3003 duas vezes dose 1 (2x5 mL). Durante o Período 2, todos os pacientes continuam com dose dupla 1 (2X5mL).

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

187

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Bélgica
      • Leuven, Bélgica
        • Departement of Neurology, UZ Leuven
  • Canadá
      • Quebec, Canadá, G1J 1Z4
        • University Hospital of Quebec
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha
        • Department of neurology, Hospital Univesitario de Bellvitge
      • Madrid, Espanha
        • Servicio de Neurología, Hospital Universitario La Paz
      • Sevilla, Espanha
        • Centro de Diagnostico y Tratamiento, Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Espanha
        • Servicio de Neurologia, Hospital Universitario i Politécnic La Fe
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
        • Department of Neurology, Cedars-Sinai Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • Department of Neurology, McKnight Brain Institute
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109-5322
        • University of Michigan Health System
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • Department of Neurology, University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63104-1027
        • Department of Neurology and Psichiatry, Saint Louis University
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Peripheral Neuropathy Center, Neurological Institue Building, Columbia University Medical Center
    • Washington
      • Spokane, Washington, Estados Unidos, 99202-1330
        • Saint Luke's Rehabilitation Institute
  • França
      • Lille, França
        • Cntre de Reference des Maladies Neuromusculaires, Hopital Swynghedauwl, CHU Lille
      • Limoges, França
        • Centre de Reference des Neuropathies Peripheriques Rare, Hopital Dupuytren, CHU Limoges
      • Lyon, França
        • Service de Neurologie et du Sommeil, CHU Lyon Sud
      • Marseille, França
        • Centre de Reference des Maladie Neuromusculaires, CHU la Timone
      • Nantes, França
        • Centre de Reference des Maladie Neuromusculaires, Hotel Dieu, CHU de Nantes
      • Paris, França
        • Service de Neurologie, Hopital Kremlin Bicetre
  • Holanda
      • Amsterdam, Holanda
        • Departement of Neurology, Academic Medical Center
  • Reino Unido
    • Manchester
      • Salford, Manchester, Reino Unido, M6 8HD
        • Department of Neurology, Salford Royal NHS Foundation Trust

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

16 anos a 67 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de inclusão após 18 de setembro de 2017:

  • Pacientes previamente randomizados para estudar CLN-PXT3003-02 sob placebo e dose 1 e tendo completado 15 meses de tratamento duplo-cego nesse estudo, incluindo todos os procedimentos necessários na visita de Término do Estudo (V6) ou
  • Pacientes previamente randomizados para o estudo inicial CLN-PXT3003-02 na dose 2, descontinuados prematuramente após decisão do patrocinador e tendo realizado todos os procedimentos necessários na visita de Término do Estudo (V6)
  • Pacientes cujo V6 foi realizado dentro de 4 semanas antes de entrar no estudo de extensão ou se não foi feito devem ter uma nova visita inicial (VB)
  • Pacientes do sexo feminino devem concordar em continuar usando um método aprovado de controle de natalidade durante o estudo de extensão
  • Os pacientes devem assinar um consentimento informado por escrito, específico para o estudo de extensão, para participar deste estudo. No caso de filhos menores de 16 a 18 anos, os consentimentos dos pais e dos filhos devem ser coletados

Critérios de inclusão até 18 de setembro de 2017:

  • Os pacientes devem ter completado 15 meses de tratamento duplo-cego no estudo primário CLN-PXT3003-02, incluindo todos os procedimentos necessários na visita de término do estudo (V6)
  • Pacientes do sexo feminino devem concordar em continuar usando um método aprovado de controle de natalidade durante o estudo de extensão
  • Os pacientes devem assinar um consentimento informado por escrito, específico para o estudo de extensão, para participar deste estudo. No caso de filhos menores de 16 a 18 anos, os consentimentos dos pais e dos filhos devem ser coletados

Critério de exclusão:

  • Qualquer mudança clinicamente significativa no estado de saúde que, na opinião do Investigador, impediria o sujeito de participar deste estudo ou concluir este estudo com sucesso
  • Quaisquer tratamentos concomitantes não autorizados, como estudo CLN-PXT3003-02 (por exemplo, incluindo, entre outros, baclofeno, naltrexona, sorbitol (forma farmacêutica), opioides, levotiroxina e medicamentos potencialmente neurotóxicos, como amiodarona, cloroquina, medicamentos contra o câncer suscetíveis de induzir neuropatia periférica)

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador Ativo: PXT3003 dose 1
Período 1, PXT3003 : Solução oral líquida (0,6 mg/mL baclofeno, 0,07 mg/mL naltrexona HCl e 210 mg/mL D-sorbitol), 5 mL bid (tomados de manhã e à noite com alimentos) por 9 meses consecutivos
Medicamento: PXT3003
Solução oral líquida, duas vezes 5 mL (Dose 1) duas vezes ao dia
Comparador Ativo: PXT3003 dose 2

Período 1, PXT3003: solução oral líquida (1,2 mg/mL de baclofeno, 0,14 mg/mL de naltrexona HCl e 420 mg/mL de D-sorbitol), 5 mL duas vezes por dia (tomados de manhã e à noite com alimentos) por 9 meses consecutivos

Período 2, PXT3003: solução oral líquida (0,6 mg/ml de baclofeno, 0,07 mg/ml de naltrexona HCl e 210 mg/ml de D-sorbitol), 10 ml duas vezes por dia (tomados de manhã e à noite com alimentos)
Medicamento: PXT3003
Solução oral líquida, duas vezes 5 mL (Dose 1) duas vezes ao dia

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) relacionados ao PXT3003 durante o acompanhamento em pacientes com CMT1A
Prazo: 9 ou 24 meses
Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) relacionados ao PXT3003 durante o acompanhamento em pacientes com CMT1A
9 ou 24 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência de todos os TEAEs e sua avaliação de tipo/natureza, gravidade/intensidade, gravidade, duração, relação com o medicamento em estudo e resultado
Prazo: 9 ou 24 meses
Incidência de todos os TEAEs e sua avaliação de tipo/natureza, gravidade/intensidade, gravidade, duração, relação com o medicamento em estudo e resultado
9 ou 24 meses
Incidência de eventos adversos que levam à retirada do medicamento em estudo
Prazo: 9 ou 24 meses
Incidência de eventos adversos que levam à retirada do medicamento em estudo
9 ou 24 meses
Pontuação geral da Escala de Limitação de Neuropatia (ONLS) e seus subitens de braços e pernas
Prazo: 9 ou 24 meses
Pontuação geral da Escala de Limitação de Neuropatia (ONLS) e seus subitens de braços e pernas
9 ou 24 meses
Escore de Neuropatia de Charcot-Marie-Tooth - versão 2 (CMTNS-V2) e seus subitens
Prazo: 9 ou 24 meses
Escore de Neuropatia de Charcot-Marie-Tooth - versão 2 (CMTNS-V2) e seus subitens
9 ou 24 meses
Teste de nove furos (9-HPT)
Prazo: 9 ou 24 meses
Teste de nove furos (9-HPT)
9 ou 24 meses
Teste Muscular Quantificado (QMT) por dinamometria de preensão manual e dorsiflexão do pé (média de ambos os lados)
Prazo: 9 ou 24 meses
Teste Muscular Quantificado (QMT) por dinamometria de preensão manual e dorsiflexão do pé (média de ambos os lados)
9 ou 24 meses
Hora de caminhar 10 metros
Prazo: 9 ou 24 meses
Hora de caminhar 10 metros
9 ou 24 meses
Potencial de ação muscular composto (CMAP) no nervo ulnar
Prazo: 9 ou 24 meses
Potencial de ação muscular composto (CMAP) no nervo ulnar
9 ou 24 meses
Potencial de ação do nervo sensorial (SNAP) no nervo radial
Prazo: 9 ou 24 meses
Potencial de ação do nervo sensorial (SNAP) no nervo radial
9 ou 24 meses
Velocidade de condução nervosa (NCV)
Prazo: 9 ou 24 meses
Velocidade de condução nervosa (NCV)
9 ou 24 meses
Qualidade de Vida (EQ-5D)
Prazo: 9 ou 24 meses
Qualidade de Vida (EQ-5D)
9 ou 24 meses
Escala visual analógica na autoavaliação da principal deficiência individualizada nas atividades diárias (definida no início do estudo com o paciente)
Prazo: 9 ou 24 meses
Escala visual analógica na autoavaliação da principal deficiência individualizada nas atividades diárias (definida no início do estudo com o paciente)
9 ou 24 meses

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Através da concentração plasmática de PXT3003
Prazo: no mês 6 e 9
Medição da concentração plasmática de baclofeno, naltrexona e 6-beta-naltrexona no
no mês 6 e 9
Concentração plasmática máxima de PXT3003
Prazo: no mês 6 e 9
Medição da concentração plasmática de baclofeno, naltrexona e 6-beta-naltrexona no
no mês 6 e 9

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Pharnext S.C.A.

Colaboradores

Premier Research Group plc
Eurofins Optimed
Synteract HCR (Syneos Health)
Greenphire
Theradis
Amarex

Investigadores

  • Investigador principal: Shahram Attarian, MD, CHU la Timone, Marseille, France
  • Investigador principal: Teresa Sevilla, MD, Hospital Universitario i Politécnico La F, Valencia, Spain
  • Investigador principal: Marianne de Visser, MD, Academic Medical Center, Amsterdam, Netherlands
  • Investigador principal: Mark Roberts, MD, Selor Royal NHS Foundation Trust, Manchester, UK
  • Investigador principal: Florian Thomas, MD PhD, Seton Hall-Hackensack-Meridian School of Medicine, Hackensack, USA

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

7 de março de 2017

Conclusão Primária (Estimado)

31 de dezembro de 2024

Conclusão do estudo (Estimado)

31 de dezembro de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

26 de dezembro de 2016

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

13 de janeiro de 2017

Primeira postagem (Estimado)

18 de janeiro de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

20 de fevereiro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

16 de fevereiro de 2024

Última verificação

1 de fevereiro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CLN-PXT3003-03
  • 2015-002379-81 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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