Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A PXT3003 hosszú távú biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése 1A típusú Charcot-Marie-Tooth betegségben szenvedő betegeknél (PLEO-CMT-FU)

2024. február 16. frissítette: Pharnext S.C.A.

Nemzetközi, többközpontú, nyílt, nyomon követési kiterjesztésű tanulmány, amely a PXT3003 hosszú távú biztonságosságát és tolerálhatóságát értékeli Charcot-Marie-Tooth 1A típusú betegségben szenvedő betegeknél

Minden randomizált Charcot-Marie-Tooth 1A típusú (CMT1A) beteg, aki befejezte a CLN-PXT3003-02 elsődleges vizsgálatot, azaz a PXT3003-mal vagy placebóval végzett kezelést, folytathatja a CLN-PXT3003-03 kiterjesztett vizsgálatot.

1. periódus: Az elsődleges vizsgálatban (CLN-PXT3003-02) a PXT3003 1. dózisára vagy placebóra randomizált betegek a PXT3003 1. dózisával (5 ml) folytatták a kiterjesztett vizsgálatot. Az elsődleges vizsgálatban (CLN-PXT3003-02) a PXT3003 2. dózisára (5 ml) randomizált betegek a PXT3003 2. dózisával vagy a PXT3003 1. kétszeri adagjával (2x5 ml) folytatták a kiterjesztett vizsgálatot.

2. periódus: Minden beteg folytatja az 1. kétszeri adag (2X5 ml) kezelését.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A PXT3003 az alacsony dózisú (RS) baklofen, a naltrexon-hidroklorid és a D-szorbit racionális tervezésű, rögzített kombinációja. A PXT3003 alkalmazása egy multicentrikus, randomizált, placebo-kontrollos II. fázisú vizsgálatban (CLN-PXT3003-01) jól tolerálható és biztonságos volt a CMT1A-ban szenvedő betegeknél a három vizsgált dózisszint mellett (Attarian et al., 2014). A PXT3003 közepes és nagy dózisa a rokkantság javulását mutatta ebben a betegpopulációban.

Ezt követően 2015 decemberében egy multicentrikus, randomizált, placebo-kontrollos III. fázisú vizsgálatot (CLN-PXT3003-02) indítottak a PXT3003 hatékonyságának és biztonságosságának felmérésére a CMT1A-ban szenvedő betegek kezelésében. 2017 márciusában az első betegek befejezték a 15 hónapos PXT3003-as kezelést, és átkerültek a CLN-PXT3003-03 kiterjesztett vizsgálatba.

Az 1. periódusban (9 hónap) az elsődleges vizsgálatban (CLN-PXT3003-02) a PXT3003 1. dózisára vagy placebóra randomizált betegek a PXT3003 1. dózisával (5 ml) folytatták a kiterjesztett vizsgálatot. Az elsődleges vizsgálatban (CLN-PXT3003-02) a PXT3003 2. dózisára (5 ml) randomizált betegek a kiterjesztett vizsgálatban folytatták a PXT3003 2. dózisát vagy a PXT3003 kétszeres 1. adagját (2x5 ml). A 2. periódus alatt minden beteg folytatja az 1. kétszeri adag (2X5 ml) kezelését.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

187

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Belgium
      • Leuven, Belgium
        • Departement of Neurology, UZ Leuven
  • Egyesült Királyság
    • Manchester
      • Salford, Manchester, Egyesült Királyság, M6 8HD
        • Department of Neurology, Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Egyesült Államok
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90048
        • Department of Neurology, Cedars-Sinai Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32610
        • Department of Neurology, McKnight Brain Institute
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109-5322
        • University of Michigan Health System
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
        • Department of Neurology, University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63104-1027
        • Department of Neurology and Psichiatry, Saint Louis University
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • Peripheral Neuropathy Center, Neurological Institue Building, Columbia University Medical Center
    • Washington
      • Spokane, Washington, Egyesült Államok, 99202-1330
        • Saint Luke's Rehabilitation Institute
  • Franciaország
      • Lille, Franciaország
        • Cntre de Reference des Maladies Neuromusculaires, Hopital Swynghedauwl, CHU Lille
      • Limoges, Franciaország
        • Centre de Reference des Neuropathies Peripheriques Rare, Hopital Dupuytren, CHU Limoges
      • Lyon, Franciaország
        • Service de Neurologie et du Sommeil, CHU Lyon Sud
      • Marseille, Franciaország
        • Centre de Reference des Maladie Neuromusculaires, CHU la Timone
      • Nantes, Franciaország
        • Centre de Reference des Maladie Neuromusculaires, Hotel Dieu, CHU de Nantes
      • Paris, Franciaország
        • Service de Neurologie, Hopital Kremlin Bicetre
  • Hollandia
      • Amsterdam, Hollandia
        • Departement of Neurology, Academic Medical Center
  • Kanada
      • Quebec, Kanada, G1J 1Z4
        • University Hospital of Quebec
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország
        • Department of neurology, Hospital Univesitario de Bellvitge
      • Madrid, Spanyolország
        • Servicio de Neurologia, Hospital Universitario La Paz
      • Sevilla, Spanyolország
        • Centro de Diagnostico y Tratamiento, Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Spanyolország
        • Servicio de Neurologia, Hospital Universitario i Politécnic La Fe

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

16 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Felvételi feltételek 2017. szeptember 18. után:

  • Olyan betegek, akiket korábban randomizáltak a CLN-PXT3003-02 vizsgálatba placebóval és 1. dózissal, és akik 15 hónapos kettős vak kezelést végeztek ebben a vizsgálatban, beleértve a vizsgálat befejező vizitjén (V6) szükséges összes eljárást, vagy
  • Azok a betegek, akiket korábban randomizáltak a CLN-PXT3003-02 kezdeti vizsgálatba a 2-es dózissal, a szponzori döntést követően idő előtt abbahagyták a kezelést, és elvégezték az összes szükséges eljárást a vizsgálat befejező vizitjén (V6)
  • Azoknál a betegeknél, akiknél a V6-ot a kiterjesztett vizsgálatba való belépés előtt 4 héten belül végezték el, vagy ha ez nem történt meg, új kiindulási vizitet (VB) kell végezni.
  • A női betegeknek bele kell egyezniük abba, hogy a kiterjesztett vizsgálat során továbbra is jóváhagyott fogamzásgátló módszert alkalmazzanak
  • A vizsgálatban való részvételhez a betegeknek írásos beleegyező nyilatkozatot kell aláírniuk, amely kifejezetten a kiterjesztett vizsgálatra vonatkozik. 16 és 18 év közötti kiskorú gyermekek esetében a szülő és a gyermek beleegyezését is be kell kérni

Felvételi feltételek 2017. szeptember 18-ig:

  • A betegeknek 15 hónapos kettős vak kezelést kell végezniük a CLN-PXT3003-02 elsődleges vizsgálatban, beleértve a vizsgálat befejező látogatásán (V6) szükséges összes eljárást.
  • A női betegeknek bele kell egyezniük abba, hogy a kiterjesztett vizsgálat során továbbra is jóváhagyott fogamzásgátló módszert alkalmazzanak
  • A vizsgálatban való részvételhez a betegeknek írásos beleegyező nyilatkozatot kell aláírniuk, amely kifejezetten a kiterjesztett vizsgálatra vonatkozik. 16 és 18 év közötti kiskorú gyermekek esetében a szülő és a gyermek beleegyezését is be kell kérni

Kizárási kritériumok:

  • Bármilyen klinikailag jelentős változás az egészségi állapotában, amely a vizsgáló véleménye szerint megakadályozná az alanyt abban, hogy részt vegyen ebben a vizsgálatban vagy sikeresen befejezze ezt a vizsgálatot
  • Bármilyen nem engedélyezett egyidejű kezelés, mint a CLN-PXT3003-02 vizsgálat (pl. beleértve, de nem kizárólagosan a baklofent, naltrexont, szorbitot (gyógyszerforma), opioidokat, levotiroxint és potenciálisan neurotoxikus gyógyszereket, például amiodaront, klorokint, perifériás neuropátiát kiváltó rákgyógyszereket

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Aktív összehasonlító: PXT3003 1. adag
1. periódus, PXT3003: Folyékony belsőleges oldat (0,6 mg/ml baklofen, 0,07 mg/ml naltrexon HCl és 210 mg/ml D-szorbit), kétszer 5 ml (reggel és este étkezés közben) 9 egymást követő hónapon keresztül
Drog: PXT3003
Folyékony belsőleges oldat, kétszer 5 ml (1. dózis).
Aktív összehasonlító: PXT3003 2. adag

1. időszak, PXT3003: Folyékony belsőleges oldat (1,2 mg/ml baklofen, 0,14 mg/ml naltrexon HCl és 420 mg/ml D-szorbit), naponta kétszer 5 ml (reggel és este étkezés közben) 9 egymást követő hónapon keresztül

2. periódus, PXT3003: Folyékony belsőleges oldat (0,6 mg/ml baklofen, 0,07 mg/ml naltrexon HCl és 210 mg/ml D-szorbit), kétszer 10 ml (reggel és este étkezés közben)
Drog: PXT3003
Folyékony belsőleges oldat, kétszer 5 ml (1. dózis).

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A PXT3003-hoz kapcsolódó, kezelés során felmerülő nemkívánatos események (TEAE) előfordulása a követés során CMT1A-ban szenvedő betegeknél
Időkeret: 9 vagy 24 hónap
A PXT3003-hoz kapcsolódó, kezelés során felmerülő nemkívánatos események (TEAE) előfordulása a követés során CMT1A-ban szenvedő betegeknél
9 vagy 24 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az összes TEAE előfordulása és értékelésük típusa/természete, súlyossága/intenzitása, súlyossága, időtartama, kapcsolata a vizsgált gyógyszerrel és kimenetele
Időkeret: 9 vagy 24 hónap
Az összes TEAE előfordulása és értékelésük típusa/természete, súlyossága/intenzitása, súlyossága, időtartama, kapcsolata a vizsgált gyógyszerrel és kimenetele
9 vagy 24 hónap
A vizsgálati gyógyszer visszavonásához vezető nemkívánatos események előfordulása
Időkeret: 9 vagy 24 hónap
A vizsgálati gyógyszer visszavonásához vezető nemkívánatos események előfordulása
9 vagy 24 hónap
Az átfogó neuropátia-korlátozási skála (ONLS) pontszáma, valamint a kar és a láb alelemei
Időkeret: 9 vagy 24 hónap
Az átfogó neuropátia-korlátozási skála (ONLS) pontszáma, valamint a kar és a láb alelemei
9 vagy 24 hónap
Charcot-Marie-Tooth Neuropathia Score – 2. verzió (CMTNS-V2) és altételei
Időkeret: 9 vagy 24 hónap
Charcot-Marie-Tooth Neuropathia Score – 2. verzió (CMTNS-V2) és altételei
9 vagy 24 hónap
Kilenclyukú rögzítési teszt (9-HPT)
Időkeret: 9 vagy 24 hónap
Kilenclyukú rögzítési teszt (9-HPT)
9 vagy 24 hónap
Számszerűsített izomteszt (QMT) kézfogással és láb dorsiflexiós dinamometriával (mindkét oldal átlaga)
Időkeret: 9 vagy 24 hónap
Számszerűsített izomteszt (QMT) kézfogással és láb dorsiflexiós dinamometriával (mindkét oldal átlaga)
9 vagy 24 hónap
Ideje 10 métert sétálni
Időkeret: 9 vagy 24 hónap
Ideje 10 métert sétálni
9 vagy 24 hónap
Összetett izomműködési potenciál (CMAP) az ulnaris idegen
Időkeret: 9 vagy 24 hónap
Összetett izomműködési potenciál (CMAP) az ulnaris idegen
9 vagy 24 hónap
Szenzoros idegi akciópotenciál (SNAP) a radiális idegen
Időkeret: 9 vagy 24 hónap
Szenzoros idegi akciópotenciál (SNAP) a radiális idegen
9 vagy 24 hónap
Idegvezetési sebesség (NCV)
Időkeret: 9 vagy 24 hónap
Idegvezetési sebesség (NCV)
9 vagy 24 hónap
Életminőség (EQ-5D)
Időkeret: 9 vagy 24 hónap
Életminőség (EQ-5D)
9 vagy 24 hónap
Vizuális analóg skála a napi tevékenységek során tapasztalható, személyre szabott fő károsodás önértékelésére (a pácienssel együtt meghatározva)
Időkeret: 9 vagy 24 hónap
Vizuális analóg skála a napi tevékenységek során tapasztalható, személyre szabott fő károsodás önértékelésére (a pácienssel együtt meghatározva)
9 vagy 24 hónap

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A PXT3003 plazmakoncentrációján keresztül
Időkeret: a 6. és 9. hónapban
A baklofen, naltrexon és 6-béta-naltrexon plazmakoncentrációjának mérése
a 6. és 9. hónapban
A PXT3003 plazma csúcskoncentrációja
Időkeret: a 6. és 9. hónapban
A baklofen, naltrexon és 6-béta-naltrexon plazmakoncentrációjának mérése
a 6. és 9. hónapban

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Pharnext S.C.A.

Együttműködők

Premier Research Group plc
Eurofins Optimed
Synteract HCR (Syneos Health)
Greenphire
Theradis
Amarex

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Shahram Attarian, MD, CHU la Timone, Marseille, France
  • Kutatásvezető: Teresa Sevilla, MD, Hospital Universitario i Politécnico La F, Valencia, Spain
  • Kutatásvezető: Marianne de Visser, MD, Academic Medical Center, Amsterdam, Netherlands
  • Kutatásvezető: Mark Roberts, MD, Selor Royal NHS Foundation Trust, Manchester, UK
  • Kutatásvezető: Florian Thomas, MD PhD, Seton Hall-Hackensack-Meridian School of Medicine, Hackensack, USA

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. március 7.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2024. december 31.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2024. december 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2016. december 26.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. január 13.

Első közzététel (Becsült)

2017. január 18.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. február 20.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. február 16.

Utolsó ellenőrzés

2024. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CLN-PXT3003-03
  • 2015-002379-81 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a PXT3003

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Portugal

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel