Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

PXT3003:n pitkäaikaisen turvallisuuden ja siedettävyyden arviointi potilailla, joilla on Charcot-Marie-Toothin tauti tyyppi 1A (PLEO-CMT-FU)

perjantai 16. helmikuuta 2024 päivittänyt: Pharnext S.C.A.

Kansainvälinen, monikeskus, avoin, jatkotutkimus, jossa arvioidaan PXT3003:n pitkäaikaisturvallisuutta ja siedettävyyttä potilailla, joilla on Charcot-Marie-Toothin tauti tyyppi 1A

Kaikki satunnaistetut potilaat, joilla on Charcot-Marie-Tooth tyyppi 1A (CMT1A), jotka päättivät ensisijaisen tutkimuksen CLN-PXT3003-02 eli PXT3003- tai lumelääkehoidon, voivat jatkaa jatkotutkimuksessa CLN-PXT3003-03.

Jakso 1: Potilaat, jotka satunnaistettiin saamaan PXT3003-annoksen 1 tai lumelääkettä ensisijaisessa tutkimuksessa (CLN-PXT3003-02), jatkoivat jatkotutkimuksessa PXT3003-annoksella 1 (5 ml). Potilaat, jotka satunnaistettiin PXT3003-annokseen 2 (5 ml) ensisijaisessa tutkimuksessa (CLN-PXT3003-02), jatkoivat jatkotutkimuksessa PXT3003:n annoksella 2 tai PXT3003:n kahdella annoksella 1 (2 x 5 ml).

Jakso 2: Kaikki potilaat jatkavat kahdella annoksella 1 (2 x 5 ml).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

PXT3003 on rationaalinen muotoilu, kiinteä yhdistelmä pieniannoksista (RS) baklofeenia, naltreksonihydrokloridia ja D-sorbitolia. PXT3003:n käyttö monikeskuksessa, satunnaistetussa, lumekontrolloidussa vaiheen II tutkimuksessa (CLN-PXT3003-01) oli hyvin siedettyä ja turvallista CMT1A-potilailla kolmella tutkitulla annostasolla (Attarian et al., 2014). Keskikokoinen ja suuri PXT3003-annos osoitti vamman paranemisen tässä potilaspopulaatiossa.

Myöhemmin joulukuussa 2015 aloitettiin monikeskus, satunnaistettu, lumekontrolloitu vaiheen III tutkimus (CLN-PXT3003-02), jolla arvioitiin PXT3003:n tehoa ja turvallisuutta CMT1A-potilaiden hoidossa. Maaliskuussa 2017 ensimmäiset potilaat saivat päätökseen 15 kuukauden PXT3003-hoidon ja siirtyivät jatkotutkimukseen CLN-PXT3003-03.

Jakson 1 (9 kuukautta) aikana potilaat, jotka satunnaistettiin saamaan PXT3003-annosta 1 tai lumelääkettä ensisijaisessa tutkimuksessa (CLN-PXT3003-02), jatkoivat jatkotutkimuksessa PXT3003-annoksella 1 (5 ml). Potilaat, jotka satunnaistettiin PXT3003-annokseen 2 (5 ml) ensisijaisessa tutkimuksessa (CLN-PXT3003-02), jatkoivat jatkotutkimuksessa PXT3003:n annoksella 2 tai PXT3003:lla kahdella annoksella 1 (2 x 5 ml). Jakson 2 aikana kaikki potilaat jatkavat kahdella annoksella 1 (2 x 5 ml).

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

187

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Amsterdam, Alankomaat
        • Departement of Neurology, Academic Medical Center
  • Belgia
      • Leuven, Belgia
        • Departement of Neurology, UZ Leuven
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja
        • Department of neurology, Hospital Univesitario de Bellvitge
      • Madrid, Espanja
        • Servicio de Neurologia, Hospital Universitario La Paz
      • Sevilla, Espanja
        • Centro de Diagnostico y Tratamiento, Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Espanja
        • Servicio de Neurologia, Hospital Universitario i Politécnic La Fe
  • Kanada
      • Quebec, Kanada, G1J 1Z4
        • University Hospital of Quebec
  • Ranska
      • Lille, Ranska
        • Cntre de Reference des Maladies Neuromusculaires, Hopital Swynghedauwl, CHU Lille
      • Limoges, Ranska
        • Centre de Reference des Neuropathies Peripheriques Rare, Hopital Dupuytren, CHU Limoges
      • Lyon, Ranska
        • Service de Neurologie et du Sommeil, CHU Lyon Sud
      • Marseille, Ranska
        • Centre de Reference des Maladie Neuromusculaires, CHU la Timone
      • Nantes, Ranska
        • Centre de Reference des Maladie Neuromusculaires, Hotel Dieu, CHU de Nantes
      • Paris, Ranska
        • Service de Neurologie, Hopital Kremlin Bicetre
  • Yhdistynyt kuningaskunta
    • Manchester
      • Salford, Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M6 8HD
        • Department of Neurology, Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90048
        • Department of Neurology, Cedars-Sinai Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
        • Department of Neurology, McKnight Brain Institute
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109-5322
        • University of Michigan Health System
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • Department of Neurology, University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63104-1027
        • Department of Neurology and Psichiatry, Saint Louis University
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Peripheral Neuropathy Center, Neurological Institue Building, Columbia University Medical Center
    • Washington
      • Spokane, Washington, Yhdysvallat, 99202-1330
        • Saint Luke's Rehabilitation Institute

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

16 vuotta - 67 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Osallistumiskriteerit 18.9.2017 jälkeen:

  • Potilaat, jotka on aiemmin satunnaistettu tutkimukseen CLN-PXT3003-02 lumelääkkeellä ja annoksella 1 ja jotka olivat suorittaneet tässä tutkimuksessa 15 kuukauden kaksoissokkohoidon, mukaan lukien kaikki tutkimuksen lopetuskäynnillä (V6) vaaditut toimenpiteet tai
  • Potilaat, jotka aiemmin satunnaistettiin alkuperäiseen tutkimukseen CLN-PXT3003-02 annoksella 2, keskeytettiin ennenaikaisesti sponsorin päätöksen jälkeen ja jotka olivat suorittaneet kaikki tutkimuksen lopetuskäynnillä (V6) vaaditut toimenpiteet
  • Potilaille, joille V6 tehtiin 4 viikon sisällä ennen jatkotutkimukseen osallistumista tai jos sitä ei ole tehty, on tehtävä uusi lähtötilanne (VB)
  • Naispotilaiden on suostuttava jatkamaan hyväksyttyä ehkäisymenetelmää koko jatkotutkimuksen ajan
  • Potilaiden on allekirjoitettava lisätutkimukseen liittyvä kirjallinen tietoinen suostumus voidakseen osallistua tähän tutkimukseen. 16-18-vuotiaista alaikäisistä lapsista tulee kerätä sekä vanhempien että lasten suostumus

Osallistumiskriteerit 18.9.2017 asti:

  • Potilaiden on oltava suorittaneet 15 kuukauden kaksoissokkohoito ensisijaisessa tutkimuksessa CLN-PXT3003-02, mukaan lukien kaikki tutkimuksen lopetuskäynnillä (V6) vaadittavat toimenpiteet.
  • Naispotilaiden on suostuttava jatkamaan hyväksyttyä ehkäisymenetelmää koko jatkotutkimuksen ajan
  • Potilaiden on allekirjoitettava lisätutkimukseen liittyvä kirjallinen tietoinen suostumus voidakseen osallistua tähän tutkimukseen. 16-18-vuotiaista alaikäisistä lapsista tulee kerätä sekä vanhempien että lasten suostumus

Poissulkemiskriteerit:

  • Mikä tahansa kliinisesti merkittävä terveydentilan muutos, joka tutkijan mielestä estäisi koehenkilöä osallistumasta tähän tutkimukseen tai suorittamasta tätä tutkimusta menestyksekkäästi
  • Kaikki luvattomat samanaikaiset hoidot, kuten tutkimus CLN-PXT3003-02 (esim. mukaan lukien, mutta niihin rajoittumatta, baklofeeni, naltreksoni, sorbitoli (lääkemuoto), opioidit, levotyroksiini ja mahdollisesti neurotoksiset lääkkeet, kuten amiodaroni, klorokiini, syöpälääkkeet, jotka voivat aiheuttaa perifeeristä neuropatiaa)

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: PXT3003 annos 1
Jakso 1, PXT3003: Nestemäinen oraaliliuos (0,6 mg/ml baklofeenia, 0,07 mg/ml naltreksoni HCl:a ja 210 mg/ml D-sorbitolia), 5 ml kahdesti (aamulla ja illalla ruoan kanssa) 9 peräkkäisen kuukauden ajan
Lääke: PXT3003
Nestemäinen oraaliliuos, kahdesti 5 ml (annos 1) bid
Active Comparator: PXT3003 annos 2

Jakso 1, PXT3003: Nestemäinen oraaliliuos (1,2 mg/ml baklofeenia, 0,14 mg/ml naltreksoni HCl:a ja 420 mg/ml D-sorbitolia), 5 ml kahdesti (aamulla ja illalla ruoan kanssa) 9 peräkkäisen kuukauden ajan

Jakso 2, PXT3003: Nestemäinen oraaliliuos (0,6 mg/ml baklofeenia, 0,07 mg/ml naltreksoni HCl:a ja 210 mg/ml D-sorbitolia), 10 ml kahdesti (aamulla ja illalla ruoan kanssa)
Lääke: PXT3003
Nestemäinen oraaliliuos, kahdesti 5 ml (annos 1) bid

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
PXT3003:een liittyvien hoitoon liittyvien haittatapahtumien (TEAE) esiintyvyys seurannan aikana potilailla, joilla on CMT1A
Aikaikkuna: 9 tai 24 kuukautta
PXT3003:een liittyvien hoitoon liittyvien haittatapahtumien (TEAE) esiintyvyys seurannan aikana potilailla, joilla on CMT1A
9 tai 24 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kaikkien TEAE-tapausten ilmaantuvuus ja niiden tyyppi/luonne, vakavuus/intensiteetti, vakavuus, kesto, suhde tutkimuslääkkeeseen ja tulos
Aikaikkuna: 9 tai 24 kuukautta
Kaikkien TEAE-tapausten ilmaantuvuus ja niiden tyyppi/luonne, vakavuus/intensiteetti, vakavuus, kesto, suhde tutkimuslääkkeeseen ja tulos
9 tai 24 kuukautta
Tutkimuslääkkeen lopettamiseen johtaneiden haittatapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 9 tai 24 kuukautta
Tutkimuslääkkeen lopettamiseen johtaneiden haittatapahtumien ilmaantuvuus
9 tai 24 kuukautta
Neuropatiarajoitusasteikon (ONLS) kokonaispistemäärä ja sen käsivarsien ja jalkojen alakohdat
Aikaikkuna: 9 tai 24 kuukautta
Neuropatiarajoitusasteikon (ONLS) kokonaispistemäärä ja sen käsivarsien ja jalkojen alakohdat
9 tai 24 kuukautta
Charcot-Marie-Toothin neuropatiapisteet – versio 2 (CMTNS-V2) ja sen alakohdat
Aikaikkuna: 9 tai 24 kuukautta
Charcot-Marie-Toothin neuropatiapisteet – versio 2 (CMTNS-V2) ja sen alakohdat
9 tai 24 kuukautta
Yhdeksänreikäinen kiinnitystesti (9-HPT)
Aikaikkuna: 9 tai 24 kuukautta
Yhdeksänreikäinen kiinnitystesti (9-HPT)
9 tai 24 kuukautta
Kvantifioitu lihastestaus (QMT) käden otteen ja jalan dorsiflexiodynamometrian avulla (keskiarvo molemmilta puolilta)
Aikaikkuna: 9 tai 24 kuukautta
Kvantifioitu lihastestaus (QMT) käden otteen ja jalan dorsiflexiodynamometrian avulla (keskiarvo molemmilta puolilta)
9 tai 24 kuukautta
Aika kävellä 10 metriä
Aikaikkuna: 9 tai 24 kuukautta
Aika kävellä 10 metriä
9 tai 24 kuukautta
Yhdistelmälihasten toimintapotentiaali (CMAP) kyynärluuhermossa
Aikaikkuna: 9 tai 24 kuukautta
Yhdistelmälihasten toimintapotentiaali (CMAP) kyynärluuhermossa
9 tai 24 kuukautta
Sensorisen hermon toimintapotentiaali (SNAP) säteittäisessä hermossa
Aikaikkuna: 9 tai 24 kuukautta
Sensorisen hermon toimintapotentiaali (SNAP) säteittäisessä hermossa
9 tai 24 kuukautta
Hermojen johtumisnopeus (NCV)
Aikaikkuna: 9 tai 24 kuukautta
Hermojen johtumisnopeus (NCV)
9 tai 24 kuukautta
Elämänlaatu (EQ-5D)
Aikaikkuna: 9 tai 24 kuukautta
Elämänlaatu (EQ-5D)
9 tai 24 kuukautta
Visuaalinen analoginen asteikko päivittäisten toimintojen yksilöllisen päävamman itsearvioinnissa (määritetään lähtötilanteessa potilaan kanssa)
Aikaikkuna: 9 tai 24 kuukautta
Visuaalinen analoginen asteikko päivittäisten toimintojen yksilöllisen päävamman itsearvioinnissa (määritetään lähtötilanteessa potilaan kanssa)
9 tai 24 kuukautta

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Plasman PXT3003-pitoisuuden kautta
Aikaikkuna: kuukaudella 6 ja 9
Baklofeenin, naltreksonin ja 6-beeta-naltreksonin plasmapitoisuuden mittaaminen
kuukaudella 6 ja 9
PXT3003:n huippupitoisuus plasmassa
Aikaikkuna: kuukaudella 6 ja 9
Baklofeenin, naltreksonin ja 6-beeta-naltreksonin plasmapitoisuuden mittaaminen
kuukaudella 6 ja 9

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Pharnext S.C.A.

Yhteistyökumppanit

Premier Research Group plc
Eurofins Optimed
Synteract HCR (Syneos Health)
Greenphire
Theradis
Amarex

Tutkijat

  • Päätutkija: Shahram Attarian, MD, CHU la Timone, Marseille, France
  • Päätutkija: Teresa Sevilla, MD, Hospital Universitario i Politécnico La F, Valencia, Spain
  • Päätutkija: Marianne de Visser, MD, Academic Medical Center, Amsterdam, Netherlands
  • Päätutkija: Mark Roberts, MD, Selor Royal NHS Foundation Trust, Manchester, UK
  • Päätutkija: Florian Thomas, MD PhD, Seton Hall-Hackensack-Meridian School of Medicine, Hackensack, USA

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 7. maaliskuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 31. joulukuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 31. joulukuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 26. joulukuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 13. tammikuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Keskiviikko 18. tammikuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 20. helmikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 16. helmikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. helmikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CLN-PXT3003-03
  • 2015-002379-81 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Charcot-Marie-Toothin tauti, tyyppi IA

  • University of Iowa
    Johns Hopkins University; University of Colorado, Denver; King's College Hospital... ja muut yhteistyökumppanit
    Rekrytointi
    Charcot Marie Toothin (CMT) genetiikka - CMT1A:n muuntelijat, CMT2:n uudet syyt (INC-6602)
    Charcot-Marie-Toothin tauti, tyyppi Ia (häiriö) | HMSN
    Yhdysvallat, Italia, Yhdistynyt kuningaskunta, Australia
  • Hereditary Neuropathy Foundation
    Rekrytointi
    Charcot Marie Tooth -taudin luonnonhistoriallinen tutkimus
    Charcot-Marie-Toothin tauti | Charcot-Marie-Toothin tauti, tyyppi IA | Charcot-Marie-Toothin tauti, tyyppi 2A | Charcot-Marie-Tooth | Charcot-Marie-Toothin tauti, tyyppi IB | Charcot-Marie-Toothin tauti tyyppi 2 | Charcot-Marie-Toothin tauti, tyyppi 2C | Charcot-Marie-Toothin tautityyppi 2A2B | Charcot-Marie-Toothin... ja muut ehdot
    Yhdysvallat

Kliiniset tutkimukset PXT3003

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa