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Valutazione della sicurezza e della tollerabilità a lungo termine di PXT3003 in pazienti con malattia di Charcot-Marie-Tooth di tipo 1A (PLEO-CMT-FU)

16 febbraio 2024 aggiornato da: Pharnext S.C.A.

Studio internazionale, multicentrico, in aperto, di estensione del follow-up per valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di PXT3003 in pazienti con malattia di Charcot-Marie-Tooth di tipo 1A

Tutti i pazienti randomizzati con Charcot-Marie-Tooth di tipo 1A (CMT1A) che hanno completato lo studio primario CLN-PXT3003-02, ovvero il trattamento con PXT3003 o placebo, sono idonei a continuare nello studio di estensione CLN-PXT3003-03.

Periodo 1: i pazienti randomizzati a PXT3003 dose 1 o placebo nello studio primario (CLN-PXT3003-02) hanno proseguito nello studio di estensione con PXT3003 dose 1 (5 mL). I pazienti randomizzati a PXT3003 dose 2 (5 mL) nello studio primario (CLN-PXT3003-02) hanno proseguito nello studio di estensione con PXT3003 dose 2 o PXT3003 due volte dose 1 (2x5 mL).

Periodo 2: tutti i pazienti continuano con due volte la dose 1 (2X5 ml).

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

PXT3003 è un design razionale, combinazione fissa di baclofene a basso dosaggio (RS), naltrexone cloridrato e D-sorbitolo. L'uso di PXT3003 in uno studio di fase II multicentrico, randomizzato, controllato con placebo (CLN-PXT3003-01) è stato ben tollerato e sicuro nei pazienti con CMT1A per i tre livelli di dose studiati (Attarian et al., 2014). La dose intermedia e alta di PXT3003 ha dimostrato un miglioramento della disabilità in questa popolazione di pazienti.

Successivamente, nel dicembre 2015, è stato avviato uno studio di fase III multicentrico, randomizzato, controllato con placebo (CLN-PXT3003-02) per valutare l'efficacia e la sicurezza di PXT3003 nel trattamento di pazienti con CMT1A. A marzo 2017 i primi pazienti hanno completato il trattamento di 15 mesi con PXT3003 e sono passati allo studio di estensione CLN-PXT3003-03.

Durante il Periodo 1 (9 mesi), i pazienti randomizzati alla dose 1 di PXT3003 o al placebo nello studio primario (CLN-PXT3003-02) hanno proseguito nello studio di estensione con la dose 1 di PXT3003 (5 mL). I pazienti randomizzati a PXT3003 dose 2 (5 mL) nello studio primario (CLN-PXT3003-02) hanno proseguito nello studio di estensione con PXT3003 dose 2 o PXT3003 due volte dose 1 (2x5 mL). Durante il Periodo 2, tutti i pazienti continuano con il doppio della dose 1 (2X5 ml).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

187

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Leuven, Belgio
        • Departement of Neurology, UZ Leuven
  • Canada
      • Quebec, Canada, G1J 1Z4
        • University Hospital of Quebec
  • Francia
      • Lille, Francia
        • Cntre de Reference des Maladies Neuromusculaires, Hopital Swynghedauwl, CHU Lille
      • Limoges, Francia
        • Centre de Reference des Neuropathies Peripheriques Rare, Hopital Dupuytren, CHU Limoges
      • Lyon, Francia
        • Service de Neurologie et du Sommeil, CHU Lyon Sud
      • Marseille, Francia
        • Centre de Reference des Maladie Neuromusculaires, CHU la Timone
      • Nantes, Francia
        • Centre de Reference des Maladie Neuromusculaires, Hotel Dieu, CHU de Nantes
      • Paris, Francia
        • Service de Neurologie, Hopital Kremlin Bicetre
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda
        • Departement of Neurology, Academic Medical Center
  • Regno Unito
    • Manchester
      • Salford, Manchester, Regno Unito, M6 8HD
        • Department of Neurology, Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
        • Department of neurology, Hospital Univesitario de Bellvitge
      • Madrid, Spagna
        • Servicio de Neurología, Hospital Universitario La Paz
      • Sevilla, Spagna
        • Centro de Diagnostico y Tratamiento, Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Spagna
        • Servicio de Neurologia, Hospital Universitario i Politécnic La Fe
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90048
        • Department of Neurology, Cedars-Sinai Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • Department of Neurology, McKnight Brain Institute
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109-5322
        • University of Michigan Health System
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • Department of Neurology, University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63104-1027
        • Department of Neurology and Psichiatry, Saint Louis University
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Peripheral Neuropathy Center, Neurological Institue Building, Columbia University Medical Center
    • Washington
      • Spokane, Washington, Stati Uniti, 99202-1330
        • Saint Luke's Rehabilitation Institute

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 16 anni a 67 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione dopo il 18 settembre 2017:

  • Pazienti precedentemente randomizzati allo studio CLN-PXT3003-02 con placebo e dose 1 e che hanno completato 15 mesi di trattamento in doppio cieco in tale studio, comprese tutte le procedure richieste alla visita di fine studio (V6) o
  • Pazienti precedentemente randomizzati allo studio iniziale CLN-PXT3003-02 sotto la dose 2, interrotto prematuramente in seguito alla decisione dello sponsor e che hanno eseguito tutte le procedure richieste alla visita di fine studio (V6)
  • I pazienti il ​​cui V6 è stato eseguito entro 4 settimane prima di entrare nello studio di estensione o in caso contrario devono sottoporsi a una nuova visita al basale (VB)
  • Le pazienti di sesso femminile devono accettare di continuare a utilizzare un metodo di controllo delle nascite approvato per tutta la durata dello studio di estensione
  • I pazienti devono firmare un consenso informato scritto, specifico per lo studio di estensione, al fine di partecipare a questo studio. In caso di figli minori di età compresa tra i 16 ei 18 anni, dovranno essere raccolti i consensi sia dei genitori che dei figli

Criteri di inclusione fino al 18 settembre 2017:

  • I pazienti devono aver completato 15 mesi di trattamento in doppio cieco nello studio primario CLN-PXT3003-02, comprese tutte le procedure richieste alla visita di fine studio (V6)
  • Le pazienti di sesso femminile devono accettare di continuare a utilizzare un metodo di controllo delle nascite approvato per tutta la durata dello studio di estensione
  • I pazienti devono firmare un consenso informato scritto, specifico per lo studio di estensione, al fine di partecipare a questo studio. In caso di figli minori di età compresa tra i 16 ei 18 anni, dovranno essere raccolti i consensi sia dei genitori che dei figli

Criteri di esclusione:

  • Qualsiasi cambiamento clinicamente significativo nello stato di salute che, secondo l'opinione dello sperimentatore, impedirebbe al soggetto di partecipare a questo studio o di completare con successo questo studio
  • Eventuali trattamenti concomitanti non autorizzati, come da studio CLN-PXT3003-02 (ad es. inclusi ma non limitati a baclofen, naltrexone, sorbitolo (forma farmaceutica), oppioidi, levotiroxina e farmaci potenzialmente neurotossici come amiodarone, clorochina, farmaci antitumorali suscettibili di indurre neuropatia periferica)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: PXT3003 dose 1
Periodo 1, PXT3003: soluzione orale liquida (0,6 mg/mL baclofen, 0,07 mg/mL naltrexone HCl e 210 mg/mL D-sorbitolo), 5 mL bid (assunzione mattina e sera con il cibo) per 9 mesi consecutivi
Droga: PXT3003
Soluzione orale liquida, due volte 5 mL (Dose 1) bid
Comparatore attivo: PXT3003 dose 2

Periodo 1, PXT3003: soluzione orale liquida (1,2 mg/mL baclofen, 0,14 mg/mL naltrexone HCl e 420 mg/mL D-sorbitolo), 5 mL bid (assunzione mattina e sera con il cibo) per 9 mesi consecutivi

Periodo 2, PXT3003: soluzione orale liquida (0,6 mg/mL baclofen, 0,07 mg/mL naltrexone HCl e 210 mg/mL D-sorbitolo), 10 mL bid (assunta mattina e sera con il cibo)
Droga: PXT3003
Soluzione orale liquida, due volte 5 mL (Dose 1) bid

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) correlati a PXT3003 durante il follow-up in pazienti con CMT1A
Lasso di tempo: 9 o 24 mesi
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) correlati a PXT3003 durante il follow-up in pazienti con CMT1A
9 o 24 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di tutti i TEAE e loro valutazione di tipo/natura, gravità/intensità, gravità, durata, relazione con il farmaco in studio ed esito
Lasso di tempo: 9 o 24 mesi
Incidenza di tutti i TEAE e loro valutazione di tipo/natura, gravità/intensità, gravità, durata, relazione con il farmaco in studio ed esito
9 o 24 mesi
Incidenza di eventi avversi che hanno portato al ritiro del farmaco in studio
Lasso di tempo: 9 o 24 mesi
Incidenza di eventi avversi che hanno portato al ritiro del farmaco in studio
9 o 24 mesi
Punteggio complessivo della Neuropathy Limitation Scale (ONLS) e relativi sottoelementi su braccia e gambe
Lasso di tempo: 9 o 24 mesi
Punteggio complessivo della Neuropathy Limitation Scale (ONLS) e relativi sottoelementi su braccia e gambe
9 o 24 mesi
Punteggio della neuropatia Charcot-Marie-Tooth - versione 2 (CMTNS-V2) e relativi sottoelementi
Lasso di tempo: 9 o 24 mesi
Punteggio della neuropatia Charcot-Marie-Tooth - versione 2 (CMTNS-V2) e relativi sottoelementi
9 o 24 mesi
Test con picchetto a nove fori (9-HPT)
Lasso di tempo: 9 o 24 mesi
Test con picchetto a nove fori (9-HPT)
9 o 24 mesi
Test muscolare quantificato (QMT) mediante dinamometria di dorsiflessione della presa della mano e del piede (media di entrambi i lati)
Lasso di tempo: 9 o 24 mesi
Test muscolare quantificato (QMT) mediante dinamometria di dorsiflessione della presa della mano e del piede (media di entrambi i lati)
9 o 24 mesi
È ora di camminare per 10 metri
Lasso di tempo: 9 o 24 mesi
È ora di camminare per 10 metri
9 o 24 mesi
Potenziale d'azione muscolare composto (CMAP) sul nervo ulnare
Lasso di tempo: 9 o 24 mesi
Potenziale d'azione muscolare composto (CMAP) sul nervo ulnare
9 o 24 mesi
Potenziale d'azione del nervo sensoriale (SNAP) sul nervo radiale
Lasso di tempo: 9 o 24 mesi
Potenziale d'azione del nervo sensoriale (SNAP) sul nervo radiale
9 o 24 mesi
Velocità di conduzione nervosa (NCV)
Lasso di tempo: 9 o 24 mesi
Velocità di conduzione nervosa (NCV)
9 o 24 mesi
Qualità della vita (EQ-5D)
Lasso di tempo: 9 o 24 mesi
Qualità della vita (EQ-5D)
9 o 24 mesi
Scala analogica visiva sull'autovalutazione delle principali disabilità individualizzate nelle attività quotidiane (definite al basale con il paziente)
Lasso di tempo: 9 o 24 mesi
Scala analogica visiva sull'autovalutazione delle principali disabilità individualizzate nelle attività quotidiane (definite al basale con il paziente)
9 o 24 mesi

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Attraverso la concentrazione plasmatica di PXT3003
Lasso di tempo: al mese 6 e 9
Misurazione della concentrazione plasmatica di baclofene, naltrexone e 6-beta-naltrexone al passaggio
al mese 6 e 9
Picco di concentrazione plasmatica di PXT3003
Lasso di tempo: al mese 6 e 9
Misurazione della concentrazione plasmatica di baclofene, naltrexone e 6-beta-naltrexone al passaggio
al mese 6 e 9

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Pharnext S.C.A.

Collaboratori

Premier Research Group plc
Eurofins Optimed
Synteract HCR (Syneos Health)
Greenphire
Theradis
Amarex

Investigatori

  • Investigatore principale: Shahram Attarian, MD, CHU la Timone, Marseille, France
  • Investigatore principale: Teresa Sevilla, MD, Hospital Universitario i Politécnico La F, Valencia, Spain
  • Investigatore principale: Marianne de Visser, MD, Academic Medical Center, Amsterdam, Netherlands
  • Investigatore principale: Mark Roberts, MD, Selor Royal NHS Foundation Trust, Manchester, UK
  • Investigatore principale: Florian Thomas, MD PhD, Seton Hall-Hackensack-Meridian School of Medicine, Hackensack, USA

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

7 marzo 2017

Completamento primario (Stimato)

31 dicembre 2024

Completamento dello studio (Stimato)

31 dicembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

26 dicembre 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 gennaio 2017

Primo Inserito (Stimato)

18 gennaio 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

20 febbraio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

16 febbraio 2024

Ultimo verificato

1 febbraio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CLN-PXT3003-03
  • 2015-002379-81 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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