Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Vurderer langsiktig sikkerhet og tolerabilitet av PXT3003 hos pasienter med Charcot-Marie-Tooth sykdom type 1A (PLEO-CMT-FU)

16. februar 2024 oppdatert av: Pharnext S.C.A.

Internasjonal, multisenter, åpen etikett, oppfølgende utvidelsesstudie som vurderer langsiktig sikkerhet og tolerabilitet av PXT3003 hos pasienter med Charcot-Marie-Tooth sykdom type 1A

Alle randomiserte pasienter med Charcot-Marie-Tooth Type 1A (CMT1A) som fullførte primærstudien CLN-PXT3003-02, dvs. behandling med PXT3003 eller placebo, er kvalifisert til å fortsette i forlengelsesstudien CLN-PXT3003-03.

Periode 1: Pasienter randomisert til PXT3003 dose 1 eller placebo i primærstudien (CLN-PXT3003-02) fortsatte i utvidelsesstudien på PXT3003 dose 1 (5 ml). Pasienter randomisert til PXT3003 dose 2 (5 ml) i primærstudien (CLN-PXT3003-02) fortsatte i utvidelsesstudien på PXT3003 dose 2 eller PXT3003 to ganger dose 1 (2x5 ml).

Periode 2: Alle pasienter fortsetter på to ganger dose 1 (2X5 ml).

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

PXT3003 er en rasjonell design, fast kombinasjon av lavdose (RS) baklofen, naltreksonhydroklorid og D-sorbitol. Bruken av PXT3003 i en multisenter, randomisert, placebokontrollert fase II-studie (CLN-PXT3003-01) var godt tolerert og trygg hos pasienter med CMT1A for de tre undersøkte dosenivåene (Attarian et al., 2014). Den mellomliggende og høye dosen av PXT3003 viste en forbedring av funksjonshemming hos denne pasientpopulasjonen.

Deretter ble en multisenter, randomisert, placebokontrollert fase III-studie (CLN-PXT3003-02) for å vurdere effektiviteten og sikkerheten til PXT3003 ved behandling av pasienter med CMT1A igangsatt i desember 2015. I mars 2017 fullførte de første pasientene den 15-måneders behandlingen med PXT3003 og rullet over i forlengelsesstudien CLN-PXT3003-03.

I løpet av periode 1 (9 måneder) fortsatte pasienter som ble randomisert til PXT3003 dose 1 eller placebo i primærstudien (CLN-PXT3003-02) i forlengelsesstudien på PXT3003 dose 1 (5 ml). Pasienter randomisert til PXT3003 dose 2 (5 ml) i primærstudien (CLN-PXT3003-02) fortsatte i utvidelsesstudien på PXT3003 dose 2 eller PXT3003 to ganger dose 1 (2x5 ml). I løpet av periode 2 fortsetter alle pasienter på to ganger dose 1 (2X5 ml).

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

187

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Leuven, Belgia
        • Departement of Neurology, UZ Leuven
  • Canada
      • Quebec, Canada, G1J 1Z4
        • University Hospital of Quebec
  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90048
        • Department of Neurology, Cedars-Sinai Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
        • Department of Neurology, McKnight Brain Institute
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109-5322
        • University of Michigan Health System
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • Department of Neurology, University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63104-1027
        • Department of Neurology and Psichiatry, Saint Louis University
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Peripheral Neuropathy Center, Neurological Institue Building, Columbia University Medical Center
    • Washington
      • Spokane, Washington, Forente stater, 99202-1330
        • Saint Luke's Rehabilitation Institute
  • Frankrike
      • Lille, Frankrike
        • Cntre de Reference des Maladies Neuromusculaires, Hopital Swynghedauwl, CHU Lille
      • Limoges, Frankrike
        • Centre de Reference des Neuropathies Peripheriques Rare, Hopital Dupuytren, CHU Limoges
      • Lyon, Frankrike
        • Service de Neurologie et du Sommeil, CHU Lyon Sud
      • Marseille, Frankrike
        • Centre de Reference des Maladie Neuromusculaires, CHU la Timone
      • Nantes, Frankrike
        • Centre de Reference des Maladie Neuromusculaires, Hotel Dieu, CHU de Nantes
      • Paris, Frankrike
        • Service de Neurologie, Hopital Kremlin Bicetre
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland
        • Departement of Neurology, Academic Medical Center
  • Spania
      • Barcelona, Spania
        • Department of neurology, Hospital Univesitario de Bellvitge
      • Madrid, Spania
        • Servicio de Neurología, Hospital Universitario La Paz
      • Sevilla, Spania
        • Centro de Diagnostico y Tratamiento, Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Spania
        • Servicio de Neurologia, Hospital Universitario i Politécnic La Fe
  • Storbritannia
    • Manchester
      • Salford, Manchester, Storbritannia, M6 8HD
        • Department of Neurology, Salford Royal NHS Foundation Trust

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

16 år til 67 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier etter 18. september 2017:

  • Pasienter som tidligere er randomisert til å studere CLN-PXT3003-02 under placebo og dose 1 og som har fullført 15 måneders dobbeltblind behandling i den studien, inkludert alle prosedyrer som kreves ved studieavslutningsbesøket (V6) eller
  • Pasienter som tidligere ble randomisert til den innledende studien CLN-PXT3003-02 under dose 2, avsluttet for tidlig etter sponsorbeslutning og etter å ha utført alle prosedyrer som kreves ved studieavslutningsbesøket (V6)
  • Pasienter hvis V6 ble utført innen 4 uker før de gikk inn i forlengelsesstudien, eller hvis det ikke er gjort, må ha et nytt baseline-besøk (VB)
  • Kvinnelige pasienter må godta å fortsette å bruke en godkjent prevensjonsmetode gjennom forlengelsesstudien
  • Pasienter må signere et skriftlig informert samtykke, spesifikt for utvidelsesstudien, for å delta i denne studien. Når det gjelder mindreårige barn i alderen 16 til 18 år, bør både foreldres og barns samtykke samles inn

Inkluderingskriterier frem til 18. september 2017:

  • Pasienter må ha fullført 15 måneder med dobbeltblind behandling i primærstudien CLN-PXT3003-02, inkludert alle prosedyrer som kreves ved studieavslutningsbesøket (V6)
  • Kvinnelige pasienter må godta å fortsette å bruke en godkjent prevensjonsmetode gjennom forlengelsesstudien
  • Pasienter må signere et skriftlig informert samtykke, spesifikt for utvidelsesstudien, for å delta i denne studien. Når det gjelder mindreårige barn i alderen 16 til 18 år, bør både foreldres og barns samtykke samles inn

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver klinisk signifikant endring i helsestatus som, etter etterforskerens mening, ville hindre forsøkspersonen fra å delta i denne studien eller fullføre denne studien.
  • Eventuelle uautoriserte samtidige behandlinger, som studie CLN-PXT3003-02 (f.eks. inkludert men ikke begrenset til baklofen, naltrekson, sorbitol (farmasøytisk form), opioider, levotyroksin og potensielt nevrotoksiske legemidler som amiodaron, klorokin, kreftmedisiner som er mottakelige for å indusere perifer nevropati)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: PXT3003 dose 1
Periode 1, PXT3003: Flytende mikstur (0,6 mg/ml baklofen, 0,07 mg/ml naltrekson HCl og 210 mg/ml D-sorbitol), 5 ml to ganger daglig (tatt morgen og kveld med mat) i 9 måneder på rad
Legemiddel: PXT3003
Flytende mikstur, to ganger 5 mL (dose 1) to ganger
Aktiv komparator: PXT3003 dose 2

Periode 1, PXT3003: Flytende mikstur (1,2 mg/ml baklofen, 0,14 mg/ml naltrekson HCl og 420 mg/ml D-sorbitol), 5 ml to ganger daglig (tatt morgen og kveld med mat) i 9 måneder på rad

Periode 2, PXT3003: Flytende mikstur (0,6 mg/ml baklofen, 0,07 mg/ml naltrekson HCl og 210 mg/ml D-sorbitol), 10 ml to ganger daglig (tatt morgen og kveld med mat)
Legemiddel: PXT3003
Flytende mikstur, to ganger 5 mL (dose 1) to ganger

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE) relatert til PXT3003 under oppfølgingen hos pasienter med CMT1A
Tidsramme: 9 eller 24 måneder
Forekomst av behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE) relatert til PXT3003 under oppfølgingen hos pasienter med CMT1A
9 eller 24 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av alle TEAE og deres evaluering av type/natur, alvorlighetsgrad/intensitet, alvorlighetsgrad, varighet, forhold til studiemedikament og utfall
Tidsramme: 9 eller 24 måneder
Forekomst av alle TEAE og deres evaluering av type/natur, alvorlighetsgrad/intensitet, alvorlighetsgrad, varighet, forhold til studiemedikament og utfall
9 eller 24 måneder
Forekomst av uønskede hendelser som fører til seponering av studiemedikamentet
Tidsramme: 9 eller 24 måneder
Forekomst av uønskede hendelser som fører til seponering av studiemedikamentet
9 eller 24 måneder
Samlet poengsum for nevropatibegrensningsskala (ONLS) og underelementer for armer og ben
Tidsramme: 9 eller 24 måneder
Samlet poengsum for nevropatibegrensningsskala (ONLS) og underelementer for armer og ben
9 eller 24 måneder
Charcot-Marie-Tooth nevropati-score - versjon 2 (CMTNS-V2), og dens underelementer
Tidsramme: 9 eller 24 måneder
Charcot-Marie-Tooth nevropati-score - versjon 2 (CMTNS-V2), og dens underelementer
9 eller 24 måneder
Ni-hulls pinnetest (9-HPT)
Tidsramme: 9 eller 24 måneder
Ni-hulls pinnetest (9-HPT)
9 eller 24 måneder
Kvantifisert muskeltesting (QMT) med håndgrep og fotdorsalfleksjonsdynamometri (gjennomsnitt av begge sider)
Tidsramme: 9 eller 24 måneder
Kvantifisert muskeltesting (QMT) med håndgrep og fotdorsalfleksjonsdynamometri (gjennomsnitt av begge sider)
9 eller 24 måneder
På tide å gå 10 meter
Tidsramme: 9 eller 24 måneder
På tide å gå 10 meter
9 eller 24 måneder
Compound Muscle Action Potential (CMAP) på ulnar nerve
Tidsramme: 9 eller 24 måneder
Compound Muscle Action Potential (CMAP) på ulnar nerve
9 eller 24 måneder
Sensorisk nerveaksjonspotensial (SNAP) på nerve radial
Tidsramme: 9 eller 24 måneder
Sensorisk nerveaksjonspotensial (SNAP) på nerve radial
9 eller 24 måneder
Nerveledningshastighet (NCV)
Tidsramme: 9 eller 24 måneder
Nerveledningshastighet (NCV)
9 eller 24 måneder
Livskvalitet (EQ-5D)
Tidsramme: 9 eller 24 måneder
Livskvalitet (EQ-5D)
9 eller 24 måneder
Visuell analog skala for egenvurdering av individualisert hovedsvikt i daglige aktiviteter (definert ved baseline med pasienten)
Tidsramme: 9 eller 24 måneder
Visuell analog skala for egenvurdering av individualisert hovedsvikt i daglige aktiviteter (definert ved baseline med pasienten)
9 eller 24 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Gjennom plasmakonsentrasjon av PXT3003
Tidsramme: i måned 6 og 9
Måling av plasmakonsentrasjonen av baklofen, naltrekson og 6-beta-naltrekson ved gjennomgående
i måned 6 og 9
Maksimal plasmakonsentrasjon av PXT3003
Tidsramme: i måned 6 og 9
Måling av plasmakonsentrasjonen av baklofen, naltrekson og 6-beta-naltrekson ved gjennomgående
i måned 6 og 9

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Pharnext S.C.A.

Samarbeidspartnere

Premier Research Group plc
Eurofins Optimed
Synteract HCR (Syneos Health)
Greenphire
Theradis
Amarex

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Shahram Attarian, MD, CHU la Timone, Marseille, France
  • Hovedetterforsker: Teresa Sevilla, MD, Hospital Universitario i Politécnico La F, Valencia, Spain
  • Hovedetterforsker: Marianne de Visser, MD, Academic Medical Center, Amsterdam, Netherlands
  • Hovedetterforsker: Mark Roberts, MD, Selor Royal NHS Foundation Trust, Manchester, UK
  • Hovedetterforsker: Florian Thomas, MD PhD, Seton Hall-Hackensack-Meridian School of Medicine, Hackensack, USA

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

7. mars 2017

Primær fullføring (Antatt)

31. desember 2024

Studiet fullført (Antatt)

31. desember 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

26. desember 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. januar 2017

Først lagt ut (Antatt)

18. januar 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

20. februar 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

16. februar 2024

Sist bekreftet

1. februar 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CLN-PXT3003-03
  • 2015-002379-81 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Charcot-Marie-Tooth sykdom, type IA

Kliniske studier på PXT3003

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Qatar

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere