Charcot-Marie-Tooth 질병 유형 1A 환자에서 PXT3003의 장기 안전성 및 내약성 평가 (PLEO-CMT-FU)
2024년 2월 16일 업데이트: Pharnext S.C.A.
Charcot-Marie-Tooth 질병 유형 1A 환자에서 PXT3003의 장기 안전성 및 내약성을 평가하는 국제, 다기관, 오픈 라벨, 후속 확장 연구
1차 연구 CLN-PXT3003-02, 즉 PXT3003 또는 위약 치료를 완료한 Charcot-Marie-Tooth Type 1A(CMT1A)의 모든 무작위 환자는 확장 연구 CLN-PXT3003-03에서 계속할 수 있습니다.
기간 1: 1차 연구(CLN-PXT3003-02)에서 PXT3003 용량 1 또는 위약에 무작위 배정된 환자는 PXT3003 용량 1(5mL)에 대한 연장 연구에서 계속되었습니다. 1차 연구(CLN-PXT3003-02)에서 PXT3003 용량 2(5mL)에 무작위 배정된 환자는 PXT3003 용량 2 또는 PXT3003 용량 1(2x5mL) 2회에 대한 연장 연구에서 계속되었습니다.
기간 2: 모든 환자는 2회 용량 1(2X5mL)을 계속 투여합니다.
연구 개요
상세 설명
PXT3003은 저용량(RS) 바클로펜, 날트렉손 염산염 및 D-소르비톨의 합리적인 설계, 고정 조합입니다. 다기관, 무작위, 위약 대조 II상 연구(CLN-PXT3003-01)에서 PXT3003의 사용은 조사된 세 가지 용량 수준에 대해 CMT1A 환자에서 내약성이 우수하고 안전했습니다(Attarian et al., 2014). 중간 및 고용량의 PXT3003은 이 환자 모집단의 장애 개선을 입증했습니다.
그 후 CMT1A 환자 치료에서 PXT3003의 효능과 안전성을 평가하기 위한 다기관 무작위 위약 대조 3상 연구(CLN-PXT3003-02)가 2015년 12월에 시작되었습니다. 2017년 3월 첫 번째 환자는 PXT3003으로 15개월 치료를 완료하고 확장 연구 CLN-PXT3003-03으로 롤오버되었습니다.
기간 1(9개월) 동안 1차 연구(CLN-PXT3003-02)에서 PXT3003 용량 1 또는 위약에 무작위 배정된 환자는 PXT3003 용량 1(5mL)에 대한 연장 연구에서 계속되었습니다. 1차 연구(CLN-PXT3003-02)에서 PXT3003 용량 2(5mL)에 무작위 배정된 환자는 PXT3003 용량 2 또는 PXT3003 2회 용량 1(2x5mL)에 대한 연장 연구에서 계속되었습니다. 기간 2 동안 모든 환자는 2회 용량 1(2X5mL)을 계속 투여합니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
187
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
-
Amsterdam, 네덜란드
- Departement of Neurology, Academic Medical Center
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, 미국, 90048
- Department of Neurology, Cedars-Sinai Medical Center
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, 미국, 32610
- Department of Neurology, McKnight Brain Institute
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, 미국, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Brigham and Women's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109-5322
- University of Michigan Health System
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
- Department of Neurology, University of Minnesota
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, 미국, 63104-1027
- Department of Neurology and Psichiatry, Saint Louis University
-
-
New York
-
New York, New York, 미국, 10032
- Peripheral Neuropathy Center, Neurological Institue Building, Columbia University Medical Center
-
-
Washington
-
Spokane, Washington, 미국, 99202-1330
- Saint Luke's Rehabilitation Institute
-
-
-
-
-
Leuven, 벨기에
- Departement of Neurology, UZ Leuven
-
-
-
-
-
Barcelona, 스페인
- Department of neurology, Hospital Univesitario de Bellvitge
-
Madrid, 스페인
- Servicio de Neurología, Hospital Universitario La Paz
-
Sevilla, 스페인
- Centro de Diagnostico y Tratamiento, Hospital Universitario Virgen del Rocio
-
Valencia, 스페인
- Servicio de Neurologia, Hospital Universitario i Politécnic La Fe
-
-
-
-
Manchester
-
Salford, Manchester, 영국, M6 8HD
- Department of Neurology, Salford Royal NHS Foundation Trust
-
-
-
-
-
Quebec, 캐나다, G1J 1Z4
- University Hospital of Quebec
-
-
-
-
-
Lille, 프랑스
- Cntre de Reference des Maladies Neuromusculaires, Hopital Swynghedauwl, CHU Lille
-
Limoges, 프랑스
- Centre de Reference des Neuropathies Peripheriques Rare, Hopital Dupuytren, CHU Limoges
-
Lyon, 프랑스
- Service de Neurologie et du Sommeil, CHU Lyon Sud
-
Marseille, 프랑스
- Centre de Reference des Maladie Neuromusculaires, CHU la Timone
-
Nantes, 프랑스
- Centre de Reference des Maladie Neuromusculaires, Hotel Dieu, CHU de Nantes
-
Paris, 프랑스
- Service de Neurologie, Hopital Kremlin Bicetre
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
16년 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
2017년 9월 18일 이후 포함 기준:
- 이전에 위약 및 용량 1로 CLN-PXT3003-02를 연구하기 위해 무작위 배정되었고 연구 종료 방문(V6)에 필요한 모든 절차를 포함하여 해당 연구에서 15개월의 이중 맹검 치료를 완료한 환자 또는
- 용량 2에 따라 초기 연구 CLN-PXT3003-02에 이전에 무작위 배정되었고, 스폰서 결정에 따라 조기에 중단되었으며, 연구 종료 방문(V6)에서 필요한 모든 절차를 수행한 환자
- 확장 연구에 들어가기 전 4주 이내에 V6를 수행했거나 수행하지 않은 경우 새로운 기준선 방문(VB)을 받아야 하는 환자
- 여성 환자는 확장 연구 기간 동안 승인된 피임 방법을 계속 사용하는 데 동의해야 합니다.
- 환자는 이 연구에 참여하기 위해 확장 연구에 특정한 서면 동의서에 서명해야 합니다. 만 16~18세 미성년 자녀의 경우 부모와 자녀의 동의를 모두 받아야 함
2017년 9월 18일까지 포함 기준:
- 환자는 연구 종료 방문(V6)에 필요한 모든 절차를 포함하여 1차 연구 CLN-PXT3003-02에서 15개월의 이중 맹검 치료를 완료해야 합니다.
- 여성 환자는 확장 연구 기간 동안 승인된 피임 방법을 계속 사용하는 데 동의해야 합니다.
- 환자는 이 연구에 참여하기 위해 확장 연구에 특정한 서면 동의서에 서명해야 합니다. 만 16~18세 미성년 자녀의 경우 부모와 자녀의 동의를 모두 받아야 함
제외 기준:
- 조사자의 의견에 따라 피험자가 이 연구에 참여하거나 이 연구를 성공적으로 완료하는 것을 방해하는 임상적으로 중요한 건강 상태의 변화
- 연구 CLN-PXT3003-02(예: 바클로펜, 날트렉손, 소르비톨(약제 형태), 오피오이드, 레보티록신, 아미오다론, 클로로퀸과 같은 잠재적 신경독성 약물, 말초 신경병증을 유발하기 쉬운 항암제를 포함하되 이에 국한되지 않음)
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
활성 비교기: PXT3003 용량 1
1기, PXT3003 : 연속 9개월 동안 액상 경구 용액(0.6 mg/mL baclofen, 0.07 mg/mL naltrexone HCl 및 210 mg/mL D-소르비톨), 5 mL bid(음식과 함께 아침 저녁으로 복용)
|
액체 경구 용액, 5mL(1회 용량) bid로 2회
|
|
활성 비교기: PXT3003 용량 2
기간 1, PXT3003: 액체 경구 용액(바클로펜 1.2mg/mL, 날트렉손 HCl 0.14mg/mL 및 D-소르비톨 420mg/mL), 연속 9개월 동안 5mL bid(음식과 함께 아침 저녁으로 복용) 기간 2, PXT3003: 액체 경구 용액(바클로펜 0.6mg/mL, 날트렉손 HCl 0.07mg/mL 및 D-소르비톨 210mg/mL), 10mL bid(음식과 함께 아침 저녁으로 복용) |
액체 경구 용액, 5mL(1회 용량) bid로 2회
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
CMT1A 환자의 추적 관찰 중 PXT3003과 관련된 치료 후 이상반응(TEAE) 발생률
기간: 9개월 또는 24개월
|
CMT1A 환자의 추적 관찰 중 PXT3003과 관련된 치료 후 이상반응(TEAE) 발생률
|
9개월 또는 24개월
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
모든 TEAE 발생률 및 유형/특성, 중증도/강도, 심각성, 기간, 연구 약물과의 관계 및 결과에 대한 평가
기간: 9개월 또는 24개월
|
모든 TEAE 발생률 및 유형/특성, 중증도/강도, 심각성, 기간, 연구 약물과의 관계 및 결과에 대한 평가
|
9개월 또는 24개월
|
|
연구 약물의 철회로 이어지는 이상반응의 발생률
기간: 9개월 또는 24개월
|
연구 약물의 철회로 이어지는 이상반응의 발생률
|
9개월 또는 24개월
|
|
ONLS(전체 신경병증 제한 척도) 점수 및 팔과 다리 하위 항목
기간: 9개월 또는 24개월
|
ONLS(전체 신경병증 제한 척도) 점수 및 팔과 다리 하위 항목
|
9개월 또는 24개월
|
|
Charcot-Marie-Tooth 신경병증 점수 - 버전 2(CMTNS-V2) 및 해당 하위 항목
기간: 9개월 또는 24개월
|
Charcot-Marie-Tooth 신경병증 점수 - 버전 2(CMTNS-V2) 및 해당 하위 항목
|
9개월 또는 24개월
|
|
나인홀 페그 테스트(9-HPT)
기간: 9개월 또는 24개월
|
나인홀 페그 테스트(9-HPT)
|
9개월 또는 24개월
|
|
손 그립 및 발 배측굴곡 동력측정법(양측 평균)을 통한 정량화된 근육 테스트(QMT)
기간: 9개월 또는 24개월
|
손 그립 및 발 배측굴곡 동력측정법(양측 평균)을 통한 정량화된 근육 테스트(QMT)
|
9개월 또는 24개월
|
|
10미터 걷는 시간
기간: 9개월 또는 24개월
|
10미터 걷는 시간
|
9개월 또는 24개월
|
|
척골 신경의 복합 근육 활동 전위(CMAP)
기간: 9개월 또는 24개월
|
척골 신경의 복합 근육 활동 전위(CMAP)
|
9개월 또는 24개월
|
|
요골 신경의 감각 신경 활동 전위(SNAP)
기간: 9개월 또는 24개월
|
요골 신경의 감각 신경 활동 전위(SNAP)
|
9개월 또는 24개월
|
|
신경 전도 속도(NCV)
기간: 9개월 또는 24개월
|
신경 전도 속도(NCV)
|
9개월 또는 24개월
|
|
삶의 질(EQ-5D)
기간: 9개월 또는 24개월
|
삶의 질(EQ-5D)
|
9개월 또는 24개월
|
|
일상 활동의 개별화된 주요 장애에 대한 자가 평가에 대한 시각적 아날로그 척도(환자의 기준선에서 정의됨)
기간: 9개월 또는 24개월
|
일상 활동의 개별화된 주요 장애에 대한 자가 평가에 대한 시각적 아날로그 척도(환자의 기준선에서 정의됨)
|
9개월 또는 24개월
|
기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
PXT3003의 혈장 농축을 통해
기간: 6월 9일에
|
Baclofen, naltrexone 및 6-beta-naltrexone 혈장 농도 측정
|
6월 9일에
|
|
PXT3003의 최고 혈장 농도
기간: 6월 9일에
|
Baclofen, naltrexone 및 6-beta-naltrexone 혈장 농도 측정
|
6월 9일에
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
협력자
수사관
- 수석 연구원: Shahram Attarian, MD, CHU la Timone, Marseille, France
- 수석 연구원: Teresa Sevilla, MD, Hospital Universitario i Politécnico La F, Valencia, Spain
- 수석 연구원: Marianne de Visser, MD, Academic Medical Center, Amsterdam, Netherlands
- 수석 연구원: Mark Roberts, MD, Selor Royal NHS Foundation Trust, Manchester, UK
- 수석 연구원: Florian Thomas, MD PhD, Seton Hall-Hackensack-Meridian School of Medicine, Hackensack, USA
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2017년 3월 7일
기본 완료 (추정된)
2024년 12월 31일
연구 완료 (추정된)
2024년 12월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2016년 12월 26일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 1월 13일
처음 게시됨 (추정된)
2017년 1월 18일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 2월 20일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 2월 16일
마지막으로 확인됨
2024년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CLN-PXT3003-03
- 2015-002379-81 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
샤르코-마리-투스병, 유형 IA에 대한 임상 시험
-
Salzburger LandesklinikenMedizinische Einrichtungen der Universität Düsseldorf; Universitätsklinkum Münster - Medizinische... 그리고 다른 협력자들모병
-
Applied Therapeutics, Inc.빼는Sorbitol Dehydrogenase 결핍이있는 Charcot-Marie-Tooth 질병 (CMT-SORD)미국, 프랑스, 독일, 스페인, 터키 (Türkiye), 호주, 이탈리아
-
University Hospital Hradec Kralove완전한
-
Firat University아직 모집하지 않음다발성 경화증 | 운동 | 신경필라멘트 경쇄터키 (Türkiye)
-
University Hospital, Basel, Switzerland모집하지 않고 적극적으로
-
Hereditary Neuropathy Foundation모병샤르코-마리-투스병 | 샤르코-마리-투스병, 유형 IA | 샤르코-마리-투스병 2A형 | 샤르코-마리-투스 | 샤르코-마리-투스병, IB형 | 샤르코-마리-투스병 2형 | 샤르코-마리-투스병, 유형 2C | Charcot-Marie-Tooth 질병 유형 2A2B | 샤르코-마리-투스병 유형 2B2 | 샤르코-마리-투스병 유형 2A1 | 샤르코-마리-투스병 유형 4B1 | 샤르코-마리-투스병 유형 2B1 | Charcot-Marie-Tooth 질병 유형 2U(진단) | 샤르코-마리-투스병 4A형 | 샤르코-마리-투스병, 4A형, 축색형 | 샤르코-마리-투스병 유형 2A2A | Charcot-Marie-Tooth... 그리고 다른 조건미국
-
Novartis Pharmaceuticals모집하지 않고 적극적으로재발성 다발성 경화증미국, 중국, 크로아티아, 대만, 폴란드, 스페인, 스위스, 벨기에, 불가리아, 라트비아, 이탈리아, 이스라엘, 오스트리아, 인도, 슬로바키아, 말레이시아, 과테말라, 브라질, 사우디 아라비아, 아르헨티나, 멕시코, 아랍 에미리트, 레바논, 그루지야, 아일랜드, 요르단, 터키 (Türkiye), 리투아니아, 네덜란드, 콜롬비아, 영국, 칠레, 덴마크, 홍콩
-
Novartis Pharmaceuticals모집하지 않고 적극적으로재발성 다발성 경화증미국, 크로아티아, 독일, 캐나다, 프랑스, 중국, 슬로베니아, 남아프리카, 영국, 불가리아, 이탈리아, 그리스, 스페인, 일본, 아르헨티나, 인도, 포르투갈, 슬로바키아, 에스토니아, 폴란드, 스웨덴, 체코, 브라질, 터키 (Türkiye), 멕시코, 루마니아, 푸에르토 리코
PXT3003에 대한 임상 시험
-
Pharnext SA완전한샤르코-마리-투스병 | 압력 마비에 대한 책임이 있는 유전성 신경병증 | 유전 질환프랑스
-
Pharnext SA완전한샤르코-마리-투스병 1A형미국, 영국, 벨기에, 캐나다, 프랑스, 네덜란드, 스페인, 독일
-
Tasly GeneNet Pharmaceuticals Co., Ltd완전한
-
Pharnext S.C.A.Worldwide Clinical Trials모집하지 않고 적극적으로샤르코-마리-투스병미국, 스페인, 벨기에, 이탈리아, 이스라엘, 캐나다, 덴마크, 프랑스, 독일