Исследование по оценке безопасности, переносимости и фармакокинетики BIIB078 у взрослых с C9ORF72-ассоциированным боковым амиотрофическим склерозом

Ключевые критерии включения:

• Способность участника понять цель и риски исследования, предоставить подписанное и датированное информированное согласие и разрешить использование конфиденциальной медицинской информации в соответствии с национальными и местными правилами конфиденциальности участников; или, в случае физической неспособности участника подписать, подтвердить это понимание и согласие в устной форме законному представителю (LAR) с явной целью подписания указанного информированного согласия и разрешения от его / ее имени.
• Все участницы детородного возраста должны согласиться применять высокоэффективные средства контрацепции во время исследования и быть готовыми и способными продолжать использование средств контрацепции в течение 5 месяцев после приема последней дозы исследуемого препарата.
• Должен соответствовать возможным, лабораторно подтвержденным вероятным, вероятным или определенным критериям диагностики БАС в соответствии с критериями Эль-Эскориала Всемирной федерации неврологов и иметь документацию о клиническом генетическом тесте, демонстрирующем наличие патогенной мутации в C9ORF72.
• Медленная жизненная емкость легких (МЖЕЛ) ≥ 50% от прогнозируемого значения с поправкой на пол, возраст и рост (из положения сидя).
• Участники, одновременно принимающие рилузол при включении в исследование, должны принимать стабильную дозу в течение ≥ 30 дней до первой дозы исследуемого препарата (день 1).
• Участники, одновременно принимающие эдаравон при включении в исследование, должны принимать стабильную дозу в течение ≥ 60 дней до первой дозы исследуемого препарата (день 1).
• Когнитивно-поведенческий скрининг БАС (ALS-CBS) ≥ 11 баллов за когнитивную часть; ≥ 33 для поведенческой части.
• Наличие медицинских возможностей для прохождения процедур исследования и соблюдение графика посещений на момент включения в исследование, установленного Исследователем.
• Скрининговые значения параметров коагуляции, включая количество тромбоцитов, международное нормализованное отношение (МНО), протромбиновое время (ПВ) и активированное частичное тромбопластиновое время (АЧТВ), должны быть в пределах нормы.
• Имеет информатора/опекуна, который, по мнению Исследователя, имеет частые и достаточные контакты с участником, чтобы иметь возможность предоставить точную информацию о когнитивных и функциональных способностях участника при скрининге.

Ключевые критерии исключения:

• Злоупотребление наркотиками или алкоголизм в анамнезе ≤ 6 месяцев скрининга, который может ограничить участие в исследовании, как это определено исследователем.
• Трахеостомия.
• Наклон ALSFRS-R для предварительного скрининга менее 0,4 балла/месяц, где наклон ALSFRS-R для предварительного скрининга определяется следующим образом: (48 - балл ALSFRS-R при скрининге) / (месяцы с даты появления симптомов до даты скрининга).
• История или положительный результат теста на скрининг на вирус иммунодефицита человека. .
• Наличие в анамнезе или положительный результат скрининга на антитела к вирусу гепатита С.
• Лечение другим исследуемым лекарственным средством или биологическим агентом в течение 1 месяца после скрининга или 5 периодов полувыведения исследуемого агента, в зависимости от того, что дольше.
• Лечение антитромбоцитарной или антикоагулянтной терапией, которое нельзя безопасно прервать для проведения люмбальной пункции (ЛП) в соответствии с местными стандартами медицинской помощи и/или руководящими принципами учреждения, по мнению исследователя или врача.
• Текущая или ожидаемая потребность, по мнению исследователя, в системе стимуляции диафрагмы в течение периода исследования.
• Участники женского пола, которые беременны или в настоящее время кормят грудью.

ПРИМЕЧАНИЕ. Могут применяться другие критерии включения/исключения, определенные протоколом.