Офатумумаб при серопозитивном AQP4-IgG NMOSD
16 августа 2022 г. обновлено: Jun Guo, MD, Tang-Du Hospital
Эффективность и безопасность офатумумаба при AQP4-IgG серопозитивных NMOSD: открытое одногрупповое многоцентровое проспективное пилотное исследование
Это открытое одногрупповое многоцентровое проспективное пилотное исследование для оценки эффективности и безопасности офатумумаба у пациентов с AQP4-IgG-серопозитивным расстройством спектра оптиконейромиелита (NMOSD) в Китае.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Расстройство спектра оптиконейромиелита (НМОСД) — редкое, но тяжелое демиелинизирующее заболевание, поражающее в основном взрослых пациентов.
Это связано с патологическим гуморальным иммунным ответом, опосредованным В-клетками, против водного канала аквапорина-4 (AQP4).
Было показано, что моноклональные антитела против CD20 эффективны для предотвращения рецидивов у пациентов с NMOSD, и поэтому они рекомендуются в качестве терапии первой линии при этом заболевании.
Офатумумаб (OFA), полностью гуманизированное моноклональное антитело к CD20, одобрено для лечения рассеянного склероза.
Тем не менее, необходимы проспективные многоцентровые исследования для определения эффективности и безопасности офатумумаба при лечении NMOSD.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Ожидаемый)
5
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Jun Guo, M.D.
- Номер телефона: 86-29-8477 8844
- Электронная почта: guojun_81@163.com
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Yan Jia, M.S.
- Номер телефона: 86-29-8471 7483
- Электронная почта: neurologist_jiayan@163.com
Места учебы
-
-
Shaanxi
-
Xi'an, Shaanxi, Китай
- Рекрутинг
- Tangdu Hospital
-
Главный следователь:
- Jun Guo, M.D.
-
Контакт:
- Jun Guo, M.D.
- Номер телефона: 86-29-8477 8844
- Электронная почта: guojun_81@163.com
-
Контакт:
- Yan Jia, M.S.
- Номер телефона: 86-29-8471 7483
- Электронная почта: neurologist_jiayan@163.com
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
16 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Диагноз NMOSD в соответствии с Международными панельными диагностическими критериями 2015 года для NMOSD с AQP4-IgG.
- Клинические признаки по крайней мере 2 рецидивов (включая первый приступ) за последние 24 месяца, при этом по крайней мере 1 рецидив произошел за предшествующие 12 месяцев.
- Взрослые в возрасте ≥18 лет.
- Оценка по расширенной шкале статуса инвалидности (EDSS) от 0 до 7,5 (включительно).
- Предоставление письменного информированного согласия на участие в данном исследовании.
- При скрининге разрешались только пероральные кортикостероиды (эквивалент ≤10 мг в день), которые должны быть прекращены в течение одного месяца.
- Эффективная контрацепция применялась у пациенток с фертильностью во время лечения или не менее чем через 3 мес после прекращения приема препарата.
Критерий исключения:
- Прогрессирующее неврологическое ухудшение, не связанное с рецидивами NMOSD, или наличие неврологических симптомов, подозрительных на ПМЛ.
- Беременные или кормящие пациенты, а также лица, планирующие семью в период исследования.
- Пациенты, участвующие в любом другом клиническом терапевтическом исследовании во время скрининга или в течение 30 дней после скрининга.
- Пациенты со спленэктомией или отсутствием селезенки в анамнезе, а также пациенты с запланированной операцией (за исключением малой хирургии) в течение периода исследования.
- Наличие неконтролируемых тяжелых сопутствующих заболеваний; длительное применение глюкокортикоидов или иммунодепрессантов в связи с другими аутоиммунными заболеваниями или наличием других хронических заболеваний, при которых нельзя проводить иммуносупрессию.
- Активная инфекция в течение 4 недель до исходного уровня.
- Положительный результат на HBV или HCV.
- Признаки латентного или активного туберкулеза (ТБ).
- Получили любую живую или живую аттенуированную вакцину в течение 6 недель до исходного уровня.
- Злокачественные новообразования в анамнезе за последние 5 лет, включая солидную опухоль, злокачественную гематопатию и карциному in situ.
- В анамнезе тяжелые аллергические реакции на биологические агенты.
- Невозможность дать письменное информированное согласие.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Офатумумаб
Зарегистрированные пациенты будут получать офатумумаб (20 мг/0,4 мл) подкожно в начале исследования, на 7-й и 14-й день, а затем ежемесячно.
Пациенты будут получать терапию офатумумабом в течение 48 недель.
|
Зарегистрированные пациенты будут получать офатумумаб (20 мг/0,4 мл) подкожно в начале исследования, на 7-й и 14-й день, а затем ежемесячно. Пациенты будут получать терапию офатумумабом в течение 48 недель. Первые 4 инфузии будут проводиться в исследовательском центре; последующие инфузии будут проводиться дома у пациента с онлайн-интервью медсестры для проведения инфузии.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение годовой частоты рецидивов (ARR) по сравнению с исходным уровнем на момент последнего контрольного визита
Временное ограничение: исходный уровень, 12 месяцев
|
ARR до лечения определяли на исходном уровне как общее количество приступов, деленное на течение заболевания от начала до исходного уровня; ARR после лечения определяется через 12 месяцев после лечения по количеству рецидивов, деленному на 12 месяцев.
|
исходный уровень, 12 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем оценки по расширенной шкале статуса инвалидности (EDSS)
Временное ограничение: исходный уровень, 3 месяца, 6 месяцев, 9 месяцев, 12 месяцев
|
Пациентов наблюдают и определяют балл по шкале EDSS.
Как правило, минимальные и максимальные баллы EDSS составляют 0 и 10 соответственно, причем более высокие баллы означают худший результат.
|
исходный уровень, 3 месяца, 6 месяцев, 9 месяцев, 12 месяцев
|
|
Изменение тяжести поражения по сравнению с исходным уровнем на Т2-взвешенных изображениях МРТ
Временное ограничение: исходный уровень, 6 месяцев, 12 месяцев
|
МРТ проводится для измерения тяжести поражения на Т2-взвешенных изображениях.
|
исходный уровень, 6 месяцев, 12 месяцев
|
|
Изменение показателей оптической когерентной томографии (ОКТ) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: исходный уровень, 6 месяцев, 12 месяцев
|
ОКТ проводится для измерения толщины слоя перипапиллярных нервных волокон сетчатки (RNFL), толщины внутреннего плексиформного слоя макулярных ганглиозных клеток (GCIPL) и толщины внутреннего ядерного слоя макулы (INL).
|
исходный уровень, 6 месяцев, 12 месяцев
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем частоты циркулирующих субпопуляций В-клеток
Временное ограничение: исходный уровень, 1 неделя, 2 недели, 1 месяц, 3 месяца, 6 месяцев, 9 месяцев, 12 месяцев
|
Мониторинг циркулирующих В-клеток проводится для оценки эффективности терапии истощения В-клеток.
FACS используется для измерения частот CD19+ В-клеток, CD19+CD27+ В-клеток памяти и CD19+CD38+CD27+ плазмобластов.
|
исходный уровень, 1 неделя, 2 недели, 1 месяц, 3 месяца, 6 месяцев, 9 месяцев, 12 месяцев
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем в иммунном ландшафте
Временное ограничение: исходный уровень, 1 неделя, 2 недели, 1 месяц, 3 месяца, 6 месяцев, 9 месяцев, 12 месяцев
|
Отслеживаются динамические изменения иммунных клеток и цитокинов, таких как клетки Th1, клетки Th2, клетки Th17, NK-клетки, IL-1β, IL-2, IL-4 и др.
|
исходный уровень, 1 неделя, 2 недели, 1 месяц, 3 месяца, 6 месяцев, 9 месяцев, 12 месяцев
|
|
Мониторинг биохимических показателей
Временное ограничение: исходный уровень, 1 месяц, 3 месяца, 6 месяцев, 9 месяцев, 12 месяцев
|
Рутинный анализ крови, функция печени и почек, иммуноглобулины, комплемент и титр AQP4-IgG в сыворотке.
|
исходный уровень, 1 месяц, 3 месяца, 6 месяцев, 9 месяцев, 12 месяцев
|
|
Оценка функциональной анкеты
Временное ограничение: исходный уровень, 1 месяц, 3 месяца, 6 месяцев, 9 месяцев, 12 месяцев
|
SF-36, функциональная оценка терапии хронических заболеваний (FACIT), состояние здоровья EuroQol (EQ-5D), визуальная аналоговая шкала боли (VAPS), тест ходьбы на 25 футов на время и т. д.
|
исходный уровень, 1 месяц, 3 месяца, 6 месяцев, 9 месяцев, 12 месяцев
|
|
Неблагоприятные события
Временное ограничение: 1 неделя, 2 недели, 1 месяц, 3 месяца, 6 месяцев, 9 месяцев, 12 месяцев
|
Связанные с офатумумабом нежелательные явления (НЯ) оценивают и регистрируют частоту НЯ.
|
1 неделя, 2 недели, 1 месяц, 3 месяца, 6 месяцев, 9 месяцев, 12 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: Jun Guo, M.D., Tang-Du Hospital
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
28 июня 2022 г.
Первичное завершение (Ожидаемый)
1 июня 2024 г.
Завершение исследования (Ожидаемый)
1 декабря 2024 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
16 августа 2022 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
16 августа 2022 г.
Первый опубликованный (Действительный)
17 августа 2022 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
17 августа 2022 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
16 августа 2022 г.
Последняя проверка
1 августа 2022 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания нервной системы
- Заболевания иммунной системы
- Демиелинизирующие аутоиммунные заболевания, ЦНС
- Аутоиммунные заболевания нервной системы
- Демиелинизирующие заболевания
- Аутоиммунные заболевания
- Глазные болезни
- Заболевания зрительного нерва
- Заболевания черепно-мозговых нервов
- Миелит, поперечный
- Неврит зрительного нерва
- Оптический нейромиелит
- Противоопухолевые агенты
- Офатумумаб
Другие идентификационные номера исследования
- K202206-13
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .