Ett långtidsförsök som undersöker säkerhet och effekt av TransCon hGH hos barn med tillväxthormonbrist som har genomfört en tidigare klinisk prövning med TransCon hGH (enliGHten)
16 juni 2026 uppdaterad av: Ascendis Pharma A/S
enliGHten: En multicenter, fas 3, långvarig, öppen studie som undersöker säkerhet och effekt av TransCon hGH administrerat en gång i veckan hos barn med tillväxthormonbrist (GHD) som har genomfört en tidigare klinisk prövning med TransCon hGH
En multicenter, fas 3, långtidsförlängningsstudie av TransCon hGH administrerat en gång i veckan på barn med tillväxthormonbrist (GHD) som tidigare deltagit i en fas 3 TransCon hGH-studie.
Cirka 300 barn (män och kvinnor) med GHD kommer att inkluderas.
Alla studiedeltagare kommer att få TransCon hGH.
Detta är en global rättegång som kommer att genomföras i, men inte begränsat till, USA, Polen, Bulgarien, Ukraina, Armenien, Ryssland och Australien.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
298
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Yerevan, Armenien, 0075
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
Victoria
-
Clayton, Victoria, Australien, 3168
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Minsk, Belarus, 220020
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Varna, Bulgarien, 9010
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
California
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90048
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Orange, California, Förenta staterna, 92868
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Sacramento, California, Förenta staterna, 95821
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Colorado
-
Centennial, Colorado, Förenta staterna, 80112
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32207
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Orlando, Florida, Förenta staterna, 32806
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Tallahassee, Florida, Förenta staterna, 32308
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Förenta staterna, 55102
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Förenta staterna, 39216
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Förenta staterna, 03756
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
New York
-
Mineola, New York, Förenta staterna, 11501
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
New York, New York, Förenta staterna, 10029
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna, 73104
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Portland, Oregon, Förenta staterna, 97227
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Fort Worth, Texas, Förenta staterna, 76104
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Förenta staterna, 22908
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Norfolk, Virginia, Förenta staterna, 23507
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Washington
-
Tacoma, Washington, Förenta staterna, 98405
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Tbilisi, Georgien, 0159
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Athens, Grekland, 11527
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Auckland, Nya Zeeland, 1010
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Gdansk, Polen, 80-952
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Warsaw, Polen, 02-691
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Izhevsk, Ryssland, 426009
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Krasnoyarsk, Ryssland, 660022
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Moscow, Ryssland, 117036
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Saint Petersburg, Ryssland, 194100
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Saratov, Ryssland, 410054
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Ufa, Ryssland, 450008
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Vologda, Ryssland, 160022
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Voronezh, Ryssland, 394024
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Kharkiv, Ukraina, 61093
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Kyiv, Ukraina, 01021
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Odesa, Ukraina, 65031
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
1 år till 18 år (Barn, Vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Barn som har genomfört en tidigare fas 3 TransCon hGH-prövning
- Barn som inte permanent har avbrutit studieläkemedlet i den tidigare studien
- Skriftligt, undertecknat, informerat samtycke från ämnets förälder eller vårdnadshavare och skriftligt samtycke från ämnet som krävs av IRB/HREC/IEC
Exklusions kriterier:
- Dåligt kontrollerad diabetes mellitus (HbA1c ≥ 8,0%) eller diabetiska komplikationer
- Bevis för slutna epifyser, definierad som benålder > 14,0 år för kvinnor eller > 16,0 år för män
- Större medicinska tillstånd om inte godkänts av medicinsk expert
- Känd överkänslighet mot komponenterna i prövningsläkemedlet
- Sannolikt vara icke-kompatibel med avseende på rättegångsuppförande (när det gäller försökspersonen och/eller föräldern/vårdnadshavaren/vårdgivaren)
- Graviditet
- Alla andra skäl som enligt utredaren skulle hindra försökspersonen från att slutföra deltagandet eller följa försöksschemat
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: TransCon hGH
En gång i veckan subkutan injektion av TransCon hGH
|
En gång i veckan subkutan injektion av TransCon hGH
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal försökspersoner med behandlingsuppkommande biverkningar [Långsiktig säkerhet och tolerabilitet]
Tidsram: Fram till vecka 208
|
Långsiktig säkerhet och tolerabilitet av veckovis behandling med lonapegsomatropin (TransCon hGH).
|
Fram till vecka 208
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Annualiserad höjdhastighet vid besök
Tidsram: Fram till vecka 208
|
Annualiserad höjdhastighet (AHV) vid besök med långtidsdosering av veckovis behandling med lonapegsomatropin
|
Fram till vecka 208
|
|
IGF-1 SDS genom besök
Tidsram: Fram till vecka 208
|
Insulin-like Growth Factor-1 (IGF-1) standardavvikelsepoäng (SDS) vid besök med långtidsdosering av veckovis behandling med lonapegsomatropin vid vecka 13, vecka 52, vecka 104, vecka 156 och vecka 208.
IGF-1 SDS är antalet standardavvikelser över eller under medelnivån för IGF-1 för ett barn av samma ålder och kön.
Målintervallet för IGF-1 SDS var 0 till +2.
En IGF-1 SDS på 0 representerar populationsmedelvärdet.
Om IGF-1 SDS är < 0, indikerar den negativa poängen en IGF-1 under medelvärdet för IGF-1 för ett barn av samma ålder och kön.
Om IGF-1 SDS är > 0, indikerar den positiva poängen en IGF-1 över medelvärdet för IGF-1 för ett barn av samma ålder och kön.
Ett positivt resultat av IGF-1 SDS indikerar ett bättre resultat.
|
Fram till vecka 208
|
|
Höjd SDS - Ändra från baslinjen
Tidsram: Fram till vecka 208
|
Förändring i höjdstandardavvikelsepoäng (SDS) från baslinjen med långtidsdosering av veckovis behandling med lonapegsomatropin vid vecka 13, vecka 52, vecka 104, vecka 156 och vecka 208.
Höjd SDS är antalet standardavvikelser över eller under medelhöjden för ålder och kön.
En standardavvikelsepoäng på 0 är lika med populationsmedelvärdet.
Om Height SDS är < 0, så indikerar den negativa poängen en höjd under medelhöjden för ett barn av samma ålder och kön.
Om SDS för höjd är > 0, så indikerar den positiva poängen en höjd över medelhöjden för ett barn av samma ålder och kön.
En positiv förändring från baslinjen i Height SDS indikerar förbättrade resultat.
|
Fram till vecka 208
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Medical Director, MD, Ascendis Pharma A/S
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
19 december 2017
Primärt slutförande (Faktisk)
21 februari 2023
Avslutad studie (Faktisk)
21 februari 2023
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
14 november 2017
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
15 november 2017
Första postat (Faktisk)
17 november 2017
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
7 juli 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
16 juni 2026
Senast verifierad
1 juni 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Skelettsjukdomar
- Muskuloskeletala sjukdomar
- Hjärnsjukdomar
- Sjukdomar i centrala nervsystemet
- Sjukdomar i nervsystemet
- Hypothalamus sjukdomar
- Bensjukdomar, endokrina
- Bensjukdomar, utvecklingsmässiga
- Dvärgväxt
- Hypopituitarism
- Patologiska tillstånd, tecken och symtom
- Tecken och symtom
- Hypofyssjukdomar
- Sjukdomar i det endokrina systemet
- Dvärgväxt, hypofys
- Underlåtenhet att frodas
Andra studie-ID-nummer
- TransCon hGH CT-301EXT
- 2017-003410-20 (EudraCT-nummer)
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .