Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

PROCHYMAL® (Human Adult Stem Cells) för behandling av nyligen diagnostiserad typ 1-diabetes mellitus (T1DM)

20 december 2021 uppdaterad av: Mesoblast, Inc.

En fas II, multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att utvärdera säkerheten och effekten av PROCHYMAL® (ex vivo odlade vuxna mänskliga mesenkymala stamceller) för behandling av nyligen diagnostiserad typ 1-diabetes mellitus

Syftet med denna studie är att fastställa säkerheten och effekten av flera administreringar av PROCHYMAL® hos deltagare som nyligen diagnostiserats med typ 1-diabetes mellitus.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Diabetes mellitus hänvisar till störningar där kroppen har problem med att kontrollera sina blodsockernivåer. Det finns två huvudtyper av diabetes: typ 1 och typ 2. Typ 1-diabetes mellitus (T1DM), som studeras i denna studie, är en autoimmun sjukdom där kroppens eget immunförsvar angriper och förstör cellerna som tillverkar insulin. Dessa celler kallas betaceller. Eftersom betaceller förstörs kan mindre insulin tillverkas. Detta gör att blodsockernivåerna ökar över det normala och kan orsaka livshotande hypo- och hyperglykemiska reaktioner. Av denna anledning måste personer med typ 1-diabetes ta insulin för att hjälpa till att kontrollera sina blodsockernivåer. Med tiden kan dåligt kontrollerad diabetes leda till en mängd allvarliga hälsotillstånd, inklusive hjärtsjukdomar, stroke, blindhet, amputationer, njursjukdomar och nervskador. Insulin är den primära metoden för att kontrollera diabetes genom att reglera blodsockernivåerna, men det kanske inte vänder eller förhindrar sjukdomsprogression. Den aktiva ingrediensen i PROCHYMAL® är vuxna mänskliga mesenkymala stamceller (MSC). MSC har visat sig interagera med immuncellerna i kroppen, minska inflammation och hjälpa till med vävnadsreparation. Denna studie kommer att hjälpa till att avgöra om MSC:er kan skydda normal bukspottkörtelvävnad från autoimmun attack och reparera skadad bukspottkörtelvävnad, vilket leder till en ökning av insulinproduktionen och minskning av cirkulerande blodsocker. Egenskaperna och den biologiska aktiviteten hos PROCHYMAL®, tillsammans med en god säkerhetsprofil i mänskliga försök hittills, tyder på att PROCHYMAL® kan vara en bra kandidat för att ta itu med typ 1-diabetes.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

63

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35294
        • University of Alabama, Division of Endocrinology & Metabolism
    • California
      • La Jolla, California, Förenta staterna, 92037
        • Scripps Whittier Diabetes Institute
      • Stanford, California, Förenta staterna, 94305
        • Stanford University
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
        • University of Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • Diabetes Research Institute
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Förenta staterna, 40502
        • University of Kentucky
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
        • University of Minnesota
    • Nevada
      • Henderson, Nevada, Förenta staterna, 89052
        • Desert Endocrinology CRC
      • Las Vegas, Nevada, Förenta staterna, 89101
        • Nevada Alliance Against Diabetes
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27599
        • University of North Carolina Diabetes Care Center
      • Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28207
        • American Health Research, Inc.
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45219
        • The Lindner Clinical Trial Center
      • Dayton, Ohio, Förenta staterna, 45439
        • Providence Health Partners - Center For Clinical Research
    • Pennsylvania
      • Carlisle, Pennsylvania, Förenta staterna, 17015
        • Cumberland Valley Endocrinology
    • Tennessee
      • Bartlett, Tennessee, Förenta staterna, 38133
        • AM Diabetes & Endocrinology Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84102
        • Optimum Clinical Research, Inc.
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Förenta staterna, 23510
        • The Strelitz Diabetes Center, Eastern VA Medical School
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Förenta staterna, 53717
        • University of Wisconsin Health- West Clinic
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
        • Clinical and Transitional Science Institute

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

10 år till 33 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Deltagaren måste ha en diagnos av typ 1-diabetes mellitus baserat på American Diabetes Association (ADA) kriterier.
  • Deltagaren måste screenas mellan 2 och 20 veckor från initial T1DM-diagnos
  • Deltagare måste vara mellan 12 och 35 år (inklusive).
  • Deltagaren måste ha minst en diabetesrelaterad autoantikropp närvarande (antingen GAD eller IA-2).
  • Deltagaren måste ha viss betacellsfunktion som bestäms genom C-peptidtestning (minst 0,2 pmol/ml (0,6 ng/ml) under MMTT.
  • Deltagarna måste vara villiga att följa "intensiv diabeteshantering" enligt instruktioner från utredaren med målet att upprätthålla blodsockret så nära normalt som möjligt (d.v.s. glykosylerat hemoglobin A1c (HbA1c) värde på ≤ 7,0 %).
  • Deltagarna måste vara villiga att följa schemat för studiebesök och protokollkrav.

Exklusions kriterier:

  • Deltagaren har Body Mass Index (BMI) ≥ 30.
  • Deltagaren har tecken på retinopati vid baslinjen.
  • Deltagaren har onormalt höga lipidnivåer.
  • Deltagaren har onormalt blodtryck.
  • Deltagaren har ett onormalt serumkreatinin.
  • Deltagaren har bevis på kliniskt signifikant proteinuri.
  • Deltagaren har diabetisk ketoacidos.
  • Deltagaren behandlas för en allvarlig aktiv infektion av någon typ.
  • En kvinnlig deltagare som ammar, är gravid eller har för avsikt att bli gravid under studien.
  • Deltagare med kliniskt relevant okontrollerat medicinskt tillstånd som inte är associerat med diabetes (t. hematologiska, renala, hepatiska, neurologiska, hjärt- eller andningsorgan).
  • Deltagaren har fått ett prövningsläkemedel (ej godkänt av FDA) för någon indikation 30 dagar före screeningbesöket.
  • Deltagaren är allergisk mot nötkreaturs- eller svinprodukter.
  • Deltagaren har bevis på aktiv malignitet eller tidigare anamnes på aktiv malignitet som inte har varit i remission på minst 5 år.
  • Deltagaren har något medicinskt tillstånd som enligt utredaren gjorde hans/hennes deltagande i denna studie olämpligt.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Placebo
Läkemedel: Placebo
Intravenös infusion av hjälpämnen av PROCHYMAL®
Experimentell: Prochymal
PROCHYMAL®
Läkemedel: PROCHYMAL®
Intravenös infusion av ex vivo odlade vuxna mänskliga mesenkymala stamceller
Andra namn:
  • ex vivo odlade vuxna humana mesenkymala stamceller
  • Prochymal

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
C-peptidarea under koncentrationskurvan (AUC) svar (MMTT)
Tidsram: 1 år
1 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Antal allvarliga och dokumenterade hypoglykemiska händelser
Tidsram: 2 år
2 år
Topp C-peptidsvar (MMTT)
Tidsram: 2 år
2 år
Basalt C-peptidsvar
Tidsram: 2 år
2 år
Total daglig insulindos (enheter/kg)
Tidsram: 2 år
2 år
Nivåer av glykosylerat hemoglobin (HbA1c).
Tidsram: 2 år
2 år
Förändringar i nivåer av glutaminsyradekarboxylas (GAD) eller ö-antigen 2 (IA-2) autoantikroppar
Tidsram: 2 år
2 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Mesoblast, Inc.

Samarbetspartners

Juvenile Diabetes Research Foundation

Utredare

  • Studierektor: Mahboob Rahman, MD, Mesoblast, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

11 juni 2008

Primärt slutförande (Faktisk)

12 december 2010

Avslutad studie (Faktisk)

19 december 2011

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

2 juni 2008

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

2 juni 2008

Första postat (Uppskatta)

4 juni 2008

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

23 december 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

20 december 2021

Senast verifierad

1 december 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 901

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Typ 1-diabetes

Kliniska prövningar på PROCHYMAL®

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Belgium

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera