Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

PROCHYMAL® (humane voksne stamceller) til behandling af nyligt diagnosticeret type 1 diabetes mellitus (T1DM)

20. december 2021 opdateret af: Mesoblast, Inc.

Et fase II, multicenter, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret undersøgelse til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​PROCHYMAL® (ex vivo dyrkede voksne menneskelige mesenkymale stamceller) til behandling af nyligt diagnosticeret type 1-diabetes mellitus

Formålet med denne undersøgelse er at fastslå sikkerheden og effektiviteten af ​​flere administrationer af PROCHYMAL® hos deltagere, der for nylig er blevet diagnosticeret med type 1-diabetes mellitus.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Diabetes mellitus refererer til lidelser, hvor kroppen har problemer med at kontrollere sit blodsukkerniveau. Der er to hovedtyper af diabetes: type 1 og type 2. Type 1 diabetes mellitus (T1DM), som bliver undersøgt i dette forsøg, er en autoimmun lidelse, hvor kroppens eget immunsystem angriber og ødelægger de celler, der laver insulin. Disse celler kaldes betaceller. Efterhånden som betacellerne ødelægges, kan der laves mindre insulin. Dette får blodsukkerniveauet til at stige over det normale og kan forårsage livstruende hypo- og hyperglykæmiske reaktioner. Af denne grund skal personer med type 1-diabetes tage insulin for at hjælpe med at kontrollere deres blodsukkerniveauer. Over tid kan dårligt kontrolleret diabetes føre til en række alvorlige sundhedstilstande, herunder hjertesygdomme, slagtilfælde, blindhed, amputationer, nyresygdomme og nerveskader. Insulin er den primære metode til at kontrollere diabetes ved at regulere blodsukkerniveauet, men det kan ikke vende eller forhindre sygdomsprogression. Den aktive ingrediens i PROCHYMAL® er voksne humane mesenkymale stamceller (MSC'er). MSC'er har vist sig at interagere med immuncellerne i kroppen, hvilket reducerer inflammation og hjælper med vævsreparation. Denne undersøgelse vil hjælpe med at afgøre, om MSC'er kan beskytte normalt bugspytkirtelvæv mod autoimmunangreb og reparere beskadiget bugspytkirtelvæv, hvilket fører til en stigning i insulinproduktion og et fald i cirkulerende blodsukker. Karakteristikaene og den biologiske aktivitet af PROCHYMAL® sammen med en god sikkerhedsprofil i menneskelige forsøg til dato tyder på, at PROCHYMAL® kan være en god kandidat til at behandle type 1-diabetes.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

63

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294
        • University of Alabama, Division of Endocrinology & Metabolism
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92037
        • Scripps Whittier Diabetes Institute
      • Stanford, California, Forenede Stater, 94305
        • Stanford University
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • University of Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • Diabetes Research Institute
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forenede Stater, 40502
        • University of Kentucky
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota
    • Nevada
      • Henderson, Nevada, Forenede Stater, 89052
        • Desert Endocrinology CRC
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89101
        • Nevada Alliance Against Diabetes
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
        • University of North Carolina Diabetes Care Center
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28207
        • American Health Research, Inc.
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45219
        • The Lindner Clinical Trial Center
      • Dayton, Ohio, Forenede Stater, 45439
        • Providence Health Partners - Center For Clinical Research
    • Pennsylvania
      • Carlisle, Pennsylvania, Forenede Stater, 17015
        • Cumberland Valley Endocrinology
    • Tennessee
      • Bartlett, Tennessee, Forenede Stater, 38133
        • AM Diabetes & Endocrinology Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • The University Of Texas Southwestern Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84102
        • Optimum Clinical Research, Inc.
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23510
        • The Strelitz Diabetes Center, Eastern VA Medical School
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53717
        • University of Wisconsin Health- West Clinic
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Clinical and Transitional Science Institute

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

10 år til 33 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltageren skal have en diagnose af type 1 diabetes mellitus baseret på American Diabetes Association (ADA) kriterier.
  • Deltageren skal screenes mellem 2 og 20 uger fra den første T1DM-diagnose
  • Deltagerne skal være mellem 12 og 35 år (inklusive).
  • Deltageren skal have mindst ét ​​diabetesrelateret autoantistof til stede (enten GAD eller IA-2).
  • Deltageren skal have en vis betacellefunktion som bestemt ved C-peptidtest (mindst 0,2 pmol/ml (0,6 ng/ml) under MMTT.
  • Deltagerne skal være villige til at overholde "intensiv diabetesbehandling" som anvist af investigator med det mål at opretholde blodsukkeret så tæt på det normale som muligt (dvs. glykosyleret hæmoglobin A1c (HbA1c) værdi på ≤ 7,0 %).
  • Deltagerne skal være villige til at overholde tidsplanen for studiebesøg og protokolkrav.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltageren har Body Mass Index (BMI) ≥ 30.
  • Deltageren har tegn på retinopati ved baseline.
  • Deltageren har unormalt høje lipidniveauer.
  • Deltageren har unormalt blodtryk.
  • Deltageren har et unormalt serumkreatinin.
  • Deltageren har tegn på klinisk signifikant proteinuri.
  • Deltageren har diabetisk ketoacidose.
  • Deltageren bliver behandlet for en alvorlig aktiv infektion af enhver type.
  • En kvindelig deltager, der ammer, er gravid eller har til hensigt at blive gravid under undersøgelsen.
  • Deltager med klinisk relevant ukontrolleret medicinsk tilstand, der ikke er forbundet med diabetes (f. hæmatologisk, renal, hepatisk, neurologisk, hjerte- eller respiratorisk).
  • Deltageren har modtaget et forsøgslægemiddel (ikke godkendt af FDA) til enhver indikation 30 dage før screeningsbesøget.
  • Deltageren er allergisk over for kvæg- eller svineprodukter.
  • Deltageren har tegn på aktiv malignitet eller tidligere anamnese med aktiv malignitet, som ikke har været i remission i mindst 5 år.
  • Deltageren har en hvilken som helst medicinsk tilstand, som efter investigatorens opfattelse gjorde hans/hendes deltagelse i denne undersøgelse uegnet.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Medicin: Placebo
Intravenøs infusion af hjælpestoffer af PROCHYMAL®
Eksperimentel: Prochymal
PROCHYMAL®
Medicin: PROCHYMAL®
Intravenøs infusion af ex vivo dyrkede voksne humane mesenkymale stamceller
Andre navne:
  • ex vivo dyrkede voksne humane mesenchymale stamceller
  • Prochymal

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
C-peptidområde under koncentrationskurven (AUC) respons (MMTT)
Tidsramme: 1 år
1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal alvorlige og dokumenterede hypoglykæmiske hændelser
Tidsramme: 2 år
2 år
Peak C-peptid respons (MMTT)
Tidsramme: 2 år
2 år
Basal C-peptidrespons
Tidsramme: 2 år
2 år
Samlet daglig insulindosis (enheder/kg)
Tidsramme: 2 år
2 år
Niveauer af glykosyleret hæmoglobin (HbA1c).
Tidsramme: 2 år
2 år
Ændringer i niveauer af glutaminsyredecarboxylase (GAD) eller ø-antigen 2 (IA-2) autoantistoffer
Tidsramme: 2 år
2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Mesoblast, Inc.

Samarbejdspartnere

Juvenile Diabetes Research Foundation

Efterforskere

  • Studieleder: Mahboob Rahman, MD, Mesoblast, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

11. juni 2008

Primær færdiggørelse (Faktiske)

12. december 2010

Studieafslutning (Faktiske)

19. december 2011

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. juni 2008

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. juni 2008

Først opslået (Skøn)

4. juni 2008

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

23. december 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. december 2021

Sidst verificeret

1. december 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 901

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Type 1 diabetes

Kliniske forsøg med PROCHYMAL®

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Austria

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner