Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

PROCHYMAL® (lidské dospělé kmenové buňky) pro léčbu nedávno diagnostikovaného diabetes mellitus 1. typu (T1DM)

20. prosince 2021 aktualizováno: Mesoblast, Inc.

Fáze II, multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti PROCHYMAL® (ex vivo kultivovaných dospělých lidských mezenchymálních kmenových buněk) pro léčbu nedávno diagnostikovaného diabetes mellitus 1. typu

Účelem této studie je stanovit bezpečnost a účinnost vícenásobného podávání přípravku PROCHYMAL® u účastníků, u nichž byl nedávno diagnostikován diabetes mellitus 1. typu.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Diabetes mellitus označuje poruchy, při kterých má tělo potíže s kontrolou hladiny glukózy v krvi. Existují dva hlavní typy diabetu: typ 1 a typ 2. Diabetes mellitus 1. typu (T1DM), který je studován v této studii, je autoimunitní porucha, při které tělu vlastní imunitní systém napadá a ničí buňky, které produkují inzulín. Tyto buňky se nazývají beta buňky. Jak jsou beta buňky zničeny, může se vyrábět méně inzulínu. To způsobuje zvýšení hladiny cukru v krvi nad normální úroveň a může způsobit život ohrožující hypo- a hyperglykemické reakce. Z tohoto důvodu musí lidé s diabetem 1. typu užívat inzulín, který jim pomůže kontrolovat hladinu cukru v krvi. Špatně kontrolovaný diabetes může časem vést k řadě vážných zdravotních stavů, včetně srdečních chorob, mrtvice, slepoty, amputací, onemocnění ledvin a poškození nervů. Inzulín je primární metodou kontroly diabetu regulací hladiny glukózy v krvi, ale nemusí zvrátit nebo zabránit progresi onemocnění. Aktivní složkou přípravku PROCHYMAL® jsou dospělé lidské mezenchymální kmenové buňky (MSC). Bylo prokázáno, že MSC interagují s imunitními buňkami v těle, snižují zánět a pomáhají při opravě tkání. Tato studie pomůže určit, zda MSC mohou chránit normální pankreatickou tkáň před autoimunitním útokem a opravit poškozenou pankreatickou tkáň, což vede ke zvýšení produkce inzulínu a snížení cirkulující glukózy v krvi. Charakteristiky a biologická aktivita PROCHYMAL® spolu s dobrým bezpečnostním profilem v dosavadních studiích na lidech naznačují, že PROCHYMAL® může být dobrým kandidátem pro řešení diabetu 1. typu.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

63

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294
        • University of Alabama, Division of Endocrinology & Metabolism
    • California
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92037
        • Scripps Whittier Diabetes Institute
      • Stanford, California, Spojené státy, 94305
        • Stanford University
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • University of Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • Diabetes Research Institute
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Spojené státy, 40502
        • University of Kentucky
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • University of Minnesota
    • Nevada
      • Henderson, Nevada, Spojené státy, 89052
        • Desert Endocrinology CRC
      • Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89101
        • Nevada Alliance Against Diabetes
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
        • University of North Carolina Diabetes Care Center
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28207
        • American Health Research, Inc.
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45219
        • The Lindner Clinical Trial Center
      • Dayton, Ohio, Spojené státy, 45439
        • Providence Health Partners - Center For Clinical Research
    • Pennsylvania
      • Carlisle, Pennsylvania, Spojené státy, 17015
        • Cumberland Valley Endocrinology
    • Tennessee
      • Bartlett, Tennessee, Spojené státy, 38133
        • AM Diabetes & Endocrinology Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84102
        • Optimum Clinical Research, Inc.
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23510
        • The Strelitz Diabetes Center, Eastern VA Medical School
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53717
        • University of Wisconsin Health- West Clinic
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Clinical and Transitional Science Institute

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

10 let až 33 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastník musí mít diagnózu diabetes mellitus 1. typu na základě kritérií American Diabetes Association (ADA).
  • Účastník musí být vyšetřen 2 až 20 týdnů od počáteční diagnózy T1DM
  • Účastníci musí být ve věku od 12 do 35 let (včetně).
  • Účastník musí mít přítomnou alespoň jednu autoprotilátku související s diabetem (buď GAD nebo IA-2).
  • Účastník musí mít určitou funkci beta buněk, jak bylo stanoveno testováním C-peptidu (alespoň 0,2 pmol/ml (0,6 ng/ml) během MMTT).
  • Účastníci musí být ochotni dodržovat „intenzivní léčbu diabetu“ podle pokynů zkoušejícího s cílem udržet glykémii co nejblíže normálu (tj. hodnota glykosylovaného hemoglobinu A1c (HbA1c) ≤ 7,0 %).
  • Účastníci musí být ochotni dodržovat harmonogram studijních návštěv a požadavky protokolu.

Kritéria vyloučení:

  • Účastník má index tělesné hmotnosti (BMI) ≥ 30.
  • Účastník má na začátku známky retinopatie.
  • Účastník má abnormálně vysoké hladiny lipidů.
  • Účastník má abnormální krevní tlak.
  • Účastník má abnormální sérový kreatinin.
  • Účastník má známky klinicky významné proteinurie.
  • Účastník má diabetickou ketoacidózu.
  • Účastník je léčen na závažnou aktivní infekci jakéhokoli typu.
  • Účastnice, která během studie kojí, je těhotná nebo má v úmyslu otěhotnět.
  • Účastník s klinicky relevantním nekontrolovaným zdravotním stavem, který není spojen s diabetem (např. hematologické, renální, jaterní, neurologické, srdeční nebo respirační).
  • Účastník obdržel testovaný lék (neschválený FDA) pro jakoukoli indikaci 30 dní před screeningovou návštěvou.
  • Účastník je alergický na hovězí nebo vepřové produkty.
  • Účastník má důkaz o aktivní malignitě nebo předchozí anamnéze aktivní malignity, která nebyla v remisi po dobu alespoň 5 let.
  • Účastník má jakýkoli zdravotní stav, který podle názoru zkoušejícího činí jeho účast v této studii nevhodnou.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Lék: Placebo
Intravenózní infuze pomocných látek přípravku PROCHYMAL®
Experimentální: Prochymální
PROCHYMAL®
Lék: PROCHYMAL®
Intravenózní infuze ex vivo kultivovaných dospělých lidských mezenchymálních kmenových buněk
Ostatní jména:
  • ex vivo kultivované dospělé lidské mezenchymální kmenové buňky
  • Prochymální

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Oblast C-peptidu pod křivkou koncentrace (AUC) odpověď (MMTT)
Časové okno: 1 rok
1 rok

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet závažných a zdokumentovaných hypoglykemických příhod
Časové okno: 2 roky
2 roky
Maximální C-peptidová odpověď (MMTT)
Časové okno: 2 roky
2 roky
Bazální C-peptidová odpověď
Časové okno: 2 roky
2 roky
Celková denní dávka inzulínu (jednotky/kg)
Časové okno: 2 roky
2 roky
Hladiny glykosylovaného hemoglobinu (HbA1c).
Časové okno: 2 roky
2 roky
Změny hladin dekarboxylázy kyseliny glutamové (GAD) nebo autoprotilátek ostrůvkového antigenu 2 (IA-2)
Časové okno: 2 roky
2 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Mesoblast, Inc.

Spolupracovníci

Juvenile Diabetes Research Foundation

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Mahboob Rahman, MD, Mesoblast, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

11. června 2008

Primární dokončení (Aktuální)

12. prosince 2010

Dokončení studie (Aktuální)

19. prosince 2011

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. června 2008

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. června 2008

První zveřejněno (Odhad)

4. června 2008

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

23. prosince 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

20. prosince 2021

Naposledy ověřeno

1. prosince 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 901

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Diabetes typu 1

Klinické studie na PROCHYMAL®

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Malta

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit