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PROCHYMAL® (cellule staminali umane adulte) per il trattamento del diabete mellito di tipo 1 (T1DM) di recente diagnosi

20 dicembre 2021 aggiornato da: Mesoblast, Inc.

Uno studio di fase II, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza e l'efficacia di PROCHYMAL® (cellule staminali mesenchimali umane adulte coltivate ex vivo) per il trattamento del diabete mellito di tipo 1 di recente diagnosi

Lo scopo di questo studio è stabilire la sicurezza e l'efficacia di somministrazioni multiple di PROCHYMAL® in partecipanti recentemente diagnosticati con diabete mellito di tipo 1.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il diabete mellito si riferisce a disturbi in cui il corpo ha difficoltà a controllare i livelli di glucosio nel sangue. Esistono due tipi principali di diabete: tipo 1 e tipo 2. Il diabete mellito di tipo 1 (T1DM), oggetto di studio in questo studio, è una malattia autoimmune in cui il sistema immunitario del corpo attacca e distrugge le cellule che producono insulina. Queste cellule sono chiamate cellule beta. Man mano che le cellule beta vengono distrutte, è possibile produrre meno insulina. Ciò fa aumentare i livelli di zucchero nel sangue al di sopra del normale e può causare reazioni ipo e iperglicemiche potenzialmente letali. Per questo motivo, le persone con diabete di tipo 1 devono assumere insulina per controllare i livelli di zucchero nel sangue. Nel corso del tempo, un diabete mal controllato può portare a una serie di gravi condizioni di salute, tra cui malattie cardiache, ictus, cecità, amputazioni, malattie renali e danni ai nervi. L'insulina è il metodo principale per controllare il diabete regolando i livelli di glucosio nel sangue, ma potrebbe non invertire o prevenire la progressione della malattia. Il principio attivo di PROCHYMAL® sono le cellule staminali mesenchimali umane adulte (MSC). È stato dimostrato che le MSC interagiscono con le cellule immunitarie del corpo, riducendo l'infiammazione e aiutando la riparazione dei tessuti. Questo studio aiuterà a determinare se le MSC possono proteggere il normale tessuto pancreatico dall'attacco autoimmune e riparare il tessuto pancreatico danneggiato, portando ad un aumento della produzione di insulina e ad una diminuzione della glicemia circolante. Le caratteristiche e l'attività biologica di PROCHYMAL®, insieme a un buon profilo di sicurezza negli studi sull'uomo fino ad oggi, suggeriscono che PROCHYMAL® potrebbe essere un buon candidato per affrontare il diabete di tipo 1.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

63

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294
        • University of Alabama, Division of Endocrinology & Metabolism
    • California
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92037
        • Scripps Whittier Diabetes Institute
      • Stanford, California, Stati Uniti, 94305
        • Stanford University
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • University of Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Diabetes Research Institute
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stati Uniti, 40502
        • University of Kentucky
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota
    • Nevada
      • Henderson, Nevada, Stati Uniti, 89052
        • Desert Endocrinology CRC
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89101
        • Nevada Alliance Against Diabetes
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • University of North Carolina Diabetes Care Center
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28207
        • American Health Research, Inc.
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45219
        • The Lindner Clinical Trial Center
      • Dayton, Ohio, Stati Uniti, 45439
        • Providence Health Partners - Center For Clinical Research
    • Pennsylvania
      • Carlisle, Pennsylvania, Stati Uniti, 17015
        • Cumberland Valley Endocrinology
    • Tennessee
      • Bartlett, Tennessee, Stati Uniti, 38133
        • AM Diabetes & Endocrinology Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84102
        • Optimum Clinical Research, Inc.
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23510
        • The Strelitz Diabetes Center, Eastern VA Medical School
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53717
        • University of Wisconsin Health- West Clinic
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Clinical and Transitional Science Institute

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 10 anni a 33 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il partecipante deve avere una diagnosi di diabete mellito di tipo 1 basato sui criteri dell'American Diabetes Association (ADA).
  • Il partecipante deve essere sottoposto a screening tra 2 e 20 settimane dalla diagnosi iniziale di T1DM
  • I partecipanti devono avere un'età compresa tra 12 e 35 anni (inclusi).
  • Il partecipante deve avere almeno un autoanticorpo correlato al diabete presente (GAD o IA-2).
  • Il partecipante deve avere una certa funzione delle cellule beta determinata dal test del peptide C (almeno 0,2 pmol/mL (0,6 ng/mL) durante MMTT.
  • I partecipanti devono essere disposti a rispettare la "gestione intensiva del diabete" come indicato dallo sperimentatore con l'obiettivo di mantenere la glicemia il più vicino possibile al normale (vale a dire, valore di emoglobina glicosilata A1c (HbA1c) ≤ 7,0%).
  • I partecipanti devono essere disposti a rispettare il programma delle visite di studio e i requisiti del protocollo.

Criteri di esclusione:

  • Il partecipante ha un indice di massa corporea (BMI) ≥ 30.
  • - Il partecipante ha evidenza di retinopatia al basale.
  • Il partecipante ha livelli lipidici anormalmente elevati.
  • Il partecipante ha una pressione sanguigna anormale.
  • Il partecipante ha una creatinina sierica anormale.
  • - Il partecipante ha evidenza di proteinuria clinicamente significativa.
  • Il partecipante ha chetoacidosi diabetica.
  • Il partecipante è in cura per una grave infezione attiva di qualsiasi tipo.
  • Una partecipante di sesso femminile che sta allattando, è incinta o intende rimanere incinta durante lo studio.
  • Partecipante con condizione medica incontrollata clinicamente rilevante non associata al diabete (ad es. ematologico, renale, epatico, neurologico, cardiaco o respiratorio).
  • - Il partecipante ha ricevuto un farmaco sperimentale (non approvato dalla FDA) per qualsiasi indicazione 30 giorni prima della visita di screening.
  • Il partecipante è allergico ai prodotti bovini o suini.
  • - Il partecipante ha evidenza di malignità attiva o precedente storia di malignità attiva che non è stata in remissione per almeno 5 anni.
  • - Il partecipante presenta qualsiasi condizione medica che, secondo l'opinione dello Sperimentatore, ha reso inadatta la sua partecipazione a questo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
Droga: Placebo
Infusione endovenosa di eccipienti di PROCHYMAL®
Sperimentale: Prochimale
PROCHIMALE®
Droga: PROCHIMALE®
Infusione endovenosa di cellule staminali mesenchimali umane adulte coltivate ex vivo
Altri nomi:
  • cellule staminali mesenchimali umane adulte coltivate ex vivo
  • Prochimale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Area del peptide C sotto la risposta della curva di concentrazione (AUC) (MMTT)
Lasso di tempo: 1 anno
1 anno

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di eventi ipoglicemici gravi e documentati
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni
Picco di risposta del peptide C (MMTT)
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni
Risposta del peptide C basale
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni
Dose giornaliera totale di insulina (unità/kg)
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni
Livelli di emoglobina glicosilata (HbA1c).
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni
Cambiamenti nei livelli di autoanticorpi dell'acido glutammico decarbossilasi (GAD) o dell'antigene delle isole 2 (IA-2)
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Mesoblast, Inc.

Collaboratori

Juvenile Diabetes Research Foundation

Investigatori

  • Direttore dello studio: Mahboob Rahman, MD, Mesoblast, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

11 giugno 2008

Completamento primario (Effettivo)

12 dicembre 2010

Completamento dello studio (Effettivo)

19 dicembre 2011

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 giugno 2008

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 giugno 2008

Primo Inserito (Stima)

4 giugno 2008

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

23 dicembre 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 dicembre 2021

Ultimo verificato

1 dicembre 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 901

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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