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PROCHYMAL® (células madre adultas humanas) para el tratamiento de la diabetes mellitus tipo 1 (DM1) recientemente diagnosticada

20 de diciembre de 2021 actualizado por: Mesoblast, Inc.

Estudio de fase II, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la seguridad y la eficacia de PROCHYMAL® (células madre mesenquimales humanas adultas cultivadas ex vivo) para el tratamiento de la diabetes mellitus tipo 1 recientemente diagnosticada

El propósito de este estudio es establecer la seguridad y eficacia de múltiples administraciones de PROCHYMAL® en participantes recientemente diagnosticados con diabetes mellitus tipo 1.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La diabetes mellitus se refiere a los trastornos en los que el cuerpo tiene problemas para controlar sus niveles de glucosa en sangre. Hay dos tipos principales de diabetes: tipo 1 y tipo 2. La diabetes mellitus tipo 1 (T1DM), que se está estudiando en este ensayo, es un trastorno autoinmune en el que el propio sistema inmunitario del cuerpo ataca y destruye las células que producen insulina. Estas células se llaman células beta. A medida que se destruyen las células beta, se puede producir menos insulina. Esto hace que los niveles de azúcar en la sangre aumenten por encima de lo normal y pueden causar reacciones hipoglucémicas e hiperglucémicas potencialmente mortales. Por esta razón, las personas con diabetes tipo 1 deben administrarse insulina para ayudar a controlar sus niveles de azúcar en la sangre. Con el tiempo, la diabetes mal controlada puede conducir a una variedad de condiciones de salud graves, que incluyen enfermedades cardíacas, derrames cerebrales, ceguera, amputaciones, enfermedades renales y daños en los nervios. La insulina es el principal método para controlar la diabetes mediante la regulación de los niveles de glucosa en sangre, pero es posible que no revierta ni prevenga el avance de la enfermedad. El ingrediente activo de PROCHYMAL® son las células madre mesenquimales humanas adultas (MSC). Se ha demostrado que las MSC interactúan con las células inmunitarias del cuerpo, lo que reduce la inflamación y ayuda en la reparación de tejidos. Este estudio ayudará a determinar si las MSC pueden proteger el tejido pancreático normal del ataque autoinmune y reparar el tejido pancreático dañado, lo que lleva a un aumento en la producción de insulina y una disminución en la glucosa en sangre circulante. Las características y la actividad biológica de PROCHYMAL®, junto con un buen perfil de seguridad en los ensayos en humanos hasta la fecha, sugieren que PROCHYMAL® puede ser un buen candidato para tratar la diabetes tipo 1.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

63

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
        • University of Alabama, Division of Endocrinology & Metabolism
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
        • Scripps Whittier Diabetes Institute
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94305
        • Stanford University
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Diabetes Research Institute
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40502
        • University of Kentucky
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota
    • Nevada
      • Henderson, Nevada, Estados Unidos, 89052
        • Desert Endocrinology CRC
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89101
        • Nevada Alliance Against Diabetes
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • University of North Carolina Diabetes Care Center
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28207
        • American Health Research, Inc.
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
        • The Lindner Clinical Trial Center
      • Dayton, Ohio, Estados Unidos, 45439
        • Providence Health Partners - Center For Clinical Research
    • Pennsylvania
      • Carlisle, Pennsylvania, Estados Unidos, 17015
        • Cumberland Valley Endocrinology
    • Tennessee
      • Bartlett, Tennessee, Estados Unidos, 38133
        • AM Diabetes & Endocrinology Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84102
        • Optimum Clinical Research, Inc.
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23510
        • The Strelitz Diabetes Center, Eastern VA Medical School
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53717
        • University of Wisconsin Health- West Clinic
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Clinical and Transitional Science Institute

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

10 años a 33 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • El participante debe tener un diagnóstico de diabetes mellitus tipo 1 según los criterios de la Asociación Estadounidense de Diabetes (ADA).
  • El participante debe ser evaluado entre 2 y 20 semanas desde el diagnóstico inicial de T1DM
  • Los participantes deben tener entre 12 y 35 años (inclusive).
  • El participante debe tener presente al menos un autoanticuerpo relacionado con la diabetes (ya sea GAD o IA-2).
  • El participante debe tener alguna función de células beta según lo determinado por la prueba de péptido C (al menos 0,2 pmol/mL (0,6 ng/mL) durante MMTT.
  • Los participantes deben estar dispuestos a cumplir con el "control intensivo de la diabetes" según lo indique el investigador con el objetivo de mantener la glucosa en sangre lo más cerca posible de lo normal (es decir, un valor de hemoglobina glicosilada A1c (HbA1c) de ≤ 7,0 %).
  • Los participantes deben estar dispuestos a cumplir con el cronograma de visitas de estudio y los requisitos del protocolo.

Criterio de exclusión:

  • El participante tiene un índice de masa corporal (IMC) ≥ 30.
  • El participante tiene evidencia de retinopatía al inicio del estudio.
  • El participante tiene niveles anormalmente altos de lípidos.
  • El participante tiene presión arterial anormal.
  • El participante tiene una creatinina sérica anormal.
  • El participante tiene evidencia de proteinuria clínicamente significativa.
  • El participante tiene cetoacidosis diabética.
  • El participante está siendo tratado por una infección activa grave de cualquier tipo.
  • Una participante femenina que esté amamantando, embarazada o que tenga la intención de quedar embarazada durante el estudio.
  • Participante con afección médica no controlada clínicamente relevante no asociada con diabetes (p. hematológicos, renales, hepáticos, neurológicos, cardíacos o respiratorios).
  • El participante ha recibido un fármaco en investigación (no aprobado por la FDA) para cualquier indicación 30 días antes de la visita de selección.
  • El participante es alérgico a los productos bovinos o porcinos.
  • El participante tiene evidencia de malignidad activa o antecedentes de malignidad activa que no ha estado en remisión durante al menos 5 años.
  • El participante tiene alguna condición médica que, en opinión del investigador, hizo que su participación en este estudio fuera inadecuada.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Placebo
Droga: Placebo
Infusión intravenosa de excipientes de PROCHYMAL®
Experimental: Proquimal
PROCHYMAL®
Droga: PROCHYMAL®
Infusión intravenosa de células madre mesenquimales humanas adultas cultivadas ex vivo
Otros nombres:
  • Células madre mesenquimales humanas adultas cultivadas ex vivo
  • Proquimal

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Respuesta del área bajo la curva de concentración (AUC) del péptido C (MMTT)
Periodo de tiempo: 1 año
1 año

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Número de eventos hipoglucémicos graves y documentados
Periodo de tiempo: 2 años
2 años
Respuesta máxima del péptido C (MMTT)
Periodo de tiempo: 2 años
2 años
Respuesta basal del péptido C
Periodo de tiempo: 2 años
2 años
Dosis diaria total de insulina (unidades/kg)
Periodo de tiempo: 2 años
2 años
Niveles de hemoglobina glicosilada (HbA1c)
Periodo de tiempo: 2 años
2 años
Cambios en los niveles de ácido glutámico descarboxilasa (GAD) o autoanticuerpos contra el antígeno de los islotes 2 (IA-2)
Periodo de tiempo: 2 años
2 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Mesoblast, Inc.

Colaboradores

Juvenile Diabetes Research Foundation

Investigadores

  • Director de estudio: Mahboob Rahman, MD, Mesoblast, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

11 de junio de 2008

Finalización primaria (Actual)

12 de diciembre de 2010

Finalización del estudio (Actual)

19 de diciembre de 2011

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

2 de junio de 2008

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de junio de 2008

Publicado por primera vez (Estimar)

4 de junio de 2008

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

23 de diciembre de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de diciembre de 2021

Última verificación

1 de diciembre de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 901

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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