Jämför effektivitet och säkerhet för CinnaGen Biosimilar Growth Hormone (CinnaTropin®) kontra Nordilet hos barn med idiopatisk tillväxthormonbrist
30 augusti 2023 uppdaterad av: Cinnagen
Effekt och säkerhet för CinnaGens rekombinanta mänskliga tillväxthormon (CinnaTropin®) i jämförelse med Novo Nordisks tillväxthormon (Nordilet®) produkt hos prepubertala barn med idiopatisk tillväxthormonbrist (IGHD)
Denna randomiserade, aktivt kontrollerade, tvåarmade, öppna och korsade studie var utformad för att jämföra effektivitet och säkerhet av 0,03 mg/kg/dag subkutana injektioner av antingen CinnaTropin® eller Novo Nordisk tillväxthormonprodukt hos 30 barn med Idiopatisk tillväxthormonbrist.
Patienterna randomiserades för att få en av produkterna under tre månader.
Därefter gick varje patient över till den andra armen för att få den andra produkten i ytterligare tre månader.
Det primära syftet med denna studie var att jämföra effekten av CinnaGen tillväxthormon (GH) med Nordilet.
De sekundära målen för denna studie var ytterligare jämförelse och utvärdering av effekt tillsammans med säkerhet mellan CinnaTropin® och Nordilet®.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Denna studie var en nationell, singelcenter, randomiserad, aktivt kontrollerad, tvåarmad, korsad klinisk studie för att jämföra effektivitet och säkerhet av CinnaTropin® med Novo Nordisks tillväxthormonprodukt hos barn med idiopatisk tillväxthormonbrist (IGHD).
Efter att ha undertecknat det skriftliga informerade samtycket randomiserades patienterna till att få dagliga subkutana injektioner av CinnaTropin® eller referensprodukt (0,03 mg/kg/dag). Patienter lades in för att få medicinen baserat på planerad behandling. Efter tre månader byttes patienterna till att få den andra produkten i ytterligare tre månader. Behandlingsbesök var månatliga för båda grupperna.
Det primära syftet med denna studie är att jämföra effekten av CinnaTropin® med Novo Nordisks tillväxthormonprodukt. De sekundära målen för denna studie är att ytterligare utvärdera effektivitet och säkerhet.
Under försöket, om patienternas benålder nådde 14 år och förbättringen av deras längd var mindre än 2,5 cm än förra året eller om de inte nådde den önskade höjden som var lämplig för deras ålder och kön eller om tillväxtplattorna var stängda och de kunde Om du inte når lämplig vuxenhöjd kommer behandlingen att avbrytas.
Den kliniska prövningen genomfördes enligt procedurer som införlivar de etiska principerna för GCP. Exakt och tillförlitlig datainsamling säkerställdes genom verifiering och korskontroll av CRF mot patientens journaler av kliniska monitorer (verifiering av källdokument utfördes) och upprätthållande av en läkemedelsdispenseringslogg av centret. Ett omfattande program för valideringskontroll användes för att verifiera data, och avvikelserapporter genererades i enlighet med detta för utredarens lösning.
Bestämning av provstorleken baserades på medeltillväxthastigheten på 9,7±1,3 efter behandling med tillväxthormon och under beaktande av 80 % effekt, beräknades en provstorlek på 6 patienter i varje grupp. Genom att överväga patientförlust och för att öka studiens statistiska kraft bestämdes en provstorlek på 15 patienter i varje grupp.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
30
Fas
- Fas 3
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
4 år till 16 år (Barn)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
• Pre-pubertala pojkar och flickor mellan 4-16 år (Tanners stadium 1)
- Height Standard Deviation Score (HSDS) ≤ -2 SD för kronologisk ålder (Brandt/Reinken)
- Godkänd GH-brist efter klonidin GH-stimuleringstest (150 µg/m2, upp till maximalt 0,2 mg), och bestämning av GH-nivåer vid 0, 30, 60, 90 och 120 minuter. Detta test utförs med fasta över natten och anses positivt om GH ≥ 10 ng/ml, annars är GHD relevant.
- Att utesluta andra orsaker till kortväxthet (hypotyreos, celiaki, etc.)
- Dokumenterad hypofys- eller hypotalamisk hormonbrist och lägre serum IGF-1 vid diagnostillfället
- Vid brist på andra hypofyshormoner kan patienten endast inkluderas, om byte av andra hypofyshormoner gjordes, och detta bestäms av ersättning av glukokortikoider förutsatt att inga symtom på Cushings syndrom förekommer, och ersättning av tyroxin och nå normala nivåer av fritt T4 och fritt T3.
Exklusions kriterier:
• Alla sjukdomar som förhindrar korrekt genomförande av prövningen, såsom anfall, akut eller systemisk infektionssjukdom under de senaste 6 månaderna, kronisk lunginfektion, AIDS, kronisk leversjukdom (verifierad sjukdom i levercellerna eller 2-faldig eller mer ökning i leverenzymer)
- Alla aktiva maligniteter (som leukemi, etc.),
- Kontraindikationer för administrering av tillväxthormon (sömnapnésyndrom)
- Turnersyndrom.
- Kortväxthet på grund av kronisk njursvikt, andra orsaker till GHD, såsom kraniofaryngiom
- Historik om diabetes hos patienten eller hans/hennes första gradens släktingar
- Samtidig användning av steroider
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Crossover tilldelning
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: CinnaTropin®, sedan Nordilet®
CinnaTropin® administrerades med 0,03 mg/kg dagliga subkutana injektioner under tre månader.
Därefter fick deltagarna 0,03 mg/kg dagliga subkutana injektioner av Nordilet® under tre månader.
|
0,03 mg/kg dagliga subkutana injektioner
Andra namn:
0,03 mg/kg dagliga subkutana injektioner
Andra namn:
|
|
Aktiv komparator: Nordilet®, sedan CinnaTropin®
Nordilet® administrerades med 0,03 mg/kg dagliga subkutana injektioner under tre månader.
Därefter fick deltagarna 0,03 mg/kg dagliga subkutana injektioner av CinnaTropin® under tre månader.
|
0,03 mg/kg dagliga subkutana injektioner
Andra namn:
0,03 mg/kg dagliga subkutana injektioner
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Höjdhastighet
Tidsram: tre månader
|
Det primära resultatet av denna studie är att jämföra höjdhastigheten hos patienter i varje behandlingsarm.
Höjdhastigheten anges i centimeter per år.
|
tre månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Höjd
Tidsram: tre månader
|
Höjdförändringar mäts i båda behandlingsarmarna.
|
tre månader
|
|
Vikt
Tidsram: tre månader
|
Höjdförändringar mäts i båda behandlingsarmarna.
|
tre månader
|
|
Benålder
Tidsram: sex månader
|
Benåldern bestäms av handledsröntgen i båda behandlingsarmarna
|
sex månader
|
|
HSDS
Tidsram: tre månader
|
Standardavvikelsepoäng för höjd beräknas för att jämföra höjd baserat på referenspopulation.
|
tre månader
|
|
HVSDS
Tidsram: tre månader
|
Standardavvikelsepoäng för höjdhastighet (HVSDS) beräknas för att bedöma höjdhastighet baserat på referenspopulation.
|
tre månader
|
|
Förekomsten av negativa händelser
Tidsram: tre månader; Från att ha fått den första dosen av varje rekombinant humant tillväxthormonprodukt till den sista dosen;
|
Förekomsten av biverkningar vid varje besök registreras baserat på patientrapporter, vitala tecken, fysiska undersökningar och laboratorietester för systemisk säkerhet, inklusive leverfunktion, njurfunktion, fullständigt blodvärde och klinisk kemi, urinanalys och hematologiska tester.
|
tre månader; Från att ha fått den första dosen av varje rekombinant humant tillväxthormonprodukt till den sista dosen;
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Allmänna publikationer
- Kato Y, Murakami Y, Sohmiya M, Nishiki M. Regulation of human growth hormone secretion and its disorders. Intern Med. 2002 Jan;41(1):7-13. doi: 10.2169/internalmedicine.41.7.
- Henwood MJ, Grimberg A, Moshang T Jr. Expanded spectrum of recombinant human growth hormone therapy. Curr Opin Pediatr. 2002 Aug;14(4):437-42. doi: 10.1097/00008480-200208000-00015.
- Frindik JP, Kemp SF, Sy JP. Effects of recombinant human growth hormone on height and skeletal maturation in growth hormone-deficient children with and without severe pretreatment bone age delay. Horm Res. 1999;51(1):15-9. doi: 10.1159/000023307.
- Lanes R. Growth velocity, final height and bone mineral metabolism of short children treated long term with growth hormone. Curr Pharm Biotechnol. 2000 Jul;1(1):33-46. doi: 10.2174/1389201003378997.
- Shulman DI, Root AW, Diamond FB, Bercu BB, Martinez R, Boucek RJ Jr. Effects of one year of recombinant human growth hormone (GH) therapy on cardiac mass and function in children with classical GH deficiency. J Clin Endocrinol Metab. 2003 Sep;88(9):4095-9. doi: 10.1210/jc.2003-030030.
- Bernasconi S, Arrigo T, Wasniewsk M, Ghizzoni L, Ruggeri C, Di Pasquale G, Vottero A, De Luca F. Long-term results with growth hormone therapy in idiopathic hypopituitarism. Horm Res. 2000;53 Suppl 1:55-9. doi: 10.1159/000053206.
- Gasperi M, Aimaretti G, Scarcello G, Corneli G, Cosci C, Arvat E, Martino E, Ghigo E. Low dose hexarelin and growth hormone (GH)-releasing hormone as a diagnostic tool for the diagnosis of GH deficiency in adults: comparison with insulin-induced hypoglycemia test. J Clin Endocrinol Metab. 1999 Aug;84(8):2633-7. doi: 10.1210/jcem.84.8.5904.
- Biller BM, Vance ML, Kleinberg DL, Cook DM, Gordon T. Clinical and reimbursement issues in growth hormone use in adults. Am J Manag Care. 2000 Sep;6(15 Suppl):S817-27.
- Bright GM, Julius JR, Lima J, Blethen SL. Growth hormone stimulation test results as predictors of recombinant human growth hormone treatment outcomes: preliminary analysis of the national cooperative growth study database. Pediatrics. 1999 Oct;104(4 Pt 2):1028-31.
- Janssen YJ, Frolich M, Roelfsema F. The absorption profile and availability of a physiological subcutaneously administered dose of recombinant human growth hormone (GH) in adults with GH deficiency. Br J Clin Pharmacol. 1999 Mar;47(3):273-8. doi: 10.1046/j.1365-2125.1999.00892.x.
- Drake WM, Howell SJ, Monson JP, Shalet SM. Optimizing gh therapy in adults and children. Endocr Rev. 2001 Aug;22(4):425-50. doi: 10.1210/edrv.22.4.0438.
- De Muinck Keizer-Schrama S, Rikken B, Hokken-Koelega A, Wit JM, Drop S. Comparative effect of two doses of growth hormone for growth hormone deficiency. The Dutch Growth Hormone Working Group. Arch Dis Child. 1994 Jul;71(1):12-8. doi: 10.1136/adc.71.1.12.
- Soliman AT, abdul Khadir MM. Growth parameters and predictors of growth in short children with and without growth hormone (GH) deficiency treated with human GH: a randomized controlled study. J Trop Pediatr. 1996 Oct;42(5):281-6. doi: 10.1093/tropej/42.5.281.
- Rikken B, van Doorn J, Ringeling A, Van den Brande JL, Massa G, Wit JM. Plasma levels of insulin-like growth factor (IGF)-I, IGF-II and IGF-binding protein-3 in the evaluation of childhood growth hormone deficiency. Horm Res. 1998 Sep;50(3):166-76. doi: 10.1159/000023268.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
9 mars 2016
Primärt slutförande (Faktisk)
4 februari 2017
Avslutad studie (Faktisk)
4 februari 2017
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
18 juli 2017
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
18 juli 2017
Första postat (Faktisk)
19 juli 2017
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
31 augusti 2023
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
30 augusti 2023
Senast verifierad
1 augusti 2023
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Hjärnsjukdomar
- Sjukdomar i centrala nervsystemet
- Sjukdomar i nervsystemet
- Muskuloskeletala sjukdomar
- Hypothalamus sjukdomar
- Skelettsjukdomar
- Bensjukdomar, endokrina
- Hypofyssjukdomar
- Dvärgväxt
- Bensjukdomar, utvecklingsmässiga
- Hypopituitarism
- Dvärgväxt, hypofys
- Sjukdomar i det endokrina systemet
- Läkemedels fysiologiska effekter
- Hormoner, hormonsubstitut och hormonantagonister
- Hormoner
Andra studie-ID-nummer
- GH.CIN.MR93
- IRCT201409064920N5 (Registeridentifierare: Food And Drug Administration of The Islamic Republic of Iran)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på CinnaTropin®
-
Galderma R&DAvslutad
-
Dong-A ST Co., Ltd.AvslutadFunktionell dyspepsiKorea, Republiken av
-
Chong Kun Dang PharmaceuticalAvslutad
-
Chung-Ang University Hosptial, Chung-Ang University...OkändFunktionell dyspepsiKorea, Republiken av
-
Sanofi Pasteur, a Sanofi CompanyAvslutadKikhosta | Difteri | PolioFörenta staterna
-
Amir AzarpazhoohInstitut Straumann AGAvslutad
-
Novartis PharmaceuticalsAvslutadLungsjukdom, kronisk obstruktiv (KOL)Argentina
-
GuerbetAvslutadPrimär hjärntumörColombia, Korea, Republiken av, Förenta staterna, Mexiko
-
Sanofi Pasteur, a Sanofi CompanyAvslutadKikhostaFörenta staterna