Confronto tra efficacia e sicurezza dell'ormone della crescita biosimilare CinnaGen (CinnaTropin®) rispetto a Nordilet nei bambini con deficit di ormone della crescita idiopatico
Efficacia e sicurezza dell'ormone della crescita umano ricombinante CinnaGen (CinnaTropin®) rispetto al prodotto dell'ormone della crescita Novo Nordisk (Nordilet®) nei bambini in età prepuberale con deficit di ormone della crescita idiopatico (IGHD)
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo studio era uno studio clinico nazionale, a centro singolo, randomizzato, con controllo attivo, a due bracci, cross-over per confrontare l'efficacia e la sicurezza di CinnaTropin® con il prodotto dell'ormone della crescita Novo Nordisk nei bambini con deficit dell'ormone della crescita idiopatico (IGHD).
Dopo aver firmato il consenso informato scritto, i pazienti sono stati randomizzati a ricevere iniezioni sottocutanee giornaliere di CinnaTropin® o prodotto di riferimento (0,03 mg/kg/giorno). I pazienti sono stati ricoverati per ricevere il farmaco in base al trattamento pianificato. Dopo tre mesi i pazienti sono passati a ricevere l'altro prodotto per altri tre mesi. Le visite di trattamento erano mensili per entrambi i gruppi.
L'obiettivo principale di questo studio è confrontare l'efficacia di CinnaTropin® con il prodotto dell'ormone della crescita Novo Nordisk. Gli obiettivi secondari di questo studio sono un'ulteriore valutazione dell'efficacia e della sicurezza.
Durante lo studio, se l'età ossea dei pazienti raggiungeva i 14 anni e il miglioramento della loro altezza era inferiore a 2,5 cm rispetto all'anno precedente o se non raggiungevano l'altezza desiderata appropriata per la loro età e sesso o se le placche di crescita erano chiuse e non potevano se non raggiungerà un'altezza appropriata per l'età adulta, il trattamento verrà interrotto.
La sperimentazione clinica è stata effettuata secondo procedure che incorporano i principi etici della GCP. La raccolta dei dati accurata e affidabile è stata assicurata dalla verifica e dal controllo incrociato delle CRF con le cartelle cliniche del paziente da parte dei monitor clinici (è stata eseguita la verifica del documento di origine) e dal mantenimento di un registro di erogazione dei farmaci da parte del centro. Per verificare i dati è stato utilizzato un programma completo di controllo della convalida e sono stati generati di conseguenza rapporti di discrepanza per la risoluzione da parte dell'investigatore.
La determinazione della dimensione del campione si è basata sulla velocità di crescita media di 9,7 ± 1,3 dopo il trattamento con l'ormone della crescita e considerando l'80% di potenza, è stata calcolata una dimensione del campione di 6 pazienti in ciascun gruppo. Considerando la perdita di pazienti e al fine di aumentare la potenza statistica dello studio, è stata determinata una dimensione del campione di 15 pazienti in ciascun gruppo.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 3
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
• Ragazzi e ragazze in età prepuberale tra i 4 e i 16 anni (stadio di Tanner 1)
- Altezza Punteggio di deviazione standard (HSDS) ≤ -2 DS per età cronologica (Brandt/Reinken)
- Carenza di GH approvata in seguito al test di stimolazione con clonidina GH (150 µg/ m2, fino a un massimo di 0,2 mg) e determinazione dei livelli di GH a 0, 30, 60, 90 e 120 minuti. Questo test viene eseguito a digiuno notturno e considerato positivo se GH ≥ 10 ng/ml, altrimenti il GHD è rilevante.
- Escludendo altre cause di bassa statura (ipotiroidismo, celiachia, ecc.)
- Deficit documentato dell'ormone ipofisario o ipotalamico e IGF-1 sierico inferiore al normale al momento della diagnosi
- In caso di carenza di altri ormoni ipofisari, il paziente può essere incluso solo se è stata effettuata la sostituzione di altri ormoni ipofisari, e ciò è determinato dalla sostituzione di glucocorticoidi a condizione che non siano presenti sintomi della sindrome di Cushing e la sostituzione di tiroxina e raggiungendo livelli normali di T4 libera e T3 libera.
Criteri di esclusione:
• Qualsiasi malattia che impedisca il corretto svolgimento della sperimentazione, come convulsioni, malattia infettiva acuta o sistemica negli ultimi 6 mesi, infezione polmonare cronica, AIDS, malattia epatica cronica (malattia accertata delle cellule epatiche o aumento di 2 volte o più negli enzimi epatici)
- Qualsiasi tumore maligno attivo (come la leucemia, ecc.),
- Controindicazioni alla somministrazione dell'ormone della crescita (sindrome delle apnee notturne)
- Sindrome di Turner.
- Bassa statura dovuta a insufficienza renale cronica, altre cause di GHD, come il craniofaringioma
- Storia di diabete nel paziente o nei suoi parenti di primo grado
- Uso concomitante di steroidi
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione incrociata
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: CinnaTropin®, poi Nordilet®
CinnaTropin® è stato somministrato con iniezioni sottocutanee giornaliere di 0,03 mg/kg per tre mesi.
Successivamente, i partecipanti hanno ricevuto iniezioni sottocutanee giornaliere di 0,03 mg/kg di Nordilet® per tre mesi.
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Iniezioni sottocutanee giornaliere di 0,03 mg/kg
Altri nomi:
Iniezioni sottocutanee giornaliere di 0,03 mg/kg
Altri nomi:
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Comparatore attivo: Nordilet®, poi CinnaTropin®
Nordilet® è stato somministrato con iniezioni sottocutanee giornaliere di 0,03 mg/kg per tre mesi.
Successivamente, i partecipanti hanno ricevuto iniezioni sottocutanee giornaliere di 0,03 mg/kg di CinnaTropin® per tre mesi.
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Iniezioni sottocutanee giornaliere di 0,03 mg/kg
Altri nomi:
Iniezioni sottocutanee giornaliere di 0,03 mg/kg
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Velocità in altezza
Lasso di tempo: tre mesi
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L'esito principale di questo studio è confrontare la velocità in altezza dei pazienti in ciascun braccio di trattamento.
La velocità di altezza è riportata in termini di centimetri all'anno.
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tre mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Altezza
Lasso di tempo: tre mesi
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Le variazioni di altezza vengono misurate in entrambi i bracci di trattamento.
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tre mesi
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Il peso
Lasso di tempo: tre mesi
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Le variazioni di altezza vengono misurate in entrambi i bracci di trattamento.
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tre mesi
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Età ossea
Lasso di tempo: sei mesi
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L'età ossea è determinata dalla radiografia a raggi X del polso in entrambi i bracci di trattamento
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sei mesi
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HSDS
Lasso di tempo: tre mesi
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Il punteggio di deviazione standard dell'altezza viene calcolato per confrontare l'altezza in base alla popolazione di riferimento.
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tre mesi
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HVSD
Lasso di tempo: tre mesi
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Il punteggio di deviazione standard della velocità in altezza (HVSDS) viene calcolato per valutare la velocità in altezza in base alla popolazione di riferimento.
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tre mesi
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L'incidenza degli eventi avversi
Lasso di tempo: tre mesi; Dal ricevimento della prima dose di ogni prodotto ricombinante dell'ormone della crescita umano fino all'ultima dose;
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L'incidenza di eventi avversi ad ogni visita viene registrata sulla base delle segnalazioni dei pazienti, dei segni vitali, degli esami fisici e dei test di laboratorio per la sicurezza sistemica, tra cui funzionalità epatica, funzionalità renale, emocromo completo e chimica clinica, analisi delle urine e test ematologici.
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tre mesi; Dal ricevimento della prima dose di ogni prodotto ricombinante dell'ormone della crescita umano fino all'ultima dose;
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
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- Gasperi M, Aimaretti G, Scarcello G, Corneli G, Cosci C, Arvat E, Martino E, Ghigo E. Low dose hexarelin and growth hormone (GH)-releasing hormone as a diagnostic tool for the diagnosis of GH deficiency in adults: comparison with insulin-induced hypoglycemia test. J Clin Endocrinol Metab. 1999 Aug;84(8):2633-7. doi: 10.1210/jcem.84.8.5904.
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Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie muscoloscheletriche
- Malattie ipotalamiche
- Malattie ossee
- Malattie ossee, endocrine
- Malattie ipofisarie
- Nanismo
- Malattie ossee, dello sviluppo
- Ipopituitarismo
- Nanismo, Ipofisi
- Malattie del sistema endocrino
- Effetti fisiologici delle droghe
- Ormoni, sostituti ormonali e antagonisti ormonali
- Ormoni
Altri numeri di identificazione dello studio
- GH.CIN.MR93
- IRCT201409064920N5 (Identificatore di registro: Food And Drug Administration of The Islamic Republic of Iran)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
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prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
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Prove cliniche su CinnaTropina®
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