Sammenligning af effektivitet og sikkerhed af CinnaGen biosimilært væksthormon (CinnaTropin®) versus Nordilet hos børn med idiopatisk væksthormonmangel

Denne undersøgelse var et nationalt, enkeltcenter, randomiseret, aktivt kontrolleret, to-armet, cross-over klinisk forsøg for at sammenligne effektivitet og sikkerhed af CinnaTropin® med Novo Nordisks væksthormonprodukt hos børn med idiopatisk væksthormonmangel (IGHD).

Efter at have underskrevet det skriftlige informerede samtykke, blev patienterne randomiseret til at modtage daglige subkutane injektioner af CinnaTropin® eller referenceprodukt (0,03 mg/kg/dag). Patienterne blev indlagt for at modtage medicinen baseret på planlagt behandling. Efter tre måneder blev patienterne skiftet til at modtage det andet produkt i yderligere tre måneder. Behandlingsbesøg var månedlige for begge grupper.

Det primære formål med denne undersøgelse er at sammenligne effektiviteten af ​​CinnaTropin® med Novo Nordisks væksthormonprodukt. De sekundære mål med denne undersøgelse er at yderligere evaluering af effektivitet og sikkerhed.

Under forsøget, hvis patienters knoglealder nåede 14 og forbedringen i deres højde var mindre end 2,5 cm end sidste år, eller hvis de ikke nåede den ønskede højde, der var passende for deres alder og køn, eller hvis vækstpladerne var lukkede og de kunne Hvis den ikke når passende voksenhøjde, vil behandlingen blive afbrudt.

Det kliniske forsøg var i overensstemmelse med procedurer, der inkorporerer de etiske principper i GCP. Nøjagtig og pålidelig dataindsamling blev sikret ved verifikation og krydstjek af CRF'erne i forhold til patientens journaler af kliniske monitorer (verifikation af kildedokument blev udført) og vedligeholdelse af en lægemiddeldispenseringslog af centret. Et omfattende valideringskontrolprogram blev brugt til at verificere dataene, og uoverensstemmelsesrapporter blev genereret i overensstemmelse hermed til afklaring af investigator.

Bestemmelse af prøvestørrelse var baseret på den gennemsnitlige væksthastighed på 9,7±1,3 efter behandling med væksthormon og under hensyntagen til 80 % effekt, blev en prøvestørrelse på 6 patienter i hver gruppe beregnet. Ved at overveje patienttab og for at øge undersøgelsens statistiske styrke blev en stikprøvestørrelse på 15 patienter i hver gruppe bestemt.