Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Mononukleära celler från navelsträngsblod för hypoxisk neurologisk skada hos spädbarn med medfödd diafragmabråck (CDH)

31 mars 2022 uppdaterad av: Matthew Tihen Harting, The University of Texas Health Science Center, Houston
Syftet med denna studie är att undersöka användningen av mononukleära celler från autologa navelsträngsblod (UCB) för att lindra hypoxisk neurologisk skada bland spädbarn med högrisk medfödd diafragmabråck (CDH).

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

20

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Rekrytering
        • The University of Texas Health Science Center at Houston
        • Kontakt:
          • Matthew T. Harting, MD, MS
          • Telefonnummer: 855-566-6273

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

10 minuter till 1 vecka (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnos av CDH mellan 20 och 36 veckors beräknad gestationsålder (EGA)
  • Endast ett av följande fosterkriterier och ett av följande postnatala kriterier måste uppfyllas för registrering. Fosterkriterier: ett ultraljud (US)-erhållet observerat till förväntat förhållande mellan lunga och huvud (o/e LHR) mindre än eller lika med 35 % eller 2) en fetal magnetisk resonanstomografi (fMRI) - erhållen observerad till förväntad total fosterlungvolym (o/e TFLV) mindre än eller lika med 35 %. Postnatala kriterier: 1) Navelsträngsblodgas (CBG) med potentiellt väte (pH) <7,0, 2) Arteriell blodgas (ABG) med pH <7,2 på 2 gaser inom de första 24 timmarna, 3) Preduktal syremättnad (O2 saturation) <90 % x 2 totala timmar (inte nödvändigtvis i följd) inom de första 24 timmarna, eller 4) Oxygenation Index (OI) >20 x 2 totala timmar (inte nödvändigtvis i följd) inom de första 24 timmarna.

Exklusions kriterier:

  • Genetisk/kromosomavvikelse: Trisomi 21, Trisomi 18, Trisomi 13 eller annan signifikant genetisk avvikelse. Mikrodeletioner eller andra milda genetiska avvikelser anses inte vara uteslutande.
  • Allvarlig/större hjärtanomali: koarktation av aorta, kombinerade förmaks- och kammarseptumdefekter, hypoplastiskt vänsterhjärtsyndrom, tetralogi av fallot, dubbelt utlopp höger kammare, atrioventrikulära kanaldefekter eller andra hemodynamiskt signifikanta defekter.
  • Måttlig/svår neurologisk/intrakraniell abnormitet: Intraparenkymal blödning av grad III eller IV, utrymmesupptagande massa eller lesion, eller kliniskt signifikant traumatisk lesion såsom en subdural eller epidural blödning.
  • Prematuritet <30 veckor beräknad gestationsålder (EGA): Födelse vid 29 6/7 veckor eller tidigare
  • Deltagande i en alternativ prenatal interventionsstudie: Fetoskopisk endotrakeal ocklusion (FETO)
  • Ovilja/oförmåga att återkomma för uppföljande utvärdering och bedömning

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Autologt navelsträngsblod
Biologisk: Autologt navelsträngsblod
6×10^6 mononukleära celler isolerade från patientens eget navelsträngsblod per dos. 4 totala doser administrerade intravenöst under 7 dagar.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Säkerhet bedömd genom övervakning av vitala tecken (puls)
Tidsram: dagligen i 7 dagar efter den första infusionen
dagligen i 7 dagar efter den första infusionen
Säkerhet bedömd genom övervakning av vitala tecken (systoliskt blodtryck)
Tidsram: dagligen i 7 dagar efter den första infusionen
dagligen i 7 dagar efter den första infusionen
Säkerhet utvärderad genom övervakning av vitala tecken (diastoliskt blodtryck)
Tidsram: dagligen i 7 dagar efter den första infusionen
dagligen i 7 dagar efter den första infusionen
Säkerhet bedömd genom övervakning av vitala tecken (temperatur)
Tidsram: dagligen i 7 dagar efter den första infusionen
dagligen i 7 dagar efter den första infusionen
Säkerhet bedömd av lungstatus (indikerat med maximalt inandningstryck (PIP))
Tidsram: dagligen i 7 dagar efter den första infusionen
dagligen i 7 dagar efter den första infusionen
Säkerhet bedömd av lungstatus (indikerat med positivt slutexpiratoriskt tryck (PEEP))
Tidsram: dagligen i 7 dagar efter den första infusionen
dagligen i 7 dagar efter den första infusionen
Säkerhet bedömd utifrån lungstatus (indikerat med andningsfrekvens (RR))
Tidsram: dagligen i 7 dagar efter den första infusionen
dagligen i 7 dagar efter den första infusionen
Säkerhet bedömd av lungstatus (indikerat med fraktion av inandat syre (FiO2))
Tidsram: dagligen i 7 dagar efter den första infusionen
dagligen i 7 dagar efter den första infusionen
Säkerhet bedömd genom närvaro av nya infiltrat eller ändrad luftning vid lungröntgen
Tidsram: dagligen i 7 dagar efter den första infusionen
dagligen i 7 dagar efter den första infusionen
Säkerhet bedömd av kardiovaskulär status (indikeras av hjärtfrekvens)
Tidsram: dagligen i 7 dagar efter den första infusionen
dagligen i 7 dagar efter den första infusionen
Säkerhet bedömd av kardiovaskulär status (indikeras av systoliskt blodtryck)
Tidsram: dagligen i 7 dagar efter den första infusionen
dagligen i 7 dagar efter den första infusionen
Säkerhet bedömd av kardiovaskulär status (indikerat av diastoliskt blodtryck)
Tidsram: dagligen i 7 dagar efter den första infusionen
dagligen i 7 dagar efter den första infusionen
Säkerhet bedömd utifrån kardiovaskulär status (indikeras av förändringar i kardiovaskulärt farmakologiskt stöd)
Tidsram: dagligen i 7 dagar efter den första infusionen
dagligen i 7 dagar efter den första infusionen
Säkerhet bedömd av infektionsstatus (indikeras av kroppstemperatur)
Tidsram: dagligen i 7 dagar efter den första infusionen
dagligen i 7 dagar efter den första infusionen
Säkerhet bedömd av infektionsstatus (indikerat med antal vita blodkroppar)
Tidsram: 7 dagar efter den första infusionen
7 dagar efter den första infusionen
Säkerhet bedömd av infektionsstatus (indikerat med fysiska tecken på infektion)
Tidsram: dagligen i 7 dagar efter den första infusionen
dagligen i 7 dagar efter den första infusionen
Säkerhet bedömd utifrån leverfunktion (indikerat av Alaninaminotransferas (ALT) nivåer)
Tidsram: 7 dagar efter den första infusionen
7 dagar efter den första infusionen
Säkerhet bedömd av leverfunktion (indikerat av aspartataminotransferas (AST)-nivåer
Tidsram: 7 dagar efter den första infusionen
7 dagar efter den första infusionen
Säkerhet bedömd av leverfunktion (indikerat av bilirubinnivåer)
Tidsram: 7 dagar efter den första infusionen
7 dagar efter den första infusionen
Säkerhet bedömd av leverfunktion (indikeras av albuminnivåer)
Tidsram: 7 dagar efter den första infusionen
7 dagar efter den första infusionen
Säkerhet bedömd utifrån nivåer av ureakväve i blodet (BUN).
Tidsram: 7 dagar efter den första infusionen
7 dagar efter den första infusionen
Säkerhet bedömd av kreatininnivåer
Tidsram: 7 dagar efter den första infusionen
7 dagar efter den första infusionen
Säkerhet bedömd utifrån koldioxidnivåer (CO2).
Tidsram: 7 dagar efter den första infusionen
7 dagar efter den första infusionen
Säkerhet bedömd av glukosnivåer
Tidsram: 7 dagar efter den första infusionen
7 dagar efter den första infusionen
Säkerhet utvärderad av serumkloridnivåer
Tidsram: 7 dagar efter den första infusionen
7 dagar efter den första infusionen
Säkerhet bedömd av serumkaliumnivåer
Tidsram: 7 dagar efter den första infusionen
7 dagar efter den första infusionen
Säkerhet bedömd av serumnatriumnivåer
Tidsram: 7 dagar efter den första infusionen
7 dagar efter den första infusionen
Neurologisk/neuroutvecklingsstatus bedömd av intrakraniella abnormiteter vid magnetisk resonanstomografi (MRT)
Tidsram: inom 14 dagar efter utskrivning (urladdning sker cirka 2-4 månader efter födseln)
inom 14 dagar efter utskrivning (urladdning sker cirka 2-4 månader efter födseln)
Neurologisk/neuroutvecklingsstatus bedömd genom mottagande av neurologiska farmakologiska läkemedel
Tidsram: vid tidpunkten för utskrivning (vilket är ca 2-4 månader efter födseln)
vid tidpunkten för utskrivning (vilket är ca 2-4 månader efter födseln)
Neurologisk/neuroutvecklingsstatus bedömd av Bayley Scales of Infant and Toddler Development-III (BSID-III)
Tidsram: 2 år efter födseln
Bayley-III är en individuellt administrerad undersökning som bedömer den nuvarande utvecklingsfunktionen hos spädbarn och småbarn från födseln till 42 månaders ålder. Bayley är ett standardiserat, normrefererat mått som bedömer utveckling inom kognitiva, språkliga och motoriska domäner. Sammansatta standardpoäng kan härledas som har ett medelvärde på 100 och en standardavvikelse på 15.
2 år efter födseln

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Dödlighet
Tidsram: 2 år efter födseln
2 år efter födseln
Längd på sjukhusvistelse
Tidsram: från födsel till flytning eller död, beroende på vad som inträffar först (urladdning sker cirka 2-4 månader efter födseln)
från födsel till flytning eller död, beroende på vad som inträffar först (urladdning sker cirka 2-4 månader efter födseln)
Progression av pulmonell hypertoni bedömd med ekokardiografi
Tidsram: inom 24 timmar efter födseln, före operativ reparation (pågår mellan dag 2 och 14 i livet), före utskrivning (vanligtvis 2-6 månader) och efter utskrivning (2 veckor-6 månader efter utskrivning)
inom 24 timmar efter födseln, före operativ reparation (pågår mellan dag 2 och 14 i livet), före utskrivning (vanligtvis 2-6 månader) och efter utskrivning (2 veckor-6 månader efter utskrivning)
Varaktighet för extrakorporeal membransyresättning (ECMO) stöd
Tidsram: dagar från ECMO-initiering till dekanylering (i genomsnitt 3 veckor)
dagar från ECMO-initiering till dekanylering (i genomsnitt 3 veckor)
Ventilationsstödets varaktighet
Tidsram: från start av ventilation till extubation (i genomsnitt 8 veckor)
från start av ventilation till extubation (i genomsnitt 8 veckor)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

The University of Texas Health Science Center, Houston

Samarbetspartners

Texas Medical Center Regenerative Medicine Consortium

Utredare

  • Huvudutredare: Matthew T. Harting, MD, MS, The University of Texas Health Science Center, Houston

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 augusti 2018

Primärt slutförande (Förväntat)

1 november 2027

Avslutad studie (Förväntat)

1 november 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

27 april 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

15 maj 2018

Första postat (Faktisk)

16 maj 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

4 april 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

31 mars 2022

Senast verifierad

1 mars 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • HSC-MS-18-0148

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Medfödd diafragmabråck

Kliniska prövningar på Autologt navelsträngsblod

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Georgia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera