Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En förlängningsstudie av JR-171-101-studie på patienter med MPS I

26 augusti 2025 uppdaterad av: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

En förlängningsstudie av JR-171-101-studie på patienter med mukopolysackaridos typ I

Fas I/II, öppen etikett, multicenter, multinationell (Japan, Brasilien och USA) förlängningsstudie av JR-171-101 för behandling av MPS I

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Patienter som har slutfört del 2 av JR-171-101-studien och uppfyller alla behörighetskriterier kan registreras i denna JR-171-102-studie. Fram till dosbestämningen i JR-171-102-studien kommer försökspersonerna att få intravenöst antingen låg dos eller hög dos av JR-171 i samma doser som fick vid vecka 12 av JR-171-101-studien. Därefter kommer alla försökspersoner att övergå till den optimala dosen som bestäms baserat på resultaten av JR-171-101-studien.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

14

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Brasilien
      • Porto Alegre, Brasilien
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
      • São Paulo, Brasilien
        • Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo - IGEIM
  • Förenta staterna
    • California
      • Oakland, California, Förenta staterna, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
  • Japan
      • Fukuoka, Japan
        • Fukuoka Children's Hospital
      • Kitakyushu, Japan
        • National Hospital Organization Kokura Medical Center
      • Osaka, Japan
        • Osaka Metropolitan University Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patienter som har genomfört del 2 av JR-171-101-studien
  • En patient från vilken skriftligt informerat samtycke kan erhållas. Om patienten är under 18 år (20 år i Japan) vid tidpunkten för samtycke eller villighet att delta i studien inte kan bekräftas på grund av MPS I-relaterad intellektuell funktionsnedsättning, informerat tillstånd från patientens juridiskt godtagbara representant (t. , hans/hennes föräldrar eller vårdnadshavare) måste inhämtas istället för hans/hennes samtycke. Även i detta fall bör skriftligt informerat samtycke inhämtas från patienten, när så är möjligt
  • Kvinnlig patient eller manlig patient vars medpartner är i fertil ålder går med på att använda en medicinskt accepterad, mycket effektiv preventivmetod, såsom spermatodödande gel plus kondom, en intrauterin enhet eller orala preventivmedel fram till en månad efter den sista administreringen.

Exklusions kriterier:

  • En patient som inte kan utföra studieprocedurerna, förutom 6-minuters gångtest, neurokognitiv testning, BVMT-R, HVLT-R och T.O.V.A.
  • Bedöms av huvudforskaren eller undersökaren som oförmögen att genomgå lumbalpunktion, inklusive de som har svårt att ta ställning för lumbalpunktion på grund av ledkontraktur eller de som sannolikt kommer att få andningssvårigheter under lumbalpunktionsprocessen
  • Bedöms av huvudutredaren eller underutredaren vara olämplig att delta i studien på grund av en historia av en allvarlig läkemedelsallergi eller överkänslighet mot något läkemedel
  • I övrigt bedöms av huvudutredaren eller underutredaren vara olämplig att delta i studien med hänsyn till patientens säkerhet

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Dosnivå 1
2,0 mg/kg/vecka
Läkemedel: JR-171
Intravenös (iv) infusion
Andra namn:
  • lepunafusp alfa
Experimentell: Dosnivå 2
4,0 mg/kg/vecka
Läkemedel: JR-171
Intravenös (iv) infusion
Andra namn:
  • lepunafusp alfa

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med negativa händelser
Tidsram: 156 veckor
Biverkningar
156 veckor
Förekomst av onormala laboratorietestresultat
Tidsram: 156 veckor
Hematologi
156 veckor
Förekomst av onormala laboratorietestresultat
Tidsram: 156 veckor
Biokemi
156 veckor
Förekomst av onormala laboratorietestresultat
Tidsram: 156 veckor
Serumjärntester
156 veckor
Förekomst av onormala laboratorietestresultat
Tidsram: 156 veckor
Urinprov
156 veckor
Förekomst av onormala vitala tecken
Tidsram: 156 veckor
Pulsfrekvens
156 veckor
Förekomst av onormala vitala tecken
Tidsram: 156 veckor
Kroppstemperatur
156 veckor
Förekomst av onormala vitala tecken
Tidsram: 156 veckor
Blodtryck
156 veckor
Förekomst av onormala vitala tecken
Tidsram: 156 veckor
Kroppsvikt
156 veckor
Förekomst av onormala EKG-avläsningar
Tidsram: 156 veckor
156 veckor
Antal deltagare med negativa händelser
Tidsram: 156 veckor
Anti-human-a-L-iduronidas-antikroppar
156 veckor
Antal deltagare med negativa händelser
Tidsram: 156 veckor
Anti-JR-171 antikroppar
156 veckor
Antal deltagare med negativa händelser
Tidsram: 156 veckor
Infusionsassocierad reaktion (IAR)
156 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändring från baslinjen i dermatansulfatnivåer i cerebrospinalvätska
Tidsram: Vecka 26, 52, 104, 156
Vecka 26, 52, 104, 156
CSF öppningstryck
Tidsram: Vecka 26, 52, 104, 156
Vecka 26, 52, 104, 156
Förändring från baslinjen i heparansulfatnivåer i urinen
Tidsram: Vecka 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Vecka 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Förändring från baslinjen i Dermatansulfatnivåer i urinvägarna
Tidsram: Vecka 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Vecka 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Ändring från baslinjen i heparansulfatnivåer i serum
Tidsram: Vecka 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Vecka 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Ändring från baslinjen i dermatansulfatnivåer i serum
Tidsram: Vecka 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Vecka 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Ändra från baslinjen i levervolym
Tidsram: Vecka 13, 26, 52, 78, 104, 156
Vecka 13, 26, 52, 78, 104, 156
Ändra från baslinjen i mjältvolym.
Tidsram: Vecka 13, 26, 52, 78, 104, 156
Vecka 13, 26, 52, 78, 104, 156
Ändring från baslinjen i ekokardiografi.
Tidsram: Vecka 13, 26, 52, 78, 104, 156
Vänster kammares bakre väggtjocklek
Vecka 13, 26, 52, 78, 104, 156
Ändring från baslinjen i ekokardiografi.
Tidsram: Vecka 13, 26, 52, 78, 104, 156
interventrikulär septumtjocklek
Vecka 13, 26, 52, 78, 104, 156
Ändring från baslinjen i ekokardiografi.
Tidsram: Vecka 13, 26, 52, 78, 104, 156
vänster ventrikulärt massindex
Vecka 13, 26, 52, 78, 104, 156
Ändring från baslinjen i ekokardiografi.
Tidsram: Vecka 13, 26, 52, 78, 104, 156
vänster ventrikulär ejektionsfraktion
Vecka 13, 26, 52, 78, 104, 156
Ändring från baslinjen i ekokardiografi.
Tidsram: Vecka 13, 26, 52, 78, 104, 156
vänster ventrikulär ejektionsfraktion,
Vecka 13, 26, 52, 78, 104, 156
Ändring från baslinjen i ekokardiografi.
Tidsram: Vecka 13, 26, 52, 78, 104, 156
E/A-förhållande
Vecka 13, 26, 52, 78, 104, 156
Byt från baslinjen på 6 minuters gångtestavstånd.
Tidsram: Vecka 13, 26, 52, 78, 104, 156
Vecka 13, 26, 52, 78, 104, 156
Förändringar från baslinjen i resultatet av adaptiv beteendefunktion
Tidsram: Vecka 52, 104, 156
Vineland adaptiva beteendeskalor
Vecka 52, 104, 156
Förändringar från baslinjen i resultatet av Brief Visuospatial Memory Test-Revised
Tidsram: Vecka 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Vecka 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Förändringar från baslinjen i resultatet av Hopkins Verbal Learning Test-Revised
Tidsram: Vecka 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Vecka 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Förändringar från baslinjen i resultatet av Testet av uppmärksamhetsvariabler
Tidsram: Vecka 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Vecka 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Förändringar från baslinjen i resultatet av Pediatric Quality of Life Inventory Family Impact Module (PedsQL-FIM)
Tidsram: Vecka 13, 26, 52, 104 156
Vecka 13, 26, 52, 104 156
Byt från baslinjen i heparansulfatnivåer i cerebrospinalvätska (CSF)
Tidsram: Veckor 26, 52, 104, 156
Veckor 26, 52, 104, 156
Förändringar från baslinjen i kognitiv åldersekvivalent poäng av neurokognitiv testning
Tidsram: Veckor 52, 104, 156
Wechsler Intelligence Quotient (IQ) Test eller Bayley Scales of Spädbarn och småbarnsutveckling
Veckor 52, 104, 156

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

28 oktober 2021

Primärt slutförande (Faktisk)

2 maj 2025

Avslutad studie (Faktisk)

2 maj 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

4 juni 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

26 juni 2020

Första postat (Faktisk)

1 juli 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

28 augusti 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

26 augusti 2025

Senast verifierad

1 augusti 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • JR-171-102

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på JR-171

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Hong Kong

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera