Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie rozszerzone badania JR-171-101 u pacjentów z MPS I

26 sierpnia 2025 zaktualizowane przez: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Badanie rozszerzone badania JR-171-101 u pacjentów z mukopolisacharydozą typu I

Faza I/II, otwarte, wieloośrodkowe, międzynarodowe (Japonia, Brazylia i USA) rozszerzenie badania JR-171-101 w leczeniu MPS I

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Pacjenci, którzy ukończyli część 2 badania JR-171-101 i spełniają wszystkie kryteria kwalifikacji, mogą zostać włączeni do tego badania JR-171-102. Do czasu określenia dawki w badaniu JR-171-102, osobniki będą otrzymywały dożylnie niską lub wysoką dawkę JR-171 w takich samych dawkach, jak w 12. tygodniu badania JR-171-101. Następnie wszyscy pacjenci zostaną przeniesieni na optymalną dawkę określoną na podstawie wyników badania JR-171-101.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

14

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Brazylia
      • Porto Alegre, Brazylia
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
      • São Paulo, Brazylia
        • Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo - IGEIM
  • Japonia
      • Fukuoka, Japonia
        • Fukuoka Children's Hospital
      • Kitakyushu, Japonia
        • National Hospital Organization Kokura Medical Center
      • Osaka, Japonia
        • Osaka Metropolitan University Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci, którzy ukończyli część 2 badania JR-171-101
  • Pacjent, od którego można uzyskać pisemną świadomą zgodę. Jeśli pacjent ma mniej niż 18 lat (20 lat w przypadku Japonii) w momencie wyrażenia zgody lub chęci udziału w badaniu nie można potwierdzić ze względu na niepełnosprawność intelektualną związaną z MPS I, świadoma zgoda przedstawiciela prawnego pacjenta (np. , jego/jej rodziców lub opiekunów) należy uzyskać zamiast jego/jej zgody. Nawet w takim przypadku, jeśli to możliwe, należy uzyskać pisemną świadomą zgodę pacjenta
  • Pacjentka lub pacjent płci męskiej, którego partnerzy są w wieku rozrodczym, wyrażają zgodę na stosowanie akceptowanej medycznie, wysoce skutecznej metody antykoncepcji, takiej jak żel plemnikobójczy z prezerwatywą, wkładka wewnątrzmaciczna lub doustne środki antykoncepcyjne do jednego miesiąca po ostatnim podaniu.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjent, który nie jest w stanie wykonać procedur badania, z wyjątkiem 6-minutowego testu marszu, testów neurokognitywnych, BVMT-R, HVLT-R i T.O.V.A.
  • Uznani przez głównego badacza lub badacza pomocniczego za niezdolnych do poddania się nakłuciu lędźwiowemu, w tym osoby, które mają trudności z przyjęciem pozycji do nakłucia lędźwiowego z powodu przykurczu stawu lub osoby, u których istnieje prawdopodobieństwo wystąpienia trudności w oddychaniu podczas nakłucia lędźwiowego
  • Uznany przez głównego badacza lub badacza podrzędnego za niekwalifikującego się do udziału w badaniu ze względu na historię poważnej alergii na lek lub nadwrażliwości na jakiekolwiek leki
  • W inny sposób uznany przez głównego badacza lub badacza pomocniczego za niekwalifikujący się do udziału w badaniu ze względu na bezpieczeństwo pacjenta

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Poziom dawki 1
2,0 mg/kg/tydzień
Lek: JR-171
Wlew dożylny (IV)
Inne nazwy:
  • LEPUNAFUSP ALFA
Eksperymentalny: Poziom dawki 2
4,0 mg/kg/tydzień
Lek: JR-171
Wlew dożylny (IV)
Inne nazwy:
  • LEPUNAFUSP ALFA

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi
Ramy czasowe: 156 tygodni
Zdarzenia niepożądane
156 tygodni
Występowanie nieprawidłowych wyników badań laboratoryjnych
Ramy czasowe: 156 tygodni
Hematologia
156 tygodni
Występowanie nieprawidłowych wyników badań laboratoryjnych
Ramy czasowe: 156 tygodni
Biochemia
156 tygodni
Występowanie nieprawidłowych wyników badań laboratoryjnych
Ramy czasowe: 156 tygodni
Testy na żelazo w surowicy
156 tygodni
Występowanie nieprawidłowych wyników badań laboratoryjnych
Ramy czasowe: 156 tygodni
Analiza moczu
156 tygodni
Występowanie nieprawidłowych parametrów życiowych
Ramy czasowe: 156 tygodni
Puls
156 tygodni
Występowanie nieprawidłowych parametrów życiowych
Ramy czasowe: 156 tygodni
Temperatura ciała
156 tygodni
Występowanie nieprawidłowych parametrów życiowych
Ramy czasowe: 156 tygodni
Ciśnienie krwi
156 tygodni
Występowanie nieprawidłowych parametrów życiowych
Ramy czasowe: 156 tygodni
Masy ciała
156 tygodni
Występowanie nieprawidłowych odczytów EKG
Ramy czasowe: 156 tygodni
156 tygodni
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi
Ramy czasowe: 156 tygodni
Przeciwciała przeciw ludzkiej α-L-iduronidazie
156 tygodni
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi
Ramy czasowe: 156 tygodni
Przeciwciała anty-JR-171
156 tygodni
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi
Ramy czasowe: 156 tygodni
Reakcja związana z infuzją (IAR)
156 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości początkowej poziomów siarczanu dermatanu w płynie mózgowo-rdzeniowym
Ramy czasowe: Tygodnie 26, 52, 104, 156
Tygodnie 26, 52, 104, 156
Ciśnienie otwarcia płynu mózgowo-rdzeniowego
Ramy czasowe: Tygodnie 26, 52, 104, 156
Tygodnie 26, 52, 104, 156
Zmiana od wartości początkowej poziomów siarczanu heparanu w moczu
Ramy czasowe: Tygodnie 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Tygodnie 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Zmiana od linii bazowej poziomów siarczanu dermatanu w moczu
Ramy czasowe: Tygodnie 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Tygodnie 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Zmiana od linii bazowej poziomów siarczanu heparanu w surowicy
Ramy czasowe: Tygodnie 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Tygodnie 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Zmiana od linii bazowej poziomów siarczanu dermatanu w surowicy
Ramy czasowe: Tygodnie 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Tygodnie 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Zmiana od linii bazowej w objętości wątroby
Ramy czasowe: Tygodnie 13, 26, 52, 78, 104, 156
Tygodnie 13, 26, 52, 78, 104, 156
Zmiana od linii podstawowej w objętości śledziony.
Ramy czasowe: Tygodnie 13, 26, 52, 78, 104, 156
Tygodnie 13, 26, 52, 78, 104, 156
Zmiana od linii podstawowej w echokardiografii.
Ramy czasowe: Tygodnie 13, 26, 52, 78, 104, 156
Grubość tylnej ściany lewej komory
Tygodnie 13, 26, 52, 78, 104, 156
Zmiana od linii podstawowej w echokardiografii.
Ramy czasowe: Tygodnie 13, 26, 52, 78, 104, 156
grubość przegrody międzykomorowej
Tygodnie 13, 26, 52, 78, 104, 156
Zmiana od linii podstawowej w echokardiografii.
Ramy czasowe: Tygodnie 13, 26, 52, 78, 104, 156
wskaźnik masy lewej komory
Tygodnie 13, 26, 52, 78, 104, 156
Zmiana od linii podstawowej w echokardiografii.
Ramy czasowe: Tygodnie 13, 26, 52, 78, 104, 156
frakcja wyrzutowa lewej komory
Tygodnie 13, 26, 52, 78, 104, 156
Zmiana od linii podstawowej w echokardiografii.
Ramy czasowe: Tygodnie 13, 26, 52, 78, 104, 156
frakcja wyrzutowa lewej komory,
Tygodnie 13, 26, 52, 78, 104, 156
Zmiana od linii podstawowej w echokardiografii.
Ramy czasowe: Tygodnie 13, 26, 52, 78, 104, 156
Stosunek E/A
Tygodnie 13, 26, 52, 78, 104, 156
Zmiana od linii bazowej w 6-minutowym dystansie testu marszu.
Ramy czasowe: Tygodnie 13, 26, 52, 78, 104, 156
Tygodnie 13, 26, 52, 78, 104, 156
Zmiany w stosunku do wartości wyjściowej w wynikach adaptacyjnej funkcji behawioralnej
Ramy czasowe: Tygodnie 52, 104, 156
Skale zachowań adaptacyjnych Vinelanda
Tygodnie 52, 104, 156
Zmiany w stosunku do wartości wyjściowych w wyniku krótkiego testu pamięci wzrokowo-przestrzennej – poprawiony
Ramy czasowe: Tygodnie 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Tygodnie 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Zmiany w stosunku do wartości wyjściowych w wyniku poprawionego testu Hopkinsa w zakresie uczenia się werbalnego
Ramy czasowe: Tygodnie 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Tygodnie 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Zmiany w stosunku do wartości wyjściowych w wynikach Testu Zmiennych Uwagi
Ramy czasowe: Tygodnie 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Tygodnie 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Zmiany w wynikach badania Pediatric Quality of Life Inventory Family Impact Module (PedsQL-FIM) w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Tygodnie 13, 26, 52, 104 156
Tygodnie 13, 26, 52, 104 156
Zmiana od wartości wyjściowej w poziomach siarczanu heparanu w płynie mózgowo -rdzeniowym (CSF)
Ramy czasowe: 26 tygodni, 52, 104, 156
26 tygodni, 52, 104, 156
Zmiany od wartości wyjściowej w wieku poznawczym równoważnym wyniku badań neurokognitywnych
Ramy czasowe: Tygodnie 52, 104, 156
Test Wechsler Intelligence Quotient (IQ) lub Bayley Scales of Infant and Toddler Development
Tygodnie 52, 104, 156

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

28 października 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

2 maja 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

2 maja 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 czerwca 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

26 czerwca 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

1 lipca 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

28 sierpnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 sierpnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • JR-171-102

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukopolisacharydoza I

Badania kliniczne na JR-171

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in South Korea

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj