Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een uitbreidingsonderzoek van JR-171-101-onderzoek bij patiënten met MPS I

26 augustus 2025 bijgewerkt door: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Een uitbreidingsonderzoek van JR-171-101-onderzoek bij patiënten met mucopolysaccharidose type I

Fase I/II, open label, multicenter, multinationaal (Japan, Brazilië en de VS) uitbreidingsonderzoek van JR-171-101 voor de behandeling van MPS I

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Patiënten die deel 2 van de JR-171-101-studie hebben voltooid en aan alle geschiktheidscriteria voldoen, kunnen worden ingeschreven in deze JR-171-102-studie. Tot de dosisbepaling in het JR-171-102-onderzoek zullen de proefpersonen intraveneus een lage dosis of een hoge dosis JR-171 krijgen met dezelfde doses als in week 12 van het JR-171-101-onderzoek. Daarna zullen alle proefpersonen worden overgezet naar de optimale dosis die is bepaald op basis van de resultaten van de JR-171-101-studie.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

14

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Brazilië
      • Porto Alegre, Brazilië
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
      • São Paulo, Brazilië
        • Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo - IGEIM
  • Japan
      • Fukuoka, Japan
        • Fukuoka Children's Hospital
      • Kitakyushu, Japan
        • National Hospital Organization Kokura Medical Center
      • Osaka, Japan
        • Osaka Metropolitan University Hospital
  • Verenigde Staten
    • California
      • Oakland, California, Verenigde Staten, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten die deel 2 van het JR-171-101-onderzoek hebben voltooid
  • Een patiënt van wie schriftelijke geïnformeerde toestemming kan worden verkregen. Als de patiënt jonger is dan 18 jaar (20 jaar in het geval van Japan) op het moment van instemming of bereidheid om deel te nemen aan het onderzoek niet kan worden bevestigd vanwege een MPS I-gerelateerde verstandelijke beperking, moet geïnformeerde toestemming van de wettelijk aanvaardbare vertegenwoordiger van de patiënt (bijv. , zijn/haar ouders of voogden) moeten worden verkregen in plaats van zijn/haar toestemming. Zelfs in dit geval moet waar mogelijk schriftelijke geïnformeerde toestemming van de patiënt worden verkregen
  • Vrouwelijke patiënten of mannelijke patiënten van wie de partner zwanger kan worden, stemmen ermee in om tot één maand na de laatste toediening een medisch aanvaarde, zeer effectieve anticonceptiemethode te gebruiken, zoals spermatocidale gel plus condoom, een spiraaltje of orale anticonceptiva.

Uitsluitingscriteria:

  • Een patiënt die niet in staat is de onderzoeksprocedures uit te voeren, met uitzondering van de 6-minuten looptest, neurocognitieve testen, BVMT-R, HVLT-R en T.O.V.A.
  • Beoordeeld door de hoofdonderzoeker of subonderzoeker als zijnde niet in staat om een ​​lumbale punctie te ondergaan, inclusief degenen die moeite hebben met het innemen van een positie voor de lumbale punctie vanwege gewrichtscontractuur of degenen die waarschijnlijk moeite zullen hebben met ademhalen tijdens het lumbaalpunctieproces
  • Door de hoofdonderzoeker of subonderzoeker beoordeeld als niet in aanmerking komend voor deelname aan het onderzoek vanwege een voorgeschiedenis van een ernstige geneesmiddelallergie of overgevoeligheid voor een geneesmiddel
  • Anders beoordeeld door de hoofdonderzoeker of subonderzoeker om niet in aanmerking te komen voor deelname aan het onderzoek met het oog op de veiligheid van de patiënt

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Dosisniveau 1
2,0 mg/kg/week
Geneesmiddel: JR-171
Intraveneuze (iv) infusie
Andere namen:
  • Lepunafusp Alfa
Experimenteel: Dosisniveau 2
4,0 mg/kg/week
Geneesmiddel: JR-171
Intraveneuze (iv) infusie
Andere namen:
  • Lepunafusp Alfa

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met bijwerkingen
Tijdsspanne: 156 weken
Bijwerkingen
156 weken
Incidentie van abnormale laboratoriumtestresultaten
Tijdsspanne: 156 weken
Hematologie
156 weken
Incidentie van abnormale laboratoriumtestresultaten
Tijdsspanne: 156 weken
Biochemie
156 weken
Incidentie van abnormale laboratoriumtestresultaten
Tijdsspanne: 156 weken
Serum-ijzertesten
156 weken
Incidentie van abnormale laboratoriumtestresultaten
Tijdsspanne: 156 weken
Urineonderzoek
156 weken
Incidentie van abnormale vitale functies
Tijdsspanne: 156 weken
Hartslag
156 weken
Incidentie van abnormale vitale functies
Tijdsspanne: 156 weken
Lichaamstemperatuur
156 weken
Incidentie van abnormale vitale functies
Tijdsspanne: 156 weken
Bloeddruk
156 weken
Incidentie van abnormale vitale functies
Tijdsspanne: 156 weken
Lichaamsgewicht
156 weken
Incidentie van abnormale ECG-waarden
Tijdsspanne: 156 weken
156 weken
Aantal deelnemers met bijwerkingen
Tijdsspanne: 156 weken
Anti-humane-α-L-iduronidase-antilichamen
156 weken
Aantal deelnemers met bijwerkingen
Tijdsspanne: 156 weken
Anti-JR-171-antilichamen
156 weken
Aantal deelnemers met bijwerkingen
Tijdsspanne: 156 weken
Infusiegerelateerde reactie (IAR)
156 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in dermatansulfaatniveaus in cerebrospinale vloeistof
Tijdsspanne: Week 26, 52, 104, 156
Week 26, 52, 104, 156
CSF-openingsdruk
Tijdsspanne: Week 26, 52, 104, 156
Week 26, 52, 104, 156
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in heparansulfaatniveaus in de urine
Tijdsspanne: Week 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Week 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Verandering van baseline in Dermatan Sulfaat-niveaus in de urine
Tijdsspanne: Week 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Week 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Verandering ten opzichte van de basislijn in heparansulfaatniveaus in serum
Tijdsspanne: Week 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Week 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Verandering van basislijn in Dermatan Sulfate-niveaus in serum
Tijdsspanne: Week 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Week 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Verandering van baseline in levervolume
Tijdsspanne: Week 13, 26, 52, 78, 104, 156
Week 13, 26, 52, 78, 104, 156
Verandering van baseline in miltvolume.
Tijdsspanne: Week 13, 26, 52, 78, 104, 156
Week 13, 26, 52, 78, 104, 156
Verandering van baseline in echocardiografie.
Tijdsspanne: Week 13, 26, 52, 78, 104, 156
Linkerventrikel achterste wanddikte
Week 13, 26, 52, 78, 104, 156
Verandering van baseline in echocardiografie.
Tijdsspanne: Week 13, 26, 52, 78, 104, 156
dikte van het interventriculaire septum
Week 13, 26, 52, 78, 104, 156
Verandering van baseline in echocardiografie.
Tijdsspanne: Week 13, 26, 52, 78, 104, 156
linkerventrikel massa-index
Week 13, 26, 52, 78, 104, 156
Verandering van baseline in echocardiografie.
Tijdsspanne: Week 13, 26, 52, 78, 104, 156
linkerventrikelejectiefractie
Week 13, 26, 52, 78, 104, 156
Verandering van baseline in echocardiografie.
Tijdsspanne: Week 13, 26, 52, 78, 104, 156
linkerventrikelejectiefractie,
Week 13, 26, 52, 78, 104, 156
Verandering van baseline in echocardiografie.
Tijdsspanne: Week 13, 26, 52, 78, 104, 156
E/A-verhouding
Week 13, 26, 52, 78, 104, 156
Verandering van basislijn in 6 minuten looptestafstand.
Tijdsspanne: Week 13, 26, 52, 78, 104, 156
Week 13, 26, 52, 78, 104, 156
Veranderingen ten opzichte van baseline in uitkomst van adaptieve gedragsfunctie
Tijdsspanne: Weken 52, 104, 156
Vineland adaptieve gedragsschalen
Weken 52, 104, 156
Veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde in de uitkomst van de Brief Visuospatial Memory Test-Revised
Tijdsspanne: Week 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Week 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde in de uitkomst van de Hopkins Verbal Learning Test-Revised
Tijdsspanne: Week 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Week 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde in de uitkomst van de test van aandachtsvariabelen
Tijdsspanne: Week 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Week 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Veranderingen ten opzichte van baseline in uitkomst van de Pediatric Quality of Life Inventory Family Impact Module (PedsQL-FIM)
Tijdsspanne: Week 13, 26, 52, 104 156
Week 13, 26, 52, 104 156
Verander van de basislijn in heparansulfaatniveaus in cerebrospinale vloeistof (CSF)
Tijdsspanne: Weken 26, 52, 104, 156
Weken 26, 52, 104, 156
Veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde in cognitieve leeftijdsequivalent score van neurocognitieve tests
Tijdsspanne: Weken 52, 104, 156
Wechsler Intelligence Quotient (IQ) -test of de Bayley -schalen van de ontwikkeling van kinderen en peuter
Weken 52, 104, 156

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

28 oktober 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

2 mei 2025

Studie voltooiing (Werkelijk)

2 mei 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

4 juni 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

26 juni 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

1 juli 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

28 augustus 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

26 augustus 2025

Laatst geverifieerd

1 augustus 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • JR-171-102

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Mucopolysaccharidose I

Klinische onderzoeken op JR-171

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Singapore

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren