Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Расширенное исследование исследования JR-171-101 у пациентов с МПС I

26 августа 2025 г. обновлено: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Расширенное исследование исследования JR-171-101 у пациентов с мукополисахаридозом I типа

Фаза I/II, открытое, многоцентровое, многонациональное (Япония, Бразилия и США) расширенное исследование JR-171-101 для лечения МПС I

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Пациенты, прошедшие часть 2 исследования JR-171-101 и соответствующие всем критериям приемлемости, могут быть включены в это исследование JR-171-102. До определения дозы в исследовании JR-171-102 субъекты будут получать внутривенно либо низкую дозу, либо высокую дозу JR-171 в тех же дозах, что и на 12-й неделе исследования JR-171-101. После этого все субъекты будут переведены на оптимальную дозу, определенную на основании результатов исследования JR-171-101.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

14

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Бразилия
      • Porto Alegre, Бразилия
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
      • São Paulo, Бразилия
        • Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo - IGEIM
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
  • Япония
      • Fukuoka, Япония
        • Fukuoka Children's Hospital
      • Kitakyushu, Япония
        • National Hospital Organization Kokura Medical Center
      • Osaka, Япония
        • Osaka Metropolitan university Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Пациенты, прошедшие часть 2 исследования JR-171-101.
  • Пациент, от которого может быть получено письменное информированное согласие. Если возраст пациента младше 18 лет (20 лет в случае Японии) на момент согласия или желания участвовать в исследовании не может быть подтвержден из-за умственной отсталости, связанной с МПС I, необходимо информированное разрешение законного представителя пациента (например, , его/ее родители или опекуны) должны быть получены вместо его/ее согласия. Даже в этом случае от пациента должно быть получено письменное информированное согласие, когда это возможно.
  • Пациенты женского или мужского пола, партнеры которых имеют детородный потенциал, соглашаются использовать принятый с медицинской точки зрения высокоэффективный метод контрацепции, такой как сперматоцидный гель плюс презерватив, внутриматочную спираль или оральные контрацептивы в течение одного месяца после последнего введения.

Критерий исключения:

  • Пациент, который не может выполнять исследуемые процедуры, за исключением теста 6-минутной ходьбы, нейрокогнитивного тестирования, BVMT-R, HVLT-R и T.O.V.A.
  • По оценке главного исследователя или субисследователя как неспособных пройти люмбальную пункцию, включая тех, у кого есть трудности с принятием положения для люмбальной пункции из-за контрактуры суставов, или тех, кто может испытывать затруднение дыхания во время люмбальной пункции.
  • По мнению главного исследователя или вспомогательного исследователя, он не имеет права участвовать в исследовании из-за наличия в анамнезе серьезной лекарственной аллергии или гиперчувствительности к каким-либо лекарствам.
  • В противном случае главный исследователь или вспомогательный исследователь считает, что он не имеет права участвовать в исследовании из соображений безопасности пациента.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Уровень дозы 1
2,0 мг/кг/неделю
Лекарство: JR-171
Внутривенное (IV) инфузия
Другие имена:
  • Lepunafusp alfa
Экспериментальный: Уровень дозы 2
4,0 мг/кг/неделю
Лекарство: JR-171
Внутривенное (IV) инфузия
Другие имена:
  • Lepunafusp alfa

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями
Временное ограничение: 156 недель
Неблагоприятные события
156 недель
Частота аномальных результатов лабораторных анализов
Временное ограничение: 156 недель
Гематология
156 недель
Частота аномальных результатов лабораторных анализов
Временное ограничение: 156 недель
Биохимия
156 недель
Частота аномальных результатов лабораторных анализов
Временное ограничение: 156 недель
Анализы сывороточного железа
156 недель
Частота аномальных результатов лабораторных анализов
Временное ограничение: 156 недель
Анализ мочи
156 недель
Частота аномальных показателей жизнедеятельности
Временное ограничение: 156 недель
Частота пульса
156 недель
Частота аномальных показателей жизнедеятельности
Временное ограничение: 156 недель
Температура тела
156 недель
Частота аномальных показателей жизнедеятельности
Временное ограничение: 156 недель
Кровяное давление
156 недель
Частота аномальных показателей жизнедеятельности
Временное ограничение: 156 недель
Масса тела
156 недель
Частота аномальных показателей ЭКГ
Временное ограничение: 156 недель
156 недель
Количество участников с нежелательными явлениями
Временное ограничение: 156 недель
Антитела против человеческой α-L-идуронидазы
156 недель
Количество участников с нежелательными явлениями
Временное ограничение: 156 недель
Антитела против JR-171
156 недель
Количество участников с нежелательными явлениями
Временное ограничение: 156 недель
Инфузионно-ассоциированная реакция (ИСР)
156 недель

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение по сравнению с исходным уровнем уровней дерматансульфата в спинномозговой жидкости
Временное ограничение: Недели 26, 52, 104, 156
Недели 26, 52, 104, 156
Давление открытия спинномозговой жидкости
Временное ограничение: Недели 26, 52, 104, 156
Недели 26, 52, 104, 156
Изменение по сравнению с исходным уровнем уровней гепарансульфата в моче
Временное ограничение: Недели 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Недели 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Изменение уровня дерматансульфата в моче по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Недели 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Недели 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Изменение уровней гепарансульфата в сыворотке по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Недели 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Недели 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Изменение уровня дерматансульфата в сыворотке по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Недели 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Недели 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Изменение объема печени по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Недели 13, 26, 52, 78, 104, 156
Недели 13, 26, 52, 78, 104, 156
Изменение объема селезенки по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: Недели 13, 26, 52, 78, 104, 156
Недели 13, 26, 52, 78, 104, 156
Изменение по сравнению с исходным уровнем в эхокардиографии.
Временное ограничение: Недели 13, 26, 52, 78, 104, 156
Толщина задней стенки левого желудочка
Недели 13, 26, 52, 78, 104, 156
Изменение по сравнению с исходным уровнем в эхокардиографии.
Временное ограничение: Недели 13, 26, 52, 78, 104, 156
толщина межжелудочковой перегородки
Недели 13, 26, 52, 78, 104, 156
Изменение по сравнению с исходным уровнем в эхокардиографии.
Временное ограничение: Недели 13, 26, 52, 78, 104, 156
индекс массы левого желудочка
Недели 13, 26, 52, 78, 104, 156
Изменение по сравнению с исходным уровнем в эхокардиографии.
Временное ограничение: Недели 13, 26, 52, 78, 104, 156
фракция выброса левого желудочка
Недели 13, 26, 52, 78, 104, 156
Изменение по сравнению с исходным уровнем в эхокардиографии.
Временное ограничение: Недели 13, 26, 52, 78, 104, 156
фракция выброса левого желудочка,
Недели 13, 26, 52, 78, 104, 156
Изменение по сравнению с исходным уровнем в эхокардиографии.
Временное ограничение: Недели 13, 26, 52, 78, 104, 156
Соотношение Э/А
Недели 13, 26, 52, 78, 104, 156
Изменение по сравнению с исходным уровнем в тесте на 6-минутную прогулку.
Временное ограничение: Недели 13, 26, 52, 78, 104, 156
Недели 13, 26, 52, 78, 104, 156
Изменения по сравнению с исходным уровнем в результате адаптивной поведенческой функции
Временное ограничение: Недели 52, 104, 156
Шкалы адаптивного поведения Вайнленда
Недели 52, 104, 156
Изменения результатов краткого теста зрительно-пространственной памяти по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Недели 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Недели 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Изменения по сравнению с исходным уровнем в результатах пересмотренного теста на вербальное обучение Хопкинса
Временное ограничение: Недели 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Недели 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Изменения по сравнению с исходным уровнем в результатах теста переменных внимания
Временное ограничение: Недели 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Недели 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Изменения по сравнению с исходным уровнем результатов модуля влияния на семью педиатрической инвентаризации качества жизни (PedsQL-FIM)
Временное ограничение: Недели 13, 26, 52, 104 156
Недели 13, 26, 52, 104 156
Изменение исходного уровня на уровнях гепаран сульфата в спинномозговой жидкости (CSF)
Временное ограничение: Недели 26, 52, 104, 156
Недели 26, 52, 104, 156
Изменения из исходного уровня в когнитивном возрасте эквивалентная оценка нейрокогнитивного тестирования
Временное ограничение: Недели 52, 104, 156
Тест коэффициента разведки Векслера (IQ) или шкалы Bayley of Match и малыша.
Недели 52, 104, 156

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

28 октября 2021 г.

Первичное завершение (Действительный)

2 мая 2025 г.

Завершение исследования (Действительный)

2 мая 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

4 июня 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

26 июня 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

1 июля 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

28 августа 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

26 августа 2025 г.

Последняя проверка

1 августа 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • JR-171-102

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Мукополисахаридоз I

Клинические исследования JR-171

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Jamaica

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться